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Dravet Syndrome이 있는 소아 및 청년에게 ZX008(Fenfluramine HCl)의 2가지 고정 용량 시험

2023년 9월 20일 업데이트: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

드라벳 증후군이 있는 소아 및 청년의 보조 요법으로서 ZX008(Fenfluramine Hydrochloride) 경구 용액의 2가지 고정 용량에 대한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹, 위약 대조 임상시험

연구 1과 연구 3은 ZX008의 효능, 안전성 및 약동학을 소아 및 Dravet 증후군을 가진 젊은 성인 피험자. 연구 1501과 연구 1502를 동시에 수행했습니다. 연구 1501은 북미의 약 30개 연구 장소에서 수행되었습니다. 연구 1502는 유럽, 아시아 및 호주의 약 30개 연구 기관에서 수행되었습니다. 초기 스크리닝 및 발작 빈도의 기준선 차트 작성 후 기준선 기간이 완료되면 연구에 자격이 있는 피험자를 이중 맹검 방식으로 무작위 배정(1:1:1)하여 ZX008(0.2mg/ kg/일 또는 0.8 mg/kg/일, 최대 용량: 30 mg/일) 또는 위약. 무작위 배정은 연령 그룹(< 6세, ≥6~18세)에 따라 층화되어 각 연령 그룹의 피험자 25%를 목표로 치료군 ​​간 균형을 이루었습니다. 모든 피험자는 14일의 적정 기간 동안 무작위 용량으로 적정했습니다. 적정 후 피험자는 12주 유지 기간 동안 무작위로 할당된 용량으로 치료를 계속했습니다. 연구를 종료한 피험자는 후속 연구에 등록하지 않는 한 2주 테이퍼를 겪었습니다. 연구 후 안전 모니터링을 위해 피험자를 추적했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

262

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Dianalund, 덴마크
        • Danish National Epilepsy Centre
  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Epilepsiezentrum / Neuropädiatrie Hedwig-von-Rittberg-Zentrum Für Kinder und Jugendliche
      • Bielefeld, 독일
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, 독일
        • Epilepsiezentrum Freiburg
      • Jena, 독일
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, 독일
        • Klinik für Neuropädiatrie Universitätsklinikum Schleswig Holstein Campus Kiel
      • Radeberg, 독일
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberggemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, 독일
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, 독일
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische,Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's
      • Tucson, Arizona, 미국, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, 미국, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30328
        • Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02467
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, 미국, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76087
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • 벨기에
      • Antwerp, 벨기에
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • Hospital Sant Joande Déu
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, 스페인
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • 영국
      • Birmingham, 영국
        • Birmingham Children Hospital
      • Glasgow, 영국
        • Institute of Neurosciences Queens Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, 영국
        • Alder Hey Hospital
      • London, 영국
        • Evelina Hospital
      • London, 영국
        • Great Ormonnd Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, 영국
        • Sheffield Children's Hospital
  • 이탈리아
      • Firenze, 이탈리아, 50139
        • AOU Anna Meyer
      • Genova, 이탈리아
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, 이탈리아, 46100
        • A.O Carlo Poma
      • Milano, 이탈리아, 20133
        • Instituto Neurologica Carlo Besta
      • Milano, 이탈리아
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCS
      • Verona, 이탈리아, 37134
        • Ospedal Policlinico Giambattista Rossi diBorga Roma
  • 일본
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, 일본
        • Okayama University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, 일본
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, 일본
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, 일본
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • 캐나다
      • Montréal, 캐나다, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital BCCH
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스
        • French Ref centre Necker Hospital Paris
  • 호주
      • Melbourne, 호주
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, 호주
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, 호주
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 스크리닝 방문일을 기준으로 2세 내지 18세의 남성 또는 임신하지 않고 수유하지 않는 여성.
  • 경련 발작이 현재 항간질제로 완전히 조절되지 않는 Dravet 증후군의 임상 진단.
  • 스크리닝 전 지난 12주 동안 4주 기간당 최소 횟수의 경련성 발작이 있어야 합니다.
  • 간질에 대한 모든 의약 또는 중재는 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적이어야 하며 연구 내내 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다.
  • ECHO, ECG 또는 신체 검사에 근거한 심혈관 또는 심폐 이상 없음.
  • 부모/간병인은 일지 작성, 방문 일정 및 연구 약물 책임을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

주요 제외 기준:

  • 폐동맥 고혈압.
  • 심장판막병증, 심근경색 또는 뇌졸중과 같은 심혈관 또는 뇌혈관 질환의 현재 또는 과거 병력.
  • 녹내장의 현재 또는 과거력.
  • 중등도 또는 중증 간 장애.
  • 다음과 함께 병용 요법을 받고 있음: 식욕 부진제; 모노아민-옥시다제 억제제; 세로토닌 재흡수 억제제를 포함하여 세로토닌을 통해 작용하는 약물; 아토목세틴 또는 기타 중추 작용 노르아드레날린 작용제; 또는 사이프로헵타딘.
  • 스크리닝 전 지난 21일 동안 현재 스티리펜톨을 받고 있거나 받았음.
  • 현재 카르바마제핀, 옥스카바마제핀, 에스리카르바제핀, 페노바르비탈 또는 페니토인을 복용 중이거나 지난 30일 이내에 복용한 적이 있습니다.
  • 스크리닝 방문 시 테트라히드로칸나비놀(THC) 또는 칸나비디올(CBD) 테스트에서 양성 결과.
  • 연구 참여, 연구 데이터 수집을 방해하거나 피험자에게 위험을 초래할 수 있는 임상적으로 중요한 의학적 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ZX008 - 0.8mg/kg/일
ZX008(펜플루라민 HCl)은 1.25, 2.5 및 5mg/mL 농도의 경구 용액으로 공급됩니다. ZX008은 1일 2회(BID) 음식과 함께 균등 분할 용량으로 투여됩니다.
의약품: ZX008(펜플루라민염산염)
ZX008 의약품은 pH 5로 완충된 펜플루라민 염산염의 경구용 수용액입니다. 이 제품은 무설탕이며 케톤식이 요법과 호환되도록 고안되었습니다.
실험적: ZX008 - 0.2mg/kg/일
ZX008(펜플루라민 HCl)은 1.25, 2.5 및 5mg/mL 농도의 경구 용액으로 공급됩니다. ZX008은 1일 2회(BID) 음식과 함께 균등 분할 용량으로 투여됩니다.
의약품: ZX008(펜플루라민염산염)
ZX008 의약품은 pH 5로 완충된 펜플루라민 염산염의 경구용 수용액입니다. 이 제품은 무설탕이며 케톤식이 요법과 호환되도록 고안되었습니다.
위약 비교기: 일치하는 위약
위약은 1일 2회(BID) 음식과 함께 균등하게 분할된 용량으로 투여됩니다.
의약품: 일치하는 위약
ZX008에 대한 플라시보 솔루션. 이 제품은 무설탕이며 케톤식이 요법과 호환되도록 고안되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
위약과 비교하여 ZX008 0.8 mg/kg/일을 투여받은 참가자의 평균 경련 발작 빈도(MCSF)에서 결합 적정 및 유지 기간(T+M)까지의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
월별(28일) 경련 발작 빈도(CSF)는 각 참가자에 대해 얻은 전자 일기 데이터를 기반으로 했습니다. 경련성 발작은 반간대성 발작, 뚜렷한 운동 징후가 있는 초점 발작, 전신 강직 간대 발작, 이차 전신 강직 간대 발작, 강직 발작, 간대 발작 및 강하 발작(긴장/무긴장 발작)을 포함합니다. 전체 시간 간격 동안 보고된 경련성 발작의 수를 비결실 일수로 나눈 다음 그 결과에 28을 곱하여 28일 CSF를 얻었습니다.
기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
위약과 비교하여 ZX008 0.2mg/kg/일을 투여받은 참가자의 평균 경련 발작 빈도에서 결합된 적정 및 유지 기간(T+M)으로의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
월별(28일) 경련 발작 빈도(CSF)는 각 참가자에 대해 얻은 전자 일기 데이터를 기반으로 했습니다. 경련성 발작은 반간대성 발작, 뚜렷한 운동 징후가 있는 초점 발작, 전신 강직 간대 발작, 이차 전신 강직 간대 발작, 강직 발작, 간대 발작 및 강하 발작(긴장/무긴장 발작)을 포함합니다. 전체 시간 간격 동안 보고된 경련성 발작의 수를 비결실 일수로 나눈 다음 그 결과에 28을 곱하여 28일 CSF를 얻었습니다.
기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
적정 및 유지 기간 동안 위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 경련성 발작 빈도가 25% 이상(≥25%) 감소한 참가자 비율
기간: 기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
경련성 발작은 반간대성 발작, 뚜렷한 운동 징후가 있는 초점 발작, 전신 강직 간대 발작, 이차 전신 강직 간대 발작, 강직 발작, 간대 발작 및 강하 발작(긴장/무긴장 발작)을 포함합니다. 응답자는 적정 및 유지 기간 동안 28일당 경련성 발작 빈도가 25% 이상 감소한 참가자였습니다.
기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
적정 및 유지 기간 동안 베이스라인에서 위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 경련성 발작 빈도가 50% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
경련성 발작은 반간대성 발작, 뚜렷한 운동 징후가 있는 초점 발작, 전신 강직 간대 발작, 이차 전신 강직 간대 발작, 강직 발작, 간대 발작 및 강하 발작(긴장/무긴장 발작)을 포함합니다. 응답자는 적정 및 유지 기간 동안 28일당 경련성 발작 빈도가 50% 이상 감소한 참가자였습니다.
기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
적정 및 유지 기간 동안 베이스라인에서 위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 경련성 발작 빈도가 75% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
경련성 발작은 반간대성 발작, 뚜렷한 운동 징후가 있는 초점 발작, 전신 강직 간대 발작, 이차 전신 강직 간대 발작, 강직 발작, 간대 발작 및 강하 발작(긴장/무긴장 발작)을 포함합니다. 응답자는 적정 및 유지 기간 동안 28일당 경련성 발작 빈도가 75% 이상 감소한 참가자였습니다.
기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
적정 및 유지 기간 동안 베이스라인에서 위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 경련성 발작 빈도가 100% 감소한 참가자 비율
기간: 기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
경련성 발작은 반간대성 발작, 뚜렷한 운동 징후가 있는 초점 발작, 전신 강직 간대 발작, 이차 전신 강직 간대 발작, 강직 발작, 간대 발작 및 강하 발작(긴장/무긴장 발작)을 포함합니다. 응답자는 적정 및 유지 기간 동안 28일당 경련성 발작 빈도가 100% 감소한 참가자였습니다.
기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
적정 및 유지 기간 동안 위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 가장 긴 경련 발작 없는 간격
기간: 14주 동안 적정(2주) 및 유지 기간(12주)(평균 99일)
경련 발작 사이의 가장 긴 간격은 전체 적정 및 유지 기간에 걸쳐 계산되었으며 연속적인 경련 발작 사이의 최대 일수로 파생되었습니다.
14주 동안 적정(2주) 및 유지 기간(12주)(평균 99일)
적정 및 유지 기간 동안 위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 경련성 발작이 없는 일수
기간: 14주 동안 적정(2주) 및 유지 기간(12주)(평균 99일)
경련성 발작이 없는 날은 일기 데이터가 있고 경련성 발작이 보고되지 않은 날로 정의되었습니다. 경련성 발작이 없는 날은 전자 일기 데이터에서 가져왔습니다.
14주 동안 적정(2주) 및 유지 기간(12주)(평균 99일)
위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 비경련성 발작 빈도의 기준선에서 결합된 적정 및 유지 기간으로의 변화
기간: 기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
비경련성 발작은 뚜렷하게 관찰할 수 있는 운동 징후가 없는 초점성 발작, 부재 또는 비정형 부재, 근간대성 및 무긴장성 발작을 포함했습니다. 전체 시간 간격 동안 보고된 비경련성 발작의 수를 비결실 일수로 나눈 다음 그 결과에 28을 곱하여 28일의 비경련성 발작 빈도를 구했습니다.
기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 경련성 + 비경련성 발작 빈도의 기준선에서 결합 적정 및 유지 기간까지의 변화
기간: 기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
총 발작 빈도는 경련성 발작과 비경련성 발작의 조합으로 정의되었습니다. 경련성 발작은 반간대성 발작, 뚜렷한 운동 징후가 있는 초점 발작, 전신 강직 간대 발작, 이차 전신 강직 간대 발작, 강직 발작, 간대 발작 및 강하 발작(긴장/무긴장 발작)을 포함합니다. 비경련성 발작은 뚜렷하게 관찰할 수 있는 운동 징후가 없는 초점성 발작, 부재 또는 비정형 부재, 근간대성 및 무긴장성 발작을 포함했습니다. 발작 빈도는 각 참가자에 대해 얻은 전자 일기 데이터를 기반으로 합니다. 전체 시간 간격 동안 보고된 모든 발작의 수를 누락되지 않은 일수로 나눈 다음 그 결과에 28을 곱하여 28일 간의 경련성 또는 비경련성 발작 빈도를 구했습니다.
기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
적정 및 유지 기간 동안 위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 구조 약물을 사용하는 참가자의 비율
기간: 기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
구조 약물은 1개 이상의 약물로 구성된 각 참가자의 일반적인 또는 처방된 요법에 따라 투여되었습니다. 구조 약물의 사용(발작 에피소드당 사용된 약물의 일수 및 수)은 각 참가자에 대해 얻은 전자 일지 데이터를 기반으로 합니다. 구조 약물을 복용한 일수(28일로 정규화)를 각 참가자에 대해 계산했습니다. 같은 날에 복용한 여러 약물은 그 날에 한 번 계산되었습니다.
기준선에서 최대 14주까지 [적정 기간(2주) + 유지 기간(12주)]
연구 기간 동안 위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 발작을 치료하기 위해 입원 및 의료 자원 활용이 있는 참가자의 비율
기간: 14주 동안 적정(2주) 및 유지 기간(12주)(평균 99일)
연구 기간 동안 발작을 치료하기 위해 의료 센터 치료를 활용한 참가자가 보고되었습니다.
14주 동안 적정(2주) 및 유지 기간(12주)(평균 99일)
적정 및 유지 기간 동안 위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 간질(SE) 상태를 가진 참가자의 비율
기간: 14주 동안 적정(2주) 및 유지 기간(12주)(평균 99일)
치료 중 부작용(AE)으로 기록된 SE 에피소드 또는 10분 이상의 발작이 있는 참가자는 각 치료 그룹에 대해 보고되었습니다. 또한, 1회 이상의 SE 에피소드가 있을 수 있는 단일 참가자와 AE 및 10분 이상의 발작으로 기록된 SE 에피소드를 단일 이벤트로 계산했습니다.
14주 동안 적정(2주) 및 유지 기간(12주)(평균 99일)
기준선에서 그리고 적정 및 유지 기간 동안 위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 경련성 발작 기간의 분포(백분율)
기간: 기준선 및 14주 적정(2주) 및 유지 기간(12주)
기준선 동안 단일 경련성 발작의 지속 시간 및 적정 및 유지 기간 동안의 지속 시간은 발작 일지에 수집된 바와 같이 2분 미만, 2~10분 및 10분 초과의 범주를 사용하여 처리 그룹별로 보고되었습니다.
기준선 및 14주 적정(2주) 및 유지 기간(12주)
위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 주임 연구원이 평가한 임상적 전반적인 인상 - 개선(CGI-I) 등급 점수를 가진 참가자의 비율
기간: 방문 6(15일), 8(43일), 10(71일) 및 12(99일)
CGI-I 척도는 기준선에서 참가자의 임상 상태 개선을 측정합니다. 참가자 상태의 중증도는 다음과 같이 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 악화됨) 범위의 7점 척도로 평가되었습니다. - 변화 없음, 5-최소 악화, 6-훨씬 악화, 7-매우 악화. 수석 연구원은 연구 동안 참가자의 상태에 대한 전체적인 인상을 평가했습니다.
방문 6(15일), 8(43일), 10(71일) 및 12(99일)
임상적 전반적인 인상을 받은 참가자의 비율 - 위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 부모/간병인이 평가한 개선 등급 점수
기간: 방문 6(15일), 8(43일), 10(71일) 및 12(99일)
CGI-I 척도는 기준선에서 참가자의 임상 상태 개선을 측정합니다. 참가자 상태의 중증도는 다음과 같이 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 악화됨) 범위의 7점 척도로 평가되었습니다. - 변화 없음, 5-최소 악화, 6-훨씬 악화, 7-매우 악화. 부모/보호자는 연구 동안 참가자의 상태에 대한 전반적인 인상을 평가했습니다.
방문 6(15일), 8(43일), 10(71일) 및 12(99일)
각 ZX008 치료군에서 위약과 비교하여 삶의 질을 측정하기 위한 QOLCE(소아기 간질의 삶의 질) 점수에서 기준선에서 99일까지 변경
기간: 기준선에서 99일까지
QOLCE는 간질이 신체 활동, 웰빙, 인지, 사회 활동, 행동 및 일반 건강을 포함한 다양한 삶의 영역에서 참가자의 일상적인 기능에 미치는 영향을 평가하는 부담이 적은 부모/간병인이 완료한 평가입니다. QOLCE는 각각에 대해 가능한 5점 응답이 있는 16개의 하위 척도에서 항목을 채점합니다. 여기에서 5점은 가능한 최상의 응답이고 1은 가능한 최악의 응답입니다. 그런 다음 항목 점수를 1-0, 2-25, 3-50, 4-75, 5-100과 같이 0-100 척도로 변환했습니다. 각 하위 척도에 대한 각 참가자의 점수는 하위 척도의 각 항목에 대한 참가자의 응답을 평균하여 계산되었습니다. 참가자당 하위 척도 점수를 평균하여 각 참가자의 전체 QoL 점수를 얻었습니다. 하위 척도 및 전체 QoL 점수가 높을수록 반응이 좋습니다.
기준선에서 99일까지
위약과 비교하여 각 ZX008 치료군의 Pediatric Quality of Life Inventory™(PedsQL) 점수에서 전체 삶의 질 점수의 기준선에서 99일까지의 변화
기간: 기준선에서 99일까지
PedsQL(Pediatric Quality of Life Inventory)은 참가자를 대신하여 부모/간병인이 완료한 건강 관련 삶의 질(QoL)의 소아 모듈 측정입니다. 신체적(8개 항목), 정서적, 사회적 및 학교 기능(각각 5개 항목)을 측정하는 4가지 핵심 척도에 걸쳐 23개 항목으로 구성되었습니다. 23개 항목에 대한 각 응답은 처음에 0(전혀 없음)에서 4(거의 항상)까지의 5점 리커트 척도로 점수가 매겨집니다. 점수는 0에서 100까지의 척도(여기서 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 및 4=0)로 선형 변환되며 점수가 높을수록 건강 관련 QoL이 더 좋습니다. 전반적인 삶의 질은 모든 척도에서 응답한 항목 수에 대한 모든 항목의 평균입니다.
기준선에서 99일까지
위약과 비교하여 각 ZX008 치료 부문에서 PedsQL Family Impact Module 점수의 총 점수에서 기준선에서 99일까지의 변화
기간: 기준선에서 99일까지
PedsQL Family Impact는 부모가 직접 보고한 신체적, 정서적, 사회적 및 인지 기능, 의사소통, 걱정, 가족의 일상 활동 및 관계를 측정하여 소아 만성 건강 상태가 부모와 가족에 미치는 영향을 측정했습니다. PedsQL에는 총 36개 항목이 있습니다: 신체 기능 6개, 감정 기능, 인지 기능 및 걱정 각각 5개, 사회적 기능 4개, 의사소통 3개, 일상 활동 3개, 가족 관계 5개. 각 응답은 처음에 0(전혀 없음)에서 4(거의 항상)까지 5점 리커트 척도로 채점된 다음 0에서 100까지의 척도로 선형 변환됩니다. 여기서 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 및 4=0이고, 점수가 높을수록 건강 관련 QoL이 양호함을 의미합니다.
기준선에서 99일까지
각 ZX008 치료 부문에서 EQ-5D-5L 척도를 사용한 부모/간병인의 삶의 질(QoL) 기준선 및 99일차에서 위약과 비교
기간: 기준선 및 99일
European QOL Group(EQ-5D-5L) 건강 설문지에서 제작한 EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels 척도는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/ 우울증. EQ-5D-5L 건강 설문지의 5개 차원은 문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제 및 극도의 문제의 5가지 가능한 수준이 있는 Likert 척도에서 평가되었습니다. "경미한 문제", "보통 문제", "심각한 문제" 및 "극단적인 문제" 범주는 하나의 응답 범주 "문제"로 축소됩니다. 부모/간병인의 QOL을 평가하고 참가자의 비율을 각 항목에 대해 보고했습니다.
기준선 및 99일
위약과 비교하여 각 ZX008 치료군에서 병원 불안 및 우울 척도(HADS)를 사용한 부모/간병인의 정서적 증상의 기준선에서 99일까지의 변화
기간: 기준선에서 99일까지
HADS는 외래환자 비정신과 인구에서 불안 또는 우울증의 존재를 평가하기 위해 검증된 도구입니다. HADS는 1) 불안(7개 항목) 및 2) 우울증(7개 항목)의 2차원에 대한 서수 데이터를 생성하는 14개 항목 척도입니다. 각 항목에는 0에서 3까지 등급이 매겨진 4개의 가능한 답변이 있으며, 그 중 0 = 조난 없음 및 3 = 최악의 조난입니다. 각각의 등급이 있는 차원 항목에 대한 모든 답변이 추가되어 각 차원에 대한 범위가 0-21이며 그 중 0-7은 정상입니다. 8-10=경계 이상; 11-21=비정상. 전체 척도(정서적 고통)의 점수 범위는 0에서 42까지이며 점수가 높을수록 더 많은 고통을 나타냅니다.
기준선에서 99일까지
정상 상태에서 농도 시간 프로필[Cmax]에서 직접 결정된 ZX008의 최대 관측 농도
기간: 방문 8시(43일): 투여 전, 투여 1, 2 및 투여 후 4-6시간
Cmax는 농도-시간 프로필에서 직접 결정된 최대 관찰 농도입니다.
방문 8시(43일): 투여 전, 투여 1, 2 및 투여 후 4-6시간
정상 상태에서 ZX008의 농도 시간 곡선 아래 영역 제로 시간에서 시간 24시간[AUC0-24시간]까지
기간: 방문 8시(43일): 투여 전, 투여 1, 2 및 투여 후 4-6시간
AUC0-24는 시간 0에서 24시간까지의 농도 시간 곡선 아래 면적입니다.
방문 8시(43일): 투여 전, 투여 1, 2 및 투여 후 4-6시간
정상 상태에서 ZX008의 최대 농도까지의 시간[Tmax]
기간: 방문 8시(43일): 투여 전, 투여 1, 2 및 투여 후 4-6시간
Tmax는 정상 상태에서 최대 농도까지의 시간입니다.
방문 8시(43일): 투여 전, 투여 1, 2 및 투여 후 4-6시간
정상 상태에서 ZX008의 제거 반감기[t1/2 베타]
기간: 방문 8시(43일): 투여 전, 투여 1, 2 및 투여 후 4-6시간
t1/2 베타는 제거 반감기입니다.
방문 8시(43일): 투여 전, 투여 1, 2 및 투여 후 4-6시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: UCB Cares, 001 844 599 2273

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 1월 15일

기본 완료 (실제)

2020년 7월 29일

연구 완료 (실제)

2020년 7월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 2월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 2월 10일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 2월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 9월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 9월 20일

마지막으로 확인됨

2023년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ZX008-1501
  • ZX008-1502 (기타 식별자: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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