Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie som undersöker en PEGylerad rekombinant faktor VIII (BAX 855) för hemofili A (PROLONG-ATE-studie)

30 april 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

En fas 2/3, multicenter, öppen studie av effektivitet, säkerhet och farmakokinetik av PEGylerad rekombinant faktor VIII (BAX 855) administrerad för profylax och behandling av blödning hos tidigare behandlade patienter med svår hemofili A

För att bedöma effekt och säkerhet, inklusive immunogenicitet av BAX 855 administrerat som profylax och som behandling på begäran hos vuxna och ungdomar (12-65 år) tidigare behandlade patienter (PTP) med svår hemofili A. För att bestämma de farmakokinetiska (PK) parametrarna för BAX 855.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

159

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australien, 6160
        • Fremantle Hospital
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Hollywood Specialist Centre
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70124
        • Tulane University Medical School
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 66211
        • CHILDREN'S MERCY HOSPITALS & CLINICS
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
        • Palmetto Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 807-8556
        • University of Occupational and Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Suginami-ku, Tokyo-To, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
  • Korea, Republiken av
      • Busan, Korea, Republiken av, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Korea, Republiken av, 302-120
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Korea, Republiken av, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun, Jeollanam-do, Korea, Republiken av, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Litauen, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Pusat Darah Negara
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 011026
        • Sanador SRL
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Universitatsspital Zurich
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Storbritannien
    • Avon
      • Bristol, Avon, Storbritannien, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Greater London, Storbritannien, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Storbritannien, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannien, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 20502
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmo
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, Tjeckien, 775 20
        • Fakultni nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Tjeckien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut MVZ
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 47051
        • Gerinnungszentrum rhein-ruhr
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU Center of IT
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Österrike
      • Linz, Österrike, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Österrike, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Huvudinkluderingskriterier:

  • Deltagare och/eller juridiskt ombud har/har frivilligt lämnat undertecknat informerat samtycke
  • Deltagaren är 12 till 65 år vid visningstillfället
  • Deltagaren är en man med svår hemofili A (koagulationsaktivitet Faktor VIII (FVIII) < 1 %) som bekräftats av centrallaboratoriet vid screening efter lämplig tvättperiod eller en dokumenterad FVIII-koaguleringsaktivitet < 1 %
  • Deltagaren har tidigare behandlats med plasmahärledda FVIII-koncentrat eller rekombinant FVIII i ≥150 dokumenterade exponeringsdagar (ED)
  • Deltagaren får för närvarande profylax eller on-demand-terapi med FVIII
  • Deltagaren är villig och kapabel att följa kraven i protokollet

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  • Deltagaren har detekterbara FVIII-hämmande antikroppar (≥ 0,6 Bethesda-enheter (BU) med Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen) som bekräftats av centrallaboratoriet vid screening
  • Deltagaren har tidigare haft FVIII-hämmande antikroppar (≥ 0,4 BU med Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen eller ≥ 0,6 BU med Bethesda-analysen) när som helst före screening
  • Deltagaren har diagnostiserats med en ärftlig eller förvärvad hemostatisk defekt annan än hemofili A (t.ex. kvalitativ trombocytdefekt eller von Willebrands sjukdom).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: FÖREBYGGANDE
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Profylax
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Profylaxbehandling
Andra namn:
  • BAX 855
Biologisk: Antihemofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metod
Farmakokinetisk (PK) utvärdering av ADVATE
Andra namn:
  • ADVATE
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) utvärdering av BAX 855
Andra namn:
  • BAX 855
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Behandling på begäran
Andra namn:
  • BAX 855
EXPERIMENTELL: På begäran
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Profylaxbehandling
Andra namn:
  • BAX 855
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) utvärdering av BAX 855
Andra namn:
  • BAX 855
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Behandling på begäran
Andra namn:
  • BAX 855

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualiserad blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: 9 månader
Jämförelser mellan profylaktisk och on-demand-behandling baserades på ABR-uppskattningar från en negativ binomial regressionsmodell, med hänsyn tagen till behandlingsregimen, målleder och ålder vid screening och varaktigheten av observationsperioden för effekt.
9 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Framgångsfrekvens för BAX 855 för behandling av blödningsepisoder
Tidsram: Minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen.
Framgång i kontroll av blödning definierades som en bedömning av utmärkt eller bra med användning av effektskalan för behandling av blödningsepisoder mätt 24 timmar efter påbörjad behandling för blödningsepisoden. UTMÄRKT: Full smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning (t.ex. svullnad, ömhet och minskat rörelseomfång vid blödning i rörelseorganen) efter en enda infusion. Ingen ytterligare infusion krävs för kontroll av blödning. Administrering av ytterligare infusioner för att upprätthålla hemostas skulle inte påverka denna poängsättning. BRA: Absolut smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion. Kräver möjligen mer än 1 infusion för fullständig upplösning. RÄTTLIGT: Trolig och/eller lätt smärtlindring och lätt förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion. Krävde mer än 1 infusion för fullständig upplösning. INGEN: Ingen förbättring eller tillstånd försämras.
Minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen.
Genomsnittligt antal BAX 855-infusioner som behövs för behandling av blödningsepisoder
Tidsram: Från första exponeringen för BAX 855 till slutet av studien, [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen; och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen].
Från första exponeringen för BAX 855 till slutet av studien, [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen; och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen].
Antal deltagare med ≤1, 2, 3, 4, 5, 6 eller >6 månaders tidsintervall mellan blödningsepisoder eller inga blödningsepisoder
Tidsram: Från första exponeringen för BAX 855 till slutet av studien, [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen; och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen].
Intervall mellan blödningar i månader beräknades som: Observationsperiod för effekt (i dagar)/(antal blödningar)*(12/365,2425)
Från första exponeringen för BAX 855 till slutet av studien, [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen; och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen].
Viktjusterad konsumtion av BAX 855 - per profylaktisk infusion och farmakokinetisk (PK) infusion
Tidsram: Profylaktisk infusion: ≥50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vad som inträffar senast. PK-infusion: PK #1 Pre-infusion inom 30 minuter; Post-infusion 10 min och 0,5, 1, 3, 6, 24, 32, 48, 56 timmar (h). PK #2 även vid Post-infusion 96h
Profylaktisk infusion: ≥50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vad som inträffar senast. PK-infusion: PK #1 Pre-infusion inom 30 minuter; Post-infusion 10 min och 0,5, 1, 3, 6, 24, 32, 48, 56 timmar (h). PK #2 även vid Post-infusion 96h
Viktjusterad konsumtion av BAX 855 - per behandling av blödningsepisod (BE) och per BE för underhåll av hemostas
Tidsram: Behandling av blödningsepisod (BE): Mindre/måttlig BE var 12:e till 24:e timme tills blödningen är över; Major BE var 8:e till 12:e timme tills blödningen är över. Per BE för underhåll av hemostas: inom 48 timmar efter upplösning av blödningsepisoden.
Infusioner per blödningsepisod för underhåll av hemostas inkluderar endast infusioner efter upplösning av en blödning för att upprätthålla hemostas.
Behandling av blödningsepisod (BE): Mindre/måttlig BE var 12:e till 24:e timme tills blödningen är över; Major BE var 8:e till 12:e timme tills blödningen är över. Per BE för underhåll av hemostas: inom 48 timmar efter upplösning av blödningsepisoden.
Andel deltagare med biverkningar
Tidsram: Från första exponeringen för BAX 855 till slutet av studien, [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen; och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen].
Biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Från första exponeringen för BAX 855 till slutet av studien, [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen; och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen].
Immunogenicitet - Antal deltagare med positiva hämmande antikroppar mot FVIII, bindande antikroppar mot FVIII, PEG-VIII, PEG och Anti-CHO antikroppar vid studiens slutförande/avslutande
Tidsram: Från första exponeringen för BAX 855 till slutet av studien, [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen; och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen].
Antal deltagare som fick BAX855, med immunogenicitetsdata från studiens slutförande/avslutningsbesök. FVIII = faktor VIII; PEG-VIII = polyetylenglykol-faktor VIII; Anti-CHO = Anti-kinesisk hamster äggstock
Från första exponeringen för BAX 855 till slutet av studien, [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen; och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen].
Patientrapporterade resultat: Haemo-SYM-frågeformulär, förändring i poäng från baslinje till studieslut
Tidsram: Baslinje; och slutet av studiebesöket [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen].
HAEMO-SYM har två underskalor: smärta och blödningar. HAEMO-SYM subskalepoäng beräknas genom att ta medelvärdet av objekten i varje subskala och omvandla dem till en skala från 0 (ingen eller frånvarande) till 100 (mycket allvarlig). Med tanke på att högre poäng indikerar allvarligare symtom på Haemo-SYM och att förändringspoängen beräknades som värdet vid studiens slutförande minus värdet vid baslinjen, indikerar ett negativt förändringspoäng en förbättring (minskning av symtomen). Omvänt indikerar ett positivt förändringspoäng förvärrade symtom.
Baslinje; och slutet av studiebesöket [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen].
Patientrapporterade utfall - kortform (SF)-36, förändring från baslinje till studieslut
Tidsram: Baslinje; och slutet av studiebesöket [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen]
Ändring från baslinje till studieslut för SF-36-enkäten tillhandahålls. Poäng för individuella SF-36-kategorier sträcker sig från 0 till 100 med högre poäng som representerar bättre hälsa. Med tanke på att högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) och att förändringspoängen beräknades som värdet vid studiens slutförande minus värdet vid baslinjen, indikerar ett negativt förändringspoäng en försämring av HRQoL.
Baslinje; och slutet av studiebesöket [minst 50 exponeringsdagar eller 6 månader (±2 veckor), beroende på vilket som inträffar senast, för profylaxarmen och 6 månader (± 2 veckor) för on-demand-armen]
Farmakokinetik (Pk) - Plasmahalveringstid (enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Terminal halveringstid beräknad som log_e2/λz där λz är den terminala elimineringshastighetskonstanten. Deltagare i analysuppsättningen för farmakokinetisk fullständig analys (PKFAS) fick en första infusion av ADVATE för farmakokinetisk analys (PK-1) följt av en tvättperiod och en infusion av BAX 855 för en andra farmakokinetisk analys (PK-2). Efter minst 50 ED av BAX 855 fick deltagarna i PK-undergruppen ytterligare en infusion av BAX 855 för farmakokinetisk analys (PK-3).
Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Farmakokinetik (Pk) - Genomsnittlig uppehållstid (enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Den genomsnittliga uppehållstiden (MRT) beräknades som total area under momentkurvan dividerat med den totala arean under kurvan från början av infusionen (eller slutet av infusionen om starttiden inte är tillgänglig). Deltagare i analysuppsättningen för farmakokinetisk fullständig analys (PKFAS) fick en första infusion av ADVATE för farmakokinetisk analys (PK-1) följt av en tvättperiod och en infusion av BAX 855 för en andra farmakokinetisk analys (PK-2). Efter minst 50 ED av BAX 855 fick deltagarna i PK-undergruppen ytterligare en infusion av BAX 855 för farmakokinetisk analys (PK-3).
Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Farmakokinetik (Pk) - Total kroppsclearance (enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Clearance i dL/(kg.h) kommer att beräknas som dosen i IE/kg dividerat med den totala arean under kurvan från början av infusionen (eller slutet av infusionen om starttiden inte är tillgänglig). Deltagare i analysuppsättningen för farmakokinetisk fullständig analys (PKFAS) fick en första infusion av ADVATE för farmakokinetisk analys (PK-1) följt av en tvättperiod och en infusion av BAX 855 för en andra farmakokinetisk analys (PK-2). Efter minst 50 ED av BAX 855 fick deltagarna i PK-undergruppen ytterligare en infusion av BAX 855 för farmakokinetisk analys (PK-3).
Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Farmakokinetik (Pk) - Inkrementell återhämtning över tid (enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Inkrementell återhämtning (IR) i (IE/dL)/ (IE/kg) beräknat som: IR = (Cmax- (C före infusion)) / (Dos/kg), där C =koncentration. Deltagare i analysuppsättningen för farmakokinetisk fullständig analys (PKFAS) fick en första infusion av ADVATE för farmakokinetisk analys (PK-1) följt av en tvättperiod och en infusion av BAX 855 för en andra farmakokinetisk analys (PK-2). Efter minst 50 ED av BAX 855 fick deltagarna i PK-undergruppen ytterligare en infusion av BAX 855 för farmakokinetisk analys (PK-3).
Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Farmakokinetik (Pk) - Area under kurvan för koncentration kontra tid från 0 till oändligt (AUC0-∞) (enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Beräknat av WinNonlin NCA (Modell 201, beräkningsmetod: Linjär trapetsformad linjär/logginterpolation). Deltagare i analysuppsättningen för farmakokinetisk fullständig analys (PKFAS) fick en första infusion av ADVATE för farmakokinetisk analys (PK-1) följt av en tvättperiod och en infusion av BAX 855 för en andra farmakokinetisk analys (PK-2). Efter minst 50 ED av BAX 855 fick deltagarna i PK-undergruppen ytterligare en infusion av BAX 855 för farmakokinetisk analys (PK-3).
Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Farmakokinetik (Pk) - Skenbar distributionsvolym vid steady state (Vss) (enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Den skenbara distributionsvolymen vid steady state (Vss) kommer att beräknas som: Vss = Clearance * Medeluppehållstid. Deltagare i analysuppsättningen för farmakokinetisk fullständig analys (PKFAS) fick en första infusion av ADVATE för farmakokinetisk analys (PK-1) följt av en tvättperiod och en infusion av BAX 855 för en andra farmakokinetisk analys (PK-2). Efter minst 50 ED av BAX 855 fick deltagarna i PK-undergruppen ytterligare en infusion av BAX 855 för farmakokinetisk analys (PK-3).
Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Farmakokinetik (Pk) - maximal plasmakoncentration (Cmax) (enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Deltagare i analysuppsättningen för farmakokinetisk fullständig analys (PKFAS) fick en första infusion av ADVATE för farmakokinetisk analys (PK-1) följt av en tvättperiod och en infusion av BAX 855 för en andra farmakokinetisk analys (PK-2). Efter minst 50 ED av BAX 855 fick deltagarna i PK-undergruppen ytterligare en infusion av BAX 855 för farmakokinetisk analys (PK-3).
Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Farmakokinetik (Pk) - Tid till maximal koncentration i plasma (Tmax) (enstegs koaguleringsanalys)
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Tmax i timmar kommer att definieras som tiden för att nå Cmax. Deltagare i analysuppsättningen för farmakokinetisk fullständig analys (PKFAS) fick en första infusion av ADVATE för farmakokinetisk analys (PK-1) följt av en tvättperiod och en infusion av BAX 855 för en andra farmakokinetisk analys (PK-2). Efter minst 50 ED av BAX 855 fick deltagarna i PK-undergruppen ytterligare en infusion av BAX 855 för farmakokinetisk analys (PK-3).
Inom 30 minuter före start av infusion; och efter infusion efter 10, 30 minuter och 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (endast PK2 och PK3) och 96 timmar (endast PK2 och PK3).
Förändring i vitala tecken från screening - temperatur
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, exponeringsdag 10-15, månad 3, studieavslut/avslutande
Screening, vecka 2, vecka 4, exponeringsdag 10-15, månad 3, studieavslut/avslutande
Förändring i vitala tecken från screening - pulsfrekvens
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, exponeringsdag 10-15, månad 3, studieavslut/avslutande
Screening, vecka 2, vecka 4, exponeringsdag 10-15, månad 3, studieavslut/avslutande
Förändring i vitala tecken från screening - andningsfrekvens
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, exponeringsdag 10-15, månad 3, studieavslut/avslutande
Screening, vecka 2, vecka 4, exponeringsdag 10-15, månad 3, studieavslut/avslutande
Förändringar i vitala tecken från screening - blodtryck
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, exponeringsdag 10-15, månad 3, studieavslut/avslutande
Systoliskt blodtryck (SBP) Diastoliskt blodtryck (DBP)
Screening, vecka 2, vecka 4, exponeringsdag 10-15, månad 3, studieavslut/avslutande
Förändringar i klinisk kemi laboratoriebedömningar från screening - albumin och protein
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Förändringar i klinisk kemi laboratoriebedömningar från screening - alkaliskt fosfatas, alaninaminotransferas, aspartataminotransferas
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Alkaliskt fosfatas (alkfos); Alanine Aminotransferas (Ala Amino); Aspartataminotransferas (Asp Amino)
Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Förändringar i klinisk kemi laboratoriebedömningar från screening - bikarbonat, klorid, glukos, kalium, natrium, blodureakväve (BUN)
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Förändringar i klinisk kemi laboratoriebedömningar från screening - kreatinin och bilirubin
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Förändringar i hematologiska laboratoriebedömningar från screening - basofiler, eosinofiler, lymfocyter, monocyter, neutrofiler, blodplättar och leukocyter
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Förändringar i hematologiska laboratoriebedömningar från screening - hematokrit
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Förändringar i hematologiska laboratoriebedömningar från screening - hemoglobin
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Förändringar i hematologiska laboratoriebedömningar från screening - erytrocyter
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Förändringar i lipidpanelbedömningar från screening - kolesterol; High Density Lipoprotein (HDL); Lågdensitetslipoprotein (LDL); triglycerider; och mycket lågdensitetslipoprotein (VLDL)
Tidsram: Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut
Screening, vecka 2, vecka 4, månad 3, studieavslut/avslut

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

31 januari 2013

Primärt slutförande (FAKTISK)

17 juli 2014

Avslutad studie (FAKTISK)

17 juli 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 november 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 november 2012

Första postat (UPPSKATTA)

29 november 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

20 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 261201
  • 2012-003599-38 (EUDRACT_NUMBER)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera