Convalida clinica di un metodo con macchie di sangue essiccato per l'analisi di immunosoppressori e antimicotici in pediatria (PROTECT)

Il monitoraggio terapeutico dei farmaci (TDM) offre la possibilità di individualizzare e migliorare il trattamento farmacologico di un paziente, basato sulla misurazione delle concentrazioni di farmaci in campioni biologici. Convenzionalmente, il TDM viene eseguito con sangue o plasma ottenuti mediante prelievo di sangue venoso. Questo metodo è associato a diverse sfide come i) la necessità per il paziente di recarsi all'ospedale o al centro sanitario; ii) condizioni speciali per il trasporto del campione per garantire la stabilità dell'analita e ridurre il rischio di rischio biologico; iii) i tempi di campionamento non sempre rappresentano le concentrazioni di picco o di valle preferibili; iv) metodo invasivo ev) ritardo nell'esito delle analisi rispetto alla visita ambulatoriale.

Il Dried Blood Spot (DBS) può offrire una soluzione per tutte queste sfide. Si ritiene che la DBS offra vantaggi rispetto al campionamento venoso plasmatico per il TDM. Lo scopo principale dello studio PROTECT (Trattamento personalizzato di farmaci immunosoppressivi e antifungini attraverso il monitoraggio domiciliare continuo con tecniche di campionamento Dried Blood Spot in pazienti pediatrici) è migliorare la gestione terapeutica e la partecipazione del paziente nei pazienti pediatrici trattati con agenti antifungini e immunosoppressivi. PROTECT è finanziato principalmente da una sovvenzione ZonMW 'Goed Gebruik Geneesmiddelen'.

Quattro organizzazioni di pazienti sono attivamente coinvolte nello studio PROTECT.

Obiettivo dello studio:

Primaria Convalidare clinicamente un metodo DBS con puntura del dito rispetto al campionamento venoso convenzionale per l'analisi di 5 farmaci immunosoppressori e 4 antimicotici azolici nella popolazione pediatrica. Secondario

• Verrà valutata la fattibilità del nuovo metodo DBS con puntura del dito nella popolazione pediatrica. Ciò include il punteggio delle caratteristiche rilevanti (attributi) dei metodi di prelievo del sangue per TDM, la valutazione dell'esperienza e dell'atteggiamento sia dei pazienti che dei genitori in merito al campionamento DBS con puntura del dito e la valutazione della comprensione delle istruzioni scritte fornite per eseguire la puntura del dito a casa. I dati ottenuti in questo studio di convalida saranno utilizzati per l'implementazione della DBS nel monitoraggio terapeutico dei farmaci (TDM) essendo una procedura meno invasiva e come base per un esperimento di scelta discreta come parte dell'HTA.
• Progettare un inventario dei tipi di costi che saranno sostenuti nel processo di TDM basato su DBS e convenzionale come fase di preparazione per la successiva analisi economica sanitaria.
• I dati di questo studio verranno utilizzati per costruire un modello farmacocinetico di popolazione per ottimizzare il dosaggio e progettare nuove linee guida.

Questo è uno studio osservazionale monocentrico in cui il campionamento DBS viene confrontato con il campionamento convenzionale per TDM in una situazione di stato stazionario.

Chiaramente, le informazioni sulla fattibilità del campionamento DBS nei bambini e sui costi relativi al campionamento DBS nei bambini possono essere ottenute solo attraverso il campionamento effettivo nei bambini.