Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Célzott buszulfán, fludarabin kondicionáló kezelés hematopoietikus őssejt-transzplantációhoz GRD-ben

2023. február 3. frissítette: Seoul National University Hospital

Célzott buszulfán, fludarabin kondicionáló kezelés vérképző őssejt transzplantációhoz ritka genetikai betegségekben

A vérképző őssejt-transzplantáció eredményének értékelése célzott buszulfán, fludarabin kondicionáló kezelési rend alkalmazásával ritka genetikai betegségekben

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A buszulfán egy erősen mérgező gyógyszer, szűk terápiás ablakkal, amelyet hematopoietikus őssejt-transzplantáció kondicionálására használnak. A magas expozíció szisztémás toxicitással, például véna-elzáródásos betegséggel (VOD), az alulexpozíció pedig graft elégtelenséggel vagy relapszussal jár. Ebben a tanulmányban a kutatók a hematopoetikus őssejt-transzplantáció eredményének javítását tervezik az optimális buszulfándózis alkalmazásával, farmakokinetikai vizsgálaton keresztül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

5

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Koreai Köztársaság
    • Daehangno, Jongno-gu
      • Seoul, Daehangno, Jongno-gu, Koreai Köztársaság
        • Toborzás
        • Seoul National University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 21 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Ritka genetikai betegségként diagnosztizált betegek.
  2. Hematopoietikus őssejt-transzplantációra szoruló betegek
  3. Életkor: 21 éves korig
  4. Teljesítmény állapota: ECOG 0-2.
  5. A betegeknek mentesnek kell lenniük a főbb szervek jelentős funkcionális hiányosságaitól, de az alábbi alkalmassági kritériumok egyedi esetekben módosulhatnak. 1. Szív: a rövidítő frakció > 30% és az ejekciós frakció > 45%. 2. Máj: összbilirubin < 2 × a normál felső határa; ALT < 3 × a normálérték felső határa. 3. Vese: kreatinin <2 × normál vagy kreatinin-clearance (GFR) > 60 ml/perc/1,73 m2.
  6. A betegeknek nem kell semmilyen aktív vírusfertőzésük vagy aktív gombás fertőzésük.
  7. Megfelelő donor elérhető: Az A, B, DR lókuszok 6/6-ában illeszkedik.
  8. A betegeknek (vagy az egyik szülőnek, ha a beteg életkora 19 évesnél fiatalabb) alá kell írnia a tájékozott beleegyezését.

Kizárási kritériumok:

  1. Terhes vagy szoptató nők.
  2. Malignus vagy nem rosszindulatú betegség, amely nem kontrollált, vagy amelynek kontrollját veszélyeztethetik a vizsgálati terápia szövődményei.
  3. Pszichiátriai rendellenesség, amely kizárná a megfelelést.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Buszulfán
Első adag: buszulfán (120 mg/m2 ivs. naponta egyszer) (ha <1 éves kor: 80 mg/m2) Második-negyedik adag: a napi farmakokinetikai vizsgálat szerint
Drog: Buszulfán
Első adag: buszulfán (120 mg/m2 iv. naponta egyszer) (ha életkor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A beágyazódási sebesség értékelésére
Időkeret: 1 év
A beágyazódási sebesség értékelésére
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő mortalitás értékelése
Időkeret: 1 év
A kezeléssel összefüggő mortalitás értékelése
1 év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A túlélési arány értékelésére
Időkeret: 1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után
A túlélési arány értékelésére
1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után
A vérképző őssejt-transzplantációval kapcsolatos toxicitás értékelése
Időkeret: 1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után
A vérképző őssejt-transzplantációval kapcsolatos toxicitás értékelése
1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után
Az akut GVHD értékeléséhez
Időkeret: 1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után
Az akut GVHD értékeléséhez
1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után
A krónikus GVHD értékeléséhez
Időkeret: 1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után
A krónikus GVHD értékeléséhez
1, 3, 6 és 12 hónappal a transzplantáció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Seoul National University Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2014. július 21.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2023. december 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2023. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. január 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. január 10.

Első közzététel (BECSLÉS)

2014. január 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2023. február 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 3.

Utolsó ellenőrzés

2023. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SNUCH_GRDBuFlu

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ritka genetikai betegség

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uganda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel