用于儿科免疫抑制剂和抗真菌药物分析的干血斑法的临床验证 (PROTECT)

治疗药物监测 (TDM) 基于对生物样品中药物浓度的测量，提供了个性化和改善患者药物治疗的可能性。 通常，TDM 是用通过静脉采血获得的血液或血浆进行的。 这种方法与一些挑战相关，例如 i) 患者需要前往医院或健康中心； ii) 样品运输的特殊条件，以保证分析物的稳定性并降低生物危害风险； iii) 采样时间并不总是代表优选的峰值或谷值浓度； iv) 方法是侵入性的和 v) 门诊就诊分析结果的延迟。

干血斑 (DBS) 可以为所有这些挑战提供解决方案。 DBS 被认为比 TDM 的血浆静脉采样更有优势。 PROTECT（通过使用干血斑取样技术在儿科患者中进行持续的家庭监测，对免疫抑制和抗真菌药物进行个性化治疗）研究的主要目的是改善接受抗真菌和免疫抑制剂治疗的儿科患者的治疗管理和患者参与。 PROTECT 主要由 ZonMW 赠款“Goed Gebruik Geneesmiddelen”资助。

四个患者组织积极参与了 PROTECT 研究。

研究目的：

主要 临床验证手指穿刺 DBS 方法与常规静脉取样相比，用于分析儿科人群中的 5 种免疫抑制药物和 4 种唑类抗真菌药物。 二级

• 将评估新型手指穿刺 DBS 方法在儿科人群中的可行性。 这包括对 TDM 采血方法的相关特征（属性）进行评分，评估患者和父母对手指采血 DBS 取样的经验和态度，以及评估对在家进行手指采血所提供的书面说明的理解程度。 在此验证研究中获得的数据将用于在治疗药物监测 (TDM) 中实施 DBS，这是一种侵入性较小的程序，并作为 HTA 一部分的离散选择实验的基础。
• 设计基于 DBS 和传统 TDM 过程中将产生的成本类型的清单，作为以后卫生经济分析的准备步骤。
• 该研究的数据将用于构建群体药代动力学模型，以优化剂量和设计新指南。

这是一项观察性单中心研究，其中在稳态情况下将 DBS 采样与 TDM 的常规采样进行比较。

显然，有关儿童 DBS 采样可行性的信息以及与儿童 DBS 采样相关的成本信息只能通过儿童实际采样获得。