The Safety and Efficacy of KSVCBD Injection in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.
12. mai 2026 oppdatert av: Shihui Wei, Chinese PLA General Hospital
An Early Exploratory Clinical Study on the Safety and Efficacy of KSVCBD Injection in the Treatment of Relapsed/Refractory AQP4 Antibody-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder.
KSVCBD injection is an in vivo Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR-T cell) therapy product.
This is a multi-center, single-arm, open-label, early exploratory clinical study.
The objective of this study is to evaluate the safety and preliminary efficacy of KSVCBD injection in AQP4-positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
KSVCBD-R103 is an open-label study in subjects with NMOSD.
The dose-escalation will be conducted to evaluate the safety and preliminary efficacy of KSVCBD.
This study consists of a screening period, a treatment period and a follow-up period.
During treatment period, the subjects will receive single-dose of KSVCBD injection.
The duration of participation for each subject will be approximately 104 weeks.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
18
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: shihui Wei, MD
- Telefonnummer: +86 13910079431
- E-post: weishihui706@hotmail.com
Studiesteder
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100853
- Chinese PLA General Hospital
-
Ta kontakt med:
- shihui Wei, MD
- Telefonnummer: +86 13910079431
- E-post: weishihui706@hotmail.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Key Inclusion Criteria:
- Patients must meet the 2015 International Consensus Diagnostic Criteria for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) and test positive for AQP4 antibodies.
- Documented evidence of at least 1 relapse within 12 months before signing the informed consent form.
- The Expanded Disability Status Scale (EDSS) score ≤ 8.
- Female participants of childbearing potential must present a negative pregnancy test at screening and agree to use effective contraception throughout the study period.
- Informed consent must be obtained from the patient or their legal representative, with a signed consent form must be provided.
Key Exclusion Criteria:
- Viral infections: Known HIV, active HBV, or active HCV.
- Pregnant or breastfeeding women.
- History of other autoimmune diseases requiring immunosuppressive therapy.
- Use of any live vaccines against infectious disease within 6 weeks before enrollment.
- History of bone marrow/hematopoietic stem cell or solid organ transplantation.
- Patients deemed unsuitable for participation by the investigator.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AQP4-positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders
|
KSVCBD injection is a CD19/BCMA-targeted in vivo-edited CAR-T cell injection.
Three dose levels are predefined, and KSVCBD will be dose-escalated per the protocol-specified doses.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dose limited toxicity (DLT)
Tidsramme: Within 28 days post-infusion
|
DLT is defined as any of the predefined adverse events (AEs) related to KSVCBD occurring within 28 days after KSVCBD infusion (CRS and ICANS will be graded according to the ASTCT 2019 criteria, and other AEs will be evaluated using CTCAE v6.0).
|
Within 28 days post-infusion
|
|
Adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs)
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
Incidence and severity of AEs and SAEs
|
Within 24 months post-infusion
|
|
Adverse events of special interest (AESI)
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
AESI including grade ≥3 Cytokine Release Syndrome (CRS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), and infections
|
Within 24 months post-infusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ARR
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
Annualized relapse rate (ARR), Time to first relapse, and annualized hospitalization frequency after treatment.
|
Within 24 months post-infusion
|
|
Number of Active lesions
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
Change from baseline in the total number of active lesions on MRI after treatment;
|
Within 24 months post-infusion
|
|
EDSS score
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
Change from baseline in EDSS score
|
Within 24 months post-infusion
|
|
AQP4 antibody
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
Change from baseline in aquaporin-4 (AQP4) antibody level
|
Within 24 months post-infusion
|
|
Visual status
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
Change from baseline in visual acuity, visual field, and optical coherence tomography [OCT, including retinal nerve fiber layer (RNFL) and ganglion cell layer (GCL)] after treatment.
|
Within 24 months post-infusion
|
|
KSVCBD lentiviral particle concentration
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
KSVCBD lentiviral particle concentration in peripheral blood.
|
Within 24 months post-infusion
|
|
CAR-positive T cells
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
CAR-positive T cells in peripheral blood.
|
Within 24 months post-infusion
|
|
CAR gene copy number
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
CAR gene copy number in peripheral blood
|
Within 24 months post-infusion
|
|
Number of CD19-positive cells
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
Number of CD19-positive cells in peripheral blood.
|
Within 24 months post-infusion
|
|
Number of BCMA-positive cells
Tidsramme: Within 24 months post-infusion
|
Number of BCMA-positive cells in peripheral blood
|
Within 24 months post-infusion
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
15. mai 2026
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2028
Studiet fullført (Antatt)
31. mars 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. mai 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2026
Først lagt ut (Faktiske)
18. mai 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- KSVCBD-R103
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .