Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til vurdering af, hvor effektiv og sikker NVD003 er til behandling af patienter med medfødt pseudarthrose i skinnebenet.

31. marts 2026 opdateret af: Novadip Biosciences

En fase 3 randomiseret, kontrolleret undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af NVD003 sammenlignet med iliac crest knogletransplantat hos pædiatriske deltagere behandlet kirurgisk for medfødt pseudarthrose i skinnebenet

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af NVD003 hos pædiatriske deltagere med ensidig medfødt pseudarthrosis i skinnebenet (CPT) sammenlignet med iliac crest knogletransplantation (ICBG) ved 12 måneders efter transplantatkirurgi.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CPT er en sjælden lidelse, der påvirker skinnebenet og/eller ipsilaterale fibula hos børn. Sygdommen diagnosticeres normalt i løbet af det første leveår og er kendetegnet ved nonunion af en tibial diaphyseal brud, der enten udvikler spontant eller efter en historie med trivielt traume i et tidligere dysplastisk segment af knoglen. Behandlingen af CPT forbliver en udfordring, ofte på grund af svigt i ICBG til at opnå og opretholde Bone Union, hvilket resulterer i flere revisionsoperationer og lejlighedsvis amputation af underbenet. NVD003 er en ny 3-dimensionel osteogent transplantat, der er afledt af autologe fedtstamceller kombineret med hydroxyapatit/beta-tricalciumphosphatpartikler. Som et alternativ til ICBG er NVD003 beregnet til at fremme knogledannelse og understøtte knoglehelingsprocessen, selv i alvorligt forstyrrede patofysiologiske tilstande som CPT.

Dette er en prospektiv, randomiseret, kontrolleret multicenter, fase 3 klinisk undersøgelse i pædiatriske deltagere med CPT, der har en ikke-helende Paley type 3 eller 4 diaphyseal brud og er kandidater til at gennemgå kirurgisk behandling med intern fiksering (intramedullær rod).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgien, 1200
        • Rekruttering
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc ASBL (CUSCL)
        • Ledende efterforsker:
          • Pierre-Louis Docquier, Pr.
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
        • Ledende efterforsker:
          • Mohan Belthur, MD
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Health
        • Ledende efterforsker:
          • Corey Fuller, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21117
        • Rekruttering
        • LifeBridge Health - International Center for Limb Lengthening
        • Ledende efterforsker:
          • Philip McClure, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Noelle A Larson, MD
  • Frankrig
    • Picardie
      • Amiens, Picardie, Frankrig, 80000
        • Rekruttering
        • CHU Amiens-Picardie
        • Ledende efterforsker:
          • Céline Klein, Pr.
  • Spanien
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
          • CÉSAR GALO GARCÍA FONTECHA, DR.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltagerens forælder/juridiske værge (er) har givet skriftligt informeret samtykke (og samtykke er leveret af deltageren, afhængigt af alder) til undersøgelsen.
  2. Deltager er af enhver køn, ≤17 år gammel.
  3. Deltager er blevet diagnosticeret med CPT (med eller uden NF1).
  4. Deltager har en ikke-helende Paley type 3 eller 4 diaphyseal brud.4
  5. Deltager er en kandidat til kirurgisk behandling ved hjælp af en intern fikseringsmetode (intramedullær stang) baseret på CPT -brudstatus og generel sundhedsstatus.
  6. Deltager har serologi og molekylær testresultater ved besøg 1 og 2 eksklusive tilstedeværelsen af human T-celle lymfomvirus, human immundefektvirus, hepatitis B-virus, hepatitis C-virus og syfilis.
  7. Deltager kan tilvejebringe et passende ATC -prøvevolumen.
  8. Deltager vejer ≥5 kg/11 lb ved screening og på dag 1.
  9. Deltager er ikke gravid eller ammende.

  10. Hvis deltageren er af det fødedygtige potentiale, praktiserer de meget effektive metoder til fødselsbekæmpelse fra screening til slutningen af undersøgelsen:

    • Kombineret (østrogen og progestogen indeholdende) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning:

      • Oral
      • Intravaginal
      • Transdermal

    • Progestogen-kun hormonel prævention forbundet med inhibering af ægløsning:

      • Oral
      • Injicerbar
      • Implanterbar
    • Intrauterin enhed
    • Intrauterin hormonfrigivende system
    • Bilateral tubal okklusion
    • Vasektomiseret partner
    • Seksuel afholdenhed, defineret som afståelse fra heteroseksuel samleje under undersøgelsesdeltagelse, er acceptabel, hvis dette er deltagerens sædvanlige livsstil; Periodisk afholdenhed (kalender, symptotermiske, post-ovuleringsmetoder), tilbagetrækning (coitus interruptus), kun spermicider, og laktationsmetoden er ikke acceptabel metoder til prævention: En deltager betragtes som til at være af fødsel, hvis de er postmenarchal og premenopausal, medmindre kirurgisk sterile (permanent steriliseringsmetode inkluderer HEARSECTOMY, der inkluderer HEYSERTOMY, og Premenopausal, Surgerile STERILE (permanent steriliseringsmetode inkluderer HYSERPESEPYSEPY, og PREMENOPAUSAL, STEERILE, STERILESIL STERILESILIERSESESESPESEPYSEPY, ANDERILESECY,, PREMEN,, STERILESESESESPY,, PREMEN,,, Bilateral salpingektomi og bilateral oophorektomi).

    Hvis deltageren er seksuelt aktiv og har en partner, der kan blive gravid (dvs. hverken kirurgisk steril eller postmenopausal), accepterer det at bruge yderst effektiv prævention (f.eks. Sterilisering, fødselsbekæmpelsespiller, Depo Provera -injektioner eller prævention implanter) fra screeningen til slutningen af undersøgelsen.

    Deltager accepterer at afstå fra at donere sæd eller æg fra screening til slutningen af undersøgelsen.

  11. Deltager og forælder (er)/juridiske værge (er) er i stand til at forstå alle leverede undersøgelsesoplysninger og er villige til at vende tilbage til studiefaciliteten for alle besøg, herunder opfølgningsevalueringer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltager har bilateral CPT.
  2. Deltager har bevis for plexiform neurofibrom af enhver størrelse eller nodulær fibroma ≥1,2 inches/3 cm på det ipsilaterale ben.
  3. Deltager har en klinisk signifikant infektion på brudstedet eller systemisk infektion.
  4. Deltagerens CPT -brud involverer metafysen (dvs. ikke begrænset til diafysen).
  5. Deltager har et CPT -brud, som kirurgen har til hensigt at bruge et eksternt fikseringssystem (f.eks. Ilizarov, Taylor rumlig ramme, jernbane osv.) I stedet for eller ud over intern fiksering.
  6. Deltager har en autoimmun sygdom, med undtagelse af godt kontrolleret type 1-diabetes eller autoimmune skjoldbruskkirtelforstyrrelser.
  7. Deltager har en aktiv (ondartet) tumor.
  8. Deltager har dokumenteret metabolisk knoglesygdom eller enhver lidelse, såsom, men ikke begrænset, til osteogenese imperfecta og osteomalacia, der kan forstyrre knoglerheling og knoglemetabolisme.

  9. Deltager har nogen kronisk, løbende eller planlagt brug af medicin, der kan påvirke knoglemetabolismen eller knoglekvalitet, såsom bisphosphonater, steroider, methotrexat, vitamin K -antagonister, immunsuppressiv terapi eller immunoterapi under undersøgelsen.

    Bemærk, at perioperativ behandling med et bisphosphonat er tilladt i kohort, at en deltagere randomiseres til ICBG, hvis dens anvendelse anses for SOC af den behandlende kirurg.

  10. Deltager har enhver historie med allergisk reaktion eller enhver forventet overfølsomhed over for ethvert anæstetisk middel eller enhver potentiel overfølsomhed over for nogen af komponenterne i NVD003 -transplantatet (inklusive CMRL1066 -formuleringsmediet) eller overfølsomhed relateret til andre faktorer i den kirurgiske proces til ICBG -transplantatet, såsom anæstesi, medicin, suture -materialer eller fixationsanlæg.
  11. Deltager har modtaget ethvert undersøgelsesprodukt (inklusive en enhed) inden for 60 dage før tilmelding til undersøgelsen.
  12. Deltager ville være samtidig indskrevet i en anden klinisk undersøgelse, mens de deltager i denne undersøgelse.
  13. Deltager har enhver klinisk signifikante hæmatologiske, nyre-, lever- og koagulationslaboratorie abnormaliteter (dvs. komplet blodantal, protrombintid/internationalt normaliseret forhold, CHEM-7, leverfunktionstest osv.).
  14. Deltager eller deltagers forælder/juridiske værge (r) har en ustabil tilstand (f.eks. Psykiatrisk lidelse, en nylig historie med stofmisbrug) eller på anden måde menes at være upålidelig eller ude af stand til at overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel arm
Kirurgisk podningsprocedure: Intern fiksering med tværsemonion ved hjælp af NVD003
Biologisk: NVD003
Knoglekorrektion og podningskirurgi
Aktiv komparator: Standard for plejearm
Enten en enkelt-trins podningskirurgi med intern fiksering og tværsikring eller 2-trins "induceret membran" -transplantationskirurgi-tilgang, afhængigt af kirurgens egen plejestandard.
Procedure: Iliac crest knogletraft
Enten en enkelt-trins podningskirurgi med intern fiksering og tværsikring eller 2-trins "induceret membran" -transplantationskirurgi-tilgang, afhængigt af kirurgens egen plejestandard.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere effektiviteten af NVD003 til kirurgisk behandling af CPT hos pædiatriske deltagere
Tidsramme: 12 måneder efter GS

Samlet heling efter 12 måneder, defineret som et binært (ja/nej) resultat afledt af følgende 3 resultater:

  • Radiografisk helbredelse, defineret som en score ≥13 på den modificerede radiologiske unionsskala for Tibia (MRUST) skala (rækkevidde 1 til 16) vurderet af uafhængige centrale læsere (ICRS)
  • Klinisk helbredelse målt ved fraværet af smerter med vægtbærende, baseret på klinikerens vurdering
  • Ingen brug af sekundære interventioner til at fremme eller fremskynde knoglerheling Alle 3 kriterier skal være opfyldt for en "ja" på den samlede heling for dette slutpunkt at blive opnået.
12 måneder efter GS

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet: At vurdere effektiviteten af NVD003 med hensyn til individuelle komponenter i samlet helbredelse - Radiografisk helbredelse
Tidsramme: 12 måneder efter podningskirurgi
Radiografisk helbredelse, defineret som en score ≥13 på den modificerede radiologiske unionsskala for Tibia (MRUST) skala (rækkevidde 1 til 16) vurderet af uafhængige centrale læsere (ICRS)
12 måneder efter podningskirurgi
Effektivitet: At vurdere effektiviteten af NVD003 med hensyn til individuelle komponenter i samlet heling - klinisk helbredelse
Tidsramme: 12 måneder efter podningskirurgi
Klinisk helbredelse målt ved fraværet af smerter med vægtbærende, baseret på klinikerens vurdering
12 måneder efter podningskirurgi
Effektivitet: At vurdere effektiviteten af NVD003 med hensyn til individuelle komponenter i den samlede heling - ingen brug af sekundær intervention
Tidsramme: 12 måneder efter podningskirurgi
Ingen brug af sekundære interventioner til at fremme eller fremskynde knoglerheling
12 måneder efter podningskirurgi
Sikkerhed: At vurdere sikkerheden ved NVD003 til kirurgisk behandling af CPT hos pædiatriske deltagere - bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder efter podningskirurgi
Antal og sværhedsgrad af bivirkninger (AES) relateret til NVD003
12 måneder efter podningskirurgi
Sikkerhed: At vurdere sikkerheden ved NVD003 til kirurgisk behandling af CPT hos pædiatriske deltagere - alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder efter podningskirurgi
Antal alvorlige bivirkninger (SAES) relateret til NVD003
12 måneder efter podningskirurgi
Sikkerhed: At vurdere sikkerheden ved NVD003 til kirurgisk behandling af CPT hos pædiatriske deltagere - enheder af blodoverført perioperativt
Tidsramme: Fra start af kirurgisk procedure (dag 1) indtil udskrivning på hospitalet
Enheder med blodoverført perioperativt (i liter eller milliliter)
Fra start af kirurgisk procedure (dag 1) indtil udskrivning på hospitalet
Sikkerhed: At vurdere sikkerheden ved NVD003 til kirurgisk behandling af CPT hos pædiatriske deltagere - varighed af podningskirurgi
Tidsramme: Podningskirurgi (dag 1)
Varighed af podningskirurgi (i timer)
Podningskirurgi (dag 1)
Sikkerhed: At vurdere sikkerheden ved NVD003 til kirurgisk behandling af CPT hos pædiatriske deltagere - varighed af indlæggelse
Tidsramme: fra podningskirurgi (dag 1) indtil udskrivning på hospitalet
Varighed af indlæggelse efter GS (i dage)
fra podningskirurgi (dag 1) indtil udskrivning på hospitalet
Sikkerhed: At vurdere sikkerheden ved NVD003 til kirurgisk behandling af CPT hos pædiatriske deltagere - tilbagevendende brud
Tidsramme: 12 måneder efter podningskirurgi
Tilbagevendende brud inden for 12 måneder efter GS
12 måneder efter podningskirurgi
For yderligere
Tidsramme: Posttransplantationskirurgi (dag 1) og i måneder 3, 6 og 12
• Radiologisk Bone Union -status ved 3, 6 og 12 måneder efter podningskirurgi vurderet centralt efter uafhængige centrale læsere (ICRS) ved hjælp af den samlede udvidede bane og Sandhu -scoringsmetode (ELSS) -metoden (maksimalt 12 point)
Posttransplantationskirurgi (dag 1) og i måneder 3, 6 og 12
For yderligere
Tidsramme: Posttransplantationskirurgi (dag 1) og i måneder 3, 6 og 12
Funktionelt gående resultat, vurderet ved hjælp af den tidsbestemte 10-meter gåtest (når det er relevant) efter podningskirurgi ved 3, 6 og 12 måneder (på andenpladsen)
Posttransplantationskirurgi (dag 1) og i måneder 3, 6 og 12
At evaluere virkningerne af NVD003 på livskvalitet (QOL)
Tidsramme: Baseline og måneder 6 og 12 efter podningskirurgi

Gennemsnitlig ændring fra baseline til 6 og 12 måneder efter GS i QOL:

  • Pædiatriske resultater Dataindsamlingsinstrument (PODCI) Forældre rapport for børn 2 år og derover.

("0" repræsenterer et dårligt resultat/værre helbred, mens "100" er det bedst mulige resultat/bedste helbred.)
Baseline og måneder 6 og 12 efter podningskirurgi

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novadip Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. september 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. august 2025

Først opslået (Faktiske)

8. august 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NVD003-CLN03
  • 2025-520998-39-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt Pseudarthrose af Tibia

Kliniske forsøg med NVD003

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner