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Studio che indaga su un fattore VIII ricombinante PEGilato (BAX 855) per l'emofilia A (studio PROLONG-ATE)

30 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Uno studio di fase 2/3, multicentrico, in aperto su efficacia, sicurezza e farmacocinetica del fattore VIII ricombinante PEGilato (BAX 855) somministrato per la profilassi e il trattamento del sanguinamento in pazienti precedentemente trattati con grave emofilia A

Per valutare l'efficacia e la sicurezza, inclusa l'immunogenicità di BAX 855 somministrato come profilassi e come terapia su richiesta in pazienti adulti e adolescenti (12-65 anni) precedentemente trattati (PTP) con grave emofilia A Per determinare i parametri farmacocinetici (PK) di BAX 855.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

159

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australia, 6160
        • Fremantle Hospital
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Hollywood Specialist Centre
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, Cechia, 775 20
        • Fakultni nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Cechia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Corea, Repubblica di, 302-120
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Corea, Repubblica di, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun, Jeollanam-do, Corea, Repubblica di, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Germania, 30159
        • Werlhof-Institut MVZ
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Germania, 47051
        • Gerinnungszentrum rhein-ruhr
  • Giappone
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Giappone, 807-8556
        • University of Occupational and Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Giappone, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Giappone, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Giappone, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Suginami-ku, Tokyo-To, Giappone, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Lituania, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Pusat Darah Negara
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Regno Unito
    • Avon
      • Bristol, Avon, Regno Unito, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Greater London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Regno Unito, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 011026
        • Sanador SRL
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spagna, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spagna, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70124
        • Tulane University Medical School
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 66211
        • CHILDREN'S MERCY HOSPITALS & CLINICS
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Palmetto Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Svezia
      • Malmö, Svezia, 20502
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmo
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Universitatsspital Zurich
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ucraina
      • Donetsk, Ucraina, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU Center of IT
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Il partecipante e/o il rappresentante legale ha/hanno fornito volontariamente il consenso informato firmato
  • Il partecipante ha dai 12 ai 65 anni al momento dello screening
  • Il partecipante è maschio con emofilia A grave (attività di coagulazione del fattore VIII (FVIII) <1%) come confermato dal laboratorio centrale allo screening dopo il periodo di washout appropriato o un'attività di coagulazione del FVIII documentata <1%
  • Il partecipante è stato precedentemente trattato con concentrati di FVIII derivati ​​dal plasma o FVIII ricombinante per ≥150 giorni di esposizione documentati (DE)
  • Il partecipante sta attualmente ricevendo profilassi o terapia su richiesta con FVIII
  • Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo

Principali criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha anticorpi inibitori del FVIII rilevabili (≥ 0,6 unità Bethesda (BU) utilizzando la modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda) come confermato dal laboratorio centrale allo screening
  • - Il partecipante ha una storia di anticorpi inibitori del FVIII (≥ 0,4 BU utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda o ≥ 0,6 BU utilizzando il dosaggio Bethesda) in qualsiasi momento prima dello screening
  • Al partecipante è stato diagnosticato un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A (ad esempio, difetto piastrinico qualitativo o malattia di von Willebrand).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Profilassi
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Trattamento di profilassi
Altri nomi:
  • BAX 855
Biologico: Fattore antiemofilico (ricombinante) - Metodo senza plasma/albumina
Valutazione farmacocinetica (PK) di ADVATE
Altri nomi:
  • ADVATE
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Valutazione farmacocinetica (PK) di BAX 855
Altri nomi:
  • BAX 855
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Trattamento su richiesta
Altri nomi:
  • BAX 855
SPERIMENTALE: Su richiesta
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Trattamento di profilassi
Altri nomi:
  • BAX 855
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Valutazione farmacocinetica (PK) di BAX 855
Altri nomi:
  • BAX 855
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Trattamento su richiesta
Altri nomi:
  • BAX 855

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: 9 mesi
I confronti tra trattamento profilattico e su richiesta si sono basati sulle stime ABR da un modello di regressione binomiale negativo, tenendo conto del regime di trattamento, delle articolazioni target e dell'età allo screening e della durata del periodo di osservazione per l'efficacia.
9 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di successo di BAX 855 per il trattamento degli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (± 2 settimane), a seconda dell'evento che si verifica per ultimo, per il braccio di profilassi e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio on demand.
Il successo nel controllo del sanguinamento è stato definito come una valutazione eccellente o buona utilizzando la scala di valutazione dell'efficacia per il trattamento degli episodi di sanguinamento misurata 24 ore dopo l'inizio del trattamento per l'episodio di sanguinamento. ECCELLENTE: sollievo completo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento (ad es. gonfiore, dolorabilità e ridotta mobilità in caso di emorragia muscoloscheletrica) dopo una singola infusione. Non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per il controllo del sanguinamento. La somministrazione di ulteriori infusioni per mantenere l'emostasi non influenzerebbe questo punteggio. BUONO: Definito sollievo dal dolore e/o miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione. Probabilmente richiede più di 1 infusione per una risoluzione completa. DISCRETO: Probabile e/o leggero sollievo dal dolore e lieve miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione. Richiesto più di 1 infusione per una risoluzione completa. NESSUNO: nessun miglioramento o peggioramento della condizione.
Almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (± 2 settimane), a seconda dell'evento che si verifica per ultimo, per il braccio di profilassi e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio on demand.
Numero medio di infusioni di BAX 855 necessarie per il trattamento degli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla prima esposizione a BAX 855 fino alla fine dello studio, [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi; e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio on demand].
Dalla prima esposizione a BAX 855 fino alla fine dello studio, [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi; e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio on demand].
Numero di partecipanti con ≤1, 2, 3, 4, 5, 6 o >6 mesi Intervalli di tempo tra episodi di sanguinamento o nessun episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla prima esposizione a BAX 855 fino alla fine dello studio, [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi; e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio on demand].
L'intervallo tra i sanguinamenti in mesi è stato calcolato come: Periodo di osservazione per l'efficacia (in giorni)/(numero di sanguinamenti)*(12/365,2425)
Dalla prima esposizione a BAX 855 fino alla fine dello studio, [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi; e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio on demand].
Consumo aggiustato in base al peso di BAX 855 - Per infusione profilattica e infusione farmacocinetica (PK)
Lasso di tempo: Infusione profilattica: ≥50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo. Infusione PK: PK n. 1 Pre-infusione entro 30 minuti; Post-infusione 10 min e 0,5, 1, 3, 6, 24, 32, 48, 56 ore (h). PK #2 anche a 96 ore post-infusione
Infusione profilattica: ≥50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo. Infusione PK: PK n. 1 Pre-infusione entro 30 minuti; Post-infusione 10 min e 0,5, 1, 3, 6, 24, 32, 48, 56 ore (h). PK #2 anche a 96 ore post-infusione
Consumo aggiustato in base al peso di BAX 855 - Per trattamento dell'episodio di sanguinamento (BE) e per BE per il mantenimento dell'emostasi
Lasso di tempo: Trattamento dell'episodio emorragico (BE): BE minore/moderato ogni 12-24 ore fino alla risoluzione del sanguinamento; Maggiore BE ogni 8-12 ore fino alla risoluzione del sanguinamento. Per BE per il mantenimento dell'emostasi: entro 48 ore dalla risoluzione dell'episodio emorragico.
Le infusioni per episodio di sanguinamento per il mantenimento dell'emostasi includono solo le infusioni successive alla risoluzione di un sanguinamento per mantenere l'emostasi.
Trattamento dell'episodio emorragico (BE): BE minore/moderato ogni 12-24 ore fino alla risoluzione del sanguinamento; Maggiore BE ogni 8-12 ore fino alla risoluzione del sanguinamento. Per BE per il mantenimento dell'emostasi: entro 48 ore dalla risoluzione dell'episodio emorragico.
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla prima esposizione a BAX 855 fino alla fine dello studio, [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi; e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio on demand].
Eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Dalla prima esposizione a BAX 855 fino alla fine dello studio, [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi; e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio on demand].
Immunogenicità - Numero di partecipanti con anticorpi inibitori positivi al FVIII, anticorpi leganti al FVIII, PEG-VIII, PEG e anticorpi anti-CHO al completamento/termine dello studio
Lasso di tempo: Dalla prima esposizione a BAX 855 fino alla fine dello studio, [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi; e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio on demand].
Numero di partecipanti che hanno ricevuto BAX855, con dati di immunogenicità dalla visita di completamento/termine dello studio. FVIII = fattore VIII; PEG-VIII = polietilenglicole-fattore VIII; Anti-CHO = ovaio di criceto anti-cinese
Dalla prima esposizione a BAX 855 fino alla fine dello studio, [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi; e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio on demand].
Risultati riferiti dal paziente: questionario Haemo-SYM, variazione del punteggio dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Linea di base; e visita di fine studio [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio su richiesta].
L'HAEMO-SYM ha due sottoscale: dolore e sanguinamento. I punteggi delle sottoscale HAEMO-SYM sono calcolati prendendo la media degli item in ciascuna sottoscala e trasformandoli in una scala da 0 (nessuno o assente) a 100 (molto grave). Dato che i punteggi più alti indicano sintomi più gravi sull'Haemo-SYM e che i punteggi di variazione sono stati calcolati come il valore al completamento dello studio meno il valore al basale, un punteggio di variazione negativo indica un miglioramento (riduzione dei sintomi). Al contrario, un punteggio di cambiamento positivo indica un peggioramento dei sintomi.
Linea di base; e visita di fine studio [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio su richiesta].
Risultati riferiti dal paziente - Forma abbreviata (SF)-36, variazione dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Linea di base; e visita di fine studio [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio su richiesta]
Viene fornito il passaggio dal basale alla fine dello studio per il questionario SF-36. I punteggi per le singole categorie SF-36 vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Dato che i punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) e che i punteggi di variazione sono stati calcolati come il valore al completamento dello studio meno il valore al basale, un punteggio di variazione negativo indica un peggioramento della HRQoL.
Linea di base; e visita di fine studio [almeno 50 giorni di esposizione o 6 mesi (±2 settimane), a seconda di quale evento si verifichi per ultimo, per il braccio di profilassi e 6 mesi (± 2 settimane) per il braccio su richiesta]
Farmacocinetica (Pk) - Emivita plasmatica (test di coagulazione in una fase)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Emivita terminale calcolata come log_e2/λz dove λz è la costante di velocità di eliminazione terminale. I partecipanti al set di analisi farmacocinetica completo (PKFAS) hanno ricevuto un'infusione iniziale di ADVATE per l'analisi farmacocinetica (PK-1) seguita da un periodo di washout e un'infusione di BAX 855 per una seconda analisi farmacocinetica (PK-2). Dopo almeno 50 ED di BAX 855, i partecipanti al sottogruppo PK hanno ricevuto un'altra infusione di BAX 855 per l'analisi farmacocinetica (PK-3).
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Farmacocinetica (Pk) - Tempo medio di permanenza (test di coagulazione in una fase)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Il tempo medio di permanenza (MRT) è stato calcolato come area totale sotto la curva del momento divisa per l'area totale sotto la curva a partire dall'inizio dell'infusione (o dalla fine dell'infusione se l'ora di inizio non è disponibile). I partecipanti al set di analisi farmacocinetica completo (PKFAS) hanno ricevuto un'infusione iniziale di ADVATE per l'analisi farmacocinetica (PK-1) seguita da un periodo di washout e un'infusione di BAX 855 per una seconda analisi farmacocinetica (PK-2). Dopo almeno 50 ED di BAX 855, i partecipanti al sottogruppo PK hanno ricevuto un'altra infusione di BAX 855 per l'analisi farmacocinetica (PK-3).
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Farmacocinetica (Pk) - Clearance totale del corpo (test di coagulazione in una fase)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Gioco in dL/(kg.h) sarà calcolato come la dose in UI/kg divisa per l'area totale sotto la curva a partire dall'inizio dell'infusione (o dalla fine dell'infusione se l'ora di inizio non è disponibile). I partecipanti al set di analisi farmacocinetica completo (PKFAS) hanno ricevuto un'infusione iniziale di ADVATE per l'analisi farmacocinetica (PK-1) seguita da un periodo di washout e un'infusione di BAX 855 per una seconda analisi farmacocinetica (PK-2). Dopo almeno 50 ED di BAX 855, i partecipanti al sottogruppo PK hanno ricevuto un'altra infusione di BAX 855 per l'analisi farmacocinetica (PK-3).
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Farmacocinetica (Pk) - Recupero incrementale nel tempo (test di coagulazione in una fase)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Recupero incrementale (IR) in (UI/dL)/ (UI/kg) calcolato come: IR = (Cmax- (C pre-infusione)) / (Dose/kg), dove C =concentrazione. I partecipanti al set di analisi farmacocinetica completo (PKFAS) hanno ricevuto un'infusione iniziale di ADVATE per l'analisi farmacocinetica (PK-1) seguita da un periodo di washout e un'infusione di BAX 855 per una seconda analisi farmacocinetica (PK-2). Dopo almeno 50 ED di BAX 855, i partecipanti al sottogruppo PK hanno ricevuto un'altra infusione di BAX 855 per l'analisi farmacocinetica (PK-3).
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Farmacocinetica (Pk) - Area sotto la curva di concentrazione rispetto al tempo da 0 a infinito (AUC0-∞) (saggio di coagulazione in una fase)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Calcolato da WinNonlin NCA (Modello 201, metodo di calcolo: Linear Trapezoidal Linear/Log Interpolation). I partecipanti al set di analisi farmacocinetica completo (PKFAS) hanno ricevuto un'infusione iniziale di ADVATE per l'analisi farmacocinetica (PK-1) seguita da un periodo di washout e un'infusione di BAX 855 per una seconda analisi farmacocinetica (PK-2). Dopo almeno 50 ED di BAX 855, i partecipanti al sottogruppo PK hanno ricevuto un'altra infusione di BAX 855 per l'analisi farmacocinetica (PK-3).
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Farmacocinetica (Pk) - Volume apparente di distribuzione allo stato stazionario (Vss) (saggio di coagulazione in una fase)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Il volume apparente di distribuzione allo stato stazionario (Vss) sarà calcolato come: Vss = Clearance * Mean Residence Time. I partecipanti al set di analisi farmacocinetica completo (PKFAS) hanno ricevuto un'infusione iniziale di ADVATE per l'analisi farmacocinetica (PK-1) seguita da un periodo di washout e un'infusione di BAX 855 per una seconda analisi farmacocinetica (PK-2). Dopo almeno 50 ED di BAX 855, i partecipanti al sottogruppo PK hanno ricevuto un'altra infusione di BAX 855 per l'analisi farmacocinetica (PK-3).
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Farmacocinetica (Pk) - Concentrazione plasmatica massima (Cmax) (test di coagulazione in una fase)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
I partecipanti al set di analisi farmacocinetica completo (PKFAS) hanno ricevuto un'infusione iniziale di ADVATE per l'analisi farmacocinetica (PK-1) seguita da un periodo di washout e un'infusione di BAX 855 per una seconda analisi farmacocinetica (PK-2). Dopo almeno 50 ED di BAX 855, i partecipanti al sottogruppo PK hanno ricevuto un'altra infusione di BAX 855 per l'analisi farmacocinetica (PK-3).
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Farmacocinetica (Pk) - Tempo alla concentrazione massima nel plasma (Tmax) (test di coagulazione in una fase)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Tmax in ore sarà definito come il tempo per raggiungere Cmax. I partecipanti al set di analisi farmacocinetica completo (PKFAS) hanno ricevuto un'infusione iniziale di ADVATE per l'analisi farmacocinetica (PK-1) seguita da un periodo di washout e un'infusione di BAX 855 per una seconda analisi farmacocinetica (PK-2). Dopo almeno 50 ED di BAX 855, i partecipanti al sottogruppo PK hanno ricevuto un'altra infusione di BAX 855 per l'analisi farmacocinetica (PK-3).
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione; e post-infusione a 10, 30 minuti e 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (solo PK2 e PK3) e 96 ore (solo PK2 e PK3).
Variazione dei segni vitali dallo screening - Temperatura
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, giorno di esposizione 10-15, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Screening, settimana 2, settimana 4, giorno di esposizione 10-15, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Variazione dei segni vitali dallo screening - Frequenza del polso
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, giorno di esposizione 10-15, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Screening, settimana 2, settimana 4, giorno di esposizione 10-15, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Variazione dei segni vitali dallo screening - Frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, giorno di esposizione 10-15, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Screening, settimana 2, settimana 4, giorno di esposizione 10-15, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Cambiamenti nei segni vitali dallo screening - Pressione sanguigna
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, giorno di esposizione 10-15, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Pressione arteriosa sistolica (SBP) Pressione arteriosa diastolica (DBP)
Screening, settimana 2, settimana 4, giorno di esposizione 10-15, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Cambiamenti nelle valutazioni di laboratorio di chimica clinica dallo screening - albumina e proteine
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Cambiamenti nelle valutazioni di laboratorio di chimica clinica dallo screening - fosfatasi alcalina, alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Fosfatasi Alcalina (Alk Phos); Alanina Aminotransferasi (Ala Amino); Aspartato aminotransferasi (Asp Amino)
Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Cambiamenti nelle valutazioni di laboratorio di chimica clinica dallo screening: bicarbonato, cloruro, glucosio, potassio, sodio, azoto ureico nel sangue (BUN)
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Cambiamenti nelle valutazioni di laboratorio di chimica clinica dallo screening - creatinina e bilirubina
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Cambiamenti nelle valutazioni di laboratorio di ematologia dallo screening: basofili, eosinofili, linfociti, monociti, neutrofili, piastrine e leucociti
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Cambiamenti nelle valutazioni di laboratorio di ematologia dallo screening - ematocrito
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Cambiamenti nelle valutazioni di laboratorio di ematologia dallo screening - Emoglobina
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Cambiamenti nelle valutazioni di laboratorio di ematologia dallo screening - Eritrociti
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Cambiamenti nelle valutazioni del pannello lipidico dallo screening - Colesterolo; Lipoproteine ​​ad alta densità (HDL); Lipoproteine ​​a bassa densità (LDL); Trigliceridi; e lipoproteine ​​a densità molto bassa (VLDL)
Lasso di tempo: Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio
Screening, settimana 2, settimana 4, mese 3, completamento/interruzione dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

31 gennaio 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

17 luglio 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

17 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 novembre 2012

Primo Inserito (STIMA)

29 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

20 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 261201
  • 2012-003599-38 (EUDRACT_NUMBER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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