C1-hæmmerkoncentrat (C1-esteraseremmer-N) i Angioødem - Kliniske forsøgsregister

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Angioødem

Intervention / Behandling

Medicin: C1-hæmmerkoncentrat (C1-esteraseremmer-N)

Detaljeret beskrivelse

Et multicenterstudie for at undersøge farmakokinetikken, den kliniske effekt og sikkerheden af nanofiltreret Cetor® (kaldet C1-esteraseremmer-N i udviklingsfasen) til behandling af arveligt angioødem (HAE) vil blive udført. Denne undersøgelse (KB2003.01) består af tre dele: Del A - farmakokinetik (fase II); Del B - behandling af angioødem angreb (fase III); og del C - profylaktisk anvendelse af C1-hæmmer (fase III). Del B + C vil give data om effektiviteten af C1-esteraseremmer-N.

Ændringerne i fremstillingsprocessen af C1-esteraseremmer-N sammenlignet med Cetor® nanofiltrering og udeladelse af hepatitis B immunoglobulin vil højst sandsynligt ikke påvirke tolerabiliteten. Nanofiltreringen vil give mere sikkerhed med hensyn til vira.

I del C af studiet vil en række HAE-patienter blive behandlet profylaktisk med open-label C1-esteraseremmer-N i en periode på 16 uger. Antallet af angreb vil blive sammenlignet med historiske data. Om muligt vil også nogle patienter behandlet profylaktisk med C1-hæmmer for erhvervet angioødem blive inkluderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

6

Fase

Fase 2
Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Holland
- - Amsterdam, Holland, 1100 DD
    - Academic Medical Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Inklusionskriterier for arvelige angioødempatienter:

Etableret diagnose af arvelig angioødem type I eller II: markant nedsat C1-hæmmeraktivitet; nedsat (type I), normalt eller forhøjet (type II) niveau af C1-hæmmerantigen; nedsat niveau af C4.
Patienter, der allerede bruger C1-hæmmerkoncentrat til profylakse af angioødemanfald.
Alder ≥ 16 år
Underskrevet informeret samtykke af patient og patientens juridiske repræsentant, hvis under 18 år

Inklusionskriterier for erhvervede angioødempatienter:

Etableret diagnose erhvervet angioødem: tilbagevendende angreb af angioødem uden nældefeber; ingen familiehistorie; nedsat funktionel C1-hæmmer; nedsat niveau af C4.
Autoantistoffer mod C1-hæmmer eller nedsat C1q eller indtræden efter det tredje årti af livet.
Alder ≥ 16 år
Patient, der allerede bruger C1-hæmmerkoncentrat til profylakse af angioødemanfald
Underskrevet informeret samtykke af patient og patientens juridiske repræsentant, hvis under 18 år

Ekskluderingskriterier:

Eksklusionskriterier for arvelige angioødempatienter:

Brug af angioødem profylaktisk medicin under undersøgelsen, bortset fra C1-esteraseremmer-N.
Ændring af orale præventionsmidler fra de sidste to måneder før starten af forsøget til slutningen af undersøgelsesperioden.
Tilstedeværelse af klinisk relevante C1-hæmmer autoantistoffer
Deltagelse i en anden farmaceutisk klinisk undersøgelse, som kan interferere med denne undersøgelse, i de sidste 3 måneder forud for undersøgelsen, bortset fra del A af denne protokol.
Brug af heparin fra de sidste to dage forud for undersøgelsen til slutningen af undersøgelsesperioden.
B-celle malignitet
Graviditet eller amning
Anamnese med allergisk reaktion på C1-hæmmerkoncentrat eller andre blodprodukter

Eksklusionskriterier for erhvervede angioødempatienter:

Deltagelse i en anden farmaceutisk klinisk undersøgelse, som kan interferere med denne undersøgelse, inden for de sidste 3 måneder forud for undersøgelsen
Brug af heparin inden for de sidste to dage før undersøgelsen
Graviditet eller amning
Anamnese med allergisk reaktion på C1-hæmmerkoncentrat eller andre blodprodukter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Forebyggelse
Tildeling: Ikke-randomiseret
Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Det primære formål med dette kliniske studie er at evaluere forebyggelsen af angioødem-anfald hos patienter, der er profylaktisk behandlet med C1-esteraseremmer-N. Tidsramme: 16 uger	16 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Det sekundære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og den kliniske aktivitet af C1-esteraseremmer-N. Tidsramme: 16 uger	16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Efterforskere

Ledende efterforsker: M. M. Levi, Prof. Dr., Academic Medical Centre Amsterdam

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier