Busulfan mirato, regime di condizionamento con fludarabina per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche nella GRD
3 febbraio 2023 aggiornato da: Seoul National University Hospital
Busulfan mirato, regime di condizionamento con fludarabina per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche nelle malattie genetiche rare
Valutare l'esito del trapianto di cellule staminali ematopoietiche utilizzando busulfano mirato, regime di condizionamento con fludarabina nelle malattie genetiche rare
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Busulfan è un farmaco altamente tossico con finestra terapeutica ristretta utilizzato per il condizionamento del trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Un'elevata esposizione è associata a tossicità sistemica come la malattia veno-occlusiva (VOD) e la sottoesposizione è associata a fallimento del trapianto o recidiva.
In questo studio i ricercatori intendono migliorare l'esito del trapianto di cellule staminali ematopoietiche utilizzando la dose ottimale di busulfan attraverso lo studio farmacocinetico.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Ji Won Lee, MD
- Numero di telefono: 82 2 2072 4192
- Email: agnesjw@hanmail.net
Luoghi di studio
-
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Daehangno, Jongno-gu
-
Seoul, Daehangno, Jongno-gu, Corea, Repubblica di
- Reclutamento
- Seoul National University Hospital
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Contatto:
- Ji Won Lee, MD
- Numero di telefono: 82 2 2072 3452
- Email: agnesjw@hanmail.net
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 21 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti a cui viene diagnosticata una malattia genetica rara.
- Pazienti che necessitano di trapianto di cellule staminali emopoietiche
- Età: fino a 21 anni
- Stato prestazionale: ECOG 0-2.
- I pazienti devono essere privi di deficit funzionali significativi negli organi principali, ma i seguenti criteri di ammissibilità possono essere modificati in singoli casi. 1. Cuore: frazione di accorciamento > 30% e frazione di eiezione > 45%. 2. Fegato: bilirubina totale < 2 × limite superiore della norma; ALT <3 × limite superiore della norma. 3. Rene: creatinina <2 × normale o clearance della creatinina (GFR) > 60 ml/min/1,73 m2.
- I pazienti devono essere privi di qualsiasi infezione virale attiva o infezione fungina attiva.
- È disponibile un donatore appropriato: compatibile in 6/6 dei loci A, B, DR.
- I pazienti (o uno dei genitori se i pazienti di età < 19 anni) devono firmare il consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Donne incinte o che allattano.
- Malattia maligna o non maligna non controllata o il cui controllo può essere compromesso da complicanze della terapia in studio.
- Disturbo psichiatrico che precluderebbe la compliance.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Busulfano
Prima dose: busulfan (120 mg/m2 ev una volta al giorno) (se età <1 anno: 80 mg/m2) Dalla seconda alla quarta dose: secondo lo studio di farmacocinetica giornaliero
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Prima dose: busulfan (120 mg/m2 iv una volta al giorno) (se età
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Per valutare il tasso di attecchimento
Lasso di tempo: 1 anno
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Per valutare il tasso di attecchimento
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare la mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
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Valutare la mortalità correlata al trattamento
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1 anno
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Per valutare il tasso di sopravvivenza
Lasso di tempo: 1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto
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Per valutare il tasso di sopravvivenza
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1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto
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Valutare le tossicità associate al trapianto di cellule staminali emopoietiche
Lasso di tempo: 1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto
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Valutare le tossicità associate al trapianto di cellule staminali emopoietiche
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1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto
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Valutare la GVHD acuta
Lasso di tempo: 1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto
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Valutare la GVHD acuta
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1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto
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Valutare la GVHD cronica
Lasso di tempo: 1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto
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Valutare la GVHD cronica
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1, 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
21 luglio 2014
Completamento primario (ANTICIPATO)
1 dicembre 2023
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 dicembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 gennaio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 gennaio 2014
Primo Inserito (STIMA)
13 gennaio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
8 febbraio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 febbraio 2023
Ultimo verificato
1 gennaio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SNUCH_GRDBuFlu
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