Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

The Safety and Efficacy of KSVCBD Injection in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: Shihui Wei, Chinese PLA General Hospital

An Early Exploratory Clinical Study on the Safety and Efficacy of KSVCBD Injection in the Treatment of Relapsed/Refractory AQP4 Antibody-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.

KSVCBD injection is an in vivo Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR-T cell) therapy product. This is a multi-center, single-arm, open-label, early exploratory clinical study. The objective of this study is to evaluate the safety and preliminary efficacy of KSVCBD injection in AQP4-positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

KSVCBD-R103 is an open-label study in subjects with NMOSD. The dose-escalation will be conducted to evaluate the safety and preliminary efficacy of KSVCBD. This study consists of a screening period, a treatment period and a follow-up period. During treatment period, the subjects will receive single-dose of KSVCBD injection. The duration of participation for each subject will be approximately 104 weeks.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

  1. Patients must meet the 2015 International Consensus Diagnostic Criteria for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) and test positive for AQP4 antibodies.
  2. Documented evidence of at least 1 relapse within 12 months before signing the informed consent form.
  3. The Expanded Disability Status Scale (EDSS) score ≤ 8.
  4. Female participants of childbearing potential must present a negative pregnancy test at screening and agree to use effective contraception throughout the study period.
  5. Informed consent must be obtained from the patient or their legal representative, with a signed consent form must be provided.

Key Exclusion Criteria:

  1. Viral infections: Known HIV, active HBV, or active HCV.
  2. Pregnant or breastfeeding women.
  3. History of other autoimmune diseases requiring immunosuppressive therapy.
  4. Use of any live vaccines against infectious disease within 6 weeks before enrollment.
  5. History of bone marrow/hematopoietic stem cell or solid organ transplantation.
  6. Patients deemed unsuitable for participation by the investigator.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AQP4-positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders
Biologinen: KSVCBD injection
KSVCBD injection is a CD19/BCMA-targeted in vivo-edited CAR-T cell injection. Three dose levels are predefined, and KSVCBD will be dose-escalated per the protocol-specified doses.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Dose limited toxicity (DLT)
Aikaikkuna: Within 28 days post-infusion
DLT is defined as any of the predefined adverse events (AEs) related to KSVCBD occurring within 28 days after KSVCBD infusion (CRS and ICANS will be graded according to the ASTCT 2019 criteria, and other AEs will be evaluated using CTCAE v6.0).
Within 28 days post-infusion
Adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs)
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
Incidence and severity of AEs and SAEs
Within 24 months post-infusion
Adverse events of special interest (AESI)
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
AESI including grade ≥3 Cytokine Release Syndrome (CRS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), and infections
Within 24 months post-infusion

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ARR
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
Annualized relapse rate (ARR), Time to first relapse, and annualized hospitalization frequency after treatment.
Within 24 months post-infusion
Number of Active lesions
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in the total number of active lesions on MRI after treatment;
Within 24 months post-infusion
EDSS score
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in EDSS score
Within 24 months post-infusion
AQP4 antibody
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in aquaporin-4 (AQP4) antibody level
Within 24 months post-infusion
Visual status
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
Change from baseline in visual acuity, visual field, and optical coherence tomography [OCT, including retinal nerve fiber layer (RNFL) and ganglion cell layer (GCL)] after treatment.
Within 24 months post-infusion
KSVCBD lentiviral particle concentration
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
KSVCBD lentiviral particle concentration in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
CAR-positive T cells
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
CAR-positive T cells in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
CAR gene copy number
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
CAR gene copy number in peripheral blood
Within 24 months post-infusion
Number of CD19-positive cells
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
Number of CD19-positive cells in peripheral blood.
Within 24 months post-infusion
Number of BCMA-positive cells
Aikaikkuna: Within 24 months post-infusion
Number of BCMA-positive cells in peripheral blood
Within 24 months post-infusion

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Chinese PLA General Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 15. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 18. toukokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 18. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KSVCBD-R103

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa