Sicurezza di una singola iniezione intravitreale di cellule progenitrici retiniche umane (jCell) nella retinite pigmentosa
4 marzo 2019 aggiornato da: jCyte, Inc
Uno studio prospettico, multicentrico, in aperto, a braccio singolo sulla sicurezza e tollerabilità di una singola iniezione intravitreale di cellule progenitrici retiniche umane (jCell) in soggetti adulti con retinite pigmentosa (RP)
Questo studio valuta la sicurezza e la potenziale attività di una singola dose di cellule progenitrici retiniche umane vive (jCell) somministrate ad adulti con retinite pigmentosa.
Quattro diversi livelli di dose di cellule saranno valutati in ciascuno dei due gruppi di pazienti.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo scopo principale di questo studio è testare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di una singola dose di jCell agli adulti con retinite pigmentosa.
L'obiettivo della terapia jCell è preservare la vista intervenendo sulla malattia in un momento in cui i fotorecettori dell'ospite possono essere protetti e potenzialmente riattivati.
Cellule progenitrici retiniche allogeniche umane saranno iniettate in adulti con RP avanzato per vedere se la procedura è sicura, se le cellule sopravvivono e se hanno qualche impatto sullo stato visivo dei pazienti.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
28
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
California
-
Irvine, California, Stati Uniti
- The Gavin Herbert Eye Institute, Univ California Irvine
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica di RP confermata dall'elettroretinogramma (ERG) e disponibilità ad acconsentire alla tipizzazione della mutazione, se non già effettuata
- Migliore acuità visiva corretta (BCVA) 20/63 o peggiore e non peggiore dei movimenti della mano (HM)
- Adeguata funzionalità degli organi e screening negativo per le malattie infettive
- La donna in età fertile deve avere un test di gravidanza negativo ed essere disposta a utilizzare metodi contraccettivi accettati dal punto di vista medico durante lo studio
Criteri di esclusione:
- Malattia dell'occhio diversa da RP che compromette la funzione visiva
- Pseudo-RP, retinopatie associate al cancro
- Storia di malignità o altra malattia d'organo allo stadio terminale o qualsiasi malattia cronica che richieda un trattamento continuo con steroidi di sistema, anticoagulanti o agenti immunosoppressori
- Allergia nota alla penicillina o alla streptomicina
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Materie trattate
cellule progenitrici della retina umana
|
singola iniezione intravitreale di 0,5 - 3,0 milioni di cellule progenitrici retiniche umane (hRPC)
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di soggetti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 12 mesi
|
percentuale di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE correlati e TEAE gravi
|
12 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione dell'acuità visiva media migliore corretta (BCVA)
Lasso di tempo: 12 mesi
|
variazione dell'acuità visiva media meglio corretta nell'occhio testato rispetto all'occhio non trattato; Il BCVA viene misurato utilizzando una tabella oculare ed è riportato come numero di lettere lette correttamente (da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio.
Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la vista (o l'acuità visiva).
Una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento e una variazione negativa rispetto al basale indica un peggioramento.
Viene riportata la variazione tra il basale e il mese 12.
|
12 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Baruch Kuppermann, MD, Gavin Herbert Eye Institute, UCI, Irvine, CA
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2015
Completamento primario (Effettivo)
19 luglio 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
19 luglio 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 dicembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 dicembre 2014
Primo Inserito (Stima)
19 dicembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 marzo 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 marzo 2019
Ultimo verificato
1 marzo 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- JC-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .