Målrettet Busulfan, Fludarabin-konditioneringsregime til hæmatopoietisk stamcelletransplantation i GRD
3. februar 2023 opdateret af: Seoul National University Hospital
Målrettet Busulfan, Fludarabin-konditioneringsregime til hæmatopoietisk stamcelletransplantation ved genetisk sjælden sygdom
At evaluere resultatet af hæmatopoietisk stamcelletransplantation ved brug af målrettet busulfan, fludarabin-konditioneringsregime i genetisk sjælden sygdom
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Busulfan er et meget giftigt lægemiddel med et snævert terapeutisk vindue, der anvendes til konditionering af hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Høj eksponering er forbundet med systemisk toksicitet såsom veno-okklusiv sygdom (VOD), og undereksponering er forbundet med graftsvigt eller tilbagefald.
I denne undersøgelse planlægger efterforskerne at forbedre resultatet af hæmatopoietisk stamcelletransplantation ved at bruge optimal busulfandosis gennem farmakokinetisk undersøgelse.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Ji Won Lee, MD
- Telefonnummer: 82 2 2072 4192
- E-mail: agnesjw@hanmail.net
Studiesteder
-
-
Daehangno, Jongno-gu
-
Seoul, Daehangno, Jongno-gu, Korea, Republikken
- Rekruttering
- Seoul National University Hospital
-
Kontakt:
- Ji Won Lee, MD
- Telefonnummer: 82 2 2072 3452
- E-mail: agnesjw@hanmail.net
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 21 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, der er diagnosticeret som genetisk sjælden sygdom.
- Patienter, der har behov for hæmatopoietisk stamcelletransplantation
- Alder: op til 21 år
- Ydelsesstatus: ECOG 0-2.
- Patienter skal være fri for væsentlige funktionelle mangler i større organer, men følgende kriterier kan ændres i individuelle tilfælde. 1. Hjerte: en afkortningsfraktion > 30% og ejektionsfraktion > 45%. 2. Lever: total bilirubin < 2 × øvre normalgrænse; ALT < 3 × øvre normalgrænse. 3. Nyre: kreatinin <2 × normal eller en kreatininclearance (GFR) > 60 ml/min/1,73m2.
- Patienter skal mangle aktive virusinfektioner eller aktiv svampeinfektion.
- Passende donor er tilgængelig: Matchet i 6/6 af A, B, DR loci.
- Patienter (eller en af forældrene, hvis patienter er under 19 år) skal underskrive informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Gravide eller ammende kvinder.
- Ondartet eller ikke-malign sygdom, der er ukontrolleret, eller hvis kontrol kan bringes i fare af komplikationer af undersøgelsesterapi.
- Psykiatrisk lidelse, der ville udelukke compliance.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Busulfan
Første dosis: busulfan (120 mg/m2 ivs én gang dagligt) (hvis alder <1 år: 80 mg/m2) Anden til fjerde dosis: ifølge den daglige farmakokinetiske undersøgelse
|
Første dosis: busulfan (120 mg/m2 intravenøst én gang dagligt) (hvis alder
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For at evaluere engraftment rate
Tidsramme: 1 år
|
For at evaluere engraftment rate
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
At evaluere behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 1 år
|
At evaluere behandlingsrelateret dødelighed
|
1 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For at evaluere overlevelsesraten
Tidsramme: 1, 3, 6 og 12 måneder efter transplantation
|
At evaluere overlevelsesraten
|
1, 3, 6 og 12 måneder efter transplantation
|
|
At evaluere toksiciteter forbundet med hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Tidsramme: 1, 3, 6 og 12 måneder efter transplantation
|
At evaluere toksiciteter forbundet med hæmatopoietisk stamcelletransplantation
|
1, 3, 6 og 12 måneder efter transplantation
|
|
At evaluere akut GVHD
Tidsramme: 1, 3, 6 og 12 måneder efter transplantation
|
At evaluere akut GVHD
|
1, 3, 6 og 12 måneder efter transplantation
|
|
For at evaluere kronisk GVHD
Tidsramme: 1, 3, 6 og 12 måneder efter transplantation
|
For at evaluere kronisk GVHD
|
1, 3, 6 og 12 måneder efter transplantation
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
21. juli 2014
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
1. december 2023
Studieafslutning (FORVENTET)
1. december 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. januar 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. januar 2014
Først opslået (SKØN)
13. januar 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
8. februar 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. februar 2023
Sidst verificeret
1. januar 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SNUCH_GRDBuFlu
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .