Placebo-kontrollierte Studie mit Bosentan bei Sklerodermie-Patienten

Pulmonale Hypertonie (PAH) ist eine häufige und meist tödlich verlaufende Form der Lungenerkrankung bei systemischer Sklerose (SSc). Mehrere Medikamente wurden für die Behandlung von PAH Klasse III/IV der New York Heart Association (NYHA) bei Sklerodermie zugelassen. Bosentan ist ein Endothelin-1-Antagonist, der während 12-wöchiger klinischer Studien bei PAH-Patienten eine signifikante Verbesserung der Gehstrecke zeigte (7). Die Therapie von Patienten mit asymptomatischer systemischer Sklerose, bei denen zufällig eine PAH (Weltgesundheitsorganisation (WHO) Funktionsklasse I) diagnostiziert wurde, bleibt umstritten. Wir gehen davon aus, dass asymptomatische oder minimal symptomatische Patienten mit systemischer Sklerose und normalem Lungenarteriendruck im Ruhezustand, die einen abnormalen Anstieg des systolischen Drucks der Lungenarterien im Stress-Doppler-Echokardiographietest zeigen, eine Untergruppe von Patienten darstellen, die bereits an einer Lungengefäßerkrankung leiden und für die ein Risiko besteht Entwicklung einer schweren PAH. Wir stellen ferner die Hypothese auf, dass eine frühzeitige Erkennung und Behandlung solcher Patienten das Fortschreiten dieser Krankheit verzögern kann.

Hypothesen:

1. Die Stress-Echokardiographie identifiziert eine frühe pulmonale Gefäßerkrankung, indem sie eine belastungsinduzierte pulmonale Hypertonie bei Patienten mit systemischer Sklerose erkennt.
2. Die Behandlung von belastungsinduzierter PAH mit Bosentan führt bei Patienten mit systemischer Sklerose zu einer verbesserten Belastungsausdauer.

Die Probanden werden aus den Patienten rekrutiert, bei denen im Rahmen einer früheren Studie, Belastungs-Echokardiogramme bei Sklerodermie (IRB# 03-363), ein abnormaler Belastungstest durchgeführt wurde.