Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Studie, der undersøger en PEGyleret rekombinant faktor VIII (BAX 855) for hæmofili A (PROLONG-ATE-studie)

30. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

En fase 2/3, multicenter, åbent label undersøgelse af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af PEGyleret rekombinant faktor VIII (BAX 855) administreret til profylakse og behandling af blødning hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A

For at vurdere effektivitet og sikkerhed, herunder immunogenicitet af BAX 855 administreret som profylakse og som on-demand terapi til voksne og unge (12-65 år) tidligere behandlede patienter (PTP'er) med svær hæmofili A For at bestemme de farmakokinetiske (PK) parametre for BAX 855.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

159

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australien, 6160
        • Fremantle Hospital
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Hollywood Specialist Centre
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • Det Forenede Kongerige
    • Avon
      • Bristol, Avon, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70124
        • Tulane University Medical School
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 66211
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Palmetto Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Suginami-ku, Tokyo-To, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Korea, Republikken, 302-120
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Korea, Republikken, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun, Jeollanam-do, Korea, Republikken, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Litauen, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Pusat Darah Negara
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Rumænien
      • Bucuresti, Rumænien, 011026
        • Sanador SRL
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Universitätsspital Zürich
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 20502
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, Tjekkiet, 775 20
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Tjekkiet, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut MVZ
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU Center of IT
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Østrig, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Deltager og/eller juridisk repræsentant har/har frivilligt givet underskrevet informeret samtykke
  • Deltageren er 12 til 65 år på screeningstidspunktet
  • Deltageren er en mand med svær hæmofili A (faktor VIII (FVIII) koagulationsaktivitet < 1%) som bekræftet af centrallaboratorium ved screening efter den passende udvaskningsperiode eller en dokumenteret FVIII koagulationsaktivitet <1%
  • Deltageren er tidligere blevet behandlet med plasmaafledte FVIII-koncentrater eller rekombinant FVIII i ≥150 dokumenterede eksponeringsdage (ED'er)
  • Deltageren modtager i øjeblikket profylakse eller on-demand-terapi med FVIII
  • Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har påviselige FVIII-hæmmende antistoffer (≥ 0,6 Bethesda-enheder (BU) ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen) som bekræftet af centralt laboratorium ved screening
  • Deltageren har tidligere haft FVIII-hæmmende antistoffer (≥ 0,4 BU ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen eller ≥ 0,6 BU ved brug af Bethesda-analysen) på et hvilket som helst tidspunkt før screening
  • Deltageren er blevet diagnosticeret med en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt, som ikke er hæmofili A (f.eks. kvalitativ blodpladedefekt eller von Willebrands sygdom).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: FOREBYGGELSE
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Profylakse
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Profylakse behandling
Andre navne:
  • BAX 855
Biologisk: Antihæmofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode
Farmakokinetisk (PK) evaluering af ADVATE
Andre navne:
  • ADVATE
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) evaluering af BAX 855
Andre navne:
  • BAX 855
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
On-demand behandling
Andre navne:
  • BAX 855
EKSPERIMENTEL: On-demand
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Profylakse behandling
Andre navne:
  • BAX 855
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) evaluering af BAX 855
Andre navne:
  • BAX 855
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
On-demand behandling
Andre navne:
  • BAX 855

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret blødningsrate (ABR)
Tidsramme: 9 måneder
Sammenligninger mellem profylaktisk og on-demand-behandling var baseret på ABR-estimater fra en negativ binomial regressionsmodel, under hensyntagen til behandlingsregimet, målled og alder ved screening og varigheden af ​​observationsperioden for effektivitet.
9 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Succesrate for BAX 855 til behandling af blødningsepisoder
Tidsramme: Mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen.
Succes med kontrol af blødning blev defineret som en vurdering af fremragende eller god under anvendelse af effektivitetsvurderingsskalaen for behandling af blødningsepisoder målt 24 timer efter påbegyndelse af behandling for blødningsepisoden. SUPER: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af blødning i bevægeapparatet) efter en enkelt infusion. Ingen yderligere infusion er nødvendig for at kontrollere blødningen. Administration af yderligere infusioner for at opretholde hæmostase ville ikke påvirke denne scoring. GODT: Klar smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion. Kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning. RIGTIG: Sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let forbedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion. Krævede mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning. INGEN: Ingen forbedring eller tilstand forværres.
Mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen.
Gennemsnitligt antal BAX 855-infusioner, der er nødvendige til behandling af blødningsepisoder
Tidsramme: Fra første eksponering for BAX 855 til slutningen af ​​undersøgelsen, [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen; og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen].
Fra første eksponering for BAX 855 til slutningen af ​​undersøgelsen, [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen; og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen].
Antal deltagere med ≤1, 2, 3, 4, 5, 6 eller >6 måneders tidsintervaller mellem blødningsepisoder eller ingen blødningsepisoder
Tidsramme: Fra første eksponering for BAX 855 til slutningen af ​​undersøgelsen, [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen; og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen].
Interval mellem blødninger i måneder blev beregnet som: Observationsperiode for effekt (i dage)/(antal blødninger)*(12/365.2425)
Fra første eksponering for BAX 855 til slutningen af ​​undersøgelsen, [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen; og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen].
Vægtjusteret forbrug af BAX 855 - pr. profylaktisk infusion og farmakokinetisk (PK) infusion
Tidsramme: Profylaktisk infusion: ≥50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst. PK-infusion: PK #1 præ-infusion inden for 30 minutter; Post-infusion 10 minutter og 0,5, 1, 3, 6, 24, 32, 48, 56 timer (t). PK #2 også ved Post-infusion 96h
Profylaktisk infusion: ≥50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst. PK-infusion: PK #1 præ-infusion inden for 30 minutter; Post-infusion 10 minutter og 0,5, 1, 3, 6, 24, 32, 48, 56 timer (t). PK #2 også ved Post-infusion 96h
Vægtjusteret forbrug af BAX 855 - pr. behandling af blødningsepisode (BE) og pr. BE for vedligeholdelse af hæmostase
Tidsramme: Behandling af blødningsepisode (BE): Mindre/moderat BE hver 12. til 24. time, indtil blødningen er løst; Major BE hver 8. til 12. time, indtil blødningen er forsvundet. Per BE for vedligeholdelse af hæmostase: inden for 48 timer efter opløsning af blødningsepisoden.
Infusioner pr. blødningsepisode til vedligeholdelse af hæmostase omfatter kun infusioner efter opløsning af en blødning for at opretholde hæmostase.
Behandling af blødningsepisode (BE): Mindre/moderat BE hver 12. til 24. time, indtil blødningen er løst; Major BE hver 8. til 12. time, indtil blødningen er forsvundet. Per BE for vedligeholdelse af hæmostase: inden for 48 timer efter opløsning af blødningsepisoden.
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Fra første eksponering for BAX 855 til slutningen af ​​undersøgelsen, [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen; og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen].
Uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Fra første eksponering for BAX 855 til slutningen af ​​undersøgelsen, [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen; og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen].
Immunogenicitet - Antal deltagere med positive hæmmende antistoffer mod FVIII, bindingsantistoffer mod FVIII, PEG-VIII, PEG og Anti-CHO antistoffer ved studiets afslutning/afslutning
Tidsramme: Fra første eksponering for BAX 855 til slutningen af ​​undersøgelsen, [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen; og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen].
Antal deltagere, der modtog BAX855, med immunogenicitetsdata fra studieafslutning/afslutningsbesøg. FVIII = faktor VIII; PEG-VIII = polyethylenglycol-faktor VIII; Anti-CHO = Anti-kinesisk hamster ovarie
Fra første eksponering for BAX 855 til slutningen af ​​undersøgelsen, [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen; og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen].
Patientrapporterede resultater: Haemo-SYM spørgeskema, ændring i score fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline; og afslutning af studiebesøg [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen].
HAEMO-SYM har to underskalaer: smerter og blødninger. HAEMO-SYM-underskalascorer beregnes ved at tage gennemsnittet af elementerne i hver underskala og transformere dem til en skala fra 0 (ingen eller fraværende) til 100 (meget alvorlig). I betragtning af, at højere score indikerer mere alvorlige symptomer på Haemo-SYM, og at ændringsscorerne blev beregnet som værdien ved undersøgelsens afslutning minus værdien ved baseline, indikerer en negativ ændringsscore en forbedring (reduktion i symptomer). Omvendt indikerer en positiv forandringsscore forværrede symptomer.
Baseline; og afslutning af studiebesøg [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen].
Patientrapporterede resultater - Short Form (SF)-36, ændring fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline; og afslutning af studiebesøg [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen]
Ændring fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen for SF-36 spørgeskema leveres. Scorer for individuelle SF-36 kategorier varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. I betragtning af at højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), og at ændringsscorerne blev beregnet som værdien ved studiets afslutning minus værdien ved baseline, indikerer en negativ forandringsscore en forværring af HRQoL.
Baseline; og afslutning af studiebesøg [mindst 50 eksponeringsdage eller 6 måneder (±2 uger), alt efter hvad der indtræffer sidst, for profylaksearmen og 6 måneder (± 2 uger) for on-demand-armen]
Farmakokinetik (Pk) - Plasmahalveringstid (et-trins koagulationsanalyse)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Terminal halveringstid beregnet som log_e2/λz hvor λz er terminalelimineringshastighedskonstanten. Deltagerne i det farmakokinetiske fulde analysesæt (PKFAS) analysesæt modtog en indledende infusion af ADVATE til farmakokinetisk analyse (PK-1) efterfulgt af en udvaskningsperiode og en infusion af BAX 855 til en anden farmakokinetisk analyse (PK-2). Efter mindst 50 ED'er af BAX 855 modtog deltagere i PK-undergruppen endnu en infusion af BAX 855 til farmakokinetisk analyse (PK-3).
Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Farmakokinetik (Pk) - gennemsnitlig opholdstid (et-trins koagulationsanalyse)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Den gennemsnitlige opholdstid (MRT) blev beregnet som det samlede areal under momentkurven divideret med det samlede areal under kurven fra begyndelsen af ​​infusionen (eller slutningen af ​​infusionen, hvis starttidspunktet ikke er tilgængeligt). Deltagerne i det farmakokinetiske fulde analysesæt (PKFAS) analysesæt modtog en indledende infusion af ADVATE til farmakokinetisk analyse (PK-1) efterfulgt af en udvaskningsperiode og en infusion af BAX 855 til en anden farmakokinetisk analyse (PK-2). Efter mindst 50 ED'er af BAX 855 modtog deltagere i PK-undergruppen endnu en infusion af BAX 855 til farmakokinetisk analyse (PK-3).
Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Farmakokinetik (Pk) - Total kropsclearance (et-trins koagulationsanalyse)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Clearance i dL/(kg.h) vil blive beregnet som dosis i IE/kg divideret med det samlede areal under kurven startende fra begyndelsen af ​​infusionen (eller slutningen af ​​infusionen, hvis starttidspunktet ikke er tilgængeligt). Deltagerne i det farmakokinetiske fulde analysesæt (PKFAS) analysesæt modtog en indledende infusion af ADVATE til farmakokinetisk analyse (PK-1) efterfulgt af en udvaskningsperiode og en infusion af BAX 855 til en anden farmakokinetisk analyse (PK-2). Efter mindst 50 ED'er af BAX 855 modtog deltagere i PK-undergruppen endnu en infusion af BAX 855 til farmakokinetisk analyse (PK-3).
Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Farmakokinetik (Pk) - Inkrementel restitution over tid (et-trins koagulationsanalyse)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Inkrementel genvinding (IR) i (IE/dL)/ (IE/kg) beregnet som: IR = (Cmax- (C præ-infusion)) / (Dosis/kg), hvor C =koncentration. Deltagerne i det farmakokinetiske fulde analysesæt (PKFAS) analysesæt modtog en indledende infusion af ADVATE til farmakokinetisk analyse (PK-1) efterfulgt af en udvaskningsperiode og en infusion af BAX 855 til en anden farmakokinetisk analyse (PK-2). Efter mindst 50 ED'er af BAX 855 modtog deltagere i PK-undergruppen endnu en infusion af BAX 855 til farmakokinetisk analyse (PK-3).
Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Farmakokinetik (Pk) - Areal under kurven for koncentration versus tid fra 0 til uendelig (AUC0-∞) (Et-trins koagulationsanalyse)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Beregnet af WinNonlin NCA (Model 201, beregningsmetode: Lineær Trapezformet Lineær/Log Interpolation). Deltagerne i det farmakokinetiske fulde analysesæt (PKFAS) analysesæt modtog en indledende infusion af ADVATE til farmakokinetisk analyse (PK-1) efterfulgt af en udvaskningsperiode og en infusion af BAX 855 til en anden farmakokinetisk analyse (PK-2). Efter mindst 50 ED'er af BAX 855 modtog deltagere i PK-undergruppen endnu en infusion af BAX 855 til farmakokinetisk analyse (PK-3).
Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Farmakokinetik (Pk) - tilsyneladende distributionsvolumen ved steady state (Vss) (et-trins koagulationsanalyse)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Det tilsyneladende distributionsvolumen ved steady state (Vss) vil blive beregnet som: Vss = Clearance * Gennemsnitlig opholdstid. Deltagerne i det farmakokinetiske fulde analysesæt (PKFAS) analysesæt modtog en indledende infusion af ADVATE til farmakokinetisk analyse (PK-1) efterfulgt af en udvaskningsperiode og en infusion af BAX 855 til en anden farmakokinetisk analyse (PK-2). Efter mindst 50 ED'er af BAX 855 modtog deltagere i PK-undergruppen endnu en infusion af BAX 855 til farmakokinetisk analyse (PK-3).
Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Farmakokinetik (Pk) - Maksimal plasmakoncentration (Cmax) (et-trins koagulationsanalyse)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Deltagerne i det farmakokinetiske fulde analysesæt (PKFAS) analysesæt modtog en indledende infusion af ADVATE til farmakokinetisk analyse (PK-1) efterfulgt af en udvaskningsperiode og en infusion af BAX 855 til en anden farmakokinetisk analyse (PK-2). Efter mindst 50 ED'er af BAX 855 modtog deltagere i PK-undergruppen endnu en infusion af BAX 855 til farmakokinetisk analyse (PK-3).
Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Farmakokinetik (Pk) - Tid til maksimal koncentration i plasma (Tmax) (et-trins koagulationsanalyse)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Tmax i timer vil blive defineret som tiden til at nå Cmax. Deltagerne i det farmakokinetiske fulde analysesæt (PKFAS) analysesæt modtog en indledende infusion af ADVATE til farmakokinetisk analyse (PK-1) efterfulgt af en udvaskningsperiode og en infusion af BAX 855 til en anden farmakokinetisk analyse (PK-2). Efter mindst 50 ED'er af BAX 855 modtog deltagere i PK-undergruppen endnu en infusion af BAX 855 til farmakokinetisk analyse (PK-3).
Inden for 30 minutter før start af infusion; og post-infusion efter 10, 30 minutter og 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (kun PK2 og PK3) og 96 timer (kun PK2 og PK3).
Ændring i vitale tegn fra screening - temperatur
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, eksponeringsdag 10-15, måned 3, studieafslutning/afslutning
Screening, uge ​​2, uge ​​4, eksponeringsdag 10-15, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændring i vitale tegn fra screening - pulsfrekvens
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, eksponeringsdag 10-15, måned 3, studieafslutning/afslutning
Screening, uge ​​2, uge ​​4, eksponeringsdag 10-15, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændring i vitale tegn fra screening - respirationsfrekvens
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, eksponeringsdag 10-15, måned 3, studieafslutning/afslutning
Screening, uge ​​2, uge ​​4, eksponeringsdag 10-15, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændringer i vitale tegn fra screening - blodtryk
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, eksponeringsdag 10-15, måned 3, studieafslutning/afslutning
Systolisk blodtryk (SBP) Diastolisk blodtryk (DBP)
Screening, uge ​​2, uge ​​4, eksponeringsdag 10-15, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændringer i klinisk kemi laboratorievurderinger fra screening - albumin og protein
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændringer i klinisk kemi laboratorievurderinger fra screening - alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Alkalisk phosphatase (Alk Phos); Alanin Aminotransferase (Ala Amino); Aspartat Aminotransferase (Asp Amino)
Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændringer i klinisk kemi laboratorievurderinger fra screening - bikarbonat, klorid, glukose, kalium, natrium, urinstof i blodet nitrogen (BUN)
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændringer i klinisk kemi laboratorievurderinger fra screening - kreatinin og bilirubin
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændringer i hæmatologiske laboratorievurderinger fra screening - basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter, neutrofiler, blodplader og leukocytter
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændringer i hæmatologiske laboratorievurderinger fra screening - hæmatokrit
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændringer i hæmatologiske laboratorievurderinger fra screening - hæmoglobin
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændringer i hæmatologiske laboratorievurderinger fra screening - erytrocytter
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Ændringer i lipidpanelvurderinger fra screening - kolesterol; High Density Lipoprotein (HDL); lavdensitetslipoprotein (LDL); triglycerider; og meget lavdensitetslipoprotein (VLDL)
Tidsramme: Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning
Screening, uge ​​2, uge ​​4, måned 3, studieafslutning/afslutning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

31. januar 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

17. juli 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

17. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. november 2012

Først opslået (SKØN)

29. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

20. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 261201
  • 2012-003599-38 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner