Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Epidemiologická studie léčebných přístupů k AQP4-IgG pozitivní NMOSD v Rusku

17. února 2026 aktualizováno: AstraZeneca

Multicentrická neintervenční jednoramenná retrospektivně-prospektivní observační studie terapeutických přístupů k AQP4-IgG pozitivní neuromyelitis optica spektrum poruch (NMOSD) v reálné klinické praxi v Rusku

Toto je multicentrická, retrospektivně-prospektivní, jednoramenná, neintervenční (observační) kohortová studie se sekundárním sběrem dat v reálném prostředí účastníků s AQP4-IgG pozitivní NMOSD.

Přehled studie

Postavení

Pozastaveno

Podmínky

Detailní popis

Toto je multicentrická, retrospektivně-prospektivní, jednostranná observační kohortová studie využívající sekundární sběr dat z lékařských záznamů rutinní péče.

Primárním cílem je popsat základní demografické a klinické charakteristiky, diagnostické algoritmy a léčebné přístupy. Sekundárními cíli jsou popsat úrovně a dynamiku Expanded Disability Status Scale (EDSS), sbírat míru, trvání a důvody hospitalizací a vyhodnotit lékařem hlášené profily relapsů.

Přibližně 100 dospělých bude zařazeno postupně v přibližně 10 specializovaných pracovištích. Studie bude postupně zahrnovat pouze ty pacienty, kteří podepsali informovaný souhlas (ICF). Způsobilí pacienti budou na každém pracovišti zařazováni postupně, aby se minimalizoval výběrový bias. Každý účastník bude sledován po dobu 36 měsíců od podpisu informovaného souhlasu (T0), s odběrem dat každých 6 měsíců (T1-T6). Základní období je definováno jako doba od diagnózy NMOSD do zařazení, s retrospektivní abstrakcí dat; následná data jsou sbírána prospektivně při rutinních návštěvách. Všechna data jsou zadávána do elektronického záznamu o případu (eCRF) z papírových/elektronických lékařských záznamů. Nejsou prováděny žádné studie-specifické zásahy; léčba je určena obvyklou péčí.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Rusko
      • Novosibirsk, Rusko
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci obou pohlaví ve věku 18 let a starší s diagnózou AQP4-IgG pozitivní NMOSD stanovenou podle kritérií IPND z roku 2015 budou zařazeni do různých klinických zařízení v Rusku, která poskytují léčbu pacientům s NMOSD.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí (≥18 let) s potvrzenou diagnózou AQP4-IgG pozitivní NMOSD podle kritérií IPND z roku 2015;
  2. Poskytnutí podepsaného a datovaného písemného informovaného souhlasu.

Vylučovací kritéria:

1. Účastníci aktuálně zařazení do klinických studií pro léčbu NMOSD.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Základní demografické a klinické charakteristiky
Časové okno: Při zařazení
Souhrn demografických údajů účastníků a klinické anamnézy při zařazení: věk při zařazení a při diagnóze NMOSD, pohlaví, etnická příslušnost, BMI při zařazení, délka trvání onemocnění, klinické příznaky při zařazení, komorbidity.
Při zařazení
Historie relapsu před zařazením
Časové okno: Od diagnózy NMOSD po zařazení (retrospektivní výchozí stav)
Podíl pacientů s ≥1 a >1 relapsy hlášenými lékařem a závažnými relapsy (zvýšení EDSS ≥2,0 bodů od výchozí hodnoty na událost); roční míra relapsů (ARR) před zařazením.
Od diagnózy NMOSD po zařazení (retrospektivní výchozí stav)
Předzařazovací hospitalizace související s NMOSD
Časové okno: Od diagnózy NMOSD k zařazení (retrospektivní výchozí stav)
Počet pacientů s hospitalizacemi souvisejícími s NMOSD od doby diagnózy NMOSD; medián kumulativní doby (dny) hospitalizací souvisejících s NMOSD před zařazením.
Od diagnózy NMOSD k zařazení (retrospektivní výchozí stav)
Čas od prvních příznaků do diagnózy NMOSD
Časové okno: Od prvních příznaků NMOSD do data diagnózy (retrospektivní výchozí stav)
Medián času (měsíce) od pacienty hlášených prvních příznaků NMOSD k potvrzené diagnóze NMOSD podle kritérií IPND z roku 2015.
Od prvních příznaků NMOSD do data diagnózy (retrospektivní výchozí stav)
Profil předchozích chybných diagnóz
Časové okno: Od prvních příznaků NMOSD k potvrzené diagnóze NMOSD (retrospektivní výchozí hodnota)
Podíl pacientů s jakoukoli předchozí chybnou diagnózou a podle typu (např. RS, MOGAD, infekce CNS, pouze SLE, pouze Sjögrenův syndrom, Behçetova choroba, neurosarkoidóza, cévní onemocnění CNS, toxické/metabolické, nádory/paraneoplastické, vrozené CNS, jiné).
Od prvních příznaků NMOSD k potvrzené diagnóze NMOSD (retrospektivní výchozí hodnota)
Metoda testování AQP4-IgG
Časové okno: V době diagnostického vyšetření NMOSD (retrospektivní výchozí bod)
Počet a podíl pacientů testovaných pomocí buněčného testu versus ELISA pro stanovení AQP4-IgG sérostatusu.
V době diagnostického vyšetření NMOSD (retrospektivní výchozí bod)
Změna počtu T2-hyperintenzivních lézí na mozku při MRI
Časové okno: Výchozí hodnota (≤12 měsíců před zařazením) a 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsíců po zařazení
Průměrná změna od počáteční hodnoty v počtu T2-hyperintenzivních ložisek v mozku; přítomnost T1 kontrastem zvýrazněných ložisek zaznamenaných jako kategorické proměnné.
Výchozí hodnota (≤12 měsíců před zařazením) a 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsíců po zařazení
Nález na magnetické rezonanci zrakového nervu
Časové okno: Výchozí hodnota (≤ 12 měsíců před zařazením) a 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsíců po zařazení
Přítomnost souvislých lézí, bilaterální neuritidy, rozšíření na chiazmu a atrofie zrakového nervu zaznamenaná jako kategorické proměnné v každém časovém bodě.
Výchozí hodnota (≤ 12 měsíců před zařazením) a 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsíců po zařazení
Metriky lézí na magnetické rezonanci míchy
Časové okno: Výchozí (≤12 měsíců před zařazením) a měsíce 6, 12, 18, 24, 30 a 36 po zařazení
Počet T2 lézí; přítomnost longitudinálně rozsáhlých lézí (≥3 segmentů), transverzálních lézí a atrofie míchy zasahující ≥3 segmenty zaznamenané jako kategorické proměnné za časový bod.
Výchozí (≤12 měsíců před zařazením) a měsíce 6, 12, 18, 24, 30 a 36 po zařazení
Vzorce terapie prevence relapsu
Časové okno: Od diagnózy NMOSD k zařazení a 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsíců po zařazení
Počet pacientů léčených relaps preventivní terapií podle režimu: monoterapie imunosupresivy; monoterapie biologiky; kombinace biologik s imunosupresivy; průměrná denní dávka kortikosteroidů při použití nízkých dávek steroidů (prednisolon-ekvivalent).
Od diagnózy NMOSD k zařazení a 6, 12, 18, 24, 30 a 36 měsíců po zařazení
Způsoby léčby akutní ataky
Časové okno: Od diagnózy NMOSD k zařazení a měsíce 6, 12, 18, 24, 30 a 36 po zařazení
Počet pacientů užívajících vysoké dávky kortikosteroidů, plazmaferézu nebo imunoadsorpci při akutních relapsch; shrnuto podle období.
Od diagnózy NMOSD k zařazení a měsíce 6, 12, 18, 24, 30 a 36 po zařazení
Souběžné medikace
Časové okno: Od diagnózy NMOSD k zařazení do studie a měsíce 6, 12, 18, 24, 30 a 36 po zařazení
Počet pacientů podle třídy/typu souběžně podávaných léků pro komorbidní stavy zaznamenaných od diagnózy do zařazení a prospektivně.
Od diagnózy NMOSD k zařazení do studie a měsíce 6, 12, 18, 24, 30 a 36 po zařazení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná hodnota EDSS v každém časovém bodě
Časové okno: Výchozí hodnota (T0) a měsíce 6 (T1), 12 (T2), 18 (T3), 24 (T4), 30 (T5), 36 (T6)
Průměrné skóre rozšířené škály stavu invalidity (EDSS) napříč účastníky v každém plánovaném hodnocení; EDSS hodnoceno podle běžné klinické praxe.
Výchozí hodnota (T0) a měsíce 6 (T1), 12 (T2), 18 (T3), 24 (T4), 30 (T5), 36 (T6)
Průměrná změna EDSS od počátečního stavu
Časové okno: Měsíce 6 (T1), 12 (T2), 18 (T3), 24 (T4), 30 (T5), 36 (T6)
Průměrná změna EDSS od výchozí hodnoty (T0) ke každému následnému časovému bodu; změna vypočtena jako EDSS v časovém bodě mínus výchozí EDSS.
Měsíce 6 (T1), 12 (T2), 18 (T3), 24 (T4), 30 (T5), 36 (T6)
Všechny hospitalizace z jakékoli příčiny
Časové okno: Od zařazení (T0) do 36. měsíce (T6)
Počet pacientů s ≥1 hospitalizací z jakékoliv příčiny během sledování; počty shrnuty celkově a podle kategorií příčin hospitalizace.
Od zařazení (T0) do 36. měsíce (T6)
Medián kumulativní délky hospitalizací
Časové okno: Od zařazení (T0) do 36. měsíce (T6)
Medián kumulativního počtu dnů strávených hospitalizací na pacienta během sledování; vypočtený napříč všemi hospitalizacemi na účastníka.
Od zařazení (T0) do 36. měsíce (T6)
NMOSD-související hospitalizace
Časové okno: Od zařazení (T0) do 36. měsíce (T6)
Počet pacientů s ≥1 hospitalizací v důsledku NMOSD během sledovaného období; související s NMOSD podle záznamů v lékařské dokumentaci.
Od zařazení (T0) do 36. měsíce (T6)
Medián kumulativní doby trvání hospitalizací souvisejících s NMOSD
Časové okno: Od zařazení (T0) do 36. měsíce (T6)
Medián kumulativního počtu dnů strávených hospitalizací na pacienta z důvodů souvisejících s NMOSD během sledování.
Od zařazení (T0) do 36. měsíce (T6)
Pacienti s relapsem(y) hlášeným(y) lékařem
Časové okno: Od zařazení (T0) do měsíce 36 (T6)
Počet pacientů s ≥1 a >1 relapsem NMOSD hlášeným lékařem během sledování; relapsy definovány dle protokolu a dokumentovány hodnocením klinika.
Od zařazení (T0) do měsíce 36 (T6)
Pacienti s těžkým relapsem/relapsy
Časové okno: Od zařazení (T0) do měsíce 36 (T6)
Počet pacientů s ≥1 a >1 těžkou relapsí NMOSD během sledování; těžká relaps definována jako zvýšení EDSS ≥2,0 bodů od výchozí hodnoty (pro myelitidu) nebo významné zhoršení OSIS, dle protokolu.
Od zařazení (T0) do měsíce 36 (T6)
Roční míra relapsu (ARR)
Časové okno: Od zařazení (T0) do 36. měsíce (T6)
ARR vypočteno jako celkový počet lékařem hlášených relapsů dělený osobo-roky pozorovanými během sledování pro každého pacienta, shrnuto na úrovni kohorty.
Od zařazení (T0) do 36. měsíce (T6)
Medián času do prvního relapsu hlášeného lékařem
Časové okno: Od zařazení do studie (T0) do první recidivy, až do 36. měsíce (T6)
Čas od zařazení (T0) do prvního lékařem hlášeného relapsu NMOSD; analýza pomocí Kaplan-Meierovy metody s cenzorováním v měsíci 36 nebo při ukončení studie.
Od zařazení do studie (T0) do první recidivy, až do 36. měsíce (T6)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AstraZeneca

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D9282R00001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů z klinických studií sponzorovaných skupinou společností AstraZeneca prostřednictvím portálu pro žádosti Vivli.org. Všechny žádosti budou hodnoceny v souladu se závazkem AstraZeneca k zveřejňování: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ano, znamená to, že AstraZeneca přijímá žádosti o IPD, ale to neznamená, že všechny žádosti budou sdíleny

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca bude plnit nebo překračovat dostupnost dat v souladu se závazky přijatými vůči zásadám sdílení dat EFPIA PhRMA. Pro podrobnosti o našich časových horizontech se prosím znovu podívejte na náš závazek zveřejňování na https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Když je žádost schválena, společnost AstraZeneca poskytne přístup k anonymizovaným individuálním datům na úrovni pacienta prostřednictvím zabezpečeného výzkumného prostředí Vivli.org. Před přístupem k požadovaným informacím musí být podepsána Dohoda o využití dat (nezměnitelná smlouva pro přístup k datům).

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vzácná onemocnění

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit