Trattamento individualizzato e mirato dei bambini con bassa statura idiopatica
9 marzo 2016 aggiornato da: Pfizer
Uno studio di quattro anni in aperto, multicentrico, randomizzato, a due bracci, sulla genotropina nei pazienti con bassa statura idiopatica: confronto tra un regime di trattamento mirato individualizzato e il dosaggio standard della genotropina
Dimostrare che un regime Genotropin personalizzato basato su formule per bambini con bassa statura idiopatica porterà a un aumento di statura mirato (per raggiungere l'obiettivo del 10° percentile (%) o -1,3 SDS) durante 24 mesi di trattamento.
L'endpoint a 4 anni è esplorare l'efficacia del trattamento su quattro anni di due regimi di dosaggio basati sulla formula (bracci secondari) rispetto al trattamento standard
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
316
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alaska
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Little Rock, Alaska, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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San Diego, California, Stati Uniti, 32123-4282
- Rady Children's Hospital - San Diego
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Pediatric Endocrinology of San Diego Medical Group Incorporated
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Childrens Hospital Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80909
- Memorial Pediatric Specialty Clinic
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Greenwood Village, Colorado, Stati Uniti, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
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Longmont, Colorado, Stati Uniti, 80501
- Pediatric Endocrine Associates at The Longmont Clinic
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Florida
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Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
- Joe DiMaggio Children's Hospital
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Miller School Of Medicine, University of Miami/Jackson Memorial Medical Center
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Pediatric Endocrinology Associates
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Nemours Children's Clinic
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Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
- Nancy Wright, MD
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland Baltimore
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Johns Hopkins Pediatric Endocrinology
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Children's Hospital
-
Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01199
- Baystate Medical Center Children's Hospital
-
-
Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
- Children's Endocrine Care of St. Louis, LLC
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
- Saint Barnabas Ambulatory Care Center
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Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
- Morristown Memorial Hospital
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-
New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10467-2490
- Children's Hospital at Montefiore
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Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11219
- Maimonides Medical Center
-
Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
- Women & Children's Hospital of Buffalo
-
Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York (CCMC)
-
Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
- Winthrop University Hospital
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029-6574
- Mount Sinai School of Medicine
-
Sleepy Hollow, New York, Stati Uniti, 10591
- Diabetes & Endocrine Center for Children & Young Adults at Phelps Memorial Hospital
-
-
Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
- Central Ohio Pediatric Endocrinology/Diabetes Services (COPEDS)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15218
- Pediatric Alliance, PC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
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-
Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38119
- The Endocrine Clinic P.C.
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- Children's Medical Center
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
- Ellen Sher, MD PA
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cooks Children Medical Center/Dept. of Pediatric Endocrinology
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 10 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini in età prepuberale con età ossea compresa tra 3 e 10 anni per i maschi e tra 3 e 9 anni per le femmine
- Naive al trattamento con l'ormone della crescita
Criteri di esclusione:
- Cariotipo anormale. Piccola età gestazionale e displasia scheletrica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Standard
Trattamento HGH giornaliero standard
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Confronta le iniezioni giornaliere del trattamento HGH basato su formula con le iniezioni giornaliere del trattamento HGH standard in soggetti con bassa statura idiopatica per un periodo di 24 mesi seguito da un periodo esplorativo di 24 mesi.
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Comparatore attivo: Basato su formule
Regime di dosaggio basato sulla formula
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Confronta le iniezioni giornaliere del trattamento HGH basato su formula con le iniezioni giornaliere del trattamento HGH standard in soggetti con bassa statura idiopatica per un periodo di 24 mesi seguito da un periodo esplorativo di 24 mesi.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Differenza assoluta sul target (AOTD) a 24 mesi
Lasso di tempo: 2 anni
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Questo è stato definito come una differenza assoluta tra il punteggio di deviazione standard dell'altezza a 24 mesi (SDS) e l'SDS mirato all'altezza a 24 mesi (10° percentile (%) o -1,3 SDS).
La SDS indica quanto il partecipante era simile alla popolazione di riferimento.
Questi sono stati calcolati utilizzando le tabelle di riferimento sulla crescita del Center for the Disease Control (CDC) del 2000 (per età e sesso).
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variabilità di altezza SDS a 24 mesi
Lasso di tempo: 2 anni
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L'endpoint continuo della variabilità dell'SDS di altezza a 24 mesi è stato definito come SD dell'SDS di altezza a 24 mesi.
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2 anni
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Costo del tempo (mesi fino a >= -2 SDS)
Lasso di tempo: 2 anni
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Il costo del tempo è stato definito come il numero di mesi necessari affinché l'altezza SDS rientrasse nel limite normale (cioè >= -2SDS).
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2 anni
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Costo calcolato del guadagno in altezza a 48 mesi
Lasso di tempo: 4 anni
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Il costo calcolato dell'aumento di altezza è stato definito come la quantità di farmaco utilizzata rispetto all'aumento di altezza osservato, in termini di mg/cm, questo è stato calcolato al mese 48.
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4 anni
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Costo stimato dell'aumento di altezza stimato fino alla piena altezza dell'adulto (FAH) a 48 mesi
Lasso di tempo: 4 anni
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È stato calcolato il costo stimato dell'aumento di altezza a lungo termine fino al FAH.
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4 anni
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Variazione rispetto al basale in altezza SDS a 48 mesi.
Lasso di tempo: 4 anni
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La variazione di altezza SDS è stata misurata a 48 mesi.
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4 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2006
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 novembre 2006
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 novembre 2006
Primo Inserito (Stima)
6 novembre 2006
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
5 aprile 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 marzo 2016
Ultimo verificato
1 marzo 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- A6281280
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