Væksthormonbehandling hos børn født små til svangerskabsalderen (SGA)
6. juni 2017 opdateret af: Novo Nordisk A/S
GHLIQUID-1516: Et 104-ugers, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, parallelgruppe, uden behandlingskontrolleret (åbent) forsøg, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af to doser af NN-220 hos forsøgspersoner med kort statur født. Lille til svangerskabsalder / GHLIQUID-1517: Et langsigtet, multicenter, randomiseret, kontrolleret, dobbeltblindet, parallelgruppeforsøg, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af to doser af NN-220 hos forsøgspersoner med kort statur født små for svangerskabsalderen
Denne undersøgelse er udført i Japan. Formålet med dette forsøg er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af somatropin hos børn født små til svangerskabsalderen (SGA) i Japan.
I hovedperioden vil forsøgspersoner enten modtage aktiv behandling i 104 uger (to doseringsregimer) eller ingen behandling i 52 uger efterfulgt af en forlængelsesperiode, hvor forsøgspersoner, der modtog aktiv behandling i 104 uger (to år), vil fortsætte med samme behandling i yderligere 156 uger (tre år), mens de forsøgspersoner, der ikke modtog nogen behandling i 52 uger (et år), vil blive randomiseret til at modtage to doseringsregimer i 208 uger (fire år). I alt deltager forsøgspersoner i forsøg i 260 uger (fem år).
Hovedperiode er registreret internt hos Novo Nordisk som GHLIQUID-1516, mens forlængelsesperioden er registreret som GHLIQUID-1517.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
98
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Tokyo, Japan, 1000005
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 8 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- For HOVEDperiode (GHLIQUID-1516):
- Født lille for gestationsalder (SGA) med fødselsvægt og fødselslængde under 10. percentilen for gestationsalder og yderligere enten fødselslængde under eller lig med -2,0 standardafvigelsesscore (SDS) eller fødselsvægt under eller lig med -2,0 SDS for gestationsalder
- Vækstsvigt med højde på -2,0 SDS eller derunder for kronologisk alder (CA)
- Normal produktion af væksthormon (GH), defineret som maksimalt GH-niveau > 10 ng/ml i én GH-provokationstest
- For forlængelsesperiode (GHLIQUID-1517):
- Emner, der gennemførte hovedperioden
- Kronologisk alder (CA) for drenge mindst 4 år, men maksimalt 11 år
- Kronologisk alder (CA) for piger mindst 4 år, men maksimalt 10 år
Ekskluderingskriterier:
- Personer med diabetes mellitus
- Personer, der lider af malignitet
- Flere medicinske tilstande
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 0,033 mg/NN-220
I hovedperioden på 156 uger fik forsøgspersoner 0,033 mg/kg/dag somatropin (NN-220) s.c.
(under huden) injiceret ved sengetid efterfulgt af en forlængelsesperiode på 104 uger, hvor forsøgspersoner fik 0,033 mg/kg/dag somatropin (NN-220) s.c.
(under huden) injiceret ved sengetid
|
0,033 mg/kg/dag af NN-220 for s.c.
injektion i cylinderampul
0,067 mg/kg/dag af NN-220 for s.c.
injektion i cylinderampul
|
|
Eksperimentel: 0,067 mg/NN-220
I hovedperioden på 156 uger fik forsøgspersoner 0,067 mg/kg/dag somatropin (NN-220) s.c.
(under huden) injiceret ved sengetid efterfulgt af en forlængelsesperiode på 104 uger, hvor forsøgspersoner fik 0,067 mg/kg/dag somatropin (NN-220) s.c.
(under huden) injiceret ved sengetid
|
0,033 mg/kg/dag af NN-220 for s.c.
injektion i cylinderampul
0,067 mg/kg/dag af NN-220 for s.c.
injektion i cylinderampul
|
|
Ingen indgriben: Ingen behandling
Der blev ikke givet somatropin (NN-220) behandling i hovedperioden på 52 uger.
Forsøgspersoner blev re-randomiseret til at modtage to doseringsregimer (0,033 mg/kg/dag eller 0,067 mg/kg/dag) i forlængelsesperioden på 208 uger
|
|
|
Eksperimentel: Ingen behandling --> 0,033 mg
I forlængelsesperioden på 208 uger modtog forsøgspersoner 0,033 mg/kg/dag somatropin (NN-220) s.c.
(under huden) injiceret ved sengetid efter ikke at have modtaget somatromin (NN-220) behandling i hovedperioden på 52 uger
|
0,033 mg/kg/dag af NN-220 for s.c.
injektion i cylinderampul
0,067 mg/kg/dag af NN-220 for s.c.
injektion i cylinderampul
|
|
Eksperimentel: Ingen behandling --> 0,067 mg
I forlængelsesperioden på 208 uger modtog forsøgspersoner 0,067 mg/kg/dag somatropin (NN-220) s.c.
(under huden) injiceret ved sengetid efter ikke at have modtaget somatromin (NN-220) behandling i hovedperioden på 52 uger
|
0,033 mg/kg/dag af NN-220 for s.c.
injektion i cylinderampul
0,067 mg/kg/dag af NN-220 for s.c.
injektion i cylinderampul
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i højdestandardafvigelsesscore (SDS) for kronologisk alder (CA) ved uge 260 - forsøgspersoner modtog NN220-behandling i 5 år
Tidsramme: Uge 0, uge 260
|
Højde SDS for kronologisk alder blev udledt som følger; {Højde - middelværdi (alder, køn)}/ SD (alder, køn), hvor middelværdi (alder, køn) og SD (alder, køn) var middelværdi og SD af højde for tilsvarende kronologisk alder og køn (data fra dem i 2000 ).
Højde SDS blev beregnet ved hjælp af middelværdi af tre højdeobservationer ved tilsvarende besøg
|
Uge 0, uge 260
|
|
Ændring i højdestandardafvigelsesscore (SDS) for kronologisk alder (CA) i uge 208 - forsøgspersoner modtog NN220-behandling i 4 år
Tidsramme: Uge 0, uge 208
|
Højde SDS for kronologisk alder blev udledt som følger; {Højde - middelværdi (alder, køn)}/ SD (alder, køn), hvor middelværdi (alder, køn) og SD (alder, køn) var middelværdi og SD af højde for tilsvarende kronologisk alder og køn (data fra dem i 2000 ).
Højde SDS blev beregnet ved hjælp af middelværdi af tre højdeobservationer ved tilsvarende besøg
|
Uge 0, uge 208
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig Højdehastighed SDS for kronologisk alder - Forsøgspersoner modtog NN220-behandling i 5 år
Tidsramme: Uge 0-260
|
Årlig Højdehastighed SDS for kronologisk alder blev opsummeret og grafisk præsenteret
|
Uge 0-260
|
|
Årlig SDS for højdehastighed for kronologisk alder - forsøgspersoner modtog NN220-behandling i 4 år
Tidsramme: Uge 0-208
|
Årlig Højdehastighed SDS for kronologisk alder blev opsummeret og grafisk præsenteret
|
Uge 0-208
|
|
Ændring i knoglealder (venstre hånd røntgen) i uge 260 - forsøgspersoner modtog NN220-behandling i 5 år
Tidsramme: Uge 0, uge 260
|
Knoglealderen måles som år og måneder (vist som xx.x år).
Ændring i knoglealder = knoglealder ved 52*i uger - Knoglealder ved 52*(i-1) uger, i=1, 2, ….
|
Uge 0, uge 260
|
|
Ændring i knoglealder (venstre hånd røntgen) i uge 208 - forsøgspersoner modtog NN220-behandling i 4 år
Tidsramme: Uge 0, uge 208
|
Knoglealder måles som år og måneder (vist som xx.x år). Ændring i Knoglealder = Knoglealder ved 52*i uger - Knoglealder ved 52*(i-1) uger, i=1, 2, ….
|
Uge 0, uge 208
|
|
Uønskede hændelser - Forsøgspersoner modtog NN220-behandling i 5 år
Tidsramme: Uge 0-260
|
Forekomst af bivirkninger (AE'er) i behandlingsperioden (TEAE'er), forekomst af muligvis/sandsynligvis relaterede AE'er i behandlingsperioden og forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE'er) i behandlingsperioden.
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der opstår hos et forsøgsperson i et klinisk forsøg, uanset om det er relateret til forsøgsproduktet eller -produkterne.
En SAE er en oplevelse, der ved enhver dosis er dødelig, livstruende, invaliderende eller som resulterer i, at patienten bliver indlagt eller, hvis den allerede er på hospitalet, at indlæggelsen er forlænget, eller forekomst af medfødt anomali
|
Uge 0-260
|
|
Uønskede hændelser - Forsøgspersoner modtog NN220-behandling i 4 år
Tidsramme: Uge 0-208
|
Forekomst af bivirkninger (AE'er) i behandlingsperioden (TEAE'er), forekomst af muligvis/sandsynligvis relaterede AE'er i behandlingsperioden og forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE'er) i behandlingsperioden.
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der opstår hos et forsøgsperson i et klinisk forsøg, uanset om det er relateret til forsøgsproduktet eller -produkterne.
En SAE er en oplevelse, der ved enhver dosis er dødelig, livstruende, invaliderende eller som resulterer i, at patienten bliver indlagt eller, hvis den allerede er på hospitalet, at indlæggelsen er forlænget, eller forekomst af medfødt anomali
|
Uge 0-208
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Tanaka T, Yokoya S, Seino Y, Togari H, Mishina J, Kappelgaard AM, Fujieda K. Long-term efficacy and safety of two doses of growth hormone in short Japanese children born small for gestational age. Horm Res Paediatr. 2011;76(6):411-8. doi: 10.1159/000334152. Epub 2011 Nov 29.
- Kappelgaard AM, Kiyomi F, Horikawa R, Yokoya S, Tanaka T. The impact of long-term growth hormone treatment on metabolic parameters in Japanese patients with short stature born small for gestational age. Horm Res Paediatr. 2014;81(4):272-9. doi: 10.1159/000358196. Epub 2014 Feb 11.
- Horikawa R, Tanaka T, Nishinaga H, Ogawa Y, Yokoya S. The influence of a long-term growth hormone treatment on lipid and glucose metabolism: a randomized trial in short Japanese children born small for gestational age. Int J Pediatr Endocrinol. 2016;2016:19. doi: 10.1186/s13633-016-0036-4. Epub 2016 Oct 26.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
18. august 2004
Primær færdiggørelse (Faktiske)
29. marts 2006
Studieafslutning (Faktiske)
28. december 2009
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. september 2005
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. september 2005
Først opslået (Skøn)
16. september 2005
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. juli 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. juni 2017
Sidst verificeret
1. juni 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- GHLIQUID-1517
- JapicCTI-050137 (Registry Identifier: JAPIC)
- JapicCTI-050132 (Registry Identifier: JAPIC)
- 2017-000914-47 (Registry Identifier: EudraCT)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .