Cílený režim kondicionování busulfanem a fludarabinem pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk v GRD
3. února 2023 aktualizováno: Seoul National University Hospital
Cílený busulfan, fludarabinový kondicionační režim pro transplantaci krvetvorných kmenových buněk u geneticky vzácných onemocnění
Zhodnotit výsledek transplantace hematopoetických kmenových buněk pomocí cíleného busulfanu, fludarabinového kondicionačního režimu u geneticky vzácného onemocnění
Přehled studie
Detailní popis
Busulfan je vysoce toxický lék s úzkým terapeutickým oknem používaný k úpravě transplantace hematopoetických kmenových buněk.
Vysoká expozice je spojena se systémovou toxicitou, jako je venookluzivní onemocnění (VOD) a podexpozice je spojena se selháním štěpu nebo relapsem.
V této studii výzkumníci plánují zlepšit výsledky transplantace hematopoetických kmenových buněk použitím optimální dávky busulfanu prostřednictvím farmakokinetické studie.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
5
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ji Won Lee, MD
- Telefonní číslo: 82 2 2072 4192
- E-mail: agnesjw@hanmail.net
Studijní místa
-
-
Daehangno, Jongno-gu
-
Seoul, Daehangno, Jongno-gu, Korejská republika
- Nábor
- Seoul National University Hospital
-
Kontakt:
- Ji Won Lee, MD
- Telefonní číslo: 82 2 2072 3452
- E-mail: agnesjw@hanmail.net
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, kteří jsou diagnostikováni jako geneticky vzácné onemocnění.
- Pacienti, kteří potřebují transplantaci hematopoetických kmenových buněk
- Věk: do 21 let
- Stav výkonu: ECOG 0-2.
- Pacienti musí být bez významných funkčních deficitů v hlavních orgánech, ale následující kritéria způsobilosti mohou být v jednotlivých případech upravena. 1. Srdce: zkracovací frakce > 30 % a ejekční frakce > 45 %. 2. Játra: celkový bilirubin < 2 × horní hranice normy; ALT < 3 × horní hranice normálu. 3. Ledviny: kreatinin <2 × normální nebo clearance kreatininu (GFR) > 60 ml/min/1,73 m2.
- Pacienti musí postrádat aktivní virové infekce nebo aktivní plísňové infekce.
- Vhodný dárce je k dispozici: Shoda v 6/6 lokusů A, B, DR.
- Pacienti (nebo jeden z rodičů, pokud jsou pacienti mladší 19 let) by měli podepsat informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy.
- Maligní nebo nemaligní onemocnění, které je nekontrolované nebo jehož kontrola může být ohrožena komplikacemi studijní terapie.
- Psychiatrická porucha, která by vylučovala compliance.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Busulfan
První dávka: busulfan (120 mg/m2 ivs jednou denně) (pokud je věk <1 rok: 80 mg/m2) Druhá až čtvrtá dávka: podle denní farmakokinetické studie
|
První dávka: busulfan (120 mg/m2 ivs jednou denně) (pokud je věk
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit míru přihojení
Časové okno: 1 rok
|
Vyhodnotit míru přihojení
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit úmrtnost související s léčbou
Časové okno: 1 rok
|
Vyhodnotit úmrtnost související s léčbou
|
1 rok
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit míru přežití
Časové okno: 1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci
|
Vyhodnotit míru přežití
|
1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci
|
|
Vyhodnotit toxicitu spojenou s transplantací hematopoetických kmenových buněk
Časové okno: 1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci
|
Vyhodnotit toxicitu spojenou s transplantací hematopoetických kmenových buněk
|
1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci
|
|
Vyhodnotit akutní GVHD
Časové okno: 1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci
|
Vyhodnotit akutní GVHD
|
1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci
|
|
Vyhodnotit chronickou GVHD
Časové okno: 1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci
|
Vyhodnotit chronickou GVHD
|
1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
21. července 2014
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
1. prosince 2023
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
1. prosince 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. ledna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. ledna 2014
První zveřejněno (ODHAD)
13. ledna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
8. února 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. února 2023
Naposledy ověřeno
1. ledna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SNUCH_GRDBuFlu
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .