Sikkerhed ved en enkelt, intravitreal injektion af humane retinale stamceller (jCell) i Retinitis Pigmentosa
4. marts 2019 opdateret af: jCyte, Inc
En prospektiv, multicenter, open-label, enkeltarmsundersøgelse af sikkerheden og tolerabiliteten af en enkelt, intravitreal injektion af humane retinale stamceller (jCell) hos voksne forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa (RP)
Denne undersøgelse evaluerer sikkerheden og den potentielle aktivitet af en enkelt dosis af levende humane retinale progenitorceller (jCell) administreret til voksne med retinitis pigmentosa.
Fire forskellige dosisniveauer af celler vil blive vurderet i hver af to grupper af patienter.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Det primære formål med denne undersøgelse er at teste sikkerheden og tolerabiliteten af administration af en enkelt dosis jCell til voksne med retinitis pigmentosa.
Målet med jCell-terapi er at bevare synet ved at gribe ind i sygdommen på et tidspunkt, hvor værtens fotoreceptorer kan beskyttes og potentielt genaktiveres.
Humane allogene retinale progenitorceller vil blive injiceret i voksne med fremskreden RP for at se, om proceduren er sikker, om cellerne overlever, og om de har nogen indflydelse på patienternes visuelle status.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
28
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Irvine, California, Forenede Stater
- The Gavin Herbert Eye Institute, Univ California Irvine
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnose af RP bekræftet ved elektroretinogram (ERG) og villig til at samtykke til mutationstypning, hvis det ikke allerede er udført
- Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) 20/63 eller dårligere og ikke værre end håndbevægelser (HM)
- Tilstrækkelig organfunktion og negativ infektionssygdomsskærm
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest og være villig til at bruge medicinsk accepterede præventionsmetoder under hele undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Anden øjensygdom end RP, der forringer synsfunktionen
- Pseudo-RP, cancer-associerede retinopatier
- Anamnese med malignitet eller anden organsygdom i slutstadiet eller enhver kronisk sygdom, der kræver kontinuerlig behandling med systemsteroider, antikoagulantia eller immunsuppressive midler
- Kendt allergi over for penicillin eller streptomycin
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Behandlede emner
humane retinale progenitorceller
|
enkelt intravitreal injektion af 0,5 - 3,0 millioner humane retinale progenitorceller (hRPC)
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal forsøgspersoner med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 12 måneder
|
andel af forsøgspersoner med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), relateret TEAE og svær TEAE
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i gennemsnitlig bedst korrigeret synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: 12 måneder
|
ændring i gennemsnitlig bedst korrigeret synsstyrke i testøje versus ubehandlet øje; BCVA måles ved hjælp af et øjendiagram og rapporteres som antallet af bogstaver læst korrekt (fra 0 til 100 bogstaver) i undersøgelsesøjet.
Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjendiagrammet, desto dårligere er synet (eller synsstyrken).
En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring, og en negativ ændring fra baseline indikerer en forværring.
Ændring mellem baseline og måned 12 er rapporteret.
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Baruch Kuppermann, MD, Gavin Herbert Eye Institute, UCI, Irvine, CA
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
19. juli 2017
Studieafslutning (Faktiske)
19. juli 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. december 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. december 2014
Først opslået (Skøn)
19. december 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. marts 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. marts 2019
Sidst verificeret
1. marts 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- JC-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .