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Eine Studie zur Beurteilung, wie effektiv und sichere NVD003 für die Behandlung von Patienten mit angeborener Pseudarthrose der Tibia dient.

31. März 2026 aktualisiert von: Novadip Biosciences

Eine randomisierte Phase 3 -kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von NVD003 im Vergleich zu Iliac Crest Knochentransplantat bei pädiatrischen Teilnehmern, die chirurgisch für angeborene Pseudarthrose der Tibia behandelt wurden

Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von NVD003 bei pädiatrischen Teilnehmern mit einseitigen angeborenen Pseudarthrose der Tibia (CPT) im Vergleich zu ICBG (ICBG) ICBG (ICBG) nach dem Transplantat des Iliakalkamms zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CPT ist eine seltene Störung, die die Tibia und/oder die ipsilaterale Fibula bei Kindern betrifft. Die Krankheit wird normalerweise während des ersten Lebensjahres diagnostiziert und ist durch Nichtvereinigung einer tibialen diaphysären Fraktur gekennzeichnet, die sich entweder spontan oder nach einer Vorgeschichte von trivialem Trauma in einem zuvor dysplastischen Segment des Knochens entwickelt. Die Behandlung von CPT bleibt eine Herausforderung, häufig aufgrund des Versagens von ICBG zur Erreichung und Aufrechterhaltung der Knochenunion, was zu mehreren Revisionsoperationen und gelegentlich Amputation des Unterbeins führt. NVD003 ist ein neuartiges 3-dimensionales osteogenes Transplantat, das aus autologen Fettstammzellen in Kombination mit Hydroxylapatit/Beta-Tracriccium-Phosphatpartikeln stammt. Als Alternative zu ICBG soll NVD003 die Knochenbildung fördern und den Knochenheilungsprozess unterstützen, selbst unter stark gestörten pathophysiologischen Bedingungen wie CPT.

Dies ist eine prospektive, randomisierte, kontrollierte, multizentrische klinische Phase-3-Studie an pädiatrischen Teilnehmern mit CPT, die eine nicht heilende Paley Typ 3 oder 4 diaphysale Fraktur aufweisen und Kandidaten sind, um sich mit interner Fixierung einer chirurgischen Behandlung zu unterziehen (Intramedullary-Stab).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Belgien
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgien, 1200
        • Rekrutierung
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc ASBL (CUSCL)
        • Hauptermittler:
          • Pierre-Louis Docquier, Pr.
  • Frankreich
    • Picardie
      • Amiens, Picardie, Frankreich, 80000
        • Rekrutierung
        • CHU Amiens-Picardie
        • Hauptermittler:
          • Céline Klein, Pr.
  • Spanien
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
          • CÉSAR GALO GARCÍA FONTECHA, DR.
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hospital, Inc.
        • Hauptermittler:
          • Mohan Belthur, MD
    • California
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Rekrutierung
        • Loma Linda University Health
        • Hauptermittler:
          • Corey Fuller, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21117
        • Rekrutierung
        • LifeBridge Health - International Center for Limb Lengthening
        • Hauptermittler:
          • Philip McClure, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Hauptermittler:
          • Noelle A Larson, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Eltern des Teilnehmers/Erziehungsberechtigten haben eine schriftliche Einverständniserklärung (und die Zustimmung wurde vom Teilnehmer abhängig vom Alter) für die Studie geschlossen.
  2. Der Teilnehmer hat jeden Geschlecht, ≤ 17 Jahre.
  3. Durch Teilnehmer wurde CPT (mit oder ohne NF1) diagnostiziert.
  4. Der Teilnehmer hat eine nicht heilende Paley Typ 3 oder 4 Diaphyseal Fracture.4
  5. Der Teilnehmer ist ein Kandidat für die chirurgische Behandlung unter Verwendung eines internen Fixierungsansatzes (Intramedullary Stab) basierend auf dem CPT -Frakturstatus und dem allgemeinen Gesundheitszustand.
  6. Die Teilnehmer hat bei den Besuchen 1 und 2 serologische und molekulare Testergebnisse, ausgenommen das Vorhandensein eines menschlichen T-Zell-Lymphomvirus, des humanen Immunschwäche-Virus, des Hepatitis-B-Virus, dem Hepatitis-C-Virus und der Syphilis.
  7. Der Teilnehmer kann ein angemessenes ATC -Probenvolumen bereitstellen.
  8. Der Teilnehmer wiegt bei Screening und am Tag 1 ≥ 5 kg/11 lb.
  9. Der Teilnehmer ist nicht schwanger oder stillend.

  10. Wenn der Teilnehmer ein Geburtspotential hat, übt es hochwirksame Methoden zur Geburtenkontrolle vom Screening bis zum Ende der Studie:

    • Kombiniertes (Östrogen und Progencontestogen) Hormonaler Empfängnisverhütung im Zusammenhang mit der Hemmung des Ovulation:

      • Oral
      • Intravaginal
      • Transdermal

    • Hormonische Empfängnisverhütung nur für Progens im Zusammenhang mit der Hemmung des Ovulation:

      • Oral
      • Injizierbar
      • Implantierbar
    • Intrauteriner Gerät
    • Intrauteriner Hormon-Freisetzungssystem
    • Bilateraler Tubenverschluss
    • Vasektomisierter Partner
    • Die sexuelle Abstinenz, definiert als Unterführung vom heterosexuellen Geschlechtsverkehr während der Teilnahme an der Studie, ist akzeptabel, wenn dies der übliche Lebensstil des Teilnehmers ist. periodic abstinence (calendar, symptothermal, post-ovulation methods), withdrawal (coitus interruptus), spermicides only, and the lactational amenorrhea method are not acceptable methods of contraception Note: A participant is considered to be of childbearing potential if they are postmenarchal and premenopausal, unless surgically sterile (permanent sterilization methods include hysterectomy, bilateral Salpingektomie und bilaterale Oophorektomie).

    Wenn der Teilnehmer sexuell aktiv ist und einen Partner hat, der schwanger wird (d. H. Weder chirurgisch steril noch postmenopausend), vereinbart, hochwirksame Empfängnisverhütung (z. B. Sterilisation, Antibabypillen, Depo -Provera -Injektionen oder Verhütungsanlagen) vom Screening bis zum Ende der Studie zu verwenden.

    Der Teilnehmer erklärt sich damit einverstanden, Spermien oder Eier vom Screening bis zum Ende der Studie zu spenden.

  11. Teilnehmer und Elternteil (en)/Wartungswächter sind in der Lage, alle zur Verfügung gestellten Studieninformationen zu verstehen, und sind bereit, für alle Besuche, einschließlich der Nachuntersuchungen, in die Studieneinrichtung zurückzukehren.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hat eine bilaterale CPT.
  2. Der Teilnehmer hat Hinweise auf ein plexiformer Neurofibrom in jeder Größe oder einem Knotenfibrom von ≥ 1,2 Zoll/3 cm am ipsilateralen Bein.
  3. Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante Infektion am Frakturort oder eine systemische Infektion.
  4. Die CPT -Fraktur des Teilnehmers umfasst die Metaphyse (d. H. Nicht beschränkt auf die Diaphyse).
  5. Der Teilnehmer verfügt über eine CPT -Fraktur, für die der Chirurg ein externes Fixierungssystem (z. B. Ilizarov, Taylor Spatial Frame, Schiene usw.) anstelle von oder zusätzlich zur internen Fixierung verwenden will.
  6. Der Teilnehmer hat eine Autoimmunerkrankung, mit Ausnahme von gut kontrollierten Typ-1-Diabetes oder Autoimmunschilddrüsenerkrankungen.
  7. Der Teilnehmer hat einen aktiven (malignen) Tumor.
  8. Der Teilnehmer hat die Stoffwechselknochenerkrankung oder eine Störung dokumentiert, wie beispielsweise, aber nicht begrenzt, auf Osteogenese -Imperfecta und Osteomalazie, die die Knochenheilung und den Knochenstoffwechsel beeinträchtigen könnte.

  9. Der Teilnehmer verfügt über chronische, fortlaufende oder geplante Verwendung von Medikamenten, die den Knochenstoffwechsel oder die Knochenqualität wie Bisphosphonate, Steroide, Methotrexat, Vitamin -K -Antagonisten, Immunsuppressiva oder Immuntherapie während der Studie beeinflussen können.

    Beachten Sie, dass die perioperative Behandlung mit einem Bisphosphonat in Kohorten -A -Teilnehmern zulässig ist, die auf ICBG randomisiert werden, wenn seine Verwendung vom behandelnden Chirurgen als SOC eingestuft wird.

  10. Der Teilnehmer hat eine Anamnese allergischer Reaktion oder eine erwartete Überempfindlichkeit gegenüber einem Anästhesiemittel oder einer potenziellen Überempfindlichkeit gegenüber einer der Komponenten des NVD003 -Transplantats (einschließlich des CMRL1066 -Formulierungsmediums) oder einer Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit anderen Faktoren im Operationsprozess für die ICBG -Getriebe für die ICBG -Hilfsmittel für die ICBG -Hilfsmittel wie Anästhesien, z. B. -ästhessische, wie ästhessische, wie ästhessie, wie ästhessie, wie ästhessie, wie ästhessie, wie ästhsien, wie ästhsistische, ästhessie, ästhessie, sutierte Materialien oder Sut -Materialien oder Sut -Materialien oder Sut -Materialien oder Sut -Materialien.
  11. Der Teilnehmer hat innerhalb von 60 Tagen vor der Einschreibung in die Studie jedes Untersuchungsprodukt (einschließlich eines Geräts) erhalten.
  12. Der Teilnehmer würde gleichzeitig in einer anderen klinischen Studie an dieser Studie teilnehmen.
  13. Der Teilnehmer verfügt über klinisch signifikante hämatologische, Nieren-, Leber- und Gerinnungslaboranomalien (d. H. Vollständige Blutanzahl, Prothrombinzeit/internationales normalisiertes Verhältnis, Chem-7, Leberfunktionstests usw.).
  14. Die Eltern der Teilnehmer oder des Teilnehmers (n)/Erziehungsberechtigten (en) haben eine instabile Erkrankung (z. B. psychiatrische Störung, eine jüngste Anamnese des Drogenmissbrauchs) oder wird ansonsten als unzuverlässig oder unfähig angesehen, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Versuchsarm
chirurgischer Transplantationsverfahren: interne Fixierung mit Kreuzung mit NVD003
Biologisch: NVD003
Knochenkorrektur und Transplantationoperation
Aktiver Komparator: Sorgfalt
Entweder eine einstufige Transplantationsoperation mit interner Fixierung und Kreuzung oder der 2-stufige "induzierte Membran" -Transplantationoperation, abhängig vom eigenen Versorgungsstandard des Chirurgen.
Verfahren: Kämmeschild Iliac Crest
Entweder eine einstufige Transplantationsoperation mit interner Fixierung und Kreuzung oder der 2-stufige "induzierte Membran" -Transplantationoperation, abhängig vom eigenen Versorgungsstandard des Chirurgen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung der Wirksamkeit von NVD003 für die chirurgische Behandlung von CPT bei pädiatrischen Teilnehmern
Zeitfenster: Nach 12 Monaten nach GS

Gesamtheilung nach 12 Monaten, definiert als ein binäres (Ja/Nein) Ergebnis, das aus den folgenden 3 Ergebnissen abgeleitet ist:

  • Röntgenheilung, definiert als Score ≥ 13 auf der modifizierten Skala der Radiological Union für Tibia (MRAST) -Skala (Bereich 1 bis 16), bewertet von unabhängigen zentralen Lesern (ICRs)
  • Klinische Heilung gemessen durch das Fehlen von Schmerzen mit Gewichtsströmung, basierend auf der Bewertung des Klinikers
  • Keine Verwendung von sekundären Interventionen zur Förderung oder Beschleunigung der Knochenheilung Alle drei Kriterien müssen für ein "Ja" der Gesamtheilung erfüllt werden, damit dieser Endpunkt erreicht werden kann.
Nach 12 Monaten nach GS

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit: Bewertung der Wirksamkeit von NVD003 in Bezug auf einzelne Komponenten der gesamten Heilung - radiologische Heilung
Zeitfenster: 12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Röntgenheilung, definiert als Score ≥ 13 auf der modifizierten Skala der Radiological Union für Tibia (MRAST) -Skala (Bereich 1 bis 16), bewertet von unabhängigen zentralen Lesern (ICRs)
12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Wirksamkeit: Bewertung der Wirksamkeit von NVD003 in Bezug auf einzelne Komponenten der gesamten Heilung - klinische Heilung
Zeitfenster: 12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Klinische Heilung gemessen durch das Fehlen von Schmerzen mit Gewichtsströmung, basierend auf der Bewertung des Klinikers
12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Wirksamkeit: Beurteilung der Wirksamkeit von NVD003 in Bezug auf einzelne Komponenten der Gesamtheilung - keine Verwendung sekundärer Eingriffe
Zeitfenster: 12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Keine Verwendung sekundärer Eingriffe zur Förderung oder Beschleunigung der Knochenheilung
12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Sicherheit: Bewertung der Sicherheit von NVD003 für die chirurgische Behandlung von CPT bei pädiatrischen Teilnehmern - unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Anzahl und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen (AES) im Zusammenhang mit NVD003
12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Sicherheit: Bewertung der Sicherheit von NVD003 für die chirurgische Behandlung von CPT bei pädiatrischen Teilnehmern - schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Anzahl der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) im Zusammenhang mit NVD003
12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Sicherheit: Bewertung der Sicherheit von NVD003 für die chirurgische Behandlung von CPT bei pädiatrischen Teilnehmern - Einheiten von Bluteinheiten perioperativ transfundiert
Zeitfenster: Von Beginn des chirurgischen Eingriffs (Tag 1) bis zur Entlassung von Krankenhäusern
Bluteinheiten perioperativ transfundiert (in Litern oder Millilitern)
Von Beginn des chirurgischen Eingriffs (Tag 1) bis zur Entlassung von Krankenhäusern
Sicherheit: Beurteilung der Sicherheit von NVD003 für die chirurgische Behandlung von CPT bei pädiatrischen Teilnehmern - Dauer der Transplantationsoperation
Zeitfenster: Pfropfchirurgie (Tag 1)
Dauer der Pfropfoperation (in Stunden)
Pfropfchirurgie (Tag 1)
Sicherheit: Bewertung der Sicherheit von NVD003 für die chirurgische Behandlung von CPT bei pädiatrischen Teilnehmern - Dauer des Krankenhausaufenthaltes
Zeitfenster: von der Transportieroperation (Tag 1) bis zur Entlassung aus dem Krankenhaus
Dauer des Krankenhausaufenthalts nach GS (in Tagen)
von der Transportieroperation (Tag 1) bis zur Entlassung aus dem Krankenhaus
Sicherheit: Bewertung der Sicherheit von NVD003 für die chirurgische Behandlung von CPT bei pädiatrischen Teilnehmern - Wiederkehrende Fraktur
Zeitfenster: 12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Wiederkehrende Fraktur innerhalb von 12 Monaten nach GS
12 Monate nach der Verpfroptenoperation
Um die Wirksamkeit von NVD003 für die chirurgische Behandlung von CPT bei pädiatrischen Teilnehmern auf der Grundlage anderer Messungen der Knochenheilung weiter zu bewerten - radiologisch
Zeitfenster: Nach der Verschleifungsoperation (Tag 1) und in den Monaten 3, 6 und 12
• Status der radiologischen Knochengewerkschaft bei 3, 6 und 12 Monaten nach der Transplantation der Operation, zentral von unabhängigen zentralen Lesern (ICRs) unter Verwendung der gesamten erweiterten Spur- und Sandhu -Bewertungsmethode (ELSS) (maximal 12 Punkte)
Nach der Verschleifungsoperation (Tag 1) und in den Monaten 3, 6 und 12
Um die Wirksamkeit von NVD003 für die chirurgische Behandlung von CPT bei pädiatrischen Teilnehmern auf der Grundlage anderer Messungen der Knochenheilung weiter zu bewerten - funktionelles Gehen
Zeitfenster: Nach der Verschleifungsoperation (Tag 1) und in den Monaten 3, 6 und 12
Funktionales Geh-Ergebnis, bewertet unter Verwendung des zeitgesteuerten 10-Meter-Wandertests (gegebenenfalls) nach der Transplantationsoperation bei 3, 6 und 12 Monaten (in Sekunde)
Nach der Verschleifungsoperation (Tag 1) und in den Monaten 3, 6 und 12
Bewertung der Auswirkungen von NVD003 auf die Lebensqualität (Lebensqualität)
Zeitfenster: Basis- und Monate 6 und 12 nach der Transplantation Operation

Mittlere Änderung von Ausgangswert auf 6 und 12 Monate nach GS in der Lebensqualität:

  • PODCI -Bericht des pädiatrischen Ergebnisses Datenerhebungsinstrument (PODCI) für Kinder 2 Jahre und höher.

("0" ist ein schlechtes Ergebnis/schlechtere Gesundheit, während "100" das bestmögliche Ergebnis/die beste Gesundheit ist.)
Basis- und Monate 6 und 12 nach der Transplantation Operation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novadip Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. September 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juli 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. August 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. August 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NVD003-CLN03
  • 2025-520998-39-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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