Individualiseret, målstyret behandling af børn med idiopatisk kort statur
9. marts 2016 opdateret af: Pfizer
Et fireårigt åbent multicenter randomiseret to-armsstudie af genotropin hos idiopatiske patienter med kort statur: sammenligning af et individualiseret, målstyret behandlingsregime med standarddosering af genotropin
For at demonstrere, at et individualiseret, formelbaseret Genotropin-regime til børn med idiopatisk kort statur vil føre til en målrettet højdeforøgelse (for at nå målet på 10. percentil (%) eller -1,3 SDS) i løbet af 24 måneders behandling.
Slutpunktet efter 4 år er at udforske behandlingseffektivitet over fire år af to formelbaserede dosisregimer (underarme) sammenlignet med standardbehandling
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
316
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alaska
-
Little Rock, Alaska, Forenede Stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
San Diego, California, Forenede Stater, 32123-4282
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Pediatric Endocrinology of San Diego Medical Group Incorporated
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80909
- Memorial Pediatric Specialty Clinic
-
Greenwood Village, Colorado, Forenede Stater, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
-
Longmont, Colorado, Forenede Stater, 80501
- Pediatric Endocrine Associates at The Longmont Clinic
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
- Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Miller School Of Medicine, University of Miami/Jackson Memorial Medical Center
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Pediatric Endocrinology Associates
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
- Nemours Children's Clinic
-
Tallahassee, Florida, Forenede Stater, 32308
- Nancy Wright, MD
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
- University of Maryland Baltimore
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Johns Hopkins Pediatric Endocrinology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Children's Hospital
-
Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01199
- Baystate Medical Center Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
- Children's Endocrine Care of St. Louis, LLC
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Forenede Stater, 07039
- Saint Barnabas Ambulatory Care Center
-
Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07962
- Morristown Memorial Hospital
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forenede Stater, 10467-2490
- Children's Hospital at Montefiore
-
Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11219
- Maimonides Medical Center
-
Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
- Women & Children's Hospital of Buffalo
-
Lake Success, New York, Forenede Stater, 11042
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York (CCMC)
-
Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
- Winthrop University Hospital
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029-6574
- Mount Sinai School of Medicine
-
Sleepy Hollow, New York, Forenede Stater, 10591
- Diabetes & Endocrine Center for Children & Young Adults at Phelps Memorial Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
- Central Ohio Pediatric Endocrinology/Diabetes Services (COPEDS)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15218
- Pediatric Alliance, PC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38119
- The Endocrine Clinic P.C.
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
- Children's Medical Center
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
- Ellen Sher, MD PA
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Cooks Children Medical Center/Dept. of Pediatric Endocrinology
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 10 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Præpubertale børn med knoglealder mellem 3 og 10 år for mænd og 3 og 9 år for kvinder
- Naiv over for væksthormonbehandling
Ekskluderingskriterier:
- Unormal karyotype. Lille svangerskabsalder og skeletdysplasi.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Standard
Standard daglig HGH behandling
|
Sammenlign daglige injektioner af formel-baseret HGH-behandling med daglige injektioner af standard HGH-behandling hos forsøgspersoner med idiopatisk kort statur over en periode på 24 måneder efterfulgt af en undersøgende periode på 24 måneder.
|
|
Aktiv komparator: Formelbaseret
Formelbaseret dosisregime
|
Sammenlign daglige injektioner af formel-baseret HGH-behandling med daglige injektioner af standard HGH-behandling hos forsøgspersoner med idiopatisk kort statur over en periode på 24 måneder efterfulgt af en undersøgende periode på 24 måneder.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut On-target Difference (AOTD) ved 24 måneder
Tidsramme: 2 år
|
Dette blev defineret som en absolut forskel mellem 24-måneders højde standardafvigelsesscore (SDS) og målrettet 24-måneders højde SDS (10. percentil (%) eller -1,3 SDS).
SDS angiver, hvor ens deltageren var med referencepopulationen.
Disse blev beregnet ved hjælp af 2000 Center for Disease Control (CDC) vækstreferencetabeller (efter alder og køn).
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Variabilitet af højde SDS ved 24 måneder
Tidsramme: 2 år
|
Det kontinuerlige endepunkt for variabilitet af højde SDS efter 24 måneder blev defineret som SD for 24 måneder højde SDS.
|
2 år
|
|
Tidsomkostninger (måneder indtil >= -2 SDS)
Tidsramme: 2 år
|
Tidsomkostninger blev defineret som det antal måneder, der skulle til, indtil højden SDS var inden for den normale grænse (dvs. >= -2SDS).
|
2 år
|
|
Beregnet pris for højdeforøgelse ved 48 måneder
Tidsramme: 4 år
|
De beregnede omkostninger ved højdeforøgelse blev defineret som mængden af anvendt lægemiddel i forhold til den observerede højdeforøgelse, udtrykt i mg/cm, dette blev beregnet ved måned 48.
|
4 år
|
|
Estimeret pris for højdeforøgelse estimeret indtil fuld voksenhøjde (FAH) ved 48 måneder
Tidsramme: 4 år
|
De estimerede omkostninger ved langsigtet højdestigning indtil FAH blev beregnet.
|
4 år
|
|
Ændring fra baseline i højde SDS ved 48 måneder.
Tidsramme: 4 år
|
Ændring i højden SDS blev målt til 48 måneder.
|
4 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. december 2006
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. august 2012
Studieafslutning (Faktiske)
1. august 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. november 2006
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. november 2006
Først opslået (Skøn)
6. november 2006
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
5. april 2016
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. marts 2016
Sidst verificeret
1. marts 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- A6281280
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .