Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

C1-Esteraseremmer-N pro léčbu dědičného (a získaného) angioedému

1. května 2009 aktualizováno: Prothya Biosolutions

Farmakokinetika, klinická účinnost a bezpečnost koncentrátu inhibitoru C1 (C1-Esteraseremmer-N) pro léčbu dědičného (a získaného) angioedému

Bude provedena multicentrická studie, která bude zkoumat farmakokinetiku, klinickou účinnost a bezpečnost nanofiltrovaného Cetoru® (ve fázi vývoje nazývaného C1-esteraseremmer-N) pro léčbu hereditárního angioedému (HAE). Tato studie (KB2003.01) sestává ze tří částí: Část A - farmakokinetika (fáze II); Část B - léčba záchvatů angioedému (fáze III); a Část C - profylaktické použití inhibitoru C1 (fáze III). Části B + C budou poskytovat údaje o účinnosti C1-esteraseremmer-N.

Změny ve výrobním procesu C1-esteraseremmer-N ve srovnání s nanofiltrací Cetor® a vynecháním imunoglobulinu proti hepatitidě B s největší pravděpodobností neovlivní snášenlivost. Nanofiltrace poskytne větší bezpečnost ohledně virů.

V části C studie bude řada pacientů s HAE profylakticky léčena otevřeným přípravkem C1-esteraseremmer-N po dobu 16 týdnů. Počet provedených útoků bude porovnán s historickými údaji. Pokud je to možné, budou zahrnuti i někteří pacienti profylakticky léčeni inhibitorem C1 pro získaný angioedém.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Bude provedena multicentrická studie, která bude zkoumat farmakokinetiku, klinickou účinnost a bezpečnost nanofiltrovaného Cetoru® (ve fázi vývoje nazývaného C1-esteraseremmer-N) pro léčbu hereditárního angioedému (HAE). Tato studie (KB2003.01) sestává ze tří částí: Část A - farmakokinetika (fáze II); Část B - léčba záchvatů angioedému (fáze III); a Část C - profylaktické použití inhibitoru C1 (fáze III). Části B + C budou poskytovat údaje o účinnosti C1-esteraseremmer-N.

Změny ve výrobním procesu C1-esteraseremmer-N ve srovnání s nanofiltrací Cetor® a vynecháním imunoglobulinu proti hepatitidě B s největší pravděpodobností neovlivní snášenlivost. Nanofiltrace poskytne větší bezpečnost ohledně virů.

V části C studie bude řada pacientů s HAE profylakticky léčena otevřeným přípravkem C1-esteraseremmer-N po dobu 16 týdnů. Počet provedených útoků bude porovnán s historickými údaji. Pokud je to možné, budou zahrnuti i někteří pacienti profylakticky léčeni inhibitorem C1 pro získaný angioedém.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1100 DD
        • Academic Medical Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kritéria pro zařazení pacientů s hereditárním angioedémem:

  • Stanovená diagnóza hereditárního angioedému typu I nebo II: výrazně snížená aktivita inhibitoru C1; snížená (typ I), normální nebo zvýšená (typ II) hladina C1 inhibitorového antigenu; snížená hladina C4.
  • Pacienti již užívající koncentrát inhibitoru C1 k profylaxi záchvatů angioedému.
  • Věk ≥ 16 let
  • Podepsaný informovaný souhlas pacientem a jeho zákonným zástupcem, pokud je mladší 18 let

Kritéria pro zařazení pacientů se získaným angioedémem:

  • Stanovená diagnóza získaného angioedému: opakované záchvaty angioedému bez kopřivky; žádná rodinná anamnéza; snížený funkční C1 inhibitor; snížená hladina C4.
  • Autoprotilátky proti C1 inhibitoru nebo snížení C1q nebo nástup po třetí dekádě života.
  • Věk ≥ 16 let
  • Pacient již používá koncentrát inhibitoru C1 k profylaxi záchvatů angioedému
  • Podepsaný informovaný souhlas pacientem a jeho zákonným zástupcem, pokud je mladší 18 let

Kritéria vyloučení:

Kritéria pro vyloučení pacientů s hereditárním angioedémem:

  • Použití profylaktické medikace angioedému během studie, jiné než C1-esteraseremmer-N.
  • Změna perorální antikoncepce počínaje posledními dvěma měsíci před začátkem studie do konce období studie.
  • Přítomnost klinicky relevantních autoprotilátek inhibitoru C1
  • Účast v jiné farmaceutické klinické studii, která může interferovat s touto studií, v posledních 3 měsících před studií, jiná než v části A tohoto protokolu.
  • Použití heparinu počínaje posledními dvěma dny před studií až do konce období studie.
  • B-buněčná malignita
  • Těhotenství nebo kojení
  • Anamnéza alergické reakce na koncentrát inhibitoru C1 nebo jiné krevní produkty

Kritéria vyloučení pro pacienty se získaným angioedémem:

  • Účast v jiné farmaceutické klinické studii, která může interferovat s touto studií, v posledních 3 měsících před studií
  • Použití heparinu během posledních dvou dnů před studií
  • Těhotenství nebo kojení
  • Anamnéza alergické reakce na koncentrát inhibitoru C1 nebo jiné krevní produkty

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Primárním cílem této klinické studie je vyhodnotit prevenci záchvatů angioedému u pacientů profylakticky léčených C1-esteraseremmer-N.
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Sekundárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a klinickou aktivitu C1-esteraseremmer-N.
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Prothya Biosolutions

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: M. M. Levi, Prof. Dr., Academic Medical Centre Amsterdam

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. července 2005

První zveřejněno (Odhad)

1. srpna 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. května 2009

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2009

Naposledy ověřeno

1. května 2009

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KB2003.01C

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na C1 inhibitor koncentrát (C1-esteraseremmer-N)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit