Prova controllata con placebo di Bosentan nei pazienti con sclerodermia

L'ipertensione polmonare (PAH) è una forma comune e solitamente fatale di malattia polmonare nella sclerosi sistemica (SSc). Diversi farmaci sono stati approvati per il trattamento della PAH di classe III/IV della New York Heart Association (NYHA) nella sclerodermia. Il bosentan è un antagonista dell'endotelina-1 che ha mostrato un significativo miglioramento della distanza percorsa durante gli studi clinici di 12 settimane nei pazienti affetti da PAH (7). La terapia per i pazienti con sclerosi sistemica asintomatica diagnosticata incidentalmente con PAH (classe funzionale I dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS)) rimane controversa. Ipotizziamo che i pazienti asintomatici o minimamente sintomatici con sclerosi sistemica e normali pressioni dell'arteria polmonare a riposo che dimostrano un aumento anomalo della pressione sistolica dell'arteria polmonare con il test ecocardiografico da stress Doppler rappresentino un sottogruppo di pazienti che hanno già una malattia vascolare polmonare e che sono a rischio per il sviluppo di PAH grave. Ipotizziamo inoltre che l'identificazione precoce e il trattamento di tali pazienti possano ritardare la progressione di tale malattia.

Ipotesi:

1. L'ecocardiografia da stress identifica la malattia vascolare polmonare precoce rilevando l'ipertensione polmonare indotta dall'esercizio nei pazienti con sclerosi sistemica.
2. Il trattamento della PAH indotta dall'esercizio con Bosentan porterà a una migliore resistenza all'esercizio nei pazienti con sclerosi sistemica.

I soggetti verranno reclutati da quei pazienti che hanno avuto un test da sforzo anormale come parte di uno studio precedente, Esercizio Echocardiograms in Scleroderma (IRB # 03-363).