Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie, aby ocenić, jak skuteczny i bezpieczny jest NVD003 w leczeniu pacjentów z wrodzoną pseudartrozą piszczeli.

31 marca 2026 zaktualizowane przez: Novadip Biosciences

Randomizowane, kontrolowane badanie fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa NVD003 w porównaniu z przeszczepem kości herbów biodrowych u uczestników pediatrycznych leczonych chirurgicznie pod kątem wrodzonej pseudartrozy piszczeli piszczelowej

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa NVD003 u uczestników pediatrycznych z jednostronną wrodzoną pseudartrozą piszczeli (CPT) w porównaniu z przeszczepem kości herbów biodrowych (ICBG) po operacji przeszczepu 12 miesięcy po operacji przeszczepu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CPT jest rzadkim zaburzeniem wpływającym na piszczel i/lub ipsilateralną strzałkę u dzieci. Choroba jest zwykle diagnozowana w pierwszym roku życia i charakteryzuje się brakiem złamania kiszpli piszczelowej, które rozwija się spontanicznie lub po historii trywialnej urazu w wcześniej dysplastycznym segmencie kości. Leczenie CPT pozostaje wyzwaniem, często z powodu niepowodzenia ICBG w osiągnięciu i utrzymaniu związku kostnego, co powoduje wiele operacji rewizji i czasami amputacja dolnej części nogi. NVD003 jest nowym 3-wymiarowym przeszczepem osteogennym, który pochodzi z autologicznych komórek macierzystych tłuszczowych w połączeniu z cząstkami fosforanu hydroksyapatytu/beta-trialcium. Jako alternatywa dla ICBG, NVD003 ma na celu promowanie tworzenia kości i wspieranie procesu gojenia kości, nawet w poważnie zaburzonych warunkach patofizjologicznych, takich jak CPT.

Jest to prospektywne, randomizowane, kontrolowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy 3 u uczestników pediatrycznych z CPT, którzy mają niecierające się złamania kodów paley typu 3 lub 4 i są kandydatami do leczenia chirurgicznego leczenia wewnętrznym fiksacją (pręt nienaruszony).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgia, 1200
        • Rekrutacyjny
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc ASBL (CUSCL)
        • Główny śledczy:
          • Pierre-Louis Docquier, Pr.
  • Francja
    • Picardie
      • Amiens, Picardie, Francja, 80000
        • Rekrutacyjny
        • CHU Amiens-Picardie
        • Główny śledczy:
          • Céline Klein, Pr.
  • Hiszpania
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
          • CÉSAR GALO GARCÍA FONTECHA, DR.
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
        • Główny śledczy:
          • Mohan Belthur, MD
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Rekrutacyjny
        • Loma Linda University Health
        • Główny śledczy:
          • Corey Fuller, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21117
        • Rekrutacyjny
        • LifeBridge Health - International Center for Limb Lengthening
        • Główny śledczy:
          • Philip McClure, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Główny śledczy:
          • Noelle A Larson, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Rodzice ( -y)/strażnika prawnego uczestnika przekazali pisemną świadomą zgodę (i przyznał zgodę na badanie.
  2. Uczestnik ma jakąkolwiek płeć, ≤17 lat.
  3. Uczestnika zdiagnozowano CPT (z NF1 lub bez).
  4. Uczestnik ma niepotrzebne złamanie paley 3 lub 4
  5. Uczestnik jest kandydatem do leczenia chirurgicznego przy użyciu wewnętrznego podejścia do fiksacji (pręt śródszpikowy) oparty na statusie złamania CPT i ogólnego stanu zdrowia.
  6. Uczestnik ma wyniki badań serologii i molekularnych podczas wizyt 1 i 2, z wyłączeniem obecności ludzkiego wirusa chłoniaka T, ludzkiego wirusa niedoboru odporności, wirusa zapalenia wątroby typu B, wirusa zapalenia wątroby typu C i kiły.
  7. Uczestnik może zapewnić odpowiednią objętość próbki ATC.
  8. Uczestnik waży ≥5 kg/11 funtów podczas badania przesiewowego i w dniu 1.
  9. Uczestnik nie jest w ciąży ani karmiący.

  10. Jeśli uczestnik ma potencjał porodu, praktykuje wysoce skuteczne metody kontroli urodzeń od badań przesiewowych do końca badania:

    • Połączony (estrogen i progestogeen zawierający) hormonalną antykoncepcję związaną z hamowaniem owulacji:

      • Doustny
      • Dożylne
      • Transdermal

    • Hormonalna antykoncepcja tylko progestogenem związana z hamowaniem owulacji:

      • Doustny
      • Do wstrzykiwania
      • Wszczepialne
    • Urządzenie wewnątrzmaciczne
    • System zewnętrznego hormonu
    • Dwustronna niedrożność jajowa
    • Wazektomizowany partner
    • Abstynencja seksualna, zdefiniowana jako powstrzymanie się od heteroseksualnego stosunku podczas uczestnictwa w badaniu, jest dopuszczalny, jeśli jest to zwykły styl życia uczestnika; Okresowa abstynencja (kalendarz, metody symptotermiczne, metody po-owiulacji), odstawienie (Coitus interruptus), spermidycy i metoda amenorrhea laktacyjna nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji Uwaga: Uczestnik uważany jest za potencjał dziecięcy, jeśli są one poinarchalne i przedwcześnie przedwczesne, a także metody sterylizacyjne (trwałe sterylizacyjne (stałe sterylizacyjne, a hilaterektomii, jeśli są one pomenarchalne i przedwczesne steryliowe (trwałe sterylizacyjne, scenariusze, a hiaterektomii, blioterektomii. Dustranalna jajnik).

    Jeśli uczestnik jest aktywny seksualnie i ma partnera, który może zajść w ciążę (tj. Ani chirurgicznie sterylny, ani po menopauzie), zgadza się stosować wysoce skuteczną antykoncepcję (np. Sterylizację, pigułki antykoncepcyjne, zastrzyki DEPO PROVERA, ani implanty antykoncepcyjne) od zbadania badania do końca badania.

    Uczestnik zgadza się powstrzymać od przekazywania nasienia lub jaj od badań przesiewowych do końca badania.

  11. Uczestnik i rodzica/opiekunowie prawni są w stanie zrozumieć wszystkie dostarczone informacje o badaniu i są gotowi wrócić do zakładu badawczego na wszystkie wizyty, w tym oceny kontrolne.

Kryteria wykluczenia:

  1. Uczestnik ma dwustronne CPT.
  2. Uczestnik ma dowody splotowego neurofibraka o dowolnej wielkości lub włóknie guzkowym ≥1,2 cala/3 cm na nogu ipsilateralnej.
  3. Uczestnik ma klinicznie istotną infekcję w miejscu złamania lub infekcję ogólnoustrojową.
  4. Złamanie CPT uczestnika obejmuje metafizę (tj. Nie ograniczając się do przepony).
  5. Uczestnik ma złamanie CPT, dla którego chirurg zamierza użyć zewnętrznego systemu fiksacji (np. Ilizarov, ramy przestrzennej Taylor, kolej itp.) Zamiast lub oprócz utrwalenia wewnętrznego.
  6. Uczestnik ma chorobę autoimmunologiczną, z wyjątkiem dobrze kontrolowanej cukrzycy typu 1 lub autoimmunologicznych zaburzeń tarczycy.
  7. Uczestnik ma aktywny (złośliwy) guz.
  8. Uczestnik udokumentował metaboliczną chorobę kości lub jakakolwiek zaburzenie, taka jak, ale nie ograniczona, do niedoskonałości osteogenezy i osteomalacji, które mogłyby zakłócać gojenie kości i metabolizm kości.

  9. Uczestnik ma jakieś przewlekłe, trwające lub planowane stosowanie leków, które mogą wpływać na metabolizm kości lub jakość kości, takie jak bisfosfoniany, sterydy, metotreksat, antagonistów witaminy K, leczenie immunosupresyjne lub immunoterapia podczas badania.

    Należy zauważyć, że leczenie okołooperacyjne bisfosfonianem jest dozwolone w kohorcie A Uczestników losowo losowo do ICBG, jeśli jego zastosowanie zostanie uznane przez chirurga leczenia.

  10. Uczestnik ma jakąkolwiek historię reakcji alergicznej lub przewidywaną nadwrażliwość na jakikolwiek środek znieczulający lub jakakolwiek potencjalna nadwrażliwość na dowolną ze składników przeszczepu NVD003 (w tym media preparatów CMRL1066) lub nadwrażliwość związana z innymi czynnikami w chirurgicznym procesie przeszczepu ICBG, takiego jak anestezja, rozszerzenia związane z SUTURE lub folidowanie.
  11. Uczestnik otrzymał jakikolwiek produkt badawczy (w tym urządzenie) w ciągu 60 dni przed zapisaniem się do badania.
  12. Uczestnik byłby jednocześnie zapisany do innego badania klinicznego podczas uczestnictwa w tym badaniu.
  13. Uczestnik ma jakiekolwiek klinicznie istotne nieprawidłowości hematologiczne, nerkowe, wątrobowe i koagulacyjne (tj. Całkowita liczba krwi, czas protrombiny/międzynarodowy współczynnik znormalizowany, testy funkcji wątroby itp.).
  14. Uczestnicy lub rodzice (-ów)/strażnicy prawnej) mają niestabilny stan (np. Zaburzenie psychiczne, najnowsza historia nadużywania substancji) lub jest w inny sposób uważany za niewiarygodne lub niezdolne do przestrzegania wymagań protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię eksperymentalne
Procedura przeszczepu chirurgicznego: Połączenie wewnętrzne z łącznikiem przy użyciu NVD003
Biologiczny: NVD003
Korekcja kości i operacja szczepienia
Aktywny komparator: Standard of Care Arm
Albo jednoetapowy operacja szczepienia z wewnętrzną fiksacją i związkiem krzyżowym lub 2-stopniowe podejście do operacji szczepienia „indukowanej membrany”, w zależności od własnego standardu opieki chirurga.
Procedura: Przeszczep kości herbów biodrowych
Albo jednoetapowy operacja szczepienia z wewnętrznym fiksacją i związkiem krzyżowym lub 2-stopniowe podejście do operacji przeszczepu „indukowanej membrany”, w zależności od własnego standardu opieki chirurga.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić skuteczność NVD003 w leczeniu chirurgicznym CPT u uczestników pediatrycznych
Ramy czasowe: Po 12 miesiącach po GS

Ogólne leczenie po 12 miesiącach, zdefiniowane jako wynik binarny (tak/nie) wynikający z następujących 3 wyników:

  • Zaurzanie radiograficzne, zdefiniowane jako wynik ≥13 w zmodyfikowanej skali Unii Radiologicznej dla skali piszczelowej (Mrust) (zakres 1 do 16) oceniany przez niezależnych czytelników centralnych (ICRS)
  • Kliniczne gojenie mierzone przez brak bólu z obciążeniem, w oparciu o ocenę klinicysty
  • Brak stosowania wtórnych interwencji w celu promowania lub przyspieszenia gojenia kości Wszystkie 3 kryteria należy spełnić dla „tak” przy ogólnym gojeniu, aby osiągnąć ten punkt końcowy.
Po 12 miesiącach po GS

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność: ocena skuteczności NVD003 w odniesieniu do poszczególnych składników ogólnego gojenia - uzdrawianie radiograficzne
Ramy czasowe: 12 miesięcy po operacji szarpania
Zaurzanie radiograficzne, zdefiniowane jako wynik ≥13 w zmodyfikowanej skali Unii Radiologicznej dla skali piszczelowej (Mrust) (zakres 1 do 16) oceniany przez niezależnych czytelników centralnych (ICRS)
12 miesięcy po operacji szarpania
Skuteczność: ocena skuteczności NVD003 w odniesieniu do poszczególnych składników ogólnego gojenia - leczenia klinicznego
Ramy czasowe: 12 miesięcy po operacji szarpania
Kliniczne gojenie mierzone przez brak bólu z obciążeniem, w oparciu o ocenę klinicysty
12 miesięcy po operacji szarpania
Skuteczność: ocena skuteczności NVD003 w odniesieniu do poszczególnych składników ogólnego gojenia - brak użycia interwencji wtórnej
Ramy czasowe: 12 miesięcy po operacji szarpania
Brak zastosowania wtórnych interwencji w celu promowania lub przyspieszenia gojenia kości
12 miesięcy po operacji szarpania
Bezpieczeństwo: Aby ocenić bezpieczeństwo NVD003 do leczenia chirurgicznego CPT u uczestników pediatrycznych - zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy po operacji szarpania
Liczba i ciężkość zdarzeń niepożądanych (AES) związane z NVD003
12 miesięcy po operacji szarpania
Bezpieczeństwo: Aby ocenić bezpieczeństwo NVD003 do leczenia chirurgicznego CPT u uczestników pediatrycznych - poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy po operacji szarpania
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z NVD003
12 miesięcy po operacji szarpania
Bezpieczeństwo: Aby ocenić bezpieczeństwo NVD003 do leczenia chirurgicznego CPT u uczestników pediatry
Ramy czasowe: Od początku zabiegu chirurgicznego (dzień 1) do wypisu szpitala
Jednostki z krwi transfuzji okołooperacyjnie (w litrach lub mililitrach)
Od początku zabiegu chirurgicznego (dzień 1) do wypisu szpitala
Bezpieczeństwo: Aby ocenić bezpieczeństwo NVD003 do leczenia chirurgicznego CPT u uczestników pediatrycznych - czas trwania operacji przeszczepu
Ramy czasowe: Operacja szczepienia (dzień 1)
Czas trwania operacji szczepień (w godzinach)
Operacja szczepienia (dzień 1)
Bezpieczeństwo: Aby ocenić bezpieczeństwo NVD003 do leczenia chirurgicznego CPT u uczestników pediatrycznych - czas trwania hospitalizacji
Ramy czasowe: Od operacji szczepień (dzień 1) do wypisu szpitala
Czas hospitalizacji po GS (w ciągu dnia)
Od operacji szczepień (dzień 1) do wypisu szpitala
Bezpieczeństwo: Aby ocenić bezpieczeństwo NVD003 do leczenia chirurgicznego CPT u uczestników pediatrycznych - nawracające złamanie
Ramy czasowe: 12 miesięcy po operacji szarpania
Nawracające złamanie w ciągu 12 miesięcy po GS
12 miesięcy po operacji szarpania
W celu dalszej oceny skuteczności NVD003 w leczeniu chirurgicznym CPT u uczestników pediatrycznych w oparciu o inne miary gojenia kości - radiologiczne
Ramy czasowe: Operacja po szczepie (dzień 1) i w miesiącach 3, 6 i 12
• Radiologiczny status zjednoczenia kości w 3, 6 i 12 miesiącach po operacji przeszczepu, oceniany centralnie przez niezależnych czytelników centralnych (ICR) przy użyciu metody całkowitej wyniki rozszerzonego i Sandhu (ELSS) (maksymalnie 12 punktów)
Operacja po szczepie (dzień 1) i w miesiącach 3, 6 i 12
W celu dalszej oceny skuteczności NVD003 w leczeniu chirurgicznym CPT u uczestników pediatrycznych w oparciu o inne miary gojenia kości - funkcjonalne chodzenie
Ramy czasowe: Operacja po szczepie (dzień 1) i w miesiącach 3, 6 i 12
Funkcjonalny wynik chodzenia, oceniony za pomocą 10-metrowego testu chodzenia (w razie potrzeby) po szarpaniu po 3, 6 i 12 miesiącach (w drugim)
Operacja po szczepie (dzień 1) i w miesiącach 3, 6 i 12
Aby ocenić wpływ NVD003 na jakość życia (QOL)
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiące 6 i 12 po szarpaniu

Średnia zmiana z wartości wyjściowej na 6 i 12 miesięcy po GS w QOL:

  • Raport rodziców dla dzieci i powyżej wyników pediatrycznych Instrument Zbierania danych (Podci) dla dzieci i więcej.

(„0” reprezentuje zły wynik/gorsze zdrowie, podczas gdy „100” jest najlepszym możliwym wynikiem/najlepszym zdrowiem.)
Linia bazowa i miesiące 6 i 12 po szarpaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novadip Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 września 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lipca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NVD003-CLN03
  • 2025-520998-39-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na NVD003

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Benin

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj