Klinisk validering af en tørret blodpletmetode til analyse af immunsuppressiva og antifungale midler i pædiatri (PROTECT)

Terapeutisk lægemiddelmonitorering (TDM) giver mulighed for at individualisere og forbedre en patients farmakologiske behandling baseret på måling af lægemiddelkoncentrationer i biologiske prøver. Konventionelt udføres TDM med blod eller plasma opnået ved venøs blodprøvetagning. Denne metode er forbundet med flere udfordringer såsom i) behovet for, at patienten rejser til hospitalet eller sundhedscentret; ii) særlige betingelser for prøvetransport for at garantere analyttens stabilitet og for at mindske risikoen for biohazard; iii) prøveudtagningstider, der ikke altid repræsenterer de foretrukne top- eller bundkoncentrationer; iv) metoden er invasiv og v) forsinkelse af resultatet af analyserne med hensyn til ambulant besøg.

The Dried Blood Spot (DBS) kan tilbyde en løsning på alle disse udfordringer. DBS menes at give fordele i forhold til plasmavenøs prøvetagning til TDM. Hovedformålet med PROTECT (Personaliseret behandling af immunosuppressive og antifungale lægemidler gennem kontinuerlig hjemmebaseret monitorering med prøvetagningsteknikker for tørrede blodpletter hos pædiatriske patienter) er at forbedre terapeutisk behandling og patientdeltagelse hos pædiatriske patienter behandlet med antifungale og immunsuppressive midler. PROTECT er hovedsageligt finansieret af et ZonMW-tilskud 'Goed Gebruik Geneesmiddelen'.

Fire patientorganisationer er aktivt involveret i PROTECT-undersøgelsen.

Formålet med undersøgelsen:

Primært Til klinisk validering af en fingerprik-DBS-metode sammenlignet med konventionel venøs prøvetagning til analyse af 5 immunsuppressive og 4 azol-antimykotika i den pædiatriske population. Sekundært

• Gennemførligheden af ​​den nye fingerstik DBS-metode i den pædiatriske population vil blive vurderet. Dette omfatter scoring af relevante karakteristika (attributter) af blodtapningsmetoder for TDM, evaluering af både patienters og forældres erfaring og holdning vedrørende fingerstik DBS-prøvetagning og evaluering af forståelsen af ​​de skriftlige instruktioner, der gives til udførelse af fingerprikken i hjemmet. Dataene opnået i denne valideringsundersøgelse vil blive brugt til implementering af DBS i terapeutisk lægemiddelmonitorering (TDM), som er en mindre invasiv procedure, og som grundlag for et diskret valg-eksperiment som en del af MTV.
• At designe en opgørelse over typer af omkostninger, der vil blive afholdt i processen med DBS-baseret og konventionel TDM som et forberedelsestrin til senere sundhedsøkonomiske analyser.
• Data fra denne undersøgelse vil blive brugt til at konstruere en populationsfarmakokinetisk model for at optimere dosering og designe nye retningslinjer.

Dette er en observationel mono-center undersøgelse, hvor DBS prøvetagning sammenlignes med konventionel prøvetagning for TDM i en steady state situation.

Det er klart, at oplysninger om gennemførligheden af ​​DBS-prøveudtagning hos børn og om omkostninger, der er relevante for DBS-prøvetagning hos børn, kun kan opnås gennem faktisk prøveudtagning hos børn.