Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg med to faste doser af ZX008 (Fenfluramine HCl) hos børn og unge voksne med Dravet syndrom

20. september 2023 opdateret af: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, parallel gruppe, placebokontrolleret forsøg med to faste doser af ZX008 (Fenfluramine Hydrochlorid) oral opløsning som en supplerende terapi hos børn og unge voksne med Dravet syndrom

Undersøgelse 1 og undersøgelse 3 er de prospektive, fusionerede analyser af 2 identiske dobbeltblindede, placebo-kontrollerede undersøgelser, ZX008-1501 og ZX008-1502, for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​ZX008, når det anvendes som supplerende terapi i pædiatriske og unge voksne personer med Dravet syndrom. Undersøgelse 1501 og undersøgelse 1502 blev udført parallelt; Undersøgelse 1501 blev udført på ca. 30 undersøgelsessteder i Nordamerika; Undersøgelse 1502 blev udført på ca. 30 undersøgelsessteder i Europa, Asien og Australien. Efter afslutning af baseline-perioden efter indledende screening og baseline-kortlægning af anfaldsfrekvens, blev forsøgspersoner, der kvalificerede sig til undersøgelserne, randomiseret (1:1:1) på en dobbeltblind måde til at modtage enten 1 ud af 2 doser ZX008 (0,2 mg/ kg/dag eller 0,8 mg/kg/dag; maksimal dosis: 30 mg/dag) eller placebo. Randomisering blev stratificeret efter aldersgruppe (< 6 år, ≥6 til 18 år) for at opnå balance på tværs af behandlingsarme med målet om 25 % af forsøgspersonerne i hver aldersgruppe. Alle forsøgspersoner blev titreret til deres randomiserede dosis over en 14-dages titreringsperiode. Efter titrering fortsatte forsøgspersonerne behandlingen med deres tilfældigt tildelte dosis over en 12-ugers vedligeholdelsesperiode. Forsøgspersoner, der forlod undersøgelsen, gennemgik en 2-ugers nedtrapning, medmindre de tilmeldte sig en opfølgende undersøgelse. Forsøgspersonerne blev fulgt til sikkerhedsovervågning efter undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

262

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Belgien
      • Antwerp, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Canada
      • Montréal, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital BCCH
  • Danmark
      • Dianalund, Danmark
        • Danish National Epilepsy Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Institute of Neurosciences Queens Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Alder Hey Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Evelina Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormonnd Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Sheffield Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30328
        • PANDA Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02467
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Forenede Stater, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76087
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • French Ref centre Necker Hospital Paris
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • AOU Anna Meyer
      • Genova, Italien
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Italien, 46100
        • A.O Carlo Poma
      • Milano, Italien, 20133
        • Instituto Neurologica Carlo Besta
      • Milano, Italien
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Roma, Italien, 00165
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCS
      • Verona, Italien, 37134
        • Ospedal Policlinico Giambattista Rossi diBorga Roma
  • Japan
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japan
        • Okayama University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, Japan
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joande Déu
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, Spanien
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Epilepsiezentrum / Neuropädiatrie Hedwig-von-Rittberg-Zentrum Für Kinder und Jugendliche
      • Bielefeld, Tyskland
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Tyskland
        • Epilepsiezentrum Freiburg
      • Jena, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Tyskland
        • Klinik für Neuropädiatrie Universitätsklinikum Schleswig Holstein Campus Kiel
      • Radeberg, Tyskland
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberggemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Tyskland
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Tyskland
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische,Tagesklinik fuer Neuropaediatrie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mand eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinde, i alderen 2 til 18 år, inklusive fra dagen for screeningsbesøget.
  • Klinisk diagnose af Dravet syndrom, hvor krampeanfald ikke kontrolleres fuldstændigt af nuværende antiepileptika.
  • Skal have et minimum antal krampeanfald pr. 4-ugers periode i de sidste 12 uger før screening.
  • Al medicin eller intervention til epilepsi skal være stabil i mindst 4 uger før screening og forventes at forblive stabil gennem hele undersøgelsen.
  • Ingen kardiovaskulær eller kardiopulmonal abnormitet baseret på EKHO, EKG eller fysisk undersøgelse.
  • Forældre/plejer er villig til og i stand til at overholde dagbogsudfyldelse, besøgsplan og undersøgelse af lægemiddelansvar.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Pulmonal arteriel hypertension.
  • Nuværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sygdom, såsom hjerteklap, myokardieinfarkt eller slagtilfælde.
  • Nuværende eller tidligere historie med glaukom.
  • Moderat eller svært nedsat leverfunktion.
  • Modtager samtidig behandling med: anorektiske midler; monoaminoxidase-inhibitorer; medicin, der virker via serotonin, herunder serotoningenoptagelseshæmmere; atomoxetin eller anden centralt virkende noradrenerg agonist; eller cyproheptadin.
  • Modtager i øjeblikket eller har modtaget stiripentol inden for de sidste 21 dage før screening.
  • Tager i øjeblikket carbamazepin, oxcarbamazepin, eslicarbazepin, phenobarbital eller phenytoin, eller har taget nogen af ​​disse inden for de seneste 30 dage.
  • Positivt resultat på tetrahydrocannabinol (THC) eller cannabidiol (CBD) test ved screeningsbesøget.
  • En klinisk signifikant medicinsk tilstand, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelse, indsamling af undersøgelsesdata eller udgøre en risiko for forsøgspersonen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ZX008 - 0,8 mg/kg/dag
ZX008 (fenfluramin HCl) leveres som oral opløsning i koncentrationer på 1,25, 2,5 og 5 mg/ml. ZX008 vil blive indgivet to gange dagligt (BID) i ligeligt opdelte doser med mad.
Medicin: ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid)
ZX008 lægemiddelprodukt er en oral vandig opløsning af fenfluraminhydrochlorid bufret til pH 5. Produktet er sukkerfrit og er beregnet til at være kompatibelt med en ketogen diæt.
Eksperimentel: ZX008 - 0,2 mg/kg/dag
ZX008 (fenfluramin HCl) leveres som oral opløsning i koncentrationer på 1,25, 2,5 og 5 mg/ml. ZX008 vil blive indgivet to gange dagligt (BID) i ligeligt opdelte doser med mad.
Medicin: ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid)
ZX008 lægemiddelprodukt er en oral vandig opløsning af fenfluraminhydrochlorid bufret til pH 5. Produktet er sukkerfrit og er beregnet til at være kompatibelt med en ketogen diæt.
Placebo komparator: Matchende placebo
Placebo vil blive indgivet to gange dagligt (BID) i ligeligt opdelte doser med mad.
Medicin: Matchende placebo
Placebo-løsning til ZX008. Produktet er sukkerfrit og er beregnet til at være kompatibelt med en ketogen diæt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den gennemsnitlige konvulsive anfaldshyppighed (MCSF) til de kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperioder (T+M) hos deltagere, der modtager ZX008 0,8 mg/kg/dag sammenlignet med placebo
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Månedlig (28 dage) hyppighed af krampeanfald (CSF) var baseret på elektroniske dagbogsdata indhentet for hver deltager. Konvulsive anfald omfattede hemikloniske, fokale med tydelige observerbare motoriske tegn, generaliserede toniske kloniske, sekundært generaliserede toniske kloniske, toniske, kloniske og dråbeanfald (toniske/atoniske). Antallet af krampeanfald rapporteret i hele tidsintervallet blev divideret med antallet af ikke-manglende dagbogsdage, og resultatet blev derefter ganget med 28 for at få en 28-dages CSF.
Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den gennemsnitlige konvulsive anfaldshyppighed til den kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperiode (T+M) hos deltagere, der modtager ZX008 0,2 mg/kg/dag sammenlignet med placebo
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Månedlig (28 dage) hyppighed af krampeanfald (CSF) var baseret på elektroniske dagbogsdata indhentet for hver deltager. Konvulsive anfald omfattede hemikloniske, fokale med tydelige observerbare motoriske tegn, generaliserede toniske kloniske, sekundært generaliserede toniske kloniske, toniske, kloniske og dråbeanfald (toniske/atoniske). Antallet af krampeanfald rapporteret i hele tidsintervallet blev divideret med antallet af ikke-manglende dagbogsdage, og resultatet blev derefter ganget med 28 for at få en 28-dages CSF.
Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Procentdel af deltagere, der opnåede mere end eller lig med 25 % (≥25 %) reduktion i hyppigheden af ​​krampeanfald i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo fra baseline under titrerings- og vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Konvulsive anfald omfattede hemikloniske, fokale med tydelige observerbare motoriske tegn, generaliserede toniske kloniske, sekundært generaliserede toniske kloniske, toniske, kloniske og dråbeanfald (toniske/atoniske). En responder var en deltager, som oplevede en 25 % eller mere reduktion i hyppigheden af ​​krampeanfald pr. 28 dage under titrerings- og vedligeholdelsesperioden.
Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Procentdel af deltagere, der opnåede en ≥50 % reduktion i frekvensen af ​​krampeanfald i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo fra baseline under titrerings- og vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Konvulsive anfald omfattede hemikloniske, fokale med tydelige observerbare motoriske tegn, generaliserede toniske kloniske, sekundært generaliserede toniske kloniske, toniske, kloniske og dråbeanfald (toniske/atoniske). En responder var en deltager, som oplevede en 50 % eller mere reduktion i frekvensen af ​​krampeanfald pr. 28 dage under titrerings- og vedligeholdelsesperioden.
Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Procentdel af deltagere, der opnåede en ≥75 % reduktion i frekvensen af ​​krampeanfald i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo fra baseline under titrerings- og vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Konvulsive anfald omfattede hemikloniske, fokale med tydelige observerbare motoriske tegn, generaliserede toniske kloniske, sekundært generaliserede toniske kloniske, toniske, kloniske og dråbeanfald (toniske/atoniske). En responder var en deltager, som oplevede en 75 % eller mere reduktion i frekvensen af ​​krampeanfald pr. 28 dage under titrerings- og vedligeholdelsesperioden.
Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Procentdel af deltagere, der opnåede en 100 % reduktion i frekvensen af ​​krampeanfald i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo fra baseline under titrerings- og vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Konvulsive anfald omfattede hemikloniske, fokale med tydelige observerbare motoriske tegn, generaliserede toniske kloniske, sekundært generaliserede toniske kloniske, toniske, kloniske og dråbeanfald (toniske/atoniske). En responder var en deltager, som oplevede en 100 % reduktion i frekvensen af ​​krampeanfald pr. 28 dage under titrerings- og vedligeholdelsesperioden.
Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Længste krampeanfaldsfrie interval i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo under titrerings- og vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: I løbet af 14 ugers titrering (2 uger) og vedligeholdelsesperiode (12 uger) (gennemsnit på 99 dage)
Det længste interval mellem krampeanfald blev beregnet over hele titrerings- og vedligeholdelsesperioden og blev udledt som maksimum af antallet af dage mellem på hinanden følgende krampeanfald.
I løbet af 14 ugers titrering (2 uger) og vedligeholdelsesperiode (12 uger) (gennemsnit på 99 dage)
Antal dage uden krampeanfald i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo under titrerings- og vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: I løbet af 14 ugers titrering (2 uger) og vedligeholdelsesperiode (12 uger) (gennemsnit på 99 dage)
En dag uden krampeanfald blev defineret som en dag, for hvilken dagbogsdata er tilgængelige, og der ikke blev rapporteret om krampeanfald. Dage uden krampeanfald blev taget fra de elektroniske dagbogsdata.
I løbet af 14 ugers titrering (2 uger) og vedligeholdelsesperiode (12 uger) (gennemsnit på 99 dage)
Ændring fra baseline i ikke-konvulsive anfaldsfrekvens til den kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperiode i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Ikke-konvulsive anfald inkluderede fokale uden klare observerbare motoriske tegn, fravær eller atypisk fravær, myoklonisk og atonisk. Antallet af ikke-konvulsive anfald rapporteret i hele tidsintervallet blev divideret med antallet af ikke-manglende dagbogsdage, og resultatet blev derefter ganget med 28 for at få en 28-dages ikke-konvulsiv anfaldsfrekvens.
Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Ændring fra baseline i konvulsive + ikke-konvulsive anfaldshyppighed til den kombinerede titrerings- og vedligeholdelsesperiode i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Total anfaldsfrekvens blev defineret som kombinationen af ​​krampeanfald og ikke-kramper. Konvulsive anfald omfattede hemikloniske, fokale med tydelige observerbare motoriske tegn, generaliserede toniske kloniske, sekundært generaliserede toniske kloniske, toniske, kloniske og dråbeanfald (toniske/atoniske). Ikke-konvulsive anfald inkluderede fokale uden klare observerbare motoriske tegn, fravær eller atypisk fravær, myoklonisk og atonisk. Anfaldshyppigheden var baseret på elektroniske dagbogsdata indhentet for hver deltager. Antallet af alle anfald rapporteret i hele tidsintervallet blev divideret med antallet af ikke-manglende dagbogsdage, og resultatet blev derefter ganget med 28 for at få en 28-dages krampeanfaldshyppighed eller ikke-kramper.
Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Procentdel af deltagere med brug af redningsmedicin i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo under titrerings- og vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Redningsmedicin blev administreret i henhold til hver deltagers sædvanlige eller ordinerede regime bestående af 1 eller flere medicin. Brugen af ​​redningsmedicin (antal dage og antal anvendte medicin pr. anfaldsepisode) var baseret på elektroniske dagbogsdata indhentet for hver deltager. Antallet af dage, der blev taget redningsmedicin (normaliseret til 28 dage) blev beregnet for hver deltager. Flere medicin taget på samme dag blev talt én gang for den dag.
Fra baseline op til 14 uger [Titreringsperiode (2 uger) plus vedligeholdelsesperiode (12 uger)]
Procentdel af deltagere med hospitalsindlæggelse og sundhedsressourceudnyttelse til at behandle anfald i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo under undersøgelsen
Tidsramme: I løbet af 14 ugers titrering (2 uger) og vedligeholdelsesperiode (12 uger) (gennemsnit på 99 dage)
Deltagere, der brugte lægebehandling til at behandle et anfald under undersøgelsen, blev rapporteret.
I løbet af 14 ugers titrering (2 uger) og vedligeholdelsesperiode (12 uger) (gennemsnit på 99 dage)
Procentdel af deltagere med status epilepticus (SE) i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo under titrerings- og vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: I løbet af 14 ugers titrering (2 uger) og vedligeholdelsesperiode (12 uger) (gennemsnit på 99 dage)
Deltagerne, som enten havde SE-episode registreret som en uønsket hændelse (AE) under behandlingen eller et anfald på mere end 10 minutter, blev rapporteret for hver behandlingsgruppe. Derudover blev en enkelt deltager, som muligvis havde mere end én episode af SE, og en episode af SE registreret som både en AE og som et anfald længere end 10 minutter, regnet som en enkelt hændelse.
I løbet af 14 ugers titrering (2 uger) og vedligeholdelsesperiode (12 uger) (gennemsnit på 99 dage)
Fordeling af varigheden af ​​krampeanfald (i procent) i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo ved baseline og i titrerings- og vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Ved baseline og 14 ugers titrering (2 uger) og vedligeholdelsesperiode (12 uger)
Varigheden af ​​enkelte krampeanfald under baseline og varigheden over titrerings- og vedligeholdelsesperioden blev rapporteret efter behandlingsgruppe ved brug af kategorier som <2 minutter, 2 til 10 minutter og > 10 minutter som samlet i anfaldsdagbogen.
Ved baseline og 14 ugers titrering (2 uger) og vedligeholdelsesperiode (12 uger)
Procentdel af deltagere med klinisk global indtryk - forbedring (CGI-I) vurderingsscore, som vurderet af hovedforskeren i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo
Tidsramme: Ved besøg 6 (dag 15), 8 (dag 43), 10 (dag 71) og 12 (dag 99)
CGI-I skala måler forbedring i deltagerens kliniske status fra baseline. Sværhedsgraden af ​​en deltagers tilstand blev vurderet på en 7-punkts skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre), som følger: 1-meget forbedret, 2-meget forbedret, 3-minimalt forbedret, 4 - ingen ændring, 5-minimalt værre, 6-meget værre og 7-meget værre. Principal Investigator vurderede deres globale indtryk af deltagerens tilstand under undersøgelsen.
Ved besøg 6 (dag 15), 8 (dag 43), 10 (dag 71) og 12 (dag 99)
Procentdel af deltagere med klinisk globalt indtryk – forbedringsvurderingsscore, som vurderet af forældre/plejer i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo
Tidsramme: Ved besøg 6 (dag 15), 8 (dag 43), 10 (dag 71) og 12 (dag 99)
CGI-I skala måler forbedring i deltagerens kliniske status fra baseline. Sværhedsgraden af ​​en deltagers tilstand blev vurderet på en 7-punkts skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre), som følger: 1-meget forbedret, 2-meget forbedret, 3-minimalt forbedret, 4 - ingen ændring, 5-minimalt værre, 6-meget værre og 7-meget værre. Forælderen/omsorgspersonen vurderede deres globale indtryk af deltagerens tilstand under undersøgelsen.
Ved besøg 6 (dag 15), 8 (dag 43), 10 (dag 71) og 12 (dag 99)
Ændring fra baseline til dag 99 i livskvaliteten i børneepilepsi (QOLCE)-score til måling af livskvalitet i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo
Tidsramme: Fra baseline til dag 99
QOLCE er en lav-byrde afsluttet vurdering af forældre/plejer, der evaluerer, hvordan epilepsi påvirker deltagerens daglige funktion på forskellige livsområder, herunder fysiske aktiviteter, velvære, kognition, sociale aktiviteter, adfærd og generel sundhed. QOLCE scorer elementer på 16 underskalaer med mulig 5-punkts respons for hver, hvor score på 5 var bedst mulig respons og 1 var dårligst mulig respons. Vareresultater blev derefter transformeret til en 0-100 skala som følger: 1-0, 2-25, 3-50, 4-75, 5-100. En score for hver deltager for hver underskala blev beregnet ved at tage et gennemsnit af den deltagers svar på hvert punkt i underskalaen. Underskala-score pr. deltager blev beregnet som gennemsnit for at opnå en samlet QoL-score for hver deltager. Højere subskala og overordnede QoL-score, bedre respons.
Fra baseline til dag 99
Ændring fra baseline til dag 99 i den overordnede livskvalitetsscore fra Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL)-score i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo
Tidsramme: Fra baseline til dag 99
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) er et pædiatrisk modulært mål for sundhedsrelateret livskvalitet (QoL), som udfyldes af forælderen/plejeren på vegne af deltageren. Den bestod af 23 elementer på tværs af 4 kerneskalaer, der måler fysisk (8 elementer), følelsesmæssig, social og skolefunktion (5 elementer hver). Hvert af svarene på de 23 punkter scores indledningsvis på en 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldrig) til 4 (Næsten altid). Scoringer transformeres lineært til en skala fra 0 til 100, hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0, og højere score svarer til bedre sundhedsrelateret QoL. Den overordnede livskvalitet er gennemsnittet af alle emnerne over antallet af besvarede emner på alle skalaerne.
Fra baseline til dag 99
Ændring fra baseline til dag 99 i den samlede score fra PedsQL Family Impact Module-score i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo
Tidsramme: Fra baseline til dag 99
PedsQL Family Impact målte indvirkningen af ​​pædiatriske kroniske sundhedstilstande på forældre og familien ved at måle forældres selvrapporterede fysiske, følelsesmæssige, sociale og kognitive funktioner, kommunikation, bekymringer og daglige familieaktiviteter og relationer. Der er i alt 36 punkter i PedsQL: 6 punkter til fysisk funktion, 5 punkter hver til følelsesmæssig funktion, kognitiv funktion og bekymring, 4 til social funktion, 3 til kommunikation, 3 spørgsmål til daglige aktiviteter og 5 til familieforhold. Hver af svarene scores indledningsvis på en 5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldrig) til 4 (Næsten altid) og transformeres derefter lineært til en skala fra 0 til 100, hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0, og højere score betyder bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline til dag 99
Livskvalitet (QoL) for forældre/plejer ved brug af EQ-5D-5L-skalaen i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo ved baseline og dag 99
Tidsramme: Ved baseline og dag 99
EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels-skalaen produceret af European QOL Group (EQ-5D-5L) sundhedsspørgeskema er et sundhedsrelateret QOL-instrument med 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/ depression. De 5 dimensioner af EQ-5D-5L sundhedsspørgeskema blev vurderet på en Likert-skala med 5 mulige niveauer: ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. Kategorierne "lette problemer", "moderat problem", "alvorlige problemer" og "ekstreme problemer" er samlet i én svarkategori "problemer. Forælderens/plejerens QOL blev vurderet, og procentdelen af ​​deltagere blev rapporteret for hvert punkt.
Ved baseline og dag 99
Ændring fra baseline til dag 99 i affektive symptomer hos forældre/plejer, der bruger hospitalets angst- og depressionsskala (HADS) i hver ZX008-behandlingsarm sammenlignet med placebo
Tidsramme: Fra baseline til dag 99
HADS er et værktøj, der blev valideret til at vurdere tilstedeværelsen af ​​angst eller depression i en ambulant ikke-psykiatrisk befolkning. HADS en skala med 14 elementer, der genererer ordinaldata for 2 dimensioner: 1) Angst (7 elementer) og 2) Depression (7 elementer). Hvert punkt har 4 mulige svar vurderet fra 0 til 3, hvoraf 0 = Ingen nød og 3 = værste nød. Alle svar på emnerne for en dimension med deres respektive rating tilføjes, hvilket resulterer i et interval for hver dimension fra 0-21, hvoraf 0-7 = normal; 8-10=grænsen unormal; 11-21=unormalt. Scorer for hele skalaen (følelsesmæssig nød) varierer fra 0 til 42, hvor højere score indikerer mere nød.
Fra baseline til dag 99
Maksimal observeret koncentration af ZX008 bestemt direkte fra koncentrationstidsprofilen [Cmax] ved stabil tilstand
Tidsramme: Ved besøg 8 (dag 43): før dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
Cmax er den maksimale observerede koncentration bestemt direkte fra koncentration-tidsprofilen.
Ved besøg 8 (dag 43): før dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
Område under koncentrationstidskurven for ZX008 Fra tid nul til tid 24 timer [AUC0-24 timer] ved stabil tilstand
Tidsramme: Ved besøg 8 (dag 43): før dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
AUC0-24 er arealet under koncentrationstidskurven fra tid nul til 24 timer.
Ved besøg 8 (dag 43): før dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
Tid til maksimal koncentration [Tmax] af ZX008 ved stabil tilstand
Tidsramme: Ved besøg 8 (dag 43): før dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
Tmax er tiden til maksimal koncentration ved steady state.
Ved besøg 8 (dag 43): før dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
Elimination Halveringstid [t1/2 Beta] af ZX008 ved Steady State
Tidsramme: Ved besøg 8 (dag 43): før dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis
t1/2 beta er eliminationshalveringstiden.
Ved besøg 8 (dag 43): før dosis, 1, 2 og 4-6 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

29. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2016

Først opslået (Anslået)

17. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZX008-1501
  • ZX008-1502 (Anden identifikator: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner