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The Safety and Efficacy of KSVCBD Injection in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

12. Mai 2026 aktualisiert von: Shihui Wei, Chinese PLA General Hospital

An Early Exploratory Clinical Study on the Safety and Efficacy of KSVCBD Injection in the Treatment of Relapsed/Refractory AQP4 Antibody-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

KSVCBD injection is an in vivo Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR-T cell) therapy product. This is a multi-center, single-arm, open-label, early exploratory clinical study. The objective of this study is to evaluate the safety and preliminary efficacy of KSVCBD injection in AQP4-positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

KSVCBD-R103 is an open-label study in subjects with NMOSD. The dose-escalation will be conducted to evaluate the safety and preliminary efficacy of KSVCBD. This study consists of a screening period, a treatment period and a follow-up period. During treatment period, the subjects will receive single-dose of KSVCBD injection. The duration of participation for each subject will be approximately 104 weeks.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100853

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

  1. Patients must meet the 2015 International Consensus Diagnostic Criteria for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) and test positive for AQP4 antibodies.
  2. Documented evidence of at least 1 relapse within 12 months before signing the informed consent form.
  3. The Expanded Disability Status Scale (EDSS) score ≤ 8.
  4. Female participants of childbearing potential must present a negative pregnancy test at screening and agree to use effective contraception throughout the study period.
  5. Informed consent must be obtained from the patient or their legal representative, with a signed consent form must be provided.

Key Exclusion Criteria:

  1. Viral infections: Known HIV, active HBV, or active HCV.
  2. Pregnant or breastfeeding women.
  3. History of other autoimmune diseases requiring immunosuppressive therapy.
  4. Use of any live vaccines against infectious disease within 6 weeks before enrollment.
  5. History of bone marrow/hematopoietic stem cell or solid organ transplantation.
  6. Patients deemed unsuitable for participation by the investigator.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AQP4-positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders
Biologisch: KSVCBD injection
KSVCBD injection is a CD19/BCMA-targeted in vivo-edited CAR-T cell injection. Three dose levels are predefined, and KSVCBD will be dose-escalated per the protocol-specified doses.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dose limited toxicity (DLT)
Zeitfenster: Within 28 days post-infusion
DLT is defined as any of the predefined adverse events (AEs) related to KSVCBD occurring within 28 days after KSVCBD infusion (CRS and ICANS will be graded according to the ASTCT 2019 criteria, and other AEs will be evaluated using CTCAE v6.0).
Within 28 days post-infusion
Adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs)
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
Incidence and severity of AEs and SAEs
Within 24 months post-infusion
Adverse events of special interest (AESI)
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
AESI including grade ≥3 Cytokine Release Syndrome (CRS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), and infections
Within 24 months post-infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ARR
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
Annualized relapse rate (ARR), Time to first relapse, and annualized hospitalization frequency after treatment.
Within 24 months post-infusion
Number of Active lesions
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in the total number of active lesions on MRI after treatment;
Within 24 months post-infusion
EDSS score
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in EDSS score
Within 24 months post-infusion
AQP4 antibody
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in aquaporin-4 (AQP4) antibody level
Within 24 months post-infusion
Visual status
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in visual acuity, visual field, and optical coherence tomography [OCT, including retinal nerve fiber layer (RNFL) and ganglion cell layer (GCL)] after treatment.
Within 24 months post-infusion
KSVCBD lentiviral particle concentration
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
KSVCBD lentiviral particle concentration in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
CAR-positive T cells
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
CAR-positive T cells in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
CAR gene copy number
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
CAR gene copy number in peripheral blood
Within 24 months post-infusion
Number of CD19-positive cells
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
Number of CD19-positive cells in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
Number of BCMA-positive cells
Zeitfenster: Within 24 months post-infusion
Number of BCMA-positive cells in peripheral blood
Within 24 months post-infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chinese PLA General Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

15. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KSVCBD-R103

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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