Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kontrolowana placebo próba bozentanu u pacjentów z twardziną skóry

26 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Virginia Steen, MD, Georgetown University

Kontrolowane placebo badanie bozentanu w porównaniu z placebo u pacjentów z twardziną skóry klasy I/II NYHA z nadciśnieniem płucnym wywołanym wysiłkiem fizycznym

Celem niniejszego badania jest określenie, czy lek Bozentan poprawia tolerancję wysiłku u chorych na twardzinę skóry.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nadciśnienie płucne (TNP) jest powszechną i zwykle śmiertelną postacią choroby płuc w przebiegu twardziny układowej (SSc). Zatwierdzono wiele leków do leczenia PAH klasy III/IV wg NYHA w twardzinie skóry. Bozentan jest antagonistą endoteliny-1, który wykazał znaczną poprawę w zakresie pokonywanych dystansów podczas 12-tygodniowych badań klinicznych u pacjentów z PAH (7). Kontrowersje budzi terapia pacjentów z bezobjawową twardziną układową, u których rozpoznano przypadkowo PAH (I klasa czynnościowa Światowej Organizacji Zdrowia (WHO). Stawiamy hipotezę, że bezobjawowi lub minimalnie objawowi pacjenci z twardziną układową i prawidłowym spoczynkowym ciśnieniem w tętnicy płucnej, którzy wykazują nieprawidłowy wzrost skurczowego ciśnienia w tętnicy płucnej w badaniu echokardiograficznym dopplera wysiłkowego, stanowią podgrupę pacjentów, którzy już mają chorobę naczyń płucnych i którzy są narażeni na ryzyko rozwój ciężkiego PAH. Stawiamy ponadto hipotezę, że wczesna identyfikacja i leczenie takich pacjentów może opóźnić postęp tej choroby.

hipotezy:

  1. Echokardiografia obciążeniowa identyfikuje wczesną chorobę naczyń płucnych poprzez wykrywanie nadciśnienia płucnego wywołanego wysiłkiem fizycznym u pacjentów z twardziną układową.
  2. Leczenie PAH wywołanego wysiłkiem fizycznym za pomocą bozentanu prowadzi do poprawy wytrzymałości wysiłkowej u pacjentów z twardziną układową.

Pacjenci będą rekrutowani spośród pacjentów, u których wystąpił nieprawidłowy test wysiłkowy w ramach wcześniejszego badania Echokardiogramy wysiłkowe w twardzinie skóry (IRB# 03-363).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • University of Connecticut
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z SSc > 18 lat z objawami czynnościowymi klasy I/II NYHA, świadomą zgodą i którzy chcą uczestniczyć w długoterminowym badaniu oceny nadciśnienia płucnego i rozpoznawania wyników w twardzinie skóry (PHAROS) (Georgetown IRB 04-227)

  • Cewnikowanie prawego serca z

    1. Normalne średnie ciśnienie tętnicze płucne (PAP) w spoczynku
    2. Średnie PAP > 30 z wysiłkiem
    3. Nacisk klina < 18

  • Kryteria przystąpienia do udziału w badaniu echokardiogramu wysiłkowego (Georegtown IRB 03-363)

    1. pojemność dyfuzyjna (DLCO) <60 z natężoną pojemnością życiową (FVC) >60% lub
    2. FVC/DLCO > 1,6 lub
    3. spoczynkowe ciśnienie skurczowe w tętnicy płucnej (PASP) > 40 mmHg

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznane spoczynkowe nadciśnienie płucne
  • Zastoinowa niewydolność serca
  • Dysfunkcja rozkurczowa
  • Ciąża
  • Niezdolność do odpowiedniego chodzenia / ćwiczeń
  • Ciężka choroba wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
62,5 mg doustnie dwa razy na dobę przez 1 miesiąc, a następnie 125 mg doustnie dwa razy dziennie, łącznie przez 16 tygodni
Eksperymentalny: Bozentan
Lek: Bozentan
62,5 mg doustnie dwa razy dziennie przez 1 miesiąc, a następnie 125 mg doustnie dwa razy na dobę, łącznie przez 16 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity czas ćwiczeń na echokardiogramie wysiłkowym przy użyciu standardowego protokołu stresu Bruce'a.
Ramy czasowe: Zostanie to ustalone po 16 tygodniach przyjmowania badanego leku.
Całkowity czas ćwiczeń mierzony za pomocą echokardiogramu wysiłkowego jest oceniany za pomocą standardowego protokołu stresu Bruce'a i zostanie to określone po 16 tygodniach przyjmowania badanego leku.
Zostanie to ustalone po 16 tygodniach przyjmowania badanego leku.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
6-minutowy spacer
Ramy czasowe: 16 tygodni
Dystans pokonany podczas 6-minutowego testu marszu.
16 tygodni
Poziom peptydu natriuretycznego mózgu (BNP).
Ramy czasowe: 16 tygodni
Poziom BNP w surowicy do oceny poziomu mózgowego peptydu natriuretycznego (BNP).
16 tygodni
Poziom endoteliny-1 (ET-1).
Ramy czasowe: 16 tygodni
Z zachowanej surowicy w celu określenia poziomu endotelianu-1 (ET-1) u pacjentów
16 tygodni
Jakość życia (QOL)
Ramy czasowe: 16 tygodni
QOL jest mierzona za pomocą kwestionariusza Short Form 36 Health Survey (SF-36), który mierzy zdrowie w ośmiu wymiarach: ogólne postrzeganie zdrowia, funkcjonowanie fizyczne i społeczne, ograniczenia ról spowodowane problemami fizycznymi lub emocjonalnymi, zdrowie psychiczne, witalność i ból fizyczny. Dla każdego wymiaru elementy są kodowane, sumowane i przekształcane na skalę od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan zdrowia).
16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Georgetown University

Współpracownicy

Actelion

Śledczy

  • Główny śledczy: Virginia D Steen, MD, Georgetown University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 września 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 września 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 września 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB 06-043
  • Bosentan (Inny identyfikator: Georgetown University)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj