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Eine Studie mit zwei festen Dosen von ZX008 (Fenfluramin-HCl) bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Dravet-Syndrom

20. September 2023 aktualisiert von: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie mit zwei festen Dosen von ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid) Lösung zum Einnehmen als Zusatztherapie bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Dravet-Syndrom

Studie 1 und Studie 3 sind die prospektiven, zusammengeführten Analysen von 2 identischen, doppelblinden, placebokontrollierten Studien, ZX008-1501 und ZX008-1502, zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von ZX008 bei Anwendung als Begleittherapie bei Kindern und Jugendlichen junge erwachsene Probanden mit Dravet-Syndrom. Studie 1501 und Studie 1502 wurden parallel durchgeführt; Studie 1501 wurde an etwa 30 Studienzentren in Nordamerika durchgeführt; Studie 1502 wurde an etwa 30 Studienzentren in Europa, Asien und Australien durchgeführt. Nach Abschluss des Baseline-Zeitraums nach dem anfänglichen Screening und der Baseline-Aufzeichnung der Anfallshäufigkeit wurden Probanden, die sich für die Studien qualifizierten, doppelblind randomisiert (1:1:1) und erhielten entweder 1 von 2 Dosen ZX008 (0,2 mg/ kg/Tag oder 0,8 mg/kg/Tag; Höchstdosis: 30 mg/Tag) oder Placebo. Die Randomisierung wurde nach Altersgruppe (< 6 Jahre, ≥ 6 bis 18 Jahre) stratifiziert, um ein Gleichgewicht zwischen den Behandlungsarmen zu erreichen, mit dem Ziel von 25 % der Studienteilnehmer in jeder Altersgruppe. Alle Probanden wurden über einen 14-tägigen Titrationszeitraum auf ihre randomisierte Dosis titriert. Nach der Titration setzten die Probanden die Behandlung mit ihrer zufällig zugewiesenen Dosis über einen 12-wöchigen Erhaltungszeitraum fort. Probanden, die die Studie beendeten, wurden 2 Wochen lang ausgeschlichen, es sei denn, sie nahmen an einer Folgestudie teil. Die Probanden wurden für die Sicherheitsüberwachung nach der Studie beobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

262

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Belgien
      • Antwerp, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Epilepsiezentrum / Neuropädiatrie Hedwig-von-Rittberg-Zentrum Für Kinder und Jugendliche
      • Bielefeld, Deutschland
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Deutschland
        • Epilepsiezentrum Freiburg
      • Jena, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Deutschland
        • Klinik für Neuropädiatrie Universitätsklinikum Schleswig Holstein Campus Kiel
      • Radeberg, Deutschland
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberggemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Deutschland
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Deutschland
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische,Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
  • Dänemark
      • Dianalund, Dänemark
        • Danish National Epilepsy Centre
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • French Ref centre Necker Hospital Paris
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • AOU Anna Meyer
      • Genova, Italien
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Italien, 46100
        • A.O Carlo Poma
      • Milano, Italien, 20133
        • Instituto Neurologica Carlo Besta
      • Milano, Italien
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Roma, Italien, 00165
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCS
      • Verona, Italien, 37134
        • Ospedal Policlinico Giambattista Rossi diBorga Roma
  • Japan
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japan
        • Okayama University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, Japan
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital BCCH
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joande Déu
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, Spanien
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30328
        • Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02467
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76087
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Institute of Neurosciences Queens Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Alder Hey Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Evelina Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormonnd Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Sheffield Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Männlich oder nicht schwangere, nicht stillende Frau im Alter von 2 bis 18 Jahren, einschließlich am Tag des Screening-Besuchs.
  • Klinische Diagnose des Dravet-Syndroms, bei dem krampfartige Anfälle nicht vollständig durch aktuelle Antiepileptika kontrolliert werden.
  • Muss in den letzten 12 Wochen vor dem Screening eine Mindestanzahl von Krampfanfällen pro 4-Wochen-Zeitraum haben.
  • Alle Medikamente oder Interventionen gegen Epilepsie müssen mindestens 4 Wochen vor dem Screening stabil sein und voraussichtlich während der gesamten Studie stabil bleiben.
  • Keine kardiovaskulären oder kardiopulmonalen Anomalien basierend auf ECHO, EKG oder körperlicher Untersuchung.
  • Elternteil/Betreuer ist bereit und in der Lage, das Ausfüllen des Tagebuchs, den Besuchsplan und die Verantwortung für das Studienmedikament einzuhalten.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Pulmonale Hypertonie.
  • Aktuelle oder frühere kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Erkrankungen wie Herzklappenerkrankung, Myokardinfarkt oder Schlaganfall.
  • Aktuelle oder vergangene Geschichte des Glaukoms.
  • Mittelschwere oder schwere Leberfunktionsstörung.
  • Erhalten einer Begleittherapie mit: Anorektika; Monoaminoxidase-Inhibitoren; Medikamente, die über Serotonin wirken, einschließlich Serotonin-Wiederaufnahmehemmer; Atomoxetin oder andere zentral wirkende noradrenerge Agonisten; oder Cyproheptadin.
  • Derzeit erhalten oder in den letzten 21 Tagen vor dem Screening Stiripentol erhalten haben.
  • Nehmen Sie derzeit Carbamazepin, Oxcarbamazepin, Eslicarbazepin, Phenobarbital oder Phenytoin ein oder haben Sie eines davon in den letzten 30 Tagen eingenommen.
  • Positives Ergebnis beim Test auf Tetrahydrocannabinol (THC) oder Cannabidiol (CBD) beim Screening-Besuch.
  • Ein klinisch signifikanter medizinischer Zustand, der die Teilnahme an der Studie, die Erhebung von Studiendaten beeinträchtigen oder ein Risiko für den Probanden darstellen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ZX008 - 0,8 mg/kg/Tag
ZX008 (Fenfluramin-HCl) wird als Lösung zum Einnehmen in Konzentrationen von 1,25, 2,5 und 5 mg/ml geliefert. ZX008 wird zweimal täglich (BID) in gleichmäßig verteilten Dosen mit Nahrung verabreicht.
Arzneimittel: ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid)
Das Arzneimittel ZX008 ist eine orale wässrige Lösung von Fenfluraminhydrochlorid, gepuffert auf pH 5. Das Produkt ist zuckerfrei und soll mit einer ketogenen Ernährung kompatibel sein.
Experimental: ZX008 - 0,2 mg/kg/Tag
ZX008 (Fenfluramin-HCl) wird als Lösung zum Einnehmen in Konzentrationen von 1,25, 2,5 und 5 mg/ml geliefert. ZX008 wird zweimal täglich (BID) in gleichmäßig verteilten Dosen mit Nahrung verabreicht.
Arzneimittel: ZX008 (Fenfluraminhydrochlorid)
Das Arzneimittel ZX008 ist eine orale wässrige Lösung von Fenfluraminhydrochlorid, gepuffert auf pH 5. Das Produkt ist zuckerfrei und soll mit einer ketogenen Ernährung kompatibel sein.
Placebo-Komparator: Passendes Placebo
Placebo wird zweimal täglich (BID) in gleichmäßig verteilten Dosen mit Nahrung verabreicht.
Arzneimittel: Passendes Placebo
Placebolösung für ZX008. Das Produkt ist zuckerfrei und soll mit einer ketogenen Ernährung kompatibel sein.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der mittleren Häufigkeit konvulsiver Anfälle (MCSF) gegenüber dem Ausgangswert zu den kombinierten Titrations- und Erhaltungsperioden (T+M) bei Teilnehmern, die ZX008 0,8 mg/kg/Tag erhielten, im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Die monatliche (28 Tage) Krampfanfallshäufigkeit (CSF) basierte auf elektronischen Tagebuchdaten, die für jeden Teilnehmer erhalten wurden. Krampfanfälle umfassten hemiklonische, fokale mit deutlich beobachtbaren motorischen Zeichen, generalisierte tonisch-klonische, sekundär generalisierte tonisch-klonische, tonische, klonische und tropfende Anfälle (tonisch/atonisch). Die Anzahl der während des gesamten Zeitintervalls gemeldeten Krampfanfälle wurde durch die Anzahl der nicht fehlenden Tage im Tagebuch dividiert und das Ergebnis wurde dann mit 28 multipliziert, um einen 28-Tage-CSF zu erhalten.
Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der mittleren Häufigkeit der Krampfanfälle vom Ausgangswert zur kombinierten Titrations- und Erhaltungsperiode (T+M) bei Teilnehmern, die ZX008 0,2 mg/kg/Tag erhielten, im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Die monatliche (28 Tage) Krampfanfallshäufigkeit (CSF) basierte auf elektronischen Tagebuchdaten, die für jeden Teilnehmer erhalten wurden. Krampfanfälle umfassten hemiklonische, fokale mit deutlich beobachtbaren motorischen Zeichen, generalisierte tonisch-klonische, sekundär generalisierte tonisch-klonische, tonische, klonische und tropfende Anfälle (tonisch/atonisch). Die Anzahl der während des gesamten Zeitintervalls gemeldeten Krampfanfälle wurde durch die Anzahl der nicht fehlenden Tage im Tagebuch dividiert und das Ergebnis wurde dann mit 28 multipliziert, um einen 28-Tage-CSF zu erhalten.
Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Prozentsatz der Teilnehmer, die in jedem ZX008-Behandlungsarm eine Verringerung der Häufigkeit von Krampfanfällen um mehr als oder gleich 25 % (≥ 25 %) im Vergleich zu Placebo gegenüber dem Ausgangswert während der Titrations- und Erhaltungsphase erreichten
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Krampfanfälle umfassten hemiklonische, fokale mit deutlich beobachtbaren motorischen Zeichen, generalisierte tonisch-klonische, sekundär generalisierte tonisch-klonische, tonische, klonische und tropfende Anfälle (tonisch/atonisch). Ein Responder war ein Teilnehmer, bei dem es während der Titrations- und Erhaltungsphase innerhalb von 28 Tagen zu einer Verringerung der Häufigkeit konvulsiver Anfälle um 25 % oder mehr kam.
Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Prozentsatz der Teilnehmer, die in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo während der Titrations- und Erhaltungsphase eine Verringerung der Häufigkeit von Krampfanfällen um ≥50 % erreichten
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Krampfanfälle umfassten hemiklonische, fokale mit deutlich beobachtbaren motorischen Zeichen, generalisierte tonisch-klonische, sekundär generalisierte tonisch-klonische, tonische, klonische und tropfende Anfälle (tonisch/atonisch). Ein Responder war ein Teilnehmer, bei dem es während der Titrations- und Erhaltungsphase innerhalb von 28 Tagen zu einer Verringerung der Häufigkeit von Krampfanfällen um 50 % oder mehr kam.
Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Prozentsatz der Teilnehmer, die in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo während der Titrations- und Erhaltungsphase eine Verringerung der Häufigkeit von Krampfanfällen um ≥75 % erreichten
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Krampfanfälle umfassten hemiklonische, fokale mit deutlich beobachtbaren motorischen Zeichen, generalisierte tonisch-klonische, sekundär generalisierte tonisch-klonische, tonische, klonische und tropfende Anfälle (tonisch/atonisch). Ein Responder war ein Teilnehmer, bei dem es während der Titrations- und Erhaltungsphase innerhalb von 28 Tagen zu einer Verringerung der Häufigkeit krampfhafter Anfälle um 75 % oder mehr kam.
Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Prozentsatz der Teilnehmer, die in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo eine 100-prozentige Reduktion der Häufigkeit von Krampfanfällen gegenüber dem Ausgangswert während der Titrations- und Erhaltungsphase erreichten
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Krampfanfälle umfassten hemiklonische, fokale mit deutlich beobachtbaren motorischen Zeichen, generalisierte tonisch-klonische, sekundär generalisierte tonisch-klonische, tonische, klonische und tropfende Anfälle (tonisch/atonisch). Ein Responder war ein Teilnehmer, der während der Titrations- und Erhaltungsphase alle 28 Tage eine 100-prozentige Reduktion der Häufigkeit konvulsiver Anfälle erfuhr.
Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Längstes krampfanfallsfreies Intervall in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo während der Titrations- und Erhaltungsphase
Zeitfenster: Während 14 Wochen Titration (2 Wochen) und Erhaltungszeitraum (12 Wochen) (durchschnittlich 99 Tage)
Das längste Intervall zwischen Krampfanfällen wurde über den gesamten Titrations- und Erhaltungszeitraum berechnet und als Maximum der Anzahl von Tagen zwischen aufeinanderfolgenden Krampfanfällen abgeleitet.
Während 14 Wochen Titration (2 Wochen) und Erhaltungszeitraum (12 Wochen) (durchschnittlich 99 Tage)
Anzahl der Tage ohne Krampfanfälle in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo während der Titrations- und Erhaltungsphase
Zeitfenster: Während 14 Wochen Titration (2 Wochen) und Erhaltungszeitraum (12 Wochen) (durchschnittlich 99 Tage)
Ein krampffreier Tag wurde als ein Tag definiert, für den Tagebuchdaten verfügbar sind und an dem keine Krampfanfälle gemeldet wurden. Krampfanfallsfreie Tage wurden aus den Daten des elektronischen Tagebuchs entnommen.
Während 14 Wochen Titration (2 Wochen) und Erhaltungszeitraum (12 Wochen) (durchschnittlich 99 Tage)
Änderung der Häufigkeit nicht-konvulsiver Anfälle vom Ausgangswert zur kombinierten Titrations- und Erhaltungsperiode in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Nicht-konvulsive Anfälle umfassten fokale Anfälle ohne deutlich beobachtbare motorische Zeichen, Abwesenheit oder atypische Abwesenheit, myoklonische und atonische. Die Anzahl der während des gesamten Zeitintervalls gemeldeten nicht-konvulsiven Anfälle wurde durch die Anzahl der nicht fehlenden Tage im Tagebuch dividiert und das Ergebnis wurde dann mit 28 multipliziert, um eine 28-tägige nicht-konvulsive Anfallshäufigkeit zu erhalten.
Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Änderung der Häufigkeit konvulsiver + nicht-konvulsiver Anfälle vom Ausgangswert zur kombinierten Titrations- und Erhaltungsperiode in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Die Gesamtanfallshäufigkeit wurde als Kombination aus krampfartigen und nicht krampfartigen Anfällen definiert. Krampfanfälle umfassten hemiklonische, fokale mit deutlich beobachtbaren motorischen Zeichen, generalisierte tonisch-klonische, sekundär generalisierte tonisch-klonische, tonische, klonische und tropfende Anfälle (tonisch/atonisch). Nicht-konvulsive Anfälle umfassten fokale Anfälle ohne deutlich beobachtbare motorische Zeichen, Abwesenheit oder atypische Abwesenheit, myoklonische und atonische. Die Anfallshäufigkeit basierte auf elektronischen Tagebuchdaten, die für jeden Teilnehmer erhalten wurden. Die Anzahl aller während des gesamten Zeitintervalls gemeldeten Anfälle wurde durch die Anzahl der nicht fehlenden Tage im Tagebuch dividiert und das Ergebnis wurde dann mit 28 multipliziert, um eine 28-tägige konvulsive oder nicht-konvulsive Anfallshäufigkeit zu erhalten.
Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Prozentsatz der Teilnehmer mit Bedarfsmedikation in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo während der Titrations- und Erhaltungsphase
Zeitfenster: Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Die Notfallmedikation wurde gemäß dem üblichen oder verschriebenen Regime jedes Teilnehmers verabreicht, das aus 1 oder mehreren Medikamenten bestand. Die Verwendung von Notfallmedikation (Anzahl der Tage und Anzahl der pro Anfallsepisode verwendeten Medikamente) basierte auf elektronischen Tagebuchdaten, die für jeden Teilnehmer erhalten wurden. Die Anzahl der Tage, an denen die Notfallmedikation eingenommen wurde (normalisiert auf 28 Tage), wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Mehrere am selben Tag eingenommene Medikamente wurden für diesen Tag einmal gezählt.
Von Baseline bis zu 14 Wochen [Titrationszeitraum (2 Wochen) plus Erhaltungszeitraum (12 Wochen)]
Prozentsatz der Teilnehmer mit Krankenhausaufenthalt und Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen zur Behandlung von Anfällen in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo während der Studie
Zeitfenster: Während 14 Wochen Titration (2 Wochen) und Erhaltungszeitraum (12 Wochen) (durchschnittlich 99 Tage)
Es wurde über Teilnehmer berichtet, die während der Studie die medizinische Versorgung zur Behandlung eines Anfalls in Anspruch nahmen.
Während 14 Wochen Titration (2 Wochen) und Erhaltungszeitraum (12 Wochen) (durchschnittlich 99 Tage)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Status Epilepticus (SE) in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo während der Titrations- und Erhaltungsphase
Zeitfenster: Während 14 Wochen Titration (2 Wochen) und Erhaltungszeitraum (12 Wochen) (durchschnittlich 99 Tage)
Die Teilnehmer, bei denen während der Behandlung entweder eine SE-Episode als unerwünschtes Ereignis (UE) oder ein Anfall von mehr als 10 Minuten Dauer auftrat, wurden für jede Behandlungsgruppe gemeldet. Darüber hinaus wurde ein einzelner Teilnehmer, der möglicherweise mehr als eine SE-Episode hatte, und eine SE-Episode, die sowohl als AE als auch als Anfall länger als 10 Minuten aufgezeichnet wurde, als ein einzelnes Ereignis gezählt.
Während 14 Wochen Titration (2 Wochen) und Erhaltungszeitraum (12 Wochen) (durchschnittlich 99 Tage)
Verteilung der Dauer krampfhafter Anfälle (in Prozent) in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo zu Studienbeginn und während der Titrations- und Erhaltungsphase
Zeitfenster: Bei Baseline und 14 Wochen Titration (2 Wochen) und Erhaltungszeitraum (12 Wochen)
Die Dauer einzelner krampfhafter Anfälle während der Baseline und die Dauer während der Titrations- und Erhaltungsphase wurden von der Behandlungsgruppe unter Verwendung von Kategorien wie < 2 Minuten, 2 bis 10 Minuten und > 10 Minuten, wie im Anfallstagebuch erfasst, angegeben.
Bei Baseline und 14 Wochen Titration (2 Wochen) und Erhaltungszeitraum (12 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit dem Clinical Global Impression – Improvement (CGI-I) Rating Score, wie vom leitenden Prüfarzt in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo bewertet
Zeitfenster: Bei Besuch 6 (Tag 15), 8 (Tag 43), 10 (Tag 71) und 12 (Tag 99)
Die CGI-I-Skala misst die Verbesserung des klinischen Zustands des Teilnehmers gegenüber dem Ausgangswert. Der Schweregrad des Zustands eines Teilnehmers wurde auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) wie folgt bewertet: 1 – sehr viel besser, 2 – sehr viel besser, 3 – minimal besser, 4 - keine Veränderung, 5 - minimal schlechter, 6 - viel schlechter und 7 - sehr viel schlechter. Der leitende Prüfarzt bewertete seinen Gesamteindruck vom Zustand des Teilnehmers während der Studie.
Bei Besuch 6 (Tag 15), 8 (Tag 43), 10 (Tag 71) und 12 (Tag 99)
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinischem Gesamteindruck – Bewertung der Verbesserung, wie vom Elternteil/Betreuer in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo bewertet
Zeitfenster: Bei Besuch 6 (Tag 15), 8 (Tag 43), 10 (Tag 71) und 12 (Tag 99)
Die CGI-I-Skala misst die Verbesserung des klinischen Zustands des Teilnehmers gegenüber dem Ausgangswert. Der Schweregrad des Zustands eines Teilnehmers wurde auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) wie folgt bewertet: 1 – sehr viel besser, 2 – sehr viel besser, 3 – minimal besser, 4 - keine Veränderung, 5 - minimal schlechter, 6 - viel schlechter und 7 - sehr viel schlechter. Die Eltern/Betreuer bewerteten ihren Gesamteindruck vom Zustand des Teilnehmers während der Studie.
Bei Besuch 6 (Tag 15), 8 (Tag 43), 10 (Tag 71) und 12 (Tag 99)
Änderung des Quality of Life in Childhood Epilepsy (QOLCE)-Scores von Baseline bis Tag 99 zur Messung der Lebensqualität in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Tag 99
QOLCE ist eine von Eltern/Betreuern durchgeführte Bewertung mit geringer Belastung, die bewertet, wie sich Epilepsie auf das tägliche Funktionieren des Teilnehmers in verschiedenen Lebensbereichen auswirkt, einschließlich körperlicher Aktivitäten, Wohlbefinden, Kognition, sozialer Aktivitäten, Verhalten und allgemeiner Gesundheit. QOLCE bewertet Items auf 16 Subskalen mit möglichen 5-Punkte-Antworten für jede, wobei die Punktzahl 5 die bestmögliche Antwort und 1 die schlechtestmögliche Antwort war. Die Punktzahlen wurden dann wie folgt auf eine Skala von 0–100 transformiert: 1–0, 2–25, 3–50, 4–75, 5–100. Eine Punktzahl für jeden Teilnehmer für jede Subskala wurde berechnet, indem der Durchschnitt der Antworten dieses Teilnehmers auf jedes Item in der Subskala gebildet wurde. Subskalenwerte pro Teilnehmer wurden gemittelt, um einen Gesamtwert für die Lebensqualität für jeden Teilnehmer zu erhalten. Je höher die Subskalen- und Gesamtwerte für die Lebensqualität, desto besser die Reaktion.
Von der Grundlinie bis zum Tag 99
Veränderung des Gesamtwertes für die Lebensqualität aus dem PedsQL-Score des Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL) in jedem ZX008-Behandlungsarm vom Ausgangswert bis zum Tag 99 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Tag 99
Das Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) ist eine pädiatrische modulare Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (QoL), die von den Eltern/Betreuern im Namen des Teilnehmers durchgeführt wird. Es bestand aus 23 Items auf 4 Kernskalen, die körperliche (8 Items), emotionale, soziale und schulische Funktionen (jeweils 5 Items) messen. Jede der Antworten auf die 23 Items wird zunächst auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 (nie) bis 4 (fast immer) bewertet. Die Werte werden linear auf eine Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0, und höhere Werte einer besseren gesundheitsbezogenen Lebensqualität entsprechen. Die Gesamtlebensqualität ist der Durchschnitt aller Items über die Anzahl der auf allen Skalen beantworteten Items.
Von der Grundlinie bis zum Tag 99
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Tag 99 im Gesamtscore des PedsQL Family Impact Module Scores in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Tag 99
Der PedsQL Family Impact misst die Auswirkungen pädiatrischer chronischer Gesundheitszustände auf Eltern und die Familie, indem die von den Eltern selbst berichteten körperlichen, emotionalen, sozialen und kognitiven Funktionen, Kommunikation, Sorgen und täglichen Aktivitäten und Beziehungen der Familie gemessen werden. Es gibt insgesamt 36 Items im PedsQL: 6 Items für körperliche Funktion, jeweils 5 Items für emotionale Funktion, kognitive Funktion und Sorgen, 4 für soziale Funktion, 3 für Kommunikation, 3 Fragen für tägliche Aktivitäten und 5 für familiäre Beziehungen. Jede der Antworten wird zunächst auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 (nie) bis 4 (fast immer) bewertet und dann linear auf eine Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0, und höhere Werte bedeuten eine bessere gesundheitsbezogene QoL.
Von der Grundlinie bis zum Tag 99
Lebensqualität (QoL) des Elternteils/Betreuers unter Verwendung der EQ-5D-5L-Skala in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo zu Studienbeginn und an Tag 99
Zeitfenster: Bei Baseline und Tag 99
Der Gesundheitsfragebogen EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels der European QOL Group (EQ-5D-5L) ist ein gesundheitsbezogenes QOL-Instrument mit 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/ Depression. Die 5 Dimensionen des EQ-5D-5L-Gesundheitsfragebogens wurden auf einer Likert-Skala mit 5 möglichen Stufen bewertet: keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme. Die Kategorien „leichte Probleme“, „mäßige Probleme“, „schwere Probleme“ und „extreme Probleme“ werden in einer Antwortkategorie „Probleme“ zusammengefasst. Die QOL der Eltern/Betreuer wurde bewertet und der Prozentsatz der Teilnehmer wurde für jeden Punkt angegeben.
Bei Baseline und Tag 99
Veränderung der affektiven Symptome des Elternteils/der Pflegeperson von Baseline bis Tag 99 unter Verwendung der Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) in jedem ZX008-Behandlungsarm im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Tag 99
Der HADS ist ein Instrument, das validiert wurde, um das Vorhandensein von Angstzuständen oder Depressionen in einer ambulanten nicht-psychiatrischen Population zu beurteilen. Die HADS ist eine 14-Punkte-Skala, die ordinale Daten für 2 Dimensionen generiert: 1) Angst (7 Punkte) und 2) Depression (7 Punkte). Jedes Item hat 4 mögliche Antworten, die mit 0 bis 3 bewertet werden, von denen 0 = kein Leiden und 3 = schlimmstes Leiden. Alle Antworten auf die Items für eine Dimension mit ihrer jeweiligen Bewertung werden addiert, was zu einem Bereich für jede Dimension von 0-21 führt, von denen 0-7 = normal; 8–10 = grenzwertig abnormal; 11-21 = anormal. Die Werte für die gesamte Skala (emotionaler Stress) reichen von 0 bis 42, wobei höhere Werte mehr Stress anzeigen.
Von der Grundlinie bis zum Tag 99
Maximal beobachtete Konzentration von ZX008 direkt aus dem Konzentrationszeitprofil [Cmax] im Steady State bestimmt
Zeitfenster: Bei Visite 8 (Tag 43): vor der Dosisgabe, 1, 2 und 4–6 Stunden nach der Dosisgabe
Cmax ist die maximal beobachtete Konzentration, die direkt aus dem Konzentrations-Zeit-Profil bestimmt wird.
Bei Visite 8 (Tag 43): vor der Dosisgabe, 1, 2 und 4–6 Stunden nach der Dosisgabe
Bereich unter der Konzentrationszeitkurve von ZX008 vom Zeitpunkt Null bis zum Zeitpunkt 24 Stunden [AUC0-24 Stunden] im Steady State
Zeitfenster: Bei Visite 8 (Tag 43): vor der Dosisgabe, 1, 2 und 4–6 Stunden nach der Dosisgabe
AUC0-24 ist die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis 24 Stunden.
Bei Visite 8 (Tag 43): vor der Dosisgabe, 1, 2 und 4–6 Stunden nach der Dosisgabe
Zeit bis zur maximalen Konzentration [Tmax] von ZX008 im Steady State
Zeitfenster: Bei Visite 8 (Tag 43): vor der Dosisgabe, 1, 2 und 4–6 Stunden nach der Dosisgabe
Tmax ist die Zeit bis zur maximalen Konzentration im Steady State.
Bei Visite 8 (Tag 43): vor der Dosisgabe, 1, 2 und 4–6 Stunden nach der Dosisgabe
Eliminationshalbwertszeit [t1/2 Beta] von ZX008 im Steady State
Zeitfenster: Bei Visite 8 (Tag 43): vor der Dosisgabe, 1, 2 und 4–6 Stunden nach der Dosisgabe
t1/2 beta ist die Eliminationshalbwertszeit.
Bei Visite 8 (Tag 43): vor der Dosisgabe, 1, 2 und 4–6 Stunden nach der Dosisgabe

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juli 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

17. Februar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZX008-1501
  • ZX008-1502 (Andere Kennung: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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