Ensaio clínico em Doenças raras, Transtorno do espectro da neuromielite óptica (NMOSD) - Registro de Ensaios Clínicos

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Descrição detalhada

Este é um estudo de coorte observacional, unicamente retrospectivo-prospectivo, com um único braço, multicêntrico, utilizando a recolha de dados secundários dos registos médicos de cuidados de rotina.

O objetivo primário é descrever as características demográficas e clínicas basais, os algoritmos de diagnóstico e as abordagens de tratamento. Os objetivos secundários são descrever os níveis e a dinâmica da Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS), recolher a taxa, duração e motivos das hospitalizações e avaliar os perfis de recaída reportados pelo médico.

Aproximadamente 100 adultos serão inscritos consecutivamente em cerca de 10 locais especializados. O estudo incluirá sequencialmente apenas os doentes que assinaram o formulário de consentimento informado (FCI). Os doentes elegíveis serão inscritos consecutivamente em cada local para minimizar o viés de seleção. Cada participante será acompanhado durante 36 meses a partir do consentimento informado (T0), com recolha de dados a cada 6 meses (T1-T6). O período basal é definido como o tempo desde o diagnóstico de NMOSD até à inclusão, com extração de dados retrospetiva; os dados subsequentes são recolhidos prospetivamente nas consultas de rotina. Todos os dados são inseridos num formulário eletrónico de relatório de caso (eCRF) a partir de registos médicos em papel/eletrónicos. Não são realizadas intervenções específicas do estudo; o tratamento é determinado pelos cuidados habituais.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Rússia
- - Novosibirsk, Rússia
    - Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes de ambos os sexos com 18 anos ou mais com diagnóstico de NMOSD positivo para AQP4-IgG estabelecido de acordo com os critérios IPND de 2015 serão inscritos em várias instituições clínicas na Rússia que prestam tratamento a doentes com NMOSD.

Descrição

Critérios de Inclusão:

Adultos (≥18 anos) com um diagnóstico confirmado de NMOSD positivo para AQP4-IgG de acordo com os critérios IPND de 2015;
Fornecimento de consentimento informado escrito, datado e assinado.

Critérios de Exclusão:

1. Participantes atualmente inscritos em estudos clínicos para o tratamento de NMOSD.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Características demográficas e clínicas basais Prazo: Na inclusão	Sumário da demografia dos participantes e histórico clínico na inclusão: idade na inclusão e no diagnóstico de NMOSD, sexo, etnia, IMC na inclusão, duração da doença, sintomas clínicos na inclusão, comorbilidades.	Na inclusão
Histórico de recidiva pré-inclusão Prazo: Do diagnóstico de NMOSD à inclusão (baseline retrospectiva)	Proporção de pacientes com ≥1 e >1 recaídas relatadas pelo médico e recaídas graves (aumento da EDSS ≥2,0 pontos em relação ao basal por evento); taxa anualizada de recaídas (TAR) antes da inclusão.	Do diagnóstico de NMOSD à inclusão (baseline retrospectiva)
Internações relacionadas com NMOSD pré-inclusão Prazo: Desde o diagnóstico de NMOSD até à inclusão (linha de base retrospectiva)	Número de doentes com hospitalizações relacionadas com NMOSD desde o momento do diagnóstico de NMOSD; duração cumulativa mediana (dias) das hospitalizações relacionadas com NMOSD antes da inclusão.	Desde o diagnóstico de NMOSD até à inclusão (linha de base retrospectiva)
Tempo desde os primeiros sintomas até ao diagnóstico de NMOSD Prazo: Desde os primeiros sintomas de NMOSD até à data de diagnóstico (linha de base retrospectiva)	Tempo mediano (meses) desde os primeiros sintomas de NMOSD relatados pelo paciente até ao diagnóstico confirmado de NMOSD de acordo com os critérios IPND de 2015.	Desde os primeiros sintomas de NMOSD até à data de diagnóstico (linha de base retrospectiva)
Perfil de diagnósticos erróneos anteriores Prazo: Desde os primeiros sintomas de NMOSD até ao diagnóstico confirmado de NMOSD (linha de base retrospectiva)	Proporção de doentes com qualquer diagnóstico errado prévio e por tipo (por exemplo, EM, MOGAD, infeções do SNC, apenas LES, apenas síndrome de Sjögren, doença de Behçet, neurosarcoidose, doença vascular do SNC, tóxico/metabólico, neoplasias/paraneoplásico, SNC congénito, outro).	Desde os primeiros sintomas de NMOSD até ao diagnóstico confirmado de NMOSD (linha de base retrospectiva)
Método de teste AQP4-IgG Prazo: No momento da avaliação diagnóstica de NMOSD (linha de base retrospectiva)	Número e proporção de doentes testados por ensaio celular versus ELISA para determinação do estado serológico de AQP4-IgG.	No momento da avaliação diagnóstica de NMOSD (linha de base retrospectiva)
Alteração na contagem de lesões hiperintensas em T2 na ressonância magnética cerebral Prazo: Linha de base (≤12 meses antes da inclusão) e Meses 6, 12, 18, 24, 30 e 36 após a inclusão	Alteração média em relação à linha de base no número de lesões cerebrais hiperintensas em T2; presença de lesões com realce de contraste em T1 registadas como variáveis categóricas.	Linha de base (≤12 meses antes da inclusão) e Meses 6, 12, 18, 24, 30 e 36 após a inclusão
Resultados de ressonância magnética do nervo óptico Prazo: Linha de base (≤12 meses antes da inclusão) e Meses 6, 12, 18, 24, 30 e 36 após a inclusão	Presença de lesões contíguas, neurite bilateral, extensão quiasmática e atrofia do nervo ótico registadas como variáveis categóricas por ponto temporal.	Linha de base (≤12 meses antes da inclusão) e Meses 6, 12, 18, 24, 30 e 36 após a inclusão
Métricas de lesão da medula espinhal por ressonância magnética Prazo: Linha de base (≤12 meses antes da inclusão) e meses 6, 12, 18, 24, 30 e 36 após a inclusão	Contagem de lesões T2; presença de lesões longitudinalmente extensas (≥3 segmentos), lesões transversais e atrofia da medula espinhal estendendo-se ≥3 segmentos registadas como variáveis categóricas por ponto temporal.	Linha de base (≤12 meses antes da inclusão) e meses 6, 12, 18, 24, 30 e 36 após a inclusão
Padrões de terapia de prevenção de recaída Prazo: Desde o diagnóstico de NMOSD até à inclusão e aos meses 6, 12, 18, 24, 30 e 36 após a inclusão	Número de doentes a receber terapia de prevenção de recaída por regime: monoterapia com fármacos imunossupressores; monoterapia com biológicos; combinação de biológicos mais imunossupressores; dose média diária de corticosteroides se utilizados corticosteroides em baixa dose (equivalente de prednisolona).	Desde o diagnóstico de NMOSD até à inclusão e aos meses 6, 12, 18, 24, 30 e 36 após a inclusão
Modalidades de tratamento da recaída aguda Prazo: Do diagnóstico de NMOSD até à inclusão e aos Meses 6, 12, 18, 24, 30 e 36 após a inclusão	Número de doentes a receber corticosteroides em dose elevada, plasmaferese ou imunoadsorção para recidivas agudas; resumido por período.	Do diagnóstico de NMOSD até à inclusão e aos Meses 6, 12, 18, 24, 30 e 36 após a inclusão
Medicamentos concomitantes Prazo: Do diagnóstico de NMOSD até à inclusão e aos 6, 12, 18, 24, 30 e 36 meses pós-inclusão	Número de doentes por classe/tipo de medicação concomitante para comorbilidades registadas desde o diagnóstico até à inclusão e de forma prospetiva.	Do diagnóstico de NMOSD até à inclusão e aos 6, 12, 18, 24, 30 e 36 meses pós-inclusão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Média EDSS em cada momento temporal Prazo: Baseline (T0) e Meses 6 (T1), 12 (T2), 18 (T3), 24 (T4), 30 (T5), 36 (T6)	Pontuação média da Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS) entre os participantes em cada avaliação programada; a EDSS foi avaliada de acordo com a prática clínica de rotina.	Baseline (T0) e Meses 6 (T1), 12 (T2), 18 (T3), 24 (T4), 30 (T5), 36 (T6)
Alteração média do EDSS em relação à linha de base Prazo: Meses 6 (T1), 12 (T2), 18 (T3), 24 (T4), 30 (T5), 36 (T6)	Alteração média na EDSS desde a linha de base (T0) até cada momento de seguimento; a alteração é calculada como EDSS no momento menos EDSS na linha de base.	Meses 6 (T1), 12 (T2), 18 (T3), 24 (T4), 30 (T5), 36 (T6)
Hospitalizações por todas as causas Prazo: Desde a inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)	Número de doentes com ≥1 hospitalização por qualquer causa durante o seguimento; contagens resumidas globalmente e por categorias de causa de hospitalização.	Desde a inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)
Duração mediana cumulativa das hospitalizações Prazo: Da inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)	Número médio cumulativo de dias passados hospitalizados por paciente durante o acompanhamento; calculado em todas as hospitalizações por participante.	Da inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)
Hospitalizações relacionadas com NMOSD Prazo: Desde a inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)	Número de doentes com ≥1 hospitalização devido a NMOSD durante o seguimento; relacionado com NMOSD conforme documentado nos registos médicos.	Desde a inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)
Duração cumulativa mediana das hospitalizações relacionadas com NMOSD Prazo: Desde a inclusão (T0) até ao mês 36 (T6)	Número mediano cumulativo de dias passados hospitalizado por doente para causas relacionadas com NMOSD durante o seguimento.	Desde a inclusão (T0) até ao mês 36 (T6)
Pacientes com recidiva(s) relatada(s) pelo médico Prazo: Da inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)	Número de doentes com ≥1 e >1 recidiva de NMOSD reportada pelo médico durante o seguimento; as recidivas definidas de acordo com o protocolo e documentadas por avaliação clínica.	Da inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)
Pacientes com recaída(s) grave(s) Prazo: Desde a inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)	Número de doentes com ≥1 e >1 recaída grave de NMOSD durante o seguimento; recaída grave definida como aumento do EDSS ≥2,0 pontos em relação à linha de base (para mielite) ou exacerbação grave do OSIS, conforme protocolo.	Desde a inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)
Taxa anualizada de recidiva (ARR) Prazo: Desde a inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)	ARR calculado como o número total de recaídas relatadas pelo médico dividido pelos anos-pessoa observados durante o seguimento para cada doente, resumido ao nível da coorte.	Desde a inclusão (T0) até ao Mês 36 (T6)
Tempo mediano até à primeira recaída reportada pelo médico Prazo: Da inclusão (T0) até ao primeiro evento de recidiva, até ao Mês 36 (T6)	Tempo desde a inclusão (T0) até à primeira recidiva de NMOSD reportada pelo médico; analisado utilizando métodos de Kaplan-Meier com censura no Mês 36 ou na retirada.	Da inclusão (T0) até ao primeiro evento de recidiva, até ao Mês 36 (T6)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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AstraZeneca

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Real)

26 de fevereiro de 2026

Conclusão do estudo (Real)

26 de fevereiro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

25 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

D9282R00001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Investigadores qualificados podem solicitar acesso a dados anonimizados ao nível do paciente individual de ensaios clínicos patrocinados pelo grupo de empresas AstraZeneca através do portal de solicitação Vivli.org. Todos os pedidos serão avaliados de acordo com o compromisso de divulgação da AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sim, indica que a AZ está a aceitar pedidos de IPD, mas isto não significa que todos os pedidos serão partilhados

Prazo de Compartilhamento de IPD

A AstraZeneca irá cumprir ou exceder a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Partilha de Dados da EFPIA PhRMA. Para detalhes sobre os nossos prazos, consulte o nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Quando um pedido for aprovado, a AstraZeneca irá fornecer acesso aos dados anonimizados de pacientes individuais através do ambiente de investigação seguro Vivli.org. É necessário que um Acordo de Utilização de Dados (contrato não negociável para os acessores de dados) esteja em vigor antes de aceder à informação solicitada.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Estudo Epidemiológico de Abordagens de Tratamento em NMOSD Positivo para AQP4-IgG na Rússia

Um Estudo Observacional Não-intervencionista Monocêntrico Retrospetivo-prospetivo Multicêntrico sobre Abordagens Terapêuticas na Perturbação do Espetro da Neuromielite Ótica (NMOSD) Positiva para AQP4-IgG na Prática Clínica Real na Rússia