Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení, jak účinný a bezpečný NVD003 je pro léčbu pacientů s vrozenou pseudartrózou holenní kosti.

31. března 2026 aktualizováno: Novadip Biosciences

Randomizovaná, kontrolovaná studie fáze 3 pro posouzení účinnosti a bezpečnosti NVD003 ve srovnání s kostním štěpem Iliac Crest u dětských účastníků léčených chirurgicky na vrozenou pseudartrózu holenní kosti

Účelem této studie je posoudit účinnost a bezpečnost NVD003 u dětských účastníků s jednostrannou vrozenou pseudartrrózou holenní kosti (CPT) ve srovnání s kostním štěpem Iliac Crest (ICBG) při 12 měsících po chirurgii štěpu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CPT je vzácná porucha ovlivňující holenní a/nebo ipsilaterální fibulu u dětí. Onemocnění je obvykle diagnostikováno během prvního roku života a je charakterizována nonunionem tibiální zlomeniny diafyzéna, která se vyvíjí buď spontánně, nebo po anamnéze triviálního traumatu v dříve dysplastickém segmentu kosti. Léčba CPT zůstává výzvou, často kvůli selhání ICBG k dosažení a udržování kostních odborů, což má za následek více revizních operací a příležitostně amputaci dolních nohou. NVD003 je nový trojrozměrný osteogenní štěp, který je odvozen z autologních tukových kmenových buněk kombinovaných s částicemi hydroxyapatit/beta-tricciumciumcium. Jako alternativu k ICBG má NVD003 podporovat tvorbu kostí a podporovat proces hojení kostí, a to i v těžce narušených patofyziologických podmínkách, jako je CPT.

Jedná se o prospektivní, randomizovanou, kontrolovanou, multicentrickou klinickou studii fáze 3 u dětských účastníků s CPT, kteří mají neléčivou palelou typu 3 nebo 4 diafyzální zlomeninu a jsou kandidáty, aby podstoupili chirurgickou léčbu vnitřní fixací (intramedulární tyč).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Belgie
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgie, 1200
        • Nábor
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc ASBL (CUSCL)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pierre-Louis Docquier, Pr.
  • Francie
    • Picardie
      • Amiens, Picardie, Francie, 80000
        • Nábor
        • CHU Amiens-Picardie
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Céline Klein, Pr.
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mohan Belthur, MD
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University Health
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Corey Fuller, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21117
        • Nábor
        • LifeBridge Health - International Center for Limb Lengthening
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Philip McClure, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Noelle A Larson, MD
  • Španělsko
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
          • CÉSAR GALO GARCÍA FONTECHA, DR.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Rodičci účastníka/zákonného zástupce (y) poskytli písemný informovaný souhlas (a účastník byl poskytnut souhlasem v závislosti na věku) pro studii.
  2. Účastník je jakéhokoli pohlaví, ≤ 17 let.
  3. Účastníkovi byla diagnostikována CPT (s nebo bez NF1).
  4. Účastník má neléčivou zlomeninu Paley Type 3 nebo 4.4
  5. Účastník je kandidátem na chirurgickou léčbu pomocí přístupu vnitřní fixace (intramedulární tyč) založený na stavu zlomeniny CPT a obecného zdravotního stavu.
  6. Účastník má výsledky sérologie a molekulárních testů při návštěvách 1 a 2 s výjimkou přítomnosti viru lidského lymfomu T-buněk, viru lidské imunodeficience, viru hepatitidy B, viru hepatitidy C a syfilis.
  7. Účastník může poskytnout odpovídající objem vzorku ATC.
  8. Účastník váží ≥ 5 kg/11 lb při screeningu a v den 1.
  9. Účastník není těhotný nebo kojenec.

  10. Pokud je účastník potenciálu porodu, praktikuje vysoce efektivní metody antikoncepce od screeningu do konce studie:

    • Kombinovaná (estrogen a progestogen obsahující) hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace:

      • Ústní
      • Intravaginální
      • Transdermální

    • Hormonální antikoncepce pouze progestogenu spojená s inhibicí ovulace:

      • Ústní
      • Injekční
      • Implantovatelné
    • Intrauterinní zařízení
    • Systém uvolňující hormony intrauterin
    • Bilaterální tubální okluze
    • Vasektomizovaný partner
    • Sexuální abstinence, definována jako zdržení se heterosexuálního styku během účasti na studii, je přijatelná, pokud se jedná o obvyklý životní styl účastníka; Periodická abstinence (kalendář, symptotermální, metody post-ovulace), stažení (koitus interruptus), spermicidy pouze spermicidy a metoda laktační amenorrhea není přijatelnými metodami antikoncepce Poznámka: Účastník je považován za potenciálního sérálního a premopalizačního a pretenzivního sallistického, který je považován za hnusné salózy, je to, že je to svrchovavý, hm, který je hnusně, že je to svrchovavý, který je svrchovaným, který je hlavním sterilizací. a bilaterální oophorektomie).

    Pokud je účastník sexuálně aktivní a má partnera, který může otěhotnět (tj. Ani chirurgicky sterilní ani postmenopauzální), souhlasí s použitím vysoce účinné antikoncepce (např. Sterilizace, antikoncepční pilulky, injekce depo přísloví nebo antikoncepční implantáty) na konec studie.

    Účastník souhlasí s tím, že se zdrží darování spermií nebo vajec od screeningu do konce studie.

  11. Účastníky a rodiče/zákonní zástupci jsou schopni porozumět všem poskytnutým informacím o studii a jsou ochotni se vrátit do studijního zařízení pro všechny návštěvy, včetně následného hodnocení.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Účastník má bilaterální CPT.
  2. Účastník má důkaz o plexiformním neurofibromu jakékoli velikosti nebo nodulárního fibromu ≥1,2 palce/3 cm na ipsilaterální noze.
  3. Účastník má klinicky významnou infekci v místě zlomeniny nebo systémové infekce.
  4. Zlomenina CPT účastníka zahrnuje metafýzu (tj. Neomezeno na diafýzu).
  5. Účastník má zlomeninu CPT, pro kterou má chirurg v úmyslu použít externí fixační systém (např. Ilizarov, prostorový rám Taylor, železnice atd.) Namísto nebo kromě vnitřní fixace.
  6. Účastník má autoimunitní onemocnění, s výjimkou dobře kontrolovaného diabetu typu 1 nebo autoimunitních poruch štítné žlázy.
  7. Účastník má aktivní (maligní) nádor.
  8. Účastník zdokumentoval metabolické onemocnění kostí nebo jakoukoli poruchu, jako je, ale ne omezená, na osteogenezi imperfecta a osteomalacii, které by mohly narušit hojení kostí a metabolismem kostí.

  9. Účastník má jakékoli chronické, probíhající nebo plánované užívání léků, které by mohly ovlivnit metabolismus kostí nebo kvalitu kostí, jako jsou bisfosfonáty, steroidy, methotrexát, antagonisté vitamínu K, imunosupresivní terapie nebo imunoterapii během studie.

    Všimněte si, že perioperační léčba bisfosfonátem je v kohortě povoleno, účastníci randomizovaní do ICBG, pokud je jeho použití považováno za SOC léčebným chirurgem.

  10. Účastník má jakoukoli anamnézu alergické reakce nebo jakoukoli očekávanou hypersenzitivitu na jakékoli anestetické činidlo nebo jakékoli potenciální hypersenzitivitu na některou ze složek štěpu NVD003 (včetně formulačního média CMRL1066) nebo hypersocibilitu související s jinými faktory v chirurgickém procesu pro ICBG štěp.
  11. Účastník obdržel jakýkoli vyšetřovací produkt (včetně zařízení) do 60 dnů před zápisem do studie.
  12. Účastník by byl současně zapsán do jiné klinické studie při účasti na této studii.
  13. Účastník má jakékoli klinicky významné hematologické, ledvinové, jaterní a koagulační laboratorní abnormality (tj. Kompletní krevní obraz, protrombinový čas/mezinárodní normalizovaný poměr, Chem-7, testy jater atd.).
  14. Rodičci účastníka nebo účastníka/zákonného zástupce mají nestabilní stav (např. Psychiatrická porucha, nedávná historie zneužívání návykových látek) nebo je jinak považována za nespolehlivé nebo neschopné dodržovat požadavky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální paže
Postup chirurgického roubování: Vnitřní fixace s křížením pomocí NVD003
Biologický: NVD003
Korekce kostí a chirurgie roubování
Aktivní komparátor: ARM STANDY
Buď jednostupňová chirurgie roubování s vnitřní fixací a křížovým číslem, nebo dvoustupňovým přístupem „indukované membrány“ roubování, v závislosti na vlastním standardu péče chirurga.
Postup: Iliac Crest kostní štěp
Buď jednostupňová chirurgie roubování s vnitřní fixací a křížovým číslem, nebo dvoustupňovým přístupem „indukované membrány“ roubování, v závislosti na vlastním standardu péče chirurga.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit účinnost NVD003 pro chirurgickou léčbu CPT u dětských účastníků
Časové okno: Ve 12 měsících po GS

Celkové hojení po 12 měsících, definované jako binární (ano/ne) výsledek odvozený z následujících 3 výsledků:

  • Radiografické hojení, definované jako skóre ≥13 na modifikované měřítku radiologické odborové stupnice pro stupnici holenní (rozmezí 1 až 16) hodnocených nezávislými centrálními čtenáři (ICR)
  • Klinické hojení měřené nepřítomností bolesti s hmotností na základě hodnocení klinického lékaře
  • Žádné použití sekundárních intervencí k propagaci nebo urychlení hojení kostí všech 3 kritérií musí být splněna pro „ano“ o celkovém uzdravení, aby bylo dosaženo tohoto koncového bodu.
Ve 12 měsících po GS

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost: Posoudit účinnost NVD003 s ohledem na jednotlivé složky celkového uzdravení - radiografické hojení
Časové okno: 12 měsíců po roubování
Radiografické hojení, definované jako skóre ≥13 na modifikované měřítku radiologické odborové stupnice pro stupnici holenní (rozmezí 1 až 16) hodnocených nezávislými centrálními čtenáři (ICR)
12 měsíců po roubování
Účinnost: Posoudit účinnost NVD003 s ohledem na jednotlivé složky celkového hojení - klinické hojení
Časové okno: 12 měsíců po roubování
Klinické hojení měřené nepřítomností bolesti s hmotností na základě hodnocení klinického lékaře
12 měsíců po roubování
Účinnost: Posoudit účinnost NVD003 s ohledem na jednotlivé složky celkového uzdravení - žádné použití sekundárního zásahu
Časové okno: 12 měsíců po roubování
Žádné použití sekundárních intervencí k podpoře nebo urychlení hojení kostí
12 měsíců po roubování
Bezpečnost: Posoudit bezpečnost NVD003 pro chirurgickou léčbu CPT u dětských účastníků - nežádoucí účinky
Časové okno: 12 měsíců po roubování
Počet a závažnost nežádoucích účinků (AES) souvisejících s NVD003
12 měsíců po roubování
Bezpečnost: Posoudit bezpečnost NVD003 pro chirurgickou léčbu CPT u dětských účastníků - vážné nežádoucí účinky
Časové okno: 12 měsíců po roubování
Počet závažných nežádoucích účinků (SAE) souvisejících s NVD003
12 měsíců po roubování
Bezpečnost: Posoudit bezpečnost NVD003 pro chirurgickou léčbu CPT u dětských účastníků - Perioperativní jednotky transfused krevních
Časové okno: Od začátku chirurgického zákroku (1. den) do propuštění nemocnice
Perioperativní jednotky krevní transfuze (v litrech nebo mililitrech)
Od začátku chirurgického zákroku (1. den) do propuštění nemocnice
Bezpečnost: Posoudit bezpečnost NVD003 pro chirurgickou léčbu CPT u dětských účastníků - trvání roubování chirurgie
Časové okno: Chirurgie roubování (1. den)
Doba trvání roubování (v hodinách)
Chirurgie roubování (1. den)
Bezpečnost: Posoudit bezpečnost NVD003 pro chirurgickou léčbu CPT u dětských účastníků - doba trvání hospitalizace
Časové okno: Od roubování chirurgie (1. den) do propuštění nemocnice
Doba trvání hospitalizace po GS (ve dnech)
Od roubování chirurgie (1. den) do propuštění nemocnice
Bezpečnost: Posoudit bezpečnost NVD003 pro chirurgickou léčbu CPT u dětských účastníků - opakující se zlomenina
Časové okno: 12 měsíců po roubování
Opakující se zlomenina do 12 měsíců po GS
12 měsíců po roubování
Chcete -li dále vyhodnotit účinnost NVD003 pro chirurgickou léčbu CPT u dětských účastníků na základě jiných opatření hojení kostí - radiologické
Časové okno: Po roubování chirurgie (1. den) a ve 3., 6 a 12 měsících
• Stav radiologického svazu kostí ve výši 3, 6 a 12 měsíců po roubování chirurgického zákroku, centrálně hodnocen nezávislými centrálními čtenáři (ICR) pomocí metody celkového prodlouženého pruhu a bodování ELSS) (maximálně 12 bodů)
Po roubování chirurgie (1. den) a ve 3., 6 a 12 měsících
Chcete -li dále vyhodnotit účinnost NVD003 pro chirurgickou léčbu CPT u dětských účastníků na základě jiných měření hojení kostí - funkční chůze
Časové okno: Po roubování chirurgie (1. den) a ve 3., 6 a 12 měsících
Funkční výsledek chůze, posouzen pomocí časovaného 10 metrů testu chůze (pokud je to vhodné) po chirurgii roubování ve 3, 6 a 12 měsících (za druhé)
Po roubování chirurgie (1. den) a ve 3., 6 a 12 měsících
Vyhodnotit účinky NVD003 na kvalitu života (QOL)
Časové okno: Základní a měsíce 6 a 12 po chirurgii roubování

Průměrná změna z výchozí hodnoty na 6 a 12 měsíců po GS v QoL:

  • Pediatrické výsledky sběr dat Instrument (PODCI) Zpráva pro děti pro děti ve věku 2 let a vyšší.

("0" představuje špatný výsledek/horší zdraví, zatímco "100" je nejlepší možný výsledek/nejlepší zdraví.)
Základní a měsíce 6 a 12 po chirurgii roubování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novadip Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. září 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. července 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

8. srpna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NVD003-CLN03
  • 2025-520998-39-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NVD003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit