Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

The Safety and Efficacy of KSVCBD Injection in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

12. května 2026 aktualizováno: Shihui Wei, Chinese PLA General Hospital

An Early Exploratory Clinical Study on the Safety and Efficacy of KSVCBD Injection in the Treatment of Relapsed/Refractory AQP4 Antibody-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

KSVCBD injection is an in vivo Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR-T cell) therapy product. This is a multi-center, single-arm, open-label, early exploratory clinical study. The objective of this study is to evaluate the safety and preliminary efficacy of KSVCBD injection in AQP4-positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

KSVCBD-R103 is an open-label study in subjects with NMOSD. The dose-escalation will be conducted to evaluate the safety and preliminary efficacy of KSVCBD. This study consists of a screening period, a treatment period and a follow-up period. During treatment period, the subjects will receive single-dose of KSVCBD injection. The duration of participation for each subject will be approximately 104 weeks.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Key Inclusion Criteria:

  1. Patients must meet the 2015 International Consensus Diagnostic Criteria for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) and test positive for AQP4 antibodies.
  2. Documented evidence of at least 1 relapse within 12 months before signing the informed consent form.
  3. The Expanded Disability Status Scale (EDSS) score ≤ 8.
  4. Female participants of childbearing potential must present a negative pregnancy test at screening and agree to use effective contraception throughout the study period.
  5. Informed consent must be obtained from the patient or their legal representative, with a signed consent form must be provided.

Key Exclusion Criteria:

  1. Viral infections: Known HIV, active HBV, or active HCV.
  2. Pregnant or breastfeeding women.
  3. History of other autoimmune diseases requiring immunosuppressive therapy.
  4. Use of any live vaccines against infectious disease within 6 weeks before enrollment.
  5. History of bone marrow/hematopoietic stem cell or solid organ transplantation.
  6. Patients deemed unsuitable for participation by the investigator.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AQP4-positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders
Biologický: KSVCBD injection
KSVCBD injection is a CD19/BCMA-targeted in vivo-edited CAR-T cell injection. Three dose levels are predefined, and KSVCBD will be dose-escalated per the protocol-specified doses.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dose limited toxicity (DLT)
Časové okno: Within 28 days post-infusion
DLT is defined as any of the predefined adverse events (AEs) related to KSVCBD occurring within 28 days after KSVCBD infusion (CRS and ICANS will be graded according to the ASTCT 2019 criteria, and other AEs will be evaluated using CTCAE v6.0).
Within 28 days post-infusion
Adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs)
Časové okno: Within 24 months post-infusion
Incidence and severity of AEs and SAEs
Within 24 months post-infusion
Adverse events of special interest (AESI)
Časové okno: Within 24 months post-infusion
AESI including grade ≥3 Cytokine Release Syndrome (CRS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), and infections
Within 24 months post-infusion

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ARR
Časové okno: Within 24 months post-infusion
Annualized relapse rate (ARR), Time to first relapse, and annualized hospitalization frequency after treatment.
Within 24 months post-infusion
Number of Active lesions
Časové okno: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in the total number of active lesions on MRI after treatment;
Within 24 months post-infusion
EDSS score
Časové okno: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in EDSS score
Within 24 months post-infusion
AQP4 antibody
Časové okno: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in aquaporin-4 (AQP4) antibody level
Within 24 months post-infusion
Visual status
Časové okno: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in visual acuity, visual field, and optical coherence tomography [OCT, including retinal nerve fiber layer (RNFL) and ganglion cell layer (GCL)] after treatment.
Within 24 months post-infusion
KSVCBD lentiviral particle concentration
Časové okno: Within 24 months post-infusion
KSVCBD lentiviral particle concentration in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
CAR-positive T cells
Časové okno: Within 24 months post-infusion
CAR-positive T cells in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
CAR gene copy number
Časové okno: Within 24 months post-infusion
CAR gene copy number in peripheral blood
Within 24 months post-infusion
Number of CD19-positive cells
Časové okno: Within 24 months post-infusion
Number of CD19-positive cells in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
Number of BCMA-positive cells
Časové okno: Within 24 months post-infusion
Number of BCMA-positive cells in peripheral blood
Within 24 months post-infusion

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chinese PLA General Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

15. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. května 2026

První zveřejněno (Aktuální)

18. května 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KSVCBD-R103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit