Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kahden kiinteän annoksen ZX008 (Fenfluramine HCl) koe lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on Dravetin oireyhtymä

keskiviikko 20. syyskuuta 2023 päivittänyt: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä, lumekontrolloitu tutkimus kahdesta kiinteästä annoksesta ZX008 (fenfluramiinihydrokloridi) oraaliliuosta lisähoitona Dravetin oireyhtymää sairastaville lapsille ja nuorille aikuisille

Tutkimus 1 ja tutkimus 3 ovat prospektiivisia, yhdistettyjä analyyseja kahdesta identtisestä kaksoissokkoutetusta, lumekontrolloidusta tutkimuksesta, ZX008-1501 ja ZX008-1502, ZX008:n tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikkaa arvioitaessa, kun sitä käytetään lisä- ja lisähoitona lastenhoidossa. nuoria aikuisia, joilla on Dravetin oireyhtymä. Tutkimus 1501 ja tutkimus 1502 suoritettiin rinnakkain; Tutkimus 1501 suoritettiin noin 30 tutkimuspaikassa Pohjois-Amerikassa; Tutkimus 1502 suoritettiin noin 30 tutkimuspaikassa Euroopassa, Aasiassa ja Australiassa. Aloitusjakson päätyttyä ensimmäisen seulonnan ja kohtausten esiintymistiheyden perustason kartoituksen jälkeen tutkimuksiin pätevät koehenkilöt satunnaistettiin (1:1:1) kaksoissokkomenetelmällä saamaan joko 1 kahdesta ZX008-annoksesta (0,2 mg/ kg/vrk tai 0,8 mg/kg/vrk; suurin annos: 30 mg/vrk) tai lumelääke. Satunnaistaminen ositettiin ikäryhmittäin (< 6-vuotiaat, ≥6-18 vuotta) tasapainon saavuttamiseksi hoitoryhmien välillä. Tavoitteena oli 25 % tutkittavista kussakin ikäryhmässä. Kaikki koehenkilöt titrattiin satunnaistettuun annokseen 14 päivän titrausjakson aikana. Titrauksen jälkeen koehenkilöt jatkoivat hoitoa satunnaisesti määrätyllä annoksella 12 viikon ylläpitojakson ajan. Tutkimuksesta poistuville koehenkilöille tehtiin 2 viikon taperointi, elleivät he ilmoittautuneet jatkotutkimukseen. Koehenkilöitä seurattiin tutkimuksen jälkeistä turvallisuusseurantaa varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

262

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Sant Joande Déu
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, Espanja
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • AOU Anna Meyer
      • Genova, Italia
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Italia, 46100
        • A.O Carlo Poma
      • Milano, Italia, 20133
        • Instituto Neurologica Carlo Besta
      • Milano, Italia
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Roma, Italia, 00165
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCS
      • Verona, Italia, 37134
        • Ospedal Policlinico Giambattista Rossi diBorga Roma
  • Japani
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japani
        • Okayama University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japani
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, Japani
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japani
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital BCCH
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • French Ref centre Necker Hospital Paris
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Epilepsiezentrum / Neuropädiatrie Hedwig-von-Rittberg-Zentrum Für Kinder und Jugendliche
      • Bielefeld, Saksa
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Saksa
        • Epilepsiezentrum Freiburg
      • Jena, Saksa
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Saksa
        • Klinik für Neuropädiatrie Universitätsklinikum Schleswig Holstein Campus Kiel
      • Radeberg, Saksa
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberggemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Saksa
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Saksa
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische,Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
  • Tanska
      • Dianalund, Tanska
        • Danish National Epilepsy Centre
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Children Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Institute of Neurosciences Queens Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Alder Hey Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Evelina Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormonnd Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Sheffield Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30328
        • Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02467
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76087
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Mies tai ei-raskaana, ei-imettävä nainen, ikä 2-18 vuotta, seulontakäynnin päivästä lukien.
  • Dravetin oireyhtymän kliininen diagnoosi, jossa kouristuksia ei voida täysin hallita nykyisillä epilepsialääkkeillä.
  • Hänellä on oltava vähintään # kouristuskohtauksia 4 viikon aikana viimeisten 12 viikon aikana ennen seulontaa.
  • Kaikkien epilepsialääkkeiden tai interventioiden on oltava stabiileja vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja niiden odotetaan pysyvän vakaina koko tutkimuksen ajan.
  • Ei ECHO:n, EKG:n tai fyysisen tutkimuksen perusteella kardiovaskulaarisia tai kardiopulmonaalisia poikkeavuuksia.
  • Vanhempi/hoitaja haluaa ja pystyy noudattamaan päiväkirjan täyttämistä, käyntiaikataulua ja tutkimuslääkkeiden vastuullisuutta.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Keuhkoverenpainetauti.
  • Nykyinen tai aiempi sydän- tai aivoverisuonitauti, kuten sydämen läppävika, sydäninfarkti tai aivohalvaus.
  • Nykyinen tai aiempi glaukooman historia.
  • Keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta.
  • Samanaikaisen hoidon saaminen seuraavilla: ruokahaluttomuutta vähentävillä aineilla; monoamiinioksidaasin estäjät; lääkkeet, jotka vaikuttavat serotoniinin kautta, mukaan lukien serotoniinin takaisinoton estäjät; atomoksetiini tai muu sentraalisesti vaikuttava noradrenerginen agonisti; tai syproheptadiini.
  • Tällä hetkellä saa tai on saanut stiripentolia viimeisten 21 päivän aikana ennen seulontaa.
  • Käytät parhaillaan karbamatsepiinia, okskarbamatsepiinia, eslikarbatsepiinia, fenobarbitaalia tai fenytoiinia tai olet ottanut jotain näistä viimeisten 30 päivän aikana.
  • Positiivinen tulos tetrahydrokannabinoli (THC) tai kannabidioli (CBD) testistä seulontakäynnillä.
  • Kliinisesti merkittävä sairaus, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista, tutkimustietojen keräämistä tai aiheuttaisi riskin tutkittavalle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ZX008 - 0,8 mg/kg/vrk
ZX008 (fenfluramine HCl) toimitetaan oraaliliuoksena pitoisuuksina 1,25, 2,5 ja 5 mg/ml. ZX008 annetaan kahdesti päivässä (BID) jaettuna yhtä suuriin annoksiin ruoan kanssa.
Lääke: ZX008 (fenfluramiinihydrokloridi)
ZX008-lääkevalmiste on fenfluramiinihydrokloridin oraalinen vesiliuos, joka on puskuroitu pH-arvoon 5. Tuote on sokeriton ja on tarkoitettu yhteensopivaksi ketogeenisen ruokavalion kanssa.
Kokeellinen: ZX008 - 0,2 mg/kg/vrk
ZX008 (fenfluramine HCl) toimitetaan oraaliliuoksena pitoisuuksina 1,25, 2,5 ja 5 mg/ml. ZX008 annetaan kahdesti päivässä (BID) jaettuna yhtä suuriin annoksiin ruoan kanssa.
Lääke: ZX008 (fenfluramiinihydrokloridi)
ZX008-lääkevalmiste on fenfluramiinihydrokloridin oraalinen vesiliuos, joka on puskuroitu pH-arvoon 5. Tuote on sokeriton ja on tarkoitettu yhteensopivaksi ketogeenisen ruokavalion kanssa.
Placebo Comparator: Vastaava Placebo
Plaseboa annetaan kahdesti päivässä (BID) jaettuna yhtä suuriin annoksiin ruoan kanssa.
Lääke: Vastaava Placebo
Placebo-liuos ZX008:lle. Tuote on sokeriton ja on tarkoitettu yhteensopivaksi ketogeenisen ruokavalion kanssa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta keskimääräisessä kouristuskohtausten frekvenssissä (MCSF) yhdistettyihin titraus- ja ylläpitojaksoihin (T+M) osallistujilla, jotka saivat ZX008:aa 0,8 mg/kg/vrk verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Kuukausittainen (28 päivän) kouristuskohtaustaajuus (CSF) perustui jokaisesta osallistujasta saatuihin sähköisiin päiväkirjatietoihin. Kouristuksia olivat hemikloniset, fokaaliset, joissa oli selkeästi havaittavissa olevia motorisia merkkejä, yleistynyt tooninen klooninen, sekundaarisesti yleistynyt tooninen klooninen, tonic, klooninen ja pisarakohtaus (toninen/atoninen). Koko ajanjakson aikana raportoitujen kouristuskohtausten määrä jaettiin ei-puuttuvien päiväkirjapäivien lukumäärällä ja tulos kerrottiin sitten 28:lla, jotta saatiin 28 päivän CSF.
Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta keskimääräisessä kouristuskohtaustaajuudessa yhdistettyyn titraus- ja ylläpitojaksoon (T+M) osallistujilla, jotka saivat ZX008:aa 0,2 mg/kg/päivä lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Kuukausittainen (28 päivän) kouristuskohtaustaajuus (CSF) perustui jokaisesta osallistujasta saatuihin sähköisiin päiväkirjatietoihin. Kouristuksia olivat hemikloniset, fokaaliset, joissa oli selkeästi havaittavissa olevia motorisia merkkejä, yleistynyt tooninen klooninen, sekundaarisesti yleistynyt tooninen klooninen, tonic, klooninen ja pisarakohtaus (toninen/atoninen). Koko ajanjakson aikana raportoitujen kouristuskohtausten määrä jaettiin ei-puuttuvien päiväkirjapäivien lukumäärällä ja tulos kerrottiin sitten 28:lla, jotta saatiin 28 päivän CSF.
Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat vähintään 25 % (≥ 25 %) kouristuskohtausten vähentymisen kussakin ZX008-hoitohaarassa lumelääkkeeseen verrattuna lähtötasosta titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Kouristuksia olivat hemikloniset, fokaaliset, joissa oli selkeästi havaittavissa olevia motorisia merkkejä, yleistynyt tooninen klooninen, sekundaarisesti yleistynyt tooninen klooninen, tonic, klooninen ja pisarakohtaus (toninen/atoninen). Vastaaja oli osallistuja, joka koki 25 % tai enemmän kouristusten vähenemisen 28 päivän aikana titraus- ja ylläpitojakson aikana.
Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥50 %:n laskun kouristuskohtausten esiintymistiheydessä kussakin ZX008-hoitohaarassa verrattuna lumelääkkeeseen titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Kouristuksia olivat hemikloniset, fokaaliset, joissa oli selkeästi havaittavissa olevia motorisia merkkejä, yleistynyt tooninen klooninen, sekundaarisesti yleistynyt tooninen klooninen, tonic, klooninen ja pisarakohtaus (toninen/atoninen). Vastaaja oli osallistuja, joka koki 50 % tai enemmän kouristusten vähenemisen 28 päivän aikana titraus- ja ylläpitojakson aikana.
Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat ≥75 %:n laskun kouristuskohtausten esiintymistiheydessä kussakin ZX008-hoitohaarassa verrattuna lumelääkkeeseen titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Kouristuksia olivat hemikloniset, fokaaliset, joissa oli selkeästi havaittavissa olevia motorisia merkkejä, yleistynyt tooninen klooninen, sekundaarisesti yleistynyt tooninen klooninen, tonic, klooninen ja pisarakohtaus (toninen/atoninen). Vastaaja oli osallistuja, joka koki 75 % tai enemmän kouristusten vähenemisen 28 päivän aikana titraus- ja ylläpitojakson aikana.
Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat 100 %:n laskun kouristuskohtausten tiheydessä kussakin ZX008-hoitohaarassa verrattuna plaseboon titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Kouristuksia olivat hemikloniset, fokaaliset, joissa oli selkeästi havaittavissa olevia motorisia merkkejä, yleistynyt tooninen klooninen, sekundaarisesti yleistynyt tooninen klooninen, tonic, klooninen ja pisarakohtaus (toninen/atoninen). Vastaaja oli osallistuja, joka koki 100 %:n laskun kouristusten esiintymistiheydessä 28 päivän aikana titraus- ja ylläpitojakson aikana.
Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Pisin kouristukseton aikaväli kussakin ZX008-hoitovarressa verrattuna lumelääkkeeseen titraus- ja huoltojakson aikana
Aikaikkuna: 14 viikon aikana Titraus (2 viikkoa) ja ylläpitojakso (12 viikkoa) (keskiarvo 99 päivää)
Pisin kouristuskohtausten välinen aika laskettiin koko titraus- ja ylläpitojaksolta ja johdettiin peräkkäisten kouristuskohtausten välisten päivien enimmäismääränä.
14 viikon aikana Titraus (2 viikkoa) ja ylläpitojakso (12 viikkoa) (keskiarvo 99 päivää)
Kouristuksia sisältämättömien päivien määrä kussakin ZX008-hoitovarressa verrattuna lumelääkkeeseen titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: 14 viikon aikana Titraus (2 viikkoa) ja ylläpitojakso (12 viikkoa) (keskiarvo 99 päivää)
Kouristuskohtausvapaa päivä määriteltiin päiväksi, jolta päiväkirjatiedot ovat saatavilla eikä kouristuskohtauksia raportoitu. Sähköisen päiväkirjan tiedoista otettiin kouristuksia vapaat päivät.
14 viikon aikana Titraus (2 viikkoa) ja ylläpitojakso (12 viikkoa) (keskiarvo 99 päivää)
Muutos lähtötasosta ei-konvulsiivisten kohtausten taajuudessa yhdistettyyn titraus- ja ylläpitojaksoon kussakin ZX008-hoitohaarassa lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Ei-konvulsiivisia kohtauksia olivat fokaaliset ilman selkeitä havaittavia motorisia merkkejä, poissaolo tai epätyypillinen poissaolo, myokloninen ja atoninen. Koko aikavälin aikana raportoitujen ei-konvulsiivisten kohtausten määrä jaettiin ei-puuttuvien päiväkirjapäivien määrällä ja tulos kerrottiin sitten 28:lla, jotta saatiin 28 päivän ei-kouristuksia aiheuttava kohtausten taajuus.
Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Muutos lähtötasosta kouristuskohtausten ja ei-konvulsiivisten kohtausten taajuudessa yhdistettyyn titraus- ja ylläpitojaksoon kussakin ZX008-hoitohaarassa lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Kohtausten kokonaistaajuus määriteltiin kouristuskohtausten ja ei-konvulsiivisten kohtausten yhdistelmäksi. Kouristuksia olivat hemikloniset, fokaaliset, joissa oli selkeästi havaittavissa olevia motorisia merkkejä, yleistynyt tooninen klooninen, sekundaarisesti yleistynyt tooninen klooninen, tonic, klooninen ja pisarakohtaus (toninen/atoninen). Ei-konvulsiivisia kohtauksia olivat fokaaliset ilman selkeitä havaittavia motorisia merkkejä, poissaolo tai epätyypillinen poissaolo, myokloninen ja atoninen. Kohtausten esiintymistiheys perustui jokaiselta osallistujalta saatuihin sähköisiin päiväkirjatietoihin. Kaikkien koko ajanjakson aikana raportoitujen kohtausten määrä jaettiin ei-puuttuvien päiväkirjapäivien lukumäärällä ja tulos kerrottiin sitten 28:lla, jotta saatiin 28 päivän kouristuksia tai ei-konvulsiivisia kohtauksia.
Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka käyttivät pelastuslääkkeitä kussakin ZX008-hoitohaarassa verrattuna lumelääkkeeseen titraus- ja huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Pelastuslääkitys annettiin kunkin osallistujan tavanomaisen tai määrätyn hoito-ohjelman mukaan, joka koostui yhdestä tai useammasta lääkkeestä. Pelastuslääkityksen käyttö (päivien lukumäärä ja käytettyjen lääkkeiden määrä kohtausjaksoa kohti) perustui kunkin osallistujan sähköiseen päiväkirjatietoon. Kullekin osallistujalle laskettiin pelastuslääkityspäivien lukumäärä (normalisoitu 28 päivään). Useat samana päivänä otetut lääkkeet laskettiin kerran tälle päivälle.
Perustasosta 14 viikkoon [Titrausjakso (2 viikkoa) plus ylläpitojakso (12 viikkoa)]
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka käyttivät sairaalahoitoa ja terveydenhuollon resursseja kohtausten hoitoon kussakin ZX008-hoitohaarassa verrattuna lumelääkkeeseen tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: 14 viikon aikana Titraus (2 viikkoa) ja ylläpitojakso (12 viikkoa) (keskiarvo 99 päivää)
Osallistujista, jotka käyttivät lääketieteellistä hoitoa kouristuskohtauksen hoitamiseen tutkimuksen aikana, raportoitiin.
14 viikon aikana Titraus (2 viikkoa) ja ylläpitojakso (12 viikkoa) (keskiarvo 99 päivää)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli Status Epilepticus (SE) kussakin ZX008-hoitovarressa verrattuna lumelääkkeeseen titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: 14 viikon aikana Titraus (2 viikkoa) ja ylläpitojakso (12 viikkoa) (keskiarvo 99 päivää)
Osallistujat, joilla oli joko SE-jakso kirjattu haittatapahtumaksi (AE) hoidon aikana tai kohtaus, joka kesti yli 10 minuuttia, ilmoitettiin kussakin hoitoryhmässä. Lisäksi yksittäinen osallistuja, jolla voi olla useampi kuin yksi SE-jakso ja SE-jakso, joka kirjattiin sekä AE:ksi että yli 10 minuuttia kestäneeksi kohtaukseksi, laskettiin yhdeksi tapahtumaksi.
14 viikon aikana Titraus (2 viikkoa) ja ylläpitojakso (12 viikkoa) (keskiarvo 99 päivää)
Kouristuskohtausten keston jakautuminen (prosentteina) kussakin ZX008-hoitohaarassa verrattuna lumelääkkeeseen lähtötilanteessa ja titraus- ja ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 14 viikon titraus (2 viikkoa) ja ylläpitojakso (12 viikkoa)
Yksittäisten kouristuskohtausten kesto perustilanteen aikana ja kesto titraus- ja ylläpitojakson aikana raportoitiin hoitoryhmittäin käyttäen luokkia <2 minuuttia, 2–10 minuuttia ja > 10 minuuttia, kuten kohtauspäiväkirjasta on koottu.
Lähtötilanteessa ja 14 viikon titraus (2 viikkoa) ja ylläpitojakso (12 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliininen globaali vaikutelma – paraneminen (CGI-I) -luokituspisteet, päätutkijan arvioimana kussakin ZX008-hoitohaarassa lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Vierailulla 6 (päivä 15), 8 (päivä 43), 10 (päivä 71) ja 12 (päivä 99)
CGI-I-asteikko mittaa osallistujan kliinisen tilan paranemista lähtötasosta. Osallistujan tilan vakavuus arvioitiin 7 pisteen asteikolla 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin paljon huonompi) seuraavasti: 1-erittäin parantunut, 2-paljon parantunut, 3-minimi parantunut, 4 - ei muutosta, 5-minimi huonompi, 6-paljon huonompi ja 7-erittäin paljon huonompi. Päätutkija arvioi heidän yleisvaikutelmansa osallistujan tilasta tutkimuksen aikana.
Vierailulla 6 (päivä 15), 8 (päivä 43), 10 (päivä 71) ja 12 (päivä 99)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliininen globaali vaikutelma – parannusarviopisteet vanhemman/hoitajan arvioimana kussakin ZX008-hoitohaarassa lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Vierailulla 6 (päivä 15), 8 (päivä 43), 10 (päivä 71) ja 12 (päivä 99)
CGI-I-asteikko mittaa osallistujan kliinisen tilan paranemista lähtötasosta. Osallistujan tilan vakavuus arvioitiin 7 pisteen asteikolla 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin paljon huonompi) seuraavasti: 1-erittäin parantunut, 2-paljon parantunut, 3-minimi parantunut, 4 - ei muutosta, 5-minimi huonompi, 6-paljon huonompi ja 7-erittäin paljon huonompi. Vanhempi/hoitaja arvioi maailmanlaajuisen vaikutelmansa osallistujan tilasta tutkimuksen aikana.
Vierailulla 6 (päivä 15), 8 (päivä 43), 10 (päivä 71) ja 12 (päivä 99)
Lasten epilepsian elämänlaadun (QOLCE) pistemäärän muutos lähtötasosta päivään 99 elämänlaadun mittaamiseksi jokaisessa ZX008-hoitohaarassa lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 99
QOLCE on vähätaakkainen vanhemman/hoitajan suorittama arvio, joka arvioi, kuinka epilepsia vaikuttaa osallistujan päivittäiseen toimintaan eri elämänalueilla, mukaan lukien fyysinen aktiivisuus, hyvinvointi, kognitio, sosiaalinen toiminta, käyttäytyminen ja yleinen terveys. QOLCE pisteyttää asiat 16 ala-asteikolla, joista jokaiselle on mahdollista saada 5 pistettä, joissa pisteet 5 oli paras mahdollinen vastaus ja 1 oli huonoin mahdollinen vastaus. Kohteiden pisteet muutettiin sitten asteikolla 0-100 seuraavasti: 1-0, 2-25, 3-50, 4-75, 5-100. Jokaisen osallistujan pisteet kustakin ala-asteikosta laskettiin laskemalla keskiarvo kyseisen osallistujan vastauksista ala-asteikon jokaiseen kohtaan. Osallistujakohtaiset alaskaalan pisteet laskettiin keskiarvoon, jotta saatiin kunkin osallistujan QoL kokonaispistemäärä. Mitä korkeampi alaasteikko ja yleiset QoL-pisteet, sitä parempi vastaus.
Perustasosta päivään 99
Muutos lähtötilanteesta päivään 99 yleisessä elämänlaatupisteessä Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL) -pistemäärästä jokaisessa ZX008-hoitohaarassa verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 99
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) on lasten terveyteen liittyvän elämänlaadun (QoL) modulaarinen mittari, jonka vanhempi/hoitaja täyttää osallistujan puolesta. Se koostui 23 kohdasta neljällä ydinasteikolla, jotka mittaavat fyysistä (8 kohdetta), emotionaalista, sosiaalista ja koulun toimintaa (kukin 5 kohtaa). Jokainen vastaus 23 kohtaan pisteytetään aluksi 5-pisteisellä Likert-asteikolla nollasta (ei koskaan) 4:ään (melkein aina). Pisteet muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100, jossa 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0, ja korkeammat pisteet vastaavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Yleinen elämänlaatu on kaikkien asioiden keskiarvo kaikissa asteikoissa vastattujen kohtien lukumäärästä.
Perustasosta päivään 99
Muutos lähtötasosta päivään 99 kokonaispisteissä PedsQL-perheen vaikutusmoduulin pisteistä jokaisessa ZX008-hoitovarressa verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 99
PedsQL Family Impact mittasi lasten kroonisten terveyssairauksien vaikutusta vanhempiin ja perheeseen mittaamalla vanhemman itse ilmoittamaa fyysistä, emotionaalista, sosiaalista ja kognitiivista toimintaa, viestintää, huolta sekä perheen päivittäisiä toimintoja ja ihmissuhteita. PedsQL:ssä on yhteensä 36 kohdetta: 6 kohdetta fyysiselle toiminnalle, 5 kohdetta emotionaaliselle toiminnalle, kognitiiviselle toiminnalle ja huolille, 4 sosiaaliselle toiminnalle, 3 kommunikaatiolle, 3 kysymystä päivittäisille toimille ja 5 perhesuhteille. Jokainen vastaus pisteytetään aluksi 5-pisteisellä Likert-asteikolla 0 (ei koskaan) - 4 (melkein aina) ja muunnetaan sitten lineaarisesti asteikolle 0-100, jossa 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4=0, ja korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustasosta päivään 99
Vanhemman/hoitajan elämänlaatu (QoL) käyttäen EQ-5D-5L-asteikkoa jokaisessa ZX008-hoitohaarassa verrattuna lumelääkkeeseen lähtötilanteessa ja päivänä 99
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivänä 99
European QOL Groupin (EQ-5D-5L) terveyskyselylomakkeen tuottama EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels -asteikko on terveyteen liittyvä QOL-instrumentti, jossa on 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/ masennus. EQ-5D-5L terveyskyselyn 5 ulottuvuutta arvioitiin Likert-asteikolla viidellä mahdollisella tasolla: ei ongelmia, lieviä ongelmia, kohtalaisia ​​ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia. Luokat "pienet ongelmat", "kohtalaiset ongelmat", "vakavat ongelmat" ja "äärimmäiset ongelmat" on tiivistetty yhdeksi vastauskategoriaksi "ongelmat". Vanhemman/hoitajan QOL arvioitiin ja osallistujien prosenttiosuus ilmoitettiin kunkin kohteen kohdalla.
Lähtötilanteessa ja päivänä 99
Muutos lähtötilanteesta päivään 99 vanhemman/hoitajan affektiivisissa oireissa käyttämällä sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikkoa (HADS) jokaisessa ZX008-hoitohaarassa lumelääkkeeseen verrattuna
Aikaikkuna: Perustasosta päivään 99
HADS on työkalu, joka validoitiin arvioimaan ahdistuksen tai masennuksen esiintymistä avohoidossa ei-psykiatrisessa väestössä. HADS on 14 kohdan asteikko, joka tuottaa järjestystiedot kahdelle ulottuvuudelle: 1) ahdistus (7 kohdetta) ja 2) masennus (7 kohdetta). Jokaisella kysymyksellä on 4 mahdollista vastausta arvosanalla 0-3, joista 0 = Ei hätää ja 3 = pahin hätä. Kaikki vastaukset dimensioiden kohtiin niiden luokitusten kanssa lisätään, jolloin kullekin ulottuvuudelle saadaan vaihteluväli 0-21, joista 0-7 = normaali; 8-10 = epänormaali raja; 11-21 = epänormaali. Koko asteikon (emotionaalinen ahdistus) pisteet vaihtelevat 0–42, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän ahdistusta.
Perustasosta päivään 99
ZX008:n suurin havaittu pitoisuus määritettynä suoraan pitoisuusaikaprofiilista [Cmax] vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Vierailulla 8 (päivä 43): ennen annosta, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
Cmax on suurin havaittu pitoisuus, joka on määritetty suoraan pitoisuus-aikaprofiilista.
Vierailulla 8 (päivä 43): ennen annosta, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
ZX008:n pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta aikaan 24 tuntia [AUC0-24 tuntia] vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Vierailulla 8 (päivä 43): ennen annosta, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
AUC0-24 on pitoisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nollasta 24 tuntiin.
Vierailulla 8 (päivä 43): ennen annosta, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
Aika ZX008:n maksimipitoisuuteen [Tmax] vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Vierailulla 8 (päivä 43): ennen annosta, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
Tmax on aika huippupitoisuuden saavuttamiseen vakaassa tilassa.
Vierailulla 8 (päivä 43): ennen annosta, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
ZX008:n eliminaation puoliintumisaika [t1/2 Beta] vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Vierailulla 8 (päivä 43): ennen annosta, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen
t1/2 beeta on eliminaation puoliintumisaika.
Vierailulla 8 (päivä 43): ennen annosta, 1, 2 ja 4-6 tuntia annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 15. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. helmikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. helmikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 17. helmikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ZX008-1501
  • ZX008-1502 (Muu tunniste: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ZX008 (fenfluramiinihydrokloridi)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Moldova

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa