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The Safety and Efficacy of KSVCBD Injection in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

12 maggio 2026 aggiornato da: Shihui Wei, Chinese PLA General Hospital

An Early Exploratory Clinical Study on the Safety and Efficacy of KSVCBD Injection in the Treatment of Relapsed/Refractory AQP4 Antibody-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

KSVCBD injection is an in vivo Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR-T cell) therapy product. This is a multi-center, single-arm, open-label, early exploratory clinical study. The objective of this study is to evaluate the safety and preliminary efficacy of KSVCBD injection in AQP4-positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

KSVCBD-R103 is an open-label study in subjects with NMOSD. The dose-escalation will be conducted to evaluate the safety and preliminary efficacy of KSVCBD. This study consists of a screening period, a treatment period and a follow-up period. During treatment period, the subjects will receive single-dose of KSVCBD injection. The duration of participation for each subject will be approximately 104 weeks.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  1. Patients must meet the 2015 International Consensus Diagnostic Criteria for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) and test positive for AQP4 antibodies.
  2. Documented evidence of at least 1 relapse within 12 months before signing the informed consent form.
  3. The Expanded Disability Status Scale (EDSS) score ≤ 8.
  4. Female participants of childbearing potential must present a negative pregnancy test at screening and agree to use effective contraception throughout the study period.
  5. Informed consent must be obtained from the patient or their legal representative, with a signed consent form must be provided.

Key Exclusion Criteria:

  1. Viral infections: Known HIV, active HBV, or active HCV.
  2. Pregnant or breastfeeding women.
  3. History of other autoimmune diseases requiring immunosuppressive therapy.
  4. Use of any live vaccines against infectious disease within 6 weeks before enrollment.
  5. History of bone marrow/hematopoietic stem cell or solid organ transplantation.
  6. Patients deemed unsuitable for participation by the investigator.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AQP4-positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders
Biologico: KSVCBD injection
KSVCBD injection is a CD19/BCMA-targeted in vivo-edited CAR-T cell injection. Three dose levels are predefined, and KSVCBD will be dose-escalated per the protocol-specified doses.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose limited toxicity (DLT)
Lasso di tempo: Within 28 days post-infusion
DLT is defined as any of the predefined adverse events (AEs) related to KSVCBD occurring within 28 days after KSVCBD infusion (CRS and ICANS will be graded according to the ASTCT 2019 criteria, and other AEs will be evaluated using CTCAE v6.0).
Within 28 days post-infusion
Adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs)
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
Incidence and severity of AEs and SAEs
Within 24 months post-infusion
Adverse events of special interest (AESI)
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
AESI including grade ≥3 Cytokine Release Syndrome (CRS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), and infections
Within 24 months post-infusion

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
ARR
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
Annualized relapse rate (ARR), Time to first relapse, and annualized hospitalization frequency after treatment.
Within 24 months post-infusion
Number of Active lesions
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in the total number of active lesions on MRI after treatment;
Within 24 months post-infusion
EDSS score
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in EDSS score
Within 24 months post-infusion
AQP4 antibody
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in aquaporin-4 (AQP4) antibody level
Within 24 months post-infusion
Visual status
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in visual acuity, visual field, and optical coherence tomography [OCT, including retinal nerve fiber layer (RNFL) and ganglion cell layer (GCL)] after treatment.
Within 24 months post-infusion
KSVCBD lentiviral particle concentration
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
KSVCBD lentiviral particle concentration in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
CAR-positive T cells
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
CAR-positive T cells in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
CAR gene copy number
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
CAR gene copy number in peripheral blood
Within 24 months post-infusion
Number of CD19-positive cells
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
Number of CD19-positive cells in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
Number of BCMA-positive cells
Lasso di tempo: Within 24 months post-infusion
Number of BCMA-positive cells in peripheral blood
Within 24 months post-infusion

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chinese PLA General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

15 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 maggio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

18 maggio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KSVCBD-R103

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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