Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba dwóch stałych dawek ZX008 (fenfluramina HCl) u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Dravet

20 września 2023 zaktualizowane przez: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo badanie dwóch stałych dawek roztworu doustnego ZX008 (chlorowodorku fenfluraminy) jako terapii wspomagającej u dzieci i młodzieży z zespołem Dravet

Badanie 1 i Badanie 3 to prospektywne, połączone analizy 2 identycznych, podwójnie zaślepionych, kontrolowanych placebo badań, ZX008-1501 i ZX008-1502, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki ZX008 stosowanego jako terapia wspomagająca u dzieci i młodzieży. młodych dorosłych osobników z zespołem Dravet. Badanie 1501 i Badanie 1502 przeprowadzono równolegle; Badanie 1501 przeprowadzono w około 30 ośrodkach badawczych w Ameryce Północnej; Badanie 1502 przeprowadzono w około 30 ośrodkach badawczych w Europie, Azji i Australii. Po zakończeniu okresu początkowego po wstępnym badaniu przesiewowym i sporządzeniu wykresu wyjściowego częstotliwości napadów, osoby zakwalifikowane do badań zostały losowo przydzielone (1:1:1) metodą podwójnie ślepej próby do otrzymywania 1 z 2 dawek ZX008 (0,2 mg/ kg/dobę lub 0,8 mg/kg/dobę; maksymalna dawka: 30 mg/dobę) lub placebo. Randomizację podzielono na grupy wiekowe (< 6 lat, ≥ 6 do 18 lat), aby osiągnąć równowagę między ramionami leczenia, z docelowym udziałem 25% pacjentów w każdej grupie wiekowej. Wszyscy pacjenci byli miareczkowani do ich losowo dobranej dawki w ciągu 14-dniowego okresu miareczkowania. Po miareczkowaniu pacjenci kontynuowali leczenie przydzieloną im losowo dawką przez 12-tygodniowy okres leczenia podtrzymującego. Osoby opuszczające badanie przechodziły 2-tygodniową redukcję, chyba że zapisały się do dalszego badania. Badanych obserwowano w celu monitorowania bezpieczeństwa po zakończeniu badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

262

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Dania
      • Dianalund, Dania
        • Danish National Epilepsy Centre
  • Francja
      • Paris, Francja
        • French Ref centre Necker Hospital Paris
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Sant Joande Déu
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, Hiszpania
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • Japonia
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japonia
        • Okayama University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japonia
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, Japonia
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital BCCH
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Epilepsiezentrum / Neuropädiatrie Hedwig-von-Rittberg-Zentrum Für Kinder und Jugendliche
      • Bielefeld, Niemcy
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Niemcy
        • Epilepsiezentrum Freiburg
      • Jena, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Niemcy
        • Klinik für Neuropädiatrie Universitätsklinikum Schleswig Holstein Campus Kiel
      • Radeberg, Niemcy
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberggemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Niemcy
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Niemcy
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische,Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30328
        • Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02467
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76087
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50139
        • AOU Anna Meyer
      • Genova, Włochy
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Włochy, 46100
        • A.O Carlo Poma
      • Milano, Włochy, 20133
        • Instituto Neurologica Carlo Besta
      • Milano, Włochy
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Roma, Włochy, 00165
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCS
      • Verona, Włochy, 37134
        • Ospedal Policlinico Giambattista Rossi diBorga Roma
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Institute of Neurosciences Queens Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Alder Hey Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Evelina Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormonnd Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Sheffield Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta niebędąca w ciąży, niekarmiąca, w wieku od 2 do 18 lat włącznie na dzień Wizyty Kwalifikacyjnej.
  • Rozpoznanie kliniczne zespołu Dravet, w którym napady drgawkowe nie są całkowicie kontrolowane przez dostępne leki przeciwpadaczkowe.
  • Musi mieć minimalną liczbę napadów drgawkowych w ciągu 4 tygodni w ciągu ostatnich 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Wszystkie leki lub interwencje stosowane w leczeniu padaczki muszą być stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że pozostaną stabilne przez cały czas trwania badania.
  • Brak nieprawidłowości sercowo-naczyniowych lub krążeniowo-oddechowych na podstawie ECHO, EKG lub badania przedmiotowego.
  • Rodzic/opiekun jest chętny i zdolny do wypełnienia dzienniczka, harmonogramu wizyt i odpowiedzialności za badany lek.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Tętnicze nadciśnienie płucne.
  • Obecna lub przebyta historia chorób sercowo-naczyniowych lub mózgowo-naczyniowych, takich jak zastawki serca, zawał mięśnia sercowego lub udar.
  • Obecna lub przebyta historia jaskry.
  • Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby.
  • Otrzymywanie jednoczesnej terapii z: środkami anorektycznymi; inhibitory monoaminooksydazy; leki działające poprzez serotoninę, w tym inhibitory wychwytu zwrotnego serotoniny; atomoksetyna lub inny ośrodkowo działający agonista noradrenergiczny; lub cyproheptadyna.
  • Obecnie otrzymuje lub otrzymywał stiripentol w ciągu ostatnich 21 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Obecnie przyjmuje karbamazepinę, okskarbamazepinę, eslikarbazepinę, fenobarbital lub fenytoinę lub przyjmował którąkolwiek z nich w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Pozytywny wynik testu na tetrahydrokannabinol (THC) lub kannabidiol (CBD) podczas Wizyty Skriningowej.
  • Klinicznie istotny stan chorobowy, który mógłby zakłócić udział w badaniu, gromadzenie danych z badania lub stanowić zagrożenie dla uczestnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ZX008 - 0,8 mg/kg/dobę
ZX008 (fenfluramina HCl) jest dostarczany jako roztwór doustny w stężeniach 1,25, 2,5 i 5 mg/ml. ZX008 będzie podawany dwa razy dziennie (BID) w równo podzielonych dawkach z jedzeniem.
Lek: ZX008 (chlorowodorek fenfluraminy)
Produkt leczniczy ZX008 jest doustnym wodnym roztworem chlorowodorku fenfluraminy buforowanym do pH 5. Produkt nie zawiera cukru i jest przeznaczony do stosowania w diecie ketogenicznej.
Eksperymentalny: ZX008 - 0,2 mg/kg/dzień
ZX008 (fenfluramina HCl) jest dostarczany jako roztwór doustny w stężeniach 1,25, 2,5 i 5 mg/ml. ZX008 będzie podawany dwa razy dziennie (BID) w równo podzielonych dawkach z jedzeniem.
Lek: ZX008 (chlorowodorek fenfluraminy)
Produkt leczniczy ZX008 jest doustnym wodnym roztworem chlorowodorku fenfluraminy buforowanym do pH 5. Produkt nie zawiera cukru i jest przeznaczony do stosowania w diecie ketogenicznej.
Komparator placebo: Pasujące placebo
Placebo będzie podawane dwa razy dziennie (BID) w równych dawkach podzielonych z jedzeniem.
Lek: Pasujące placebo
Rozwiązanie placebo dla ZX008. Produkt nie zawiera cukru i jest przeznaczony do stosowania w diecie ketogenicznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej średniej częstości napadów drgawkowych (MCSF) do połączonych okresów zwiększania dawki i leczenia podtrzymującego (T+M) u uczestników otrzymujących ZX008 w dawce 0,8 mg/kg mc./dobę w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Miesięczna (28 dni) częstotliwość napadów drgawkowych (CSF) została oparta na danych z dziennika elektronicznego uzyskanych dla każdego uczestnika. Napady drgawkowe obejmowały napady hemikloniczne, ogniskowe z wyraźnymi obserwowalnymi objawami motorycznymi, uogólnione toniczno-kloniczne, wtórnie uogólnione toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne i kroplowe (toniczne/atoniczne). Liczbę napadów drgawkowych zgłoszonych w całym przedziale czasowym podzielono przez liczbę dni bez braków w dzienniku, a następnie wynik pomnożono przez 28, aby uzyskać płyn mózgowo-rdzeniowy z 28 dni.
Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniej częstości napadów drgawkowych od wartości początkowej do połączonego okresu zwiększania dawki i leczenia podtrzymującego (T+M) u uczestników otrzymujących ZX008 w dawce 0,2 mg/kg mc./dobę w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Miesięczna (28 dni) częstotliwość napadów drgawkowych (CSF) została oparta na danych z dziennika elektronicznego uzyskanych dla każdego uczestnika. Napady drgawkowe obejmowały napady hemikloniczne, ogniskowe z wyraźnymi obserwowalnymi objawami motorycznymi, uogólnione toniczno-kloniczne, wtórnie uogólnione toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne i kroplowe (toniczne/atoniczne). Liczbę napadów drgawkowych zgłoszonych w całym przedziale czasowym podzielono przez liczbę dni bez braków w dzienniku, a następnie wynik pomnożono przez 28, aby uzyskać płyn mózgowo-rdzeniowy z 28 dni.
Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Odsetek uczestników, u których uzyskano zmniejszenie częstości napadów drgawkowych o co najmniej 25% (≥25%) w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo od punktu początkowego w okresie dostosowywania dawki i okresu leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Napady drgawkowe obejmowały napady hemikloniczne, ogniskowe z wyraźnymi obserwowalnymi objawami motorycznymi, uogólnione toniczno-kloniczne, wtórnie uogólnione toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne i kroplowe (toniczne/atoniczne). Pacjentem odpowiadającym na leczenie był uczestnik, u którego wystąpiło zmniejszenie częstości napadów drgawkowych o 25% lub więcej w ciągu 28 dni w okresie dostosowywania dawki i okresie leczenia podtrzymującego.
Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Odsetek uczestników, u których uzyskano zmniejszenie częstości napadów drgawkowych o ≥50% w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo od wartości początkowej w okresie dostosowywania dawki i okresu leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Napady drgawkowe obejmowały napady hemikloniczne, ogniskowe z wyraźnymi obserwowalnymi objawami motorycznymi, uogólnione toniczno-kloniczne, wtórnie uogólnione toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne i kroplowe (toniczne/atoniczne). Pacjentem odpowiadającym na leczenie był uczestnik, u którego wystąpiło zmniejszenie częstości napadów drgawkowych o 50% lub więcej w ciągu 28 dni w okresie dostosowywania dawki i okresie leczenia podtrzymującego.
Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Odsetek uczestników, u których uzyskano zmniejszenie częstości napadów drgawkowych o ≥75% w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo od wartości początkowej w okresie dostosowywania dawki i okresu leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Napady drgawkowe obejmowały napady hemikloniczne, ogniskowe z wyraźnymi obserwowalnymi objawami motorycznymi, uogólnione toniczno-kloniczne, wtórnie uogólnione toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne i kroplowe (toniczne/atoniczne). Pacjentem odpowiadającym na leczenie był uczestnik, u którego wystąpiło zmniejszenie częstości napadów drgawkowych o 75% lub więcej w ciągu 28 dni w okresie dostosowywania dawki i okresu podtrzymującego.
Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli 100% redukcję częstości napadów drgawkowych w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo od wartości początkowej w okresie zwiększania dawki i leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Napady drgawkowe obejmowały napady hemikloniczne, ogniskowe z wyraźnymi obserwowalnymi objawami motorycznymi, uogólnione toniczno-kloniczne, wtórnie uogólnione toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne i kroplowe (toniczne/atoniczne). Pacjentem odpowiadającym był uczestnik, u którego wystąpiło 100% zmniejszenie częstości napadów drgawkowych w ciągu 28 dni w okresie dostosowywania dawki i okresu podtrzymującego.
Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Najdłuższy okres bez drgawek w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo w okresie dostosowywania dawki i leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: W ciągu 14 tygodni Okres zwiększania dawki (2 tygodnie) i okres podtrzymujący (12 tygodni) (średnio 99 dni)
Najdłuższy odstęp między napadami drgawkowymi obliczono dla całego okresu miareczkowania i okresu podtrzymywania i wyprowadzono jako maksymalną liczbę dni między kolejnymi napadami drgawkowymi.
W ciągu 14 tygodni Okres zwiększania dawki (2 tygodnie) i okres podtrzymujący (12 tygodni) (średnio 99 dni)
Liczba dni bez napadów drgawkowych w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo w okresie dostosowywania dawki i leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: W ciągu 14 tygodni Okres zwiększania dawki (2 tygodnie) i okres podtrzymujący (12 tygodni) (średnio 99 dni)
Dzień wolny od napadów drgawkowych zdefiniowano jako dzień, dla którego dostępne są dane z dziennika i nie zgłoszono żadnych napadów drgawkowych. Dni wolne od napadów konwulsyjnych wzięto z danych dziennika elektronicznego.
W ciągu 14 tygodni Okres zwiększania dawki (2 tygodnie) i okres podtrzymujący (12 tygodni) (średnio 99 dni)
Zmiana od wartości początkowej częstości napadów niedrgawkowych do połączonego okresu zwiększania dawki i leczenia podtrzymującego w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Napady niedrgawkowe obejmowały napady ogniskowe bez wyraźnie widocznych objawów motorycznych, brak lub atypowy brak, miokloniczne i atoniczne. Liczbę napadów niedrgawkowych odnotowanych w całym przedziale czasowym podzielono przez liczbę dni, w których nie było braków w dzienniku, a następnie wynik pomnożono przez 28, aby uzyskać 28-dniową częstość napadów bez drgawek.
Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Zmiana od wartości wyjściowych w częstości napadów drgawkowych i niedrgawkowych do połączonego okresu zwiększania dawki i leczenia podtrzymującego w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Całkowitą częstość napadów zdefiniowano jako połączenie napadów konwulsyjnych i niedrgawkowych. Napady drgawkowe obejmowały napady hemikloniczne, ogniskowe z wyraźnymi obserwowalnymi objawami motorycznymi, uogólnione toniczno-kloniczne, wtórnie uogólnione toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne i kroplowe (toniczne/atoniczne). Napady niedrgawkowe obejmowały napady ogniskowe bez wyraźnie widocznych objawów motorycznych, brak lub atypowy brak, miokloniczne i atoniczne. Częstotliwość napadów oparto na danych z dziennika elektronicznego uzyskanych dla każdego uczestnika. Liczbę wszystkich napadów zgłoszonych w całym przedziale czasowym podzielono przez liczbę dni z dziennika, w których nie było braków, a następnie wynik pomnożono przez 28, aby uzyskać 28-dniową częstość napadów drgawkowych lub niedrgawkowych.
Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Odsetek uczestników stosujących leki doraźne w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo w okresie dostosowywania dawki i leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Lek ratunkowy podawano zgodnie ze zwykłym lub przepisanym schematem każdego uczestnika, składającym się z 1 lub więcej leków. Stosowanie leków ratunkowych (liczba dni i liczba leków stosowanych na epizod napadu padaczkowego) opierało się na danych z dziennika elektronicznego uzyskanych dla każdego uczestnika. Liczbę dni przyjmowania leku ratunkowego (znormalizowaną do 28 dni) obliczono dla każdego uczestnika. Wiele leków przyjętych tego samego dnia policzono raz dla tego dnia.
Od punktu początkowego do 14 tygodni [okres dostosowywania dawki (2 tygodnie) plus okres podtrzymywania (12 tygodni)]
Odsetek uczestników hospitalizowanych i wykorzystujących zasoby opieki zdrowotnej do leczenia napadów padaczkowych w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo podczas badania
Ramy czasowe: W ciągu 14 tygodni Okres zwiększania dawki (2 tygodnie) i okres podtrzymujący (12 tygodni) (średnio 99 dni)
Zgłoszono uczestników, którzy korzystali z opieki centrum medycznego w celu leczenia napadu podczas badania.
W ciągu 14 tygodni Okres zwiększania dawki (2 tygodnie) i okres podtrzymujący (12 tygodni) (średnio 99 dni)
Odsetek uczestników ze stanem padaczkowym (SE) w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo w okresie dostosowywania dawki i leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: W ciągu 14 tygodni Okres zwiększania dawki (2 tygodnie) i okres podtrzymujący (12 tygodni) (średnio 99 dni)
Uczestników, u których epizod SE został zarejestrowany jako zdarzenie niepożądane (AE) podczas leczenia lub napad trwający dłużej niż 10 minut, zgłaszano dla każdej grupy terapeutycznej. Dodatkowo, pojedynczy uczestnik, który mógł mieć więcej niż jeden epizod SE i epizod SE zarejestrowany zarówno jako AE, jak i jako napad dłuższy niż 10 minut, był liczony jako pojedyncze zdarzenie.
W ciągu 14 tygodni Okres zwiększania dawki (2 tygodnie) i okres podtrzymujący (12 tygodni) (średnio 99 dni)
Rozkład czasu trwania napadów drgawkowych (w procentach) w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo na początku badania oraz w okresie zwiększania dawki i leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: W punkcie początkowym i 14 tygodniach dostosowywania dawki (2 tygodnie) oraz w okresie podtrzymywania (12 tygodni)
Czas trwania pojedynczych napadów drgawkowych w okresie początkowym oraz czas trwania w okresie zwiększania dawki i okresu leczenia podtrzymującego zgłaszano według grup terapeutycznych, stosując kategorie <2 minuty, od 2 do 10 minut i > 10 minut, zebrane w dzienniczku napadów.
W punkcie początkowym i 14 tygodniach dostosowywania dawki (2 tygodnie) oraz w okresie podtrzymywania (12 tygodni)
Odsetek uczestników z ogólnym wrażeniem klinicznym — ocena poprawy (CGI-I), oceniany przez głównego badacza w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Podczas wizyty 6 (dzień 15), 8 (dzień 43), 10 (dzień 71) i 12 (dzień 99)
Skala CGI-I mierzy poprawę stanu klinicznego uczestnika od poziomu wyjściowego. Ciężkość stanu uczestnika oceniano na 7-stopniowej skali od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza), w następujący sposób: 1 – bardzo duża poprawa, 2 – duża poprawa, 3 – minimalna poprawa, 4 - bez zmian, 5-minimalnie gorzej, 6-znacznie gorzej i 7-bardzo znacznie gorzej. Główny badacz ocenił ogólne wrażenie na temat stanu uczestnika podczas badania.
Podczas wizyty 6 (dzień 15), 8 (dzień 43), 10 (dzień 71) i 12 (dzień 99)
Odsetek uczestników z ogólnym wrażeniem klinicznym — ocena poprawy, oceniana przez rodzica/opiekuna w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Podczas wizyty 6 (dzień 15), 8 (dzień 43), 10 (dzień 71) i 12 (dzień 99)
Skala CGI-I mierzy poprawę stanu klinicznego uczestnika od poziomu wyjściowego. Ciężkość stanu uczestnika oceniano na 7-stopniowej skali od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza), w następujący sposób: 1 – bardzo duża poprawa, 2 – duża poprawa, 3 – minimalna poprawa, 4 - bez zmian, 5-minimalnie gorzej, 6-znacznie gorzej i 7-bardzo znacznie gorzej. Rodzic/Opiekun ocenił swoje ogólne wrażenie na temat stanu uczestnika podczas badania.
Podczas wizyty 6 (dzień 15), 8 (dzień 43), 10 (dzień 71) i 12 (dzień 99)
Zmiana wyniku jakości życia w padaczce dziecięcej (QOLCE) od punktu początkowego do dnia 99 w celu pomiaru jakości życia w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 99
QOLCE to wypełniona ocena rodzica/opiekuna o niskim obciążeniu, która ocenia, w jaki sposób padaczka wpływa na codzienne funkcjonowanie uczestnika w różnych obszarach życia, w tym aktywność fizyczną, dobre samopoczucie, funkcje poznawcze, aktywność społeczną, zachowanie i ogólny stan zdrowia. QOLCE punktuje pozycje na 16 podskalach z możliwą 5-punktową odpowiedzią dla każdej, gdzie wynik 5 oznacza najlepszą możliwą odpowiedź, a 1 – najgorszą możliwą odpowiedź. Wyniki pozycji zostały następnie przekształcone na skalę 0-100 w następujący sposób: 1-0, 2-25, 3-50, 4-75, 5-100. Wynik dla każdego uczestnika dla każdej podskali został obliczony przez uśrednienie odpowiedzi tego uczestnika na każdą pozycję w podskali. Wyniki podskal na uczestnika uśredniono w celu uzyskania ogólnego wyniku QoL dla każdego uczestnika. Im wyższa podskala i ogólne wyniki QoL, tym lepsza odpowiedź.
Od linii podstawowej do dnia 99
Zmiana od punktu początkowego do dnia 99 w ogólnym wyniku jakości życia z wyniku Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL) w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 99
Pediatryczny Inwentarz Jakości Życia (PedsQL) jest pediatryczną modułową miarą jakości życia związanej ze zdrowiem (QoL) wypełnianą przez rodzica/opiekuna w imieniu uczestnika. Składał się z 23 pozycji w 4 podstawowych skalach, które mierzą funkcjonowanie fizyczne (8 pozycji), emocjonalne, społeczne i szkolne (po 5 pozycji). Każda z odpowiedzi na 23 pozycje jest początkowo oceniana na 5-punktowej skali Likerta od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Wyniki są przekształcane liniowo do skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0, a wyższe wyniki odpowiadają lepszej jakości życia związanej ze zdrowiem. Ogólna jakość życia to średnia ze wszystkich pozycji w stosunku do liczby pozycji, na które udzielono odpowiedzi na wszystkich skalach.
Od linii podstawowej do dnia 99
Zmiana od punktu początkowego do dnia 99 w całkowitym wyniku z modułu PedsQL Family Impact Module w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 99
PedsQL Family Impact mierzył wpływ przewlekłych schorzeń pediatrycznych na rodziców i rodzinę, mierząc zgłaszane przez rodziców funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i poznawcze, komunikację, zmartwienia oraz codzienne czynności i relacje rodzinne. W sumie PedsQL zawiera 36 pozycji: 6 pozycji dotyczących funkcjonowania fizycznego, po 5 pozycji dotyczących funkcjonowania emocjonalnego, poznawczego i martwienia się, 4 dotyczące funkcjonowania społecznego, 3 dotyczące komunikacji, 3 pytania dotyczące codziennych czynności i 5 pytań dotyczących relacji rodzinnych. Każda z odpowiedzi jest początkowo oceniana na 5-punktowej skali Likerta od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze), a następnie przekształcana liniowo do skali od 0 do 100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0, a wyższy wynik oznacza lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od linii podstawowej do dnia 99
Jakość życia (QoL) rodzica/opiekuna przy użyciu skali EQ-5D-5L w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo na początku badania i w dniu 99
Ramy czasowe: Na początku i w dniu 99
Skala EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels opracowana przez kwestionariusz zdrowotny European QOL Group (EQ-5D-5L) jest instrumentem QOL związanym ze zdrowiem, obejmującym 5 wymiarów: mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/ depresja. 5 wymiarów kwestionariusza zdrowia EQ-5D-5L oceniano na skali Likerta z 5 możliwymi poziomami: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. Kategorie „niewielkie problemy”, „umiarkowane problemy”, „poważne problemy” i „skrajne problemy” zostały zebrane w jedną kategorię odpowiedzi „problemy”. Oceniono QOL rodzica/opiekuna i dla każdej pozycji podano odsetek uczestników.
Na początku i w dniu 99
Zmiana objawów afektywnych rodzica/opiekuna od stanu wyjściowego do dnia 99 za pomocą szpitalnej skali lęku i depresji (HADS) w każdym ramieniu leczenia ZX008 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 99
Skala HADS jest narzędziem, które zostało zwalidowane do oceny obecności lęku lub depresji w populacji ambulatoryjnej niepsychiatrycznej. Skala HADS zawiera 14 pozycji, która generuje dane porządkowe dla 2 wymiarów: 1) Lęk (7 pozycji) i 2) Depresja (7 pozycji). Każda pozycja ma 4 możliwe odpowiedzi oceniane od 0 do 3, z których 0 = brak cierpienia, a 3 = najgorsze cierpienie. Wszystkie odpowiedzi na pozycje dla wymiaru wraz z ich odpowiednią oceną są dodawane, co daje zakres dla każdego wymiaru od 0-21, z czego 0-7 = normalny; 8-10=nieprawidłowy poziom graniczny; 11-21=nienormalne. Wyniki dla całej skali (dyskomfort emocjonalny) wahają się od 0 do 42, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy niepokój.
Od linii podstawowej do dnia 99
Maksymalne zaobserwowane stężenie ZX008 określone bezpośrednio na podstawie profilu stężenia w czasie [Cmax] w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Podczas wizyty 8 (dzień 43): przed podaniem dawki, 1, 2 i 4-6 godzin po podaniu
Cmax to maksymalne zaobserwowane stężenie określone bezpośrednio z profilu stężenie-czas.
Podczas wizyty 8 (dzień 43): przed podaniem dawki, 1, 2 i 4-6 godzin po podaniu
Powierzchnia pod krzywą stężenia w czasie dla ZX008 od czasu zerowego do czasu 24 godzin [AUC0-24 godziny] w stanie ustalonym
Ramy czasowe: Podczas wizyty 8 (dzień 43): przed podaniem dawki, 1, 2 i 4-6 godzin po podaniu
AUC0-24 to pole pod krzywą stężenia w czasie od czasu zero do 24 godzin.
Podczas wizyty 8 (dzień 43): przed podaniem dawki, 1, 2 i 4-6 godzin po podaniu
Czas do maksymalnego stężenia [Tmax] ZX008 w stanie ustalonym
Ramy czasowe: Podczas wizyty 8 (dzień 43): przed podaniem dawki, 1, 2 i 4-6 godzin po podaniu
Tmax to czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w stanie ustalonym.
Podczas wizyty 8 (dzień 43): przed podaniem dawki, 1, 2 i 4-6 godzin po podaniu
Eliminacja Okres półtrwania [t1/2 Beta] ZX008 w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Podczas wizyty 8 (dzień 43): przed podaniem dawki, 1, 2 i 4-6 godzin po podaniu
t1/2 beta to okres półtrwania w fazie eliminacji.
Podczas wizyty 8 (dzień 43): przed podaniem dawki, 1, 2 i 4-6 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

17 lutego 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZX008-1501
  • ZX008-1502 (Inny identyfikator: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Draveta

Badania kliniczne na ZX008 (chlorowodorek fenfluraminy)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj