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Uno studio per valutare quanto sia efficace e sicuro NVD003 per il trattamento dei pazienti con pseudartrosi congenita della tibia.

31 marzo 2026 aggiornato da: Novadip Biosciences

Uno studio randomizzato e controllato randomizzato di Fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di NVD003 rispetto all'innesto osseo lacetto della cresta nei partecipanti pediatrici trattati chirurgicamente per pseudartrosi congenita della tibia

Lo scopo di questo studio è di valutare l'efficacia e la sicurezza di NVD003 nei partecipanti pediatrici con pseudartrosi congenita unilaterale della tibia (CPT) rispetto all'innesto osseo lacetto della cresta (ICBG) a 12 mesi dopo l'intervento chirurgico al trapianto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il CPT è un disturbo raro che colpisce la tibia e/o il fibula ipsilaterale nei bambini. La malattia viene solitamente diagnosticata durante il primo anno di vita ed è caratterizzata dalla non unione di una frattura diafisaria tibiale che si sviluppa spontaneamente o dopo una storia di trauma banale in un segmento precedentemente displastico dell'osso. Il trattamento del CPT rimane una sfida, spesso a causa del fallimento di ICBG nel raggiungere e mantenere l'Unione ossea, con conseguenti interventi chirurgici di revisione multipli e occasionalmente amputazione della parte inferiore della gamba. NVD003 è un nuovo innesto osteogenico tridimensionale che deriva da cellule staminali adipose autologhe combinate con particelle di fosfato di idrossiapatite/beta-tricicio. In alternativa all'ICBG, NVD003 ha lo scopo di promuovere la formazione ossea e supportare il processo di guarigione ossea, anche in condizioni patofisiologiche gravemente disturbate come il CPT.

Si tratta di uno studio clinico prospettico, randomizzato, controllato, multicentrico, di fase 3 su partecipanti pediatrici con CPT che hanno una frattura diafisaria di tipo 3 o 4 non di cima e 4 per sottoporsi a un trattamento chirurgico con fissazione interna (asta intramidollare).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgio, 1200
        • Reclutamento
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc ASBL (CUSCL)
        • Investigatore principale:
          • Pierre-Louis Docquier, Pr.
  • Francia
    • Picardie
      • Amiens, Picardie, Francia, 80000
        • Reclutamento
        • CHU Amiens-Picardie
        • Investigatore principale:
          • Céline Klein, Pr.
  • Spagna
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contatto:
          • CÉSAR GALO GARCÍA FONTECHA, DR.
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
        • Investigatore principale:
          • Mohan Belthur, MD
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University Health
        • Investigatore principale:
          • Corey Fuller, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21117
        • Reclutamento
        • LifeBridge Health - International Center for Limb Lengthening
        • Investigatore principale:
          • Philip McClure, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigatore principale:
          • Noelle A Larson, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. I genitori/i partecipanti/i Guardiani legali hanno fornito il consenso informato scritto (e l'assenso è stato fornito dal partecipante, a seconda dell'età) per lo studio.
  2. Il partecipante è di qualsiasi sesso, ≤17 anni.
  3. Il partecipante è stato diagnosticato con CPT (con o senza NF1).
  4. Il partecipante ha una frattura diafisaria di tipo 3 o 4 di tipo 3 o 4 non Healing.4
  5. Il partecipante è un candidato per il trattamento chirurgico utilizzando un approccio di fissazione interna (asta intramidollare) basato sullo stato della frattura CPT e sullo stato di salute generale.
  6. Il partecipante ha risultati di sierologia e test molecolari durante le visite 1 e 2 escluse la presenza di virus del linfoma delle cellule T umane, virus dell'immunodeficienza umana, virus dell'epatite B, virus dell'epatite C e sifilide.
  7. Il partecipante può fornire un adeguato volume del campione ATC.
  8. Il partecipante pesa ≥5 kg/11 libbre allo screening e il giorno 1.
  9. Il partecipante non è incinta o allattante.

  10. Se il partecipante ha un potenziale di gravidanza, sta praticando metodi altamente efficaci di controllo delle nascite dallo screening alla fine dello studio:

    • Contraccezione ormonale combinata (estrogeni e progestinici) associati all'inibizione dell'ovulazione:

      • Orale
      • Intravaginale
      • Transdermico

    • Contraccezione ormonale solo a progestinica associata all'inibizione dell'ovulazione:

      • Orale
      • Iniettabile
      • Impiantabile
    • Dispositivo intrauterino
    • Sistema di rilascio di ormoni intrauterini
    • Occlusione tubale bilaterale
    • Partner vasectomizzato
    • L'astinenza sessuale, definita come astenersi dal rapporto eterosessuale durante la partecipazione allo studio, è accettabile se questo è il solito stile di vita del partecipante; periodic abstinence (calendar, symptothermal, post-ovulation methods), withdrawal (coitus interruptus), spermicides only, and the lactational amenorrhea method are not acceptable methods of contraception Note: A participant is considered to be of childbearing potential if they are postmenarchal and premenopausal, unless surgically sterile (permanent sterilization methods include hysterectomy, bilateral Salpingectomia e ooforectomia bilaterale).

    Se il partecipante è sessualmente attivo e ha un partner che può rimanere incinta (cioè né chirurgicamente sterile né postmenopausa), accetta di utilizzare una contraccezione altamente efficace (ad es. Stirizzazione, pillole per il controllo delle nascite, iniezioni di provera di Depo o impianti contraccettivi) dallo screening alla fine dello studio.

    Il partecipante accetta di astenersi dal donare sperma o uova dallo screening alla fine dello studio.

  11. I partecipanti e i genitori/tutori legali sono in grado di comprendere tutte le informazioni di studio fornite e sono disposte a tornare alla struttura di studio per tutte le visite, comprese le valutazioni di follow-up.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha CPT bilaterale.
  2. Il partecipante ha prove di neurofibroma plessiforme di qualsiasi dimensione o fibroma nodulare ≥1,2 pollici/3 cm sulla gamba ipsilaterale.
  3. Il partecipante ha un'infezione clinicamente significativa nel sito di frattura o infezione sistemica.
  4. La frattura CPT del partecipante comporta la metafisi (cioè non limitata alla diafisi).
  5. Il partecipante ha una frattura CPT, per la quale il chirurgo intende utilizzare un sistema di fissazione esterno (ad es. Ilizarov, telaio spaziale di Taylor, ferrovia, ecc.) Invece o in aggiunta alla fissazione interna.
  6. Il partecipante ha una malattia autoimmune, ad eccezione del diabete di tipo 1 ben controllato o dei disturbi della tiroide autoimmune.
  7. Il partecipante ha un tumore attivo (maligno).
  8. Il partecipante ha documentato la malattia ossea metabolica o qualsiasi disturbo, come, ma non limitato, all'osteogenesi imperfetta e all'osteomalacia, che potrebbero interferire con la guarigione ossea e il metabolismo osseo.

  9. Il partecipante ha un uso cronico, in corso o pianificato di farmaci che potrebbero influenzare il metabolismo osseo o la qualità ossea come bifosfonati, steroidi, metotrexato, antagonisti della vitamina K, terapia immunosoppressiva o immunoterapia durante lo studio.

    Si noti che il trattamento perioperatorio con un bisfosfonato è consentito nella coorte un partecipanti randomizzato a ICBG se il suo uso è considerato SOC dal chirurgo curante.

  10. Il partecipante ha una storia di reazione allergica o qualsiasi ipersensibilità anticipata a qualsiasi agente anestetico o a qualsiasi potenziale ipersensibilità a qualsiasi componente dell'innesto NVD003 (incluso il mezzo di formulazione CMRL1066) o l'ipersensibilità correlati ad altri fattori nel processo chirurgico per l'innesto ICBG, come aneste, farmaci per la fissazione.
  11. Il partecipante ha ricevuto qualsiasi prodotto investigativo (incluso un dispositivo) entro 60 giorni prima dell'iscrizione allo studio.
  12. Il partecipante sarebbe contemporaneamente arruolato a un altro studio clinico durante la partecipazione a questo studio.
  13. Il partecipante ha qualsiasi anomalie di laboratorio ematologiche, renali, epatiche e coagulate clinicamente significative (cioè emocromo completo, tempo di protrombina/rapporto normalizzato internazionale, Chem-7, test di funzionalità epatica, ecc.).
  14. I genitori/i legali dei partecipanti o dei tutori legali hanno una condizione instabile (ad es. Disturbo psichiatrico, una storia recente di abuso di sostanze) o è altrimenti ritenuto inaffidabile o incapace di soddisfare i requisiti del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio sperimentale
Procedura di innesto chirurgico: fissazione interna con unione incrociata usando NVD003
Biologico: NVD003
Correzione ossea e chirurgia di innesto
Comparatore attivo: Braccio di standard
O un intervento chirurgico di innesto a singolo stadio con fissazione interna e un approccio di chirurgia di innesto "indotta da" membrana indotta "a 2 stadi, a seconda dello standard di cura del chirurgo.
Procedura: Innesto osseo di cresta iliaco
O un intervento chirurgico di innesto a singolo stadio con fissazione interna e un approccio di chirurgia di innesto "indotta da" membrana indotta "a 2 stadi, a seconda dello standard di cura del chirurgo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia di NVD003 per il trattamento chirurgico del CPT nei partecipanti pediatrici
Lasso di tempo: A 12 mesi dopo GS

Guarigione complessiva a 12 mesi, definito come un risultato binario (sì/no) derivato dai seguenti 3 risultati:

  • Guarigione radiografica, definita come un punteggio ≥13 sulla scala della scala dell'Unione radiologica modificata per la tibia (MRUST) (intervallo da 1 a 16) valutata da lettori centrali indipendenti (ICRS)
  • Guarigione clinica misurata dall'assenza di dolore con portamento del peso, in base alla valutazione del medico
  • Nessun uso di interventi secondari per promuovere o accelerare la guarigione ossea di tutti e 3 i criteri deve essere soddisfatto per un "sì" sulla guarigione generale per il raggiungimento di questo endpoint.
A 12 mesi dopo GS

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia: valutare l'efficacia di NVD003 rispetto ai singoli componenti della guarigione complessiva - Guarigione radiografica
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Guarigione radiografica, definita come un punteggio ≥13 sulla scala della scala dell'Unione radiologica modificata per la tibia (MRUST) (intervallo da 1 a 16) valutata da lettori centrali indipendenti (ICRS)
12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Efficacia: valutare l'efficacia di NVD003 rispetto ai singoli componenti della guarigione generale - guarigione clinica
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Guarigione clinica misurata dall'assenza di dolore con portamento del peso, in base alla valutazione del medico
12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Efficacia: valutare l'efficacia di NVD003 rispetto ai singoli componenti della guarigione generale - nessun uso dell'intervento secondario
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Nessun uso di interventi secondari per promuovere o accelerare la guarigione ossea
12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Sicurezza: valutare la sicurezza di NVD003 per il trattamento chirurgico del CPT nei partecipanti pediatrici - Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Numero e gravità degli eventi avversi (AES) relativi a NVD003
12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Sicurezza: valutare la sicurezza di NVD003 per il trattamento chirurgico del CPT nei partecipanti pediatrici - Eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Numero di eventi avversi gravi (SAES) relativi a NVD003
12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Sicurezza: valutare la sicurezza di NVD003 per il trattamento chirurgico del CPT nei partecipanti pediatrici - unità di sangue trasfuso perioperatorio
Lasso di tempo: Dall'inizio della procedura chirurgica (giorno 1) fino alla dimissione dell'ospedale
Unità di sangue trasfuso perioperatorio (in litri o millilitri)
Dall'inizio della procedura chirurgica (giorno 1) fino alla dimissione dell'ospedale
Sicurezza: valutare la sicurezza di NVD003 per il trattamento chirurgico del CPT nei partecipanti pediatrici - durata della chirurgia dell'innesto
Lasso di tempo: Chirurgia di innesto (Giorno 1)
Durata della chirurgia dell'innesto (in ore)
Chirurgia di innesto (Giorno 1)
Sicurezza: valutare la sicurezza di NVD003 per il trattamento chirurgico del CPT nei partecipanti pediatrici - durata del ricovero in ospedale
Lasso di tempo: dall'intervento chirurgico di innesto (giorno 1) fino alla dimissione dell'ospedale
Durata del ricovero in ospedale dopo GS (in giorni)
dall'intervento chirurgico di innesto (giorno 1) fino alla dimissione dell'ospedale
Sicurezza: valutare la sicurezza di NVD003 per il trattamento chirurgico del CPT nei partecipanti pediatrici - frattura ricorrente
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Frattura ricorrente entro 12 mesi dopo GS
12 mesi dopo l'intervento chirurgico
Valutare ulteriormente l'efficacia di NVD003 per il trattamento chirurgico del CPT nei partecipanti pediatrici basati su altre misure di guarigione ossea - radiologica
Lasso di tempo: Chirurgia post -innesto (giorno 1) e ai mesi 3, 6 e 12
• Stato dell'Unione ossea radiologica a 3, 6 e 12 mesi dopo l'intervento di innesto, valutato centralmente da lettori centrali indipendenti (ICRS) utilizzando il metodo totale di corsia estesa e Sandhu (ELSS) (massimo di 12 punti)
Chirurgia post -innesto (giorno 1) e ai mesi 3, 6 e 12
Per valutare ulteriormente l'efficacia di NVD003 per il trattamento chirurgico del CPT nei partecipanti pediatrici basati su altre misure di guarigione ossea - camminata funzionale
Lasso di tempo: Chirurgia post -innesto (giorno 1) e ai mesi 3, 6 e 12
Risultato di camminata funzionale, valutato utilizzando il test di camminata a tempo di 10 metri (se del caso) intervento chirurgico di innesto a 3, 6 e 12 mesi (al secondo)
Chirurgia post -innesto (giorno 1) e ai mesi 3, 6 e 12
Per valutare gli effetti di NVD003 sulla qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Basale e mesi 6 e 12 interventi chirurgici di innesto

Modifica media dal basale a 6 e 12 mesi dopo GS in QoL:

  • PODCI (PODCI) Rapporto genitore della raccolta dei risultati pediatrici (PODCI) per bambini di età pari o superiore a 2 anni.

("0" rappresenta un risultato scarso/salute peggiore mentre "100" è il miglior risultato possibile/migliore salute.)
Basale e mesi 6 e 12 interventi chirurgici di innesto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novadip Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 settembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 luglio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 agosto 2025

Primo Inserito (Effettivo)

8 agosto 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NVD003-CLN03
  • 2025-520998-39-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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