Placebokontrolleret forsøg med bosentan hos patienter med sklerodermi

Pulmonal hypertension (PAH) er en almindelig og sædvanligvis dødelig form for lungesygdom ved systemisk sklerose (SSc). Flere lægemidler er blevet godkendt til behandling af New York Heart Association (NYHA) klasse III/IV PAH ved sklerodermi. Bosentan er en endotelin-1-antagonist, som viste signifikant forbedring i gåafstand under 12 ugers kliniske forsøg med PAH-patienter (7). Terapi til asymptomatisk systemisk sklerosepatienter diagnosticeret med PAH (World Health Organization (WHO) Functional Class I) er fortsat kontroversiel. Vi antager, at asymptomatiske eller minimalt symptomatiske patienter med systemisk sklerose og normalt hvilende pulmonalarterietryk, som viser en unormal stigning i pulmonalarteriesystolisk tryk med stress-doppler-ekkokardiografitestning repræsenterer en undergruppe af patienter, som allerede har lungekarsygdomme, og som er i risiko for udvikling af svær PAH. Vi antager yderligere, at tidlig identifikation og behandling af sådanne patienter kan forsinke udviklingen af ​​denne sygdom.

Hypoteser:

1. Stressekkokardiografi identificerer tidlig pulmonal vaskulær sygdom ved at påvise træningsinduceret pulmonal hypertension hos patienter med systemisk sklerose.
2. Behandling af træningsinduceret PAH med Bosentan vil føre til forbedret træningsudholdenhed hos patienter med systemisk sklerose.

Forsøgspersoner vil blive rekrutteret fra de patienter, der har haft en unormal træningstest som en del af en tidligere undersøgelse, Exercise Echocardiograms in Scleroderma (IRB# 03-363).