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Studie zur Untersuchung eines PEGylierten rekombinanten Faktors VIII (BAX 855) für Hämophilie A (PROLONG-ATE-Studie)

30. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Eine multizentrische Open-Label-Studie der Phase 2/3 zur Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von PEGyliertem rekombinantem Faktor VIII (BAX 855) zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit, einschließlich der Immunogenität von BAX 855, verabreicht als Prophylaxe und als Bedarfstherapie bei erwachsenen und jugendlichen (12-65 Jahre) vorbehandelten Patienten (PTPs) mit schwerer Hämophilie A. Bestimmung der pharmakokinetischen (PK) Parameter von BAX 855.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

159

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australien, 6160
        • Fremantle Hospital
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Hollywood Specialist Centre
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Deutschland, 30159
        • Werlhof-Institut MVZ
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Deutschland, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Suginami-ku, Tokyo-To, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
  • Korea, Republik von
      • Busan, Korea, Republik von, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Korea, Republik von, 302-120
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Korea, Republik von, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun, Jeollanam-do, Korea, Republik von, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Litauen, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Pusat Darah Negara
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
    • Selangor
      • Klang, Selangor, Malaysia, 41200
        • Hospital Tengku Ampuan Rahimah
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 011026
        • Sanador SRL
  • Schweden
      • Malmö, Schweden, 20502
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Universitätsspital Zürich
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, Tschechien, 775 20
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Tschechien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU Center of IT
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70124
        • Tulane University Medical School
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 66211
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Palmetto Health
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Vereinigtes Königreich
    • Avon
      • Bristol, Avon, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Manchester, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Österreich, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer und/oder gesetzliche Vertreter hat/haben freiwillig eine unterschriebene Einverständniserklärung abgegeben
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Vorführung zwischen 12 und 65 Jahre alt
  • Der Teilnehmer ist männlich mit schwerer Hämophilie A (Faktor VIII (FVIII)-Gerinnungsaktivität < 1 %), wie vom Zentrallabor beim Screening nach der entsprechenden Auswaschphase bestätigt, oder einer dokumentierten FVIII-Gerinnungsaktivität < 1 %
  • Der Teilnehmer wurde zuvor für ≥ 150 dokumentierte Expositionstage (EDs) mit aus Plasma gewonnenen FVIII-Konzentraten oder rekombinantem FVIII behandelt
  • Der Teilnehmer erhält derzeit eine Prophylaxe oder Bedarfstherapie mit FVIII
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten

Hauptausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat nachweisbare FVIII-hemmende Antikörper (≥ 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt
  • Der Teilnehmer hatte zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening FVIII-hemmende Antikörper (≥ 0,4 BU unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays oder ≥ 0,6 BU unter Verwendung des Bethesda-Assays).
  • Bei dem Teilnehmer wurde ein anderer erblicher oder erworbener hämostatischer Defekt als Hämophilie A diagnostiziert (z. B. qualitativer Thrombozytendefekt oder von-Willebrand-Krankheit).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: VERHÜTUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Prophylaxe
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Prophylaxebehandlung
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: Antihämophiler Faktor (rekombinant) – Plasma/Albumin-freie Methode
Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von ADVATE
Andere Namen:
  • ANWENDEN
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von BAX 855
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Behandlung nach Bedarf
Andere Namen:
  • BAX855
EXPERIMENTAL: Auf Anfrage
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Prophylaxebehandlung
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von BAX 855
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Behandlung nach Bedarf
Andere Namen:
  • BAX855

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: 9 Monate
Vergleiche zwischen prophylaktischer und Bedarfsbehandlung basierten auf ABR-Schätzungen aus einem negativen binomialen Regressionsmodell unter Berücksichtigung des Behandlungsschemas, der Zielgelenke und des Alters beim Screening sowie der Dauer des Beobachtungszeitraums für die Wirksamkeit.
9 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erfolgsrate von BAX 855 zur Behandlung von Blutungsepisoden
Zeitfenster: Mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (± 2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxearm und 6 Monate (± 2 Wochen) für den Bedarfsarm.
Der Erfolg bei der Blutungskontrolle wurde definiert als eine Bewertung von ausgezeichnet oder gut unter Verwendung der Wirksamkeitsbewertungsskala für die Behandlung von Blutungsepisoden, gemessen 24 Stunden nach Beginn der Behandlung der Blutungsepisoden. AUSGEZEICHNET: Vollständige Linderung der Schmerzen und Beendigung objektiver Anzeichen einer Blutung (z. B. Schwellung, Empfindlichkeit und eingeschränkter Bewegungsumfang im Falle einer muskuloskelettalen Blutung) nach einer einzigen Infusion. Zur Blutstillung ist keine zusätzliche Infusion erforderlich. Die Verabreichung weiterer Infusionen zur Aufrechterhaltung der Hämostase würde diese Bewertung nicht beeinflussen. GUT: Eindeutige Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion. Erfordert möglicherweise mehr als 1 Infusion für eine vollständige Auflösung. ANGEMESSEN: Wahrscheinliche und/oder leichte Schmerzlinderung und leichte Besserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion. Mehr als 1 Infusion zur vollständigen Auflösung erforderlich. KEINE: Keine Besserung oder Zustandsverschlechterung.
Mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (± 2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxearm und 6 Monate (± 2 Wochen) für den Bedarfsarm.
Durchschnittliche Anzahl von BAX 855-Infusionen, die für die Behandlung von Blutungsepisoden benötigt werden
Zeitfenster: Von der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Ende der Studie [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (±2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxearm; und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm].
Von der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Ende der Studie [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (±2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxearm; und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm].
Anzahl der Teilnehmer mit Zeitintervallen von ≤ 1, 2, 3, 4, 5, 6 oder > 6 Monaten zwischen Blutungsepisoden oder keinen Blutungsepisoden
Zeitfenster: Von der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Ende der Studie [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (±2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxearm; und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm].
Das Intervall zwischen den Blutungen in Monaten wurde wie folgt berechnet: Beobachtungszeitraum für die Wirksamkeit (in Tagen)/(Anzahl der Blutungen)*(12/365,2425)
Von der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Ende der Studie [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (±2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxearm; und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm].
Gewichtsbereinigter Verbrauch von BAX 855 – pro prophylaktischer Infusion und pharmakokinetischer (PK) Infusion
Zeitfenster: Prophylaktische Infusion: ≥50 Expositionstage oder 6 Monate (±2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt. PK-Infusion: PK #1 Vorinfusion innerhalb von 30 Minuten; Post-Infusion 10 min und 0,5, 1, 3, 6, 24, 32, 48, 56 Stunden (h). PK #2 auch 96 h nach der Infusion
Prophylaktische Infusion: ≥50 Expositionstage oder 6 Monate (±2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt. PK-Infusion: PK #1 Vorinfusion innerhalb von 30 Minuten; Post-Infusion 10 min und 0,5, 1, 3, 6, 24, 32, 48, 56 Stunden (h). PK #2 auch 96 h nach der Infusion
Gewichtsbereinigter Verbrauch von BAX 855 – pro Behandlung einer Blutungsepisode (BE) und pro BE zur Aufrechterhaltung der Hämostase
Zeitfenster: Behandlung von Blutungsepisoden (BE): Leichte/mäßige BE alle 12 bis 24 Stunden, bis die Blutung abgeklungen ist; Major BE alle 8 bis 12 Stunden, bis die Blutung abgeklungen ist. Gemäß BE zur Aufrechterhaltung der Hämostase: innerhalb von 48 Stunden nach Abklingen der Blutungsepisode.
Infusionen pro Blutungsepisode zur Aufrechterhaltung der Hämostase umfassen nur Infusionen nach dem Abklingen einer Blutung zur Aufrechterhaltung der Hämostase.
Behandlung von Blutungsepisoden (BE): Leichte/mäßige BE alle 12 bis 24 Stunden, bis die Blutung abgeklungen ist; Major BE alle 8 bis 12 Stunden, bis die Blutung abgeklungen ist. Gemäß BE zur Aufrechterhaltung der Hämostase: innerhalb von 48 Stunden nach Abklingen der Blutungsepisode.
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Ende der Studie [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (±2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxearm; und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm].
Unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)
Von der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Ende der Studie [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (±2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxearm; und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm].
Immunogenität – Anzahl der Teilnehmer mit positiven inhibitorischen Antikörpern gegen FVIII, Bindungsantikörpern gegen FVIII, PEG-VIII, PEG und Anti-CHO-Antikörpern bei Abschluss/Beendigung der Studie
Zeitfenster: Von der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Ende der Studie [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (±2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxearm; und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm].
Anzahl der Teilnehmer, die BAX855 erhielten, mit Immunogenitätsdaten vom Studienabschluss/Beendigungsbesuch. FVIII = Faktor VIII; PEG-VIII = Polyethylenglycol-Faktor VIII; Anti-CHO = Anti-Chinesischer-Hamster-Eierstock
Von der ersten Exposition gegenüber BAX 855 bis zum Ende der Studie [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (±2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxearm; und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm].
Von den Patienten berichtete Ergebnisse: Haemo-SYM-Fragebogen, Änderung des Scores von der Baseline bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Grundlinie; und Ende des Studienbesuchs [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (± 2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxe-Arm und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm].
Das HAEMO-SYM hat zwei Subskalen: Schmerzen und Blutungen. Die Ergebnisse der HAEMO-SYM-Subskalen werden berechnet, indem der Mittelwert der Items in jeder Subskala genommen und in eine Skala von 0 (keine oder nicht vorhanden) bis 100 (sehr schwer) transformiert wird. Da höhere Werte auf dem Haemo-SYM auf schwerere Symptome hindeuten und die Änderungswerte als der Wert bei Studienabschluss minus dem Wert zu Beginn der Studie berechnet wurden, zeigt ein negativer Änderungswert eine Verbesserung (Reduzierung der Symptome) an. Umgekehrt weist ein positiver Änderungswert auf eine Verschlechterung der Symptome hin.
Grundlinie; und Ende des Studienbesuchs [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (± 2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxe-Arm und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm].
Vom Patienten gemeldete Ergebnisse – Kurzform (SF)-36, Änderung von der Baseline bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Grundlinie; und Ende des Studienbesuchs [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (± 2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxe-Arm und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm]
Der Wechsel vom Ausgangswert zum Studienende für den SF-36-Fragebogen wird bereitgestellt. Die Werte für einzelne SF-36-Kategorien reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte für eine bessere Gesundheit stehen. Da höhere Werte eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) anzeigen und die Änderungswerte als der Wert bei Studienabschluss minus dem Wert zu Studienbeginn berechnet wurden, weist ein negativer Änderungswert auf eine Verschlechterung der HRQoL hin.
Grundlinie; und Ende des Studienbesuchs [mindestens 50 Expositionstage oder 6 Monate (± 2 Wochen), je nachdem, was zuletzt eintritt, für den Prophylaxe-Arm und 6 Monate (± 2 Wochen) für den On-Demand-Arm]
Pharmakokinetik (Pk) – Plasmahalbwertszeit (einstufiger Gerinnungsassay)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Terminale Halbwertszeit berechnet als log_e2/λz, wobei λz die Konstante der terminalen Eliminationsrate ist. Die Teilnehmer des vollständigen Analysesets für die pharmakokinetische Analyse (PKFAS) erhielten eine erste Infusion von ADVATE für die pharmakokinetische Analyse (PK-1), gefolgt von einer Auswaschphase und einer Infusion von BAX 855 für eine zweite pharmakokinetische Analyse (PK-2). Nach mindestens 50 EDs von BAX 855 erhielten die Teilnehmer der PK-Untergruppe eine weitere Infusion von BAX 855 zur pharmakokinetischen Analyse (PK-3).
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Pharmakokinetik (Pk) – Mittlere Verweilzeit (einstufiger Gerinnungsassay)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Die mittlere Verweilzeit (MRT) wurde als Gesamtfläche unter der Momentenkurve dividiert durch die Gesamtfläche unter der Kurve ab Beginn der Infusion (oder Ende der Infusion, falls keine Startzeit verfügbar ist) berechnet. Die Teilnehmer des vollständigen Analysesets für die pharmakokinetische Analyse (PKFAS) erhielten eine erste Infusion von ADVATE für die pharmakokinetische Analyse (PK-1), gefolgt von einer Auswaschphase und einer Infusion von BAX 855 für eine zweite pharmakokinetische Analyse (PK-2). Nach mindestens 50 EDs von BAX 855 erhielten die Teilnehmer der PK-Untergruppe eine weitere Infusion von BAX 855 zur pharmakokinetischen Analyse (PK-3).
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Pharmakokinetik (Pk) – Gesamtkörper-Clearance (einstufiger Gerinnungsassay)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Freigabe in dL/(kg.h) wird berechnet als die Dosis in I.E./kg dividiert durch die Gesamtfläche unter der Kurve ab Beginn der Infusion (oder Ende der Infusion, falls keine Startzeit verfügbar ist). Die Teilnehmer des vollständigen Analysesets für die pharmakokinetische Analyse (PKFAS) erhielten eine erste Infusion von ADVATE für die pharmakokinetische Analyse (PK-1), gefolgt von einer Auswaschphase und einer Infusion von BAX 855 für eine zweite pharmakokinetische Analyse (PK-2). Nach mindestens 50 EDs von BAX 855 erhielten die Teilnehmer der PK-Untergruppe eine weitere Infusion von BAX 855 zur pharmakokinetischen Analyse (PK-3).
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Pharmakokinetik (Pk) – Inkrementelle Erholung im Laufe der Zeit (einstufiger Gerinnungsassay)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Inkrementelle Wiederfindung (IR) in (I.E./dl)/ (I.E./kg) berechnet als: IR = (Cmax – (Cmax vor der Infusion)) / (Dosis/kg), wobei C = Konzentration. Die Teilnehmer des vollständigen Analysesets für die pharmakokinetische Analyse (PKFAS) erhielten eine erste Infusion von ADVATE für die pharmakokinetische Analyse (PK-1), gefolgt von einer Auswaschphase und einer Infusion von BAX 855 für eine zweite pharmakokinetische Analyse (PK-2). Nach mindestens 50 EDs von BAX 855 erhielten die Teilnehmer der PK-Untergruppe eine weitere Infusion von BAX 855 zur pharmakokinetischen Analyse (PK-3).
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Pharmakokinetik (Pk) – Fläche unter der Konzentration-gegen-Zeit-Kurve von 0 bis unendlich (AUC0-∞) (einstufiger Gerinnungsassay)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Berechnet von WinNonlin NCA (Model 201, Berechnungsmethode: Linear Trapezoidal Linear/Log Interpolation). Die Teilnehmer des vollständigen Analysesets für die pharmakokinetische Analyse (PKFAS) erhielten eine erste Infusion von ADVATE für die pharmakokinetische Analyse (PK-1), gefolgt von einer Auswaschphase und einer Infusion von BAX 855 für eine zweite pharmakokinetische Analyse (PK-2). Nach mindestens 50 EDs von BAX 855 erhielten die Teilnehmer der PK-Untergruppe eine weitere Infusion von BAX 855 zur pharmakokinetischen Analyse (PK-3).
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Pharmakokinetik (Pk) – Scheinbares Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) (einstufiger Gerinnungstest)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Das scheinbare Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) wird wie folgt berechnet: Vss = Clearance * Mittlere Verweilzeit. Die Teilnehmer des vollständigen Analysesets für die pharmakokinetische Analyse (PKFAS) erhielten eine erste Infusion von ADVATE für die pharmakokinetische Analyse (PK-1), gefolgt von einer Auswaschphase und einer Infusion von BAX 855 für eine zweite pharmakokinetische Analyse (PK-2). Nach mindestens 50 EDs von BAX 855 erhielten die Teilnehmer der PK-Untergruppe eine weitere Infusion von BAX 855 zur pharmakokinetischen Analyse (PK-3).
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Pharmakokinetik (Pk) – Maximale Plasmakonzentration (Cmax) (einstufiger Gerinnungsassay)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Die Teilnehmer des vollständigen Analysesets für die pharmakokinetische Analyse (PKFAS) erhielten eine erste Infusion von ADVATE für die pharmakokinetische Analyse (PK-1), gefolgt von einer Auswaschphase und einer Infusion von BAX 855 für eine zweite pharmakokinetische Analyse (PK-2). Nach mindestens 50 EDs von BAX 855 erhielten die Teilnehmer der PK-Untergruppe eine weitere Infusion von BAX 855 zur pharmakokinetischen Analyse (PK-3).
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Pharmakokinetik (Pk) – Zeit bis zur maximalen Konzentration im Plasma (Tmax) (einstufiger Gerinnungsassay)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Tmax in Stunden wird als die Zeit bis zum Erreichen von Cmax definiert. Die Teilnehmer des vollständigen Analysesets für die pharmakokinetische Analyse (PKFAS) erhielten eine erste Infusion von ADVATE für die pharmakokinetische Analyse (PK-1), gefolgt von einer Auswaschphase und einer Infusion von BAX 855 für eine zweite pharmakokinetische Analyse (PK-2). Nach mindestens 50 EDs von BAX 855 erhielten die Teilnehmer der PK-Untergruppe eine weitere Infusion von BAX 855 zur pharmakokinetischen Analyse (PK-3).
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion; und nach der Infusion nach 10, 30 Minuten und 1, 3, 6, 9, 24, 32, 48, 56, 72 (nur PK2 und PK3) und 96 Stunden (nur PK2 und PK3).
Veränderung der Vitalfunktionen durch Screening – Temperatur
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Expositionstag 10–15, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Screening, Woche 2, Woche 4, Expositionstag 10–15, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Veränderung der Vitalfunktionen durch Screening – Pulsfrequenz
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Expositionstag 10–15, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Screening, Woche 2, Woche 4, Expositionstag 10–15, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Veränderung der Vitalfunktionen durch das Screening – Atemfrequenz
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Expositionstag 10–15, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Screening, Woche 2, Woche 4, Expositionstag 10–15, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Veränderungen der Vitalfunktionen durch Screening – Blutdruck
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Expositionstag 10–15, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Systolischer Blutdruck (SBP) Diastolischer Blutdruck (DBP)
Screening, Woche 2, Woche 4, Expositionstag 10–15, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Änderungen in Laborbewertungen der klinischen Chemie durch das Screening – Albumin und Protein
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Änderungen in Laborbewertungen der klinischen Chemie durch Screening – Alkalische Phosphatase, Alanin-Aminotransferase, Aspartat-Aminotransferase
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Alkalische Phosphatase (Alk Phos); Alanin-Aminotransferase (Ala Amino); Aspartat-Aminotransferase (Asp Amino)
Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Änderungen bei den klinisch-chemischen Laborbeurteilungen durch das Screening – Bikarbonat, Chlorid, Glukose, Kalium, Natrium, Blut-Harnstoff-Stickstoff (BUN)
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Änderungen in Laborbewertungen der klinischen Chemie durch Screening – Kreatinin und Bilirubin
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Änderungen in den hämatologischen Laborbeurteilungen durch das Screening – Basophile, Eosinophile, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophile, Blutplättchen und Leukozyten
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Änderungen bei den hämatologischen Laborbeurteilungen durch das Screening - Hämatokrit
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Änderungen bei hämatologischen Laborbeurteilungen durch Screening - Hämoglobin
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Änderungen bei hämatologischen Laborbeurteilungen durch Screening - Erythrozyten
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Änderungen der Lipid-Panel-Beurteilungen durch das Screening – Cholesterin; Lipoprotein hoher Dichte (HDL); Lipoprotein niedriger Dichte (LDL); Triglyceride; und Lipoprotein sehr niedriger Dichte (VLDL)
Zeitfenster: Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie
Screening, Woche 2, Woche 4, Monat 3, Abschluss/Beendigung der Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

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Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

31. Januar 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

17. Juli 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

17. Juli 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. November 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

29. November 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

20. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 261201
  • 2012-003599-38 (EUDRACT_NUMBER)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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