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Gezieltes Konditionierungsschema mit Busulfan und Fludarabin für die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen bei GRD

3. Februar 2023 aktualisiert von: Seoul National University Hospital

Gezieltes Konditionierungsschema mit Busulfan und Fludarabin für die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen bei seltenen genetischen Erkrankungen

Bewertung des Ergebnisses einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unter Verwendung eines gezielten Busulfan-Fludarabin-Konditionierungsschemas bei genetisch bedingten seltenen Erkrankungen

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Busulfan ist ein hochtoxisches Medikament mit engem therapeutischem Fenster, das zur Konditionierung von hämatopoetischen Stammzelltransplantationen verwendet wird. Eine hohe Exposition ist mit systemischer Toxizität wie Venenverschlusskrankheit (VOD) verbunden, und eine Unterexposition ist mit Transplantatversagen oder Rückfall verbunden. In dieser Studie planen die Forscher, das Ergebnis der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen durch die Verwendung einer optimalen Busulfan-Dosis durch pharmakokinetische Studien zu verbessern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

5

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Korea, Republik von
    • Daehangno, Jongno-gu
      • Seoul, Daehangno, Jongno-gu, Korea, Republik von
        • Rekrutierung
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten, bei denen eine genetisch bedingte seltene Erkrankung diagnostiziert wurde.
  2. Patienten, die eine Transplantation hämatopoetischer Stammzellen benötigen
  3. Alter: bis 21 Jahre
  4. Leistungsstatus: ECOG 0-2.
  5. Die Patienten müssen frei von signifikanten funktionellen Defiziten in wichtigen Organen sein, aber die folgenden Zulassungskriterien können in Einzelfällen modifiziert werden. 1. Herz: eine Verkürzungsfraktion > 30 % und eine Ejektionsfraktion > 45 %. 2. Leber: Gesamtbilirubin < 2 × Obergrenze des Normalwertes; ALT < 3 × Obergrenze des Normalwerts. 3. Niere: Kreatinin < 2 × normal oder eine Kreatinin-Clearance (GFR) > 60 ml/min/1,73 m2.
  6. Den Patienten dürfen keine aktiven Virusinfektionen oder aktiven Pilzinfektionen fehlen.
  7. Geeigneter Spender ist verfügbar: Abgestimmt in 6/6 der A-, B-, DR-Loci.
  8. Patienten (oder ein Elternteil, wenn Patienten < 19 Jahre alt sind) sollten eine Einverständniserklärung unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwangere oder stillende Frauen.
  2. Bösartige oder nicht maligne Erkrankung, die unkontrolliert ist oder deren Kontrolle durch Komplikationen der Studientherapie gefährdet sein könnte.
  3. Psychiatrische Störung, die eine Compliance ausschließen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Busulfan
Erste Dosis: Busulfan (120 mg/m2 ivs einmal täglich) (bei Alter < 1 Jahr: 80 mg/m2) Zweite bis vierte Dosis: gemäß der täglichen pharmakokinetischen Studie
Arzneimittel: Busulfan
Erste Dosis: Busulfan (120 mg/m2 ivs einmal täglich) (falls Alter

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um die Transplantationsrate zu bewerten
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Transplantationsrate zu bewerten
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der behandlungsbedingten Sterblichkeit
Zeitfenster: 1 Jahr
Bewertung der behandlungsbedingten Sterblichkeit
1 Jahr

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um die Überlebensrate zu bewerten
Zeitfenster: 1, 3, 6 und 12 Monate nach Transplantation
Um die Überlebensrate zu bewerten
1, 3, 6 und 12 Monate nach Transplantation
Bewertung von Toxizitäten im Zusammenhang mit hämatopoetischen Stammzelltransplantationen
Zeitfenster: 1, 3, 6 und 12 Monate nach Transplantation
Bewertung von Toxizitäten im Zusammenhang mit hämatopoetischen Stammzelltransplantationen
1, 3, 6 und 12 Monate nach Transplantation
Zur Beurteilung einer akuten GVHD
Zeitfenster: 1, 3, 6 und 12 Monate nach Transplantation
Zur Beurteilung einer akuten GVHD
1, 3, 6 und 12 Monate nach Transplantation
Zur Beurteilung einer chronischen GVHD
Zeitfenster: 1, 3, 6 und 12 Monate nach Transplantation
Zur Beurteilung einer chronischen GVHD
1, 3, 6 und 12 Monate nach Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

21. Juli 2014

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2023

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Januar 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

13. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

8. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNUCH_GRDBuFlu

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