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Una prova di due dosi fisse di ZX008 (fenfluramina HCl) in bambini e giovani adulti con sindrome di Dravet

20 settembre 2023 aggiornato da: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo di due dosi fisse di soluzione orale ZX008 (fenfluramina cloridrato) come terapia aggiuntiva in bambini e giovani adulti con sindrome di Dravet

Lo Studio 1 e lo Studio 3 sono le analisi prospettiche unite di 2 studi identici in doppio cieco, controllati con placebo, ZX008-1501 e ZX008-1502, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di ZX008 quando utilizzato come terapia aggiuntiva in pazienti pediatrici e soggetti giovani adulti con sindrome di Dravet. Lo studio 1501 e lo studio 1502 sono stati condotti in parallelo; Lo studio 1501 è stato condotto presso circa 30 siti di studio nel Nord America; Lo studio 1502 è stato condotto presso circa 30 siti di studio in Europa, Asia e Australia. Al completamento del periodo di riferimento dopo lo screening iniziale e la registrazione al basale della frequenza delle crisi, i soggetti qualificati per gli studi sono stati randomizzati (1:1:1) in doppio cieco per ricevere 1 dose su 2 di ZX008 (0,2 mg/ kg/giorno o 0,8 mg/kg/giorno; dose massima: 30 mg/giorno) o placebo. La randomizzazione è stata stratificata per gruppo di età (<6 anni, da ≥6 a 18 anni) per raggiungere l'equilibrio tra i bracci di trattamento, con l'obiettivo del 25% dei soggetti in ciascun gruppo di età. Tutti i soggetti sono stati titolati alla loro dose randomizzata in un periodo di titolazione di 14 giorni. Dopo la titolazione, i soggetti hanno continuato il trattamento alla dose assegnata in modo casuale per un periodo di mantenimento di 12 settimane. I soggetti che sono usciti dallo studio sono stati sottoposti a una riduzione graduale di 2 settimane, a meno che non si siano iscritti a uno studio di follow-on. I soggetti sono stati seguiti per il monitoraggio della sicurezza post-studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

262

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Belgio
      • Antwerp, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Canada
      • Montréal, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital BCCH
  • Danimarca
      • Dianalund, Danimarca
        • Danish National Epilepsy Centre
  • Francia
      • Paris, Francia
        • French Ref centre Necker Hospital Paris
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Epilepsiezentrum / Neuropädiatrie Hedwig-von-Rittberg-Zentrum Für Kinder und Jugendliche
      • Bielefeld, Germania
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Germania
        • Epilepsiezentrum Freiburg
      • Jena, Germania
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Germania
        • Klinik für Neuropädiatrie Universitätsklinikum Schleswig Holstein Campus Kiel
      • Radeberg, Germania
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberggemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Germania
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Germania
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische,Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
  • Giappone
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Giappone
        • Okayama University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Giappone
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, Giappone
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • AOU Anna Meyer
      • Genova, Italia
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Italia, 46100
        • A.O Carlo Poma
      • Milano, Italia, 20133
        • Instituto Neurologica Carlo Besta
      • Milano, Italia
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Roma, Italia, 00165
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCS
      • Verona, Italia, 37134
        • Ospedal Policlinico Giambattista Rossi diBorga Roma
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children Hospital
      • Glasgow, Regno Unito
        • Institute of Neurosciences Queens Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Hospital
      • London, Regno Unito
        • Evelina Hospital
      • London, Regno Unito
        • Great Ormonnd Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Regno Unito
        • Sheffield Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Sant Joande Déu
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, Spagna
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02467
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76087
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Maschio o femmina non incinta, non in allattamento, di età compresa tra 2 e 18 anni, inclusi dal giorno della visita di screening.
  • Diagnosi clinica della sindrome di Dravet, in cui le crisi convulsive non sono completamente controllate dagli attuali farmaci antiepilettici.
  • Deve avere un numero minimo di crisi convulsive per periodo di 4 settimane nelle ultime 12 settimane prima dello screening.
  • Tutti i farmaci o gli interventi per l'epilessia devono essere stabili per almeno 4 settimane prima dello screening e dovrebbero rimanere stabili durante lo studio.
  • Nessuna anomalia cardiovascolare o cardiopolmonare basata su ECO, ECG o esame fisico.
  • Il genitore / tutore è disposto e in grado di rispettare il completamento del diario, il programma delle visite e la responsabilità del farmaco oggetto dello studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Ipertensione arteriosa polmonare.
  • Storia attuale o passata di malattie cardiovascolari o cerebrovascolari, come valvulopatia cardiaca, infarto del miocardio o ictus.
  • Storia attuale o passata di glaucoma.
  • Compromissione epatica moderata o grave.
  • Ricezione di terapia concomitante con: agenti anoressizzanti; inibitori delle monoaminossidasi; farmaci che agiscono tramite la serotonina, compresi gli inibitori della ricaptazione della serotonina; atomoxetina o altro agonista noradrenergico ad azione centrale; o ciproeptadina.
  • Attualmente riceve o ha ricevuto stiripentolo negli ultimi 21 giorni prima dello screening.
  • Assume attualmente carbamazepina, oxcarbamazepina, eslicarbazepina, fenobarbital o fenitoina o ha assunto uno di questi negli ultimi 30 giorni.
  • Risultato positivo al test del tetraidrocannabinolo (THC) o cannabidiolo (CBD) alla Visita di Screening.
  • Una condizione medica clinicamente significativa, che interferirebbe con la partecipazione allo studio, la raccolta dei dati dello studio o rappresenterebbe un rischio per il soggetto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ZX008 - 0,8 mg/kg/giorno
ZX008 (fenfluramina HCl) viene fornito come soluzione orale in concentrazioni di 1,25, 2,5 e 5 mg/mL. ZX008 verrà somministrato due volte al giorno (BID) in dosi equamente suddivise con il cibo.
Droga: ZX008 (fenfluramina cloridrato)
Il prodotto farmaceutico ZX008 è una soluzione acquosa orale di fenfluramina cloridrato tamponata a pH 5. Il prodotto è privo di zucchero ed è destinato a essere compatibile con una dieta chetogenica.
Sperimentale: ZX008 - 0,2 mg/kg/giorno
ZX008 (fenfluramina HCl) viene fornito come soluzione orale in concentrazioni di 1,25, 2,5 e 5 mg/mL. ZX008 verrà somministrato due volte al giorno (BID) in dosi equamente suddivise con il cibo.
Droga: ZX008 (fenfluramina cloridrato)
Il prodotto farmaceutico ZX008 è una soluzione acquosa orale di fenfluramina cloridrato tamponata a pH 5. Il prodotto è privo di zucchero ed è destinato a essere compatibile con una dieta chetogenica.
Comparatore placebo: Placebo abbinato
Il placebo verrà somministrato due volte al giorno (BID) in dosi equamente divise con il cibo.
Droga: Placebo abbinato
Soluzione placebo per ZX008. Il prodotto è senza zucchero ed è destinato a essere compatibile con una dieta chetogenica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale della frequenza media delle crisi convulsive (MCSF) ai periodi combinati di titolazione e mantenimento (T+M) nei partecipanti che hanno ricevuto ZX008 0,8 mg/kg/giorno rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
La frequenza mensile (28 giorni) delle crisi convulsive (CSF) era basata sui dati del diario elettronico ottenuti per ciascun partecipante. Le crisi convulsive includevano crisi emicloniche, focali con chiari segni motori osservabili, crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche cloniche secondariamente generalizzate, toniche, cloniche e convulsioni (toniche/atoniche). Il numero di crisi convulsive riportate durante l'intero intervallo di tempo è stato diviso per il numero di giorni di diario non mancanti e il risultato è stato quindi moltiplicato per 28 per ottenere un CSF di 28 giorni.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale della frequenza media delle crisi convulsive al periodo combinato di titolazione e mantenimento (T+M) nei partecipanti che hanno ricevuto ZX008 0,2 mg/kg/giorno rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
La frequenza mensile (28 giorni) delle crisi convulsive (CSF) era basata sui dati del diario elettronico ottenuti per ciascun partecipante. Le crisi convulsive includevano crisi emicloniche, focali con chiari segni motori osservabili, crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche cloniche secondariamente generalizzate, toniche, cloniche e convulsioni (toniche/atoniche). Il numero di crisi convulsive riportate durante l'intero intervallo di tempo è stato diviso per il numero di giorni di diario non mancanti e il risultato è stato quindi moltiplicato per 28 per ottenere un CSF di 28 giorni.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione maggiore o uguale al 25% (≥25%) della frequenza delle crisi convulsive in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo rispetto al basale durante il periodo di titolazione e mantenimento
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Le crisi convulsive includevano crisi emicloniche, focali con chiari segni motori osservabili, crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche cloniche secondariamente generalizzate, toniche, cloniche e convulsioni (toniche/atoniche). Un rispondente era un partecipante che ha sperimentato una riduzione del 25% o superiore nella frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni durante il periodo di titolazione e mantenimento.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% della frequenza delle crisi convulsive in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo rispetto al basale durante il periodo di titolazione e mantenimento
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Le crisi convulsive includevano crisi emicloniche, focali con chiari segni motori osservabili, crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche cloniche secondariamente generalizzate, toniche, cloniche e convulsioni (toniche/atoniche). Un responder era un partecipante che ha sperimentato una riduzione del 50% o superiore nella frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni durante il periodo di titolazione e mantenimento.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥75% della frequenza delle crisi convulsive in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo rispetto al basale durante il periodo di titolazione e mantenimento
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Le crisi convulsive includevano crisi emicloniche, focali con chiari segni motori osservabili, crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche cloniche secondariamente generalizzate, toniche, cloniche e convulsioni (toniche/atoniche). Un responder era un partecipante che ha sperimentato una riduzione del 75% o superiore nella frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni durante il periodo di titolazione e mantenimento.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del 100% della frequenza delle crisi convulsive in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo rispetto al basale durante il periodo di titolazione e mantenimento
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Le crisi convulsive includevano crisi emicloniche, focali con chiari segni motori osservabili, crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche cloniche secondariamente generalizzate, toniche, cloniche e convulsioni (toniche/atoniche). Un partecipante era un partecipante che ha sperimentato una riduzione del 100% della frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni durante il periodo di titolazione e mantenimento.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Intervallo senza crisi convulsive più lungo in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo durante il periodo di titolazione e mantenimento
Lasso di tempo: Durante 14 settimane di titolazione (2 settimane) e periodo di mantenimento (12 settimane) (media di 99 giorni)
L'intervallo più lungo tra crisi convulsive è stato calcolato sull'intero periodo di titolazione e mantenimento ed è stato derivato come il massimo del numero di giorni tra crisi convulsive consecutive.
Durante 14 settimane di titolazione (2 settimane) e periodo di mantenimento (12 settimane) (media di 99 giorni)
Numero di giorni senza crisi convulsive in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo durante il periodo di titolazione e mantenimento
Lasso di tempo: Durante 14 settimane di titolazione (2 settimane) e periodo di mantenimento (12 settimane) (media di 99 giorni)
Un giorno libero da crisi convulsive è stato definito come un giorno per il quale sono disponibili i dati del diario e non sono state segnalate crisi convulsive. I giorni liberi da crisi convulsive sono stati presi dai dati del diario elettronico.
Durante 14 settimane di titolazione (2 settimane) e periodo di mantenimento (12 settimane) (media di 99 giorni)
Variazione dal basale della frequenza delle crisi non convulsive al periodo combinato di titolazione e mantenimento in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Le crisi non convulsive includevano focali senza chiari segni motori osservabili, assenza o assenza atipica, mioclonica e atonica. Il numero di crisi non convulsive riportate durante l'intero intervallo di tempo è stato diviso per il numero di giorni di diario non mancanti e il risultato è stato quindi moltiplicato per 28 per ottenere una frequenza di crisi non convulsive di 28 giorni.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Variazione dal basale nella frequenza delle crisi convulsive + non convulsive al periodo combinato di titolazione e mantenimento in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
La frequenza totale delle crisi è stata definita come la combinazione di crisi convulsive e non convulsive. Le crisi convulsive includevano crisi emicloniche, focali con chiari segni motori osservabili, crisi tonico-cloniche generalizzate, toniche cloniche secondariamente generalizzate, toniche, cloniche e convulsioni (toniche/atoniche). Le crisi non convulsive includevano focali senza chiari segni motori osservabili, assenza o assenza atipica, mioclonica e atonica. La frequenza delle crisi si basava sui dati del diario elettronico ottenuti per ciascun partecipante. Il numero di tutte le crisi riportate durante l'intero intervallo di tempo è stato diviso per il numero di giorni di diario non mancanti e il risultato è stato quindi moltiplicato per 28 per ottenere una frequenza di crisi convulsive o non convulsive di 28 giorni.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Percentuale di partecipanti con utilizzo di farmaci di salvataggio in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo durante il periodo di titolazione e mantenimento
Lasso di tempo: Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
I farmaci di salvataggio sono stati somministrati secondo il regime abituale o prescritto di ciascun partecipante costituito da 1 o più farmaci. L'utilizzo dei farmaci di salvataggio (numero di giorni e numero di farmaci utilizzati per episodio convulsivo) era basato sui dati del diario elettronico ottenuti per ciascun partecipante. Per ogni partecipante è stato calcolato il numero di giorni di assunzione del farmaco di soccorso (normalizzato a 28 giorni). Più farmaci assunti nello stesso giorno sono stati conteggiati una volta per quel giorno.
Dal basale fino a 14 settimane [periodo di titolazione (2 settimane) più periodo di mantenimento (12 settimane)]
Percentuale di partecipanti con ricovero in ospedale e utilizzo delle risorse sanitarie per trattare le convulsioni in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo durante lo studio
Lasso di tempo: Durante 14 settimane di titolazione (2 settimane) e periodo di mantenimento (12 settimane) (media di 99 giorni)
Sono stati segnalati i partecipanti che hanno utilizzato le cure del centro medico per curare un attacco durante lo studio.
Durante 14 settimane di titolazione (2 settimane) e periodo di mantenimento (12 settimane) (media di 99 giorni)
Percentuale di partecipanti con stato epilettico (SE) in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo durante il periodo di titolazione e mantenimento
Lasso di tempo: Durante 14 settimane di titolazione (2 settimane) e periodo di mantenimento (12 settimane) (media di 99 giorni)
I partecipanti che hanno avuto un episodio SE registrato come evento avverso (AE) durante il trattamento o un attacco epilettico superiore a 10 minuti sono stati segnalati per ciascun gruppo di trattamento. Inoltre, un singolo partecipante che poteva avere più di un episodio di SE e un episodio di SE registrato sia come AE che come crisi di durata superiore a 10 minuti è stato conteggiato come un singolo evento.
Durante 14 settimane di titolazione (2 settimane) e periodo di mantenimento (12 settimane) (media di 99 giorni)
Distribuzione della durata delle crisi convulsive (in percentuale) in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo al basale e durante il periodo di titolazione e mantenimento
Lasso di tempo: Al basale e 14 settimane di titolazione (2 settimane) e periodo di mantenimento (12 settimane)
La durata delle singole crisi convulsive durante il basale e la durata nel periodo di titolazione e mantenimento sono state riportate per gruppo di trattamento utilizzando categorie <2 minuti, da 2 a 10 minuti e > 10 minuti come raccolte nel diario delle crisi.
Al basale e 14 settimane di titolazione (2 settimane) e periodo di mantenimento (12 settimane)
Percentuale di partecipanti con punteggio di valutazione dell'impressione clinica globale - miglioramento (CGI-I), come valutato dal ricercatore principale in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Alla visita 6 (giorno 15), 8 (giorno 43), 10 (giorno 71) e 12 (giorno 99)
La scala CGI-I misura il miglioramento dello stato clinico del partecipante rispetto al basale. La gravità della condizione di un partecipante è stata valutata su una scala a 7 punti che va da 1 (molto migliorata) a 7 (molto molto peggiore), come segue: 1-molto migliorata, 2-molto migliorata, 3-minimamente migliorata, 4 - nessun cambiamento, 5-poco peggio, 6-molto peggio e 7-molto molto peggio. Il ricercatore principale ha valutato la sua impressione globale delle condizioni del partecipante durante lo studio.
Alla visita 6 (giorno 15), 8 (giorno 43), 10 (giorno 71) e 12 (giorno 99)
Percentuale di partecipanti con impressione clinica globale - punteggio di valutazione del miglioramento, come valutato dal genitore/assistente in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Alla visita 6 (giorno 15), 8 (giorno 43), 10 (giorno 71) e 12 (giorno 99)
La scala CGI-I misura il miglioramento dello stato clinico del partecipante rispetto al basale. La gravità della condizione di un partecipante è stata valutata su una scala a 7 punti che va da 1 (molto migliorata) a 7 (molto molto peggiore), come segue: 1-molto migliorata, 2-molto migliorata, 3-minimamente migliorata, 4 - nessun cambiamento, 5-poco peggio, 6-molto peggio e 7-molto molto peggio. Il genitore/tutore ha valutato la propria impressione globale delle condizioni del partecipante durante lo studio.
Alla visita 6 (giorno 15), 8 (giorno 43), 10 (giorno 71) e 12 (giorno 99)
Variazione dal basale al giorno 99 del punteggio QOLCE (Quality of Life in Childhood Epilepsy) per misurare la qualità della vita in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 99
QOLCE è una valutazione completa del genitore/caregiver a basso carico che valuta come l'epilessia influisce sul funzionamento quotidiano del partecipante in varie aree della vita, comprese le attività fisiche, il benessere, la cognizione, le attività sociali, il comportamento e la salute generale. QOLCE valuta gli elementi su 16 sottoscale con una possibile risposta di 5 punti per ciascuna, dove i punteggi di 5 erano la migliore risposta possibile e 1 era la peggiore risposta possibile. I punteggi degli elementi sono stati quindi trasformati in una scala 0-100 come segue: 1-0, 2-25, 3-50, 4-75, 5-100. Un punteggio per ogni partecipante per ogni sottoscala è stato calcolato calcolando la media delle risposte di quel partecipante a ciascun elemento nella sottoscala. I punteggi di sottoscala per partecipante sono stati mediati per ottenere un punteggio QoL complessivo per ciascun partecipante. Più alto è il punteggio della sottoscala e della QoL complessiva, migliore è la risposta.
Dal basale al giorno 99
Variazione dal basale al giorno 99 nel punteggio complessivo della qualità della vita rispetto al punteggio PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory™) in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 99
Il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) è una misura modulare pediatrica della qualità della vita correlata alla salute (QoL) completata dal genitore/caregiver per conto del partecipante. Consisteva di 23 elementi in 4 scale principali che misurano il funzionamento fisico (8 elementi), emotivo, sociale e scolastico (5 elementi ciascuno). Ciascuna delle risposte ai 23 item viene inizialmente valutata su una scala Likert a 5 punti da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). I punteggi sono trasformati linearmente in una scala da 0 a 100, dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0, e punteggi più alti corrispondono a una migliore QoL correlata alla salute. La qualità complessiva della vita è la media di tutti gli elementi rispetto al numero di elementi con risposta su tutte le scale.
Dal basale al giorno 99
Variazione dal basale al giorno 99 nel punteggio totale rispetto al punteggio PedsQL Family Impact Module in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 99
Il PedsQL Family Impact ha misurato l'impatto delle condizioni di salute croniche pediatriche sui genitori e sulla famiglia misurando il funzionamento fisico, emotivo, sociale e cognitivo, la comunicazione, la preoccupazione e le attività e le relazioni quotidiane della famiglia. Ci sono un totale di 36 item nel PedsQL: 6 item per il funzionamento fisico, 5 item ciascuno per il funzionamento emotivo, il funzionamento cognitivo e la preoccupazione, 4 per il funzionamento sociale, 3 per la comunicazione, 3 domande per le attività quotidiane e 5 per le relazioni familiari. Ciascuna delle risposte viene inizialmente valutata su una scala Likert a 5 punti da 0 (Mai) a 4 (Quasi sempre) e poi trasformata linearmente in una scala da 0 a 100, dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0, e punteggi più alti indicano una migliore QoL correlata alla salute.
Dal basale al giorno 99
Qualità della vita (QoL) del genitore/caregiver utilizzando la scala EQ-5D-5L in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo al basale e al giorno 99
Lasso di tempo: Al basale e al giorno 99
La scala EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels prodotta dal questionario sanitario European QOL Group (EQ-5D-5L) è uno strumento QOL relativo alla salute con 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/ depressione. Le 5 dimensioni del questionario sulla salute EQ-5D-5L sono state valutate su una scala Likert con 5 possibili livelli: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi. Le categorie "problemi lievi", "problemi moderati", "problemi seri" e "problemi estremi" sono raggruppate in una categoria di risposta "problemi. È stata valutata la QOL del genitore/caregiver e per ogni item è stata riportata la percentuale di partecipanti.
Al basale e al giorno 99
Variazione dal basale al giorno 99 nei sintomi affettivi del genitore/caregiver utilizzando la scala HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale) in ciascun braccio di trattamento ZX008 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 99
L'HADS è uno strumento che è stato validato per valutare la presenza di ansia o depressione in una popolazione ambulatoriale non psichiatrica. L'HADS è una scala di 14 elementi che genera dati ordinali per 2 dimensioni: 1) Ansia (7 elementi) e 2) Depressione (7 elementi). Ogni item ha 4 possibili risposte valutate da 0 a 3, di cui 0 = Nessuna angoscia e 3 = peggiore angoscia. Vengono aggiunte tutte le risposte agli elementi per una dimensione con la rispettiva valutazione, risultando in un intervallo per ciascuna dimensione da 0 a 21, di cui 0-7 = normale; 8-10=borderline anormale; 11-21=anormale. I punteggi per l'intera scala (angoscia emotiva) vanno da 0 a 42, con punteggi più alti che indicano più angoscia.
Dal basale al giorno 99
Concentrazione massima osservata di ZX008 determinata direttamente dal profilo temporale della concentrazione [Cmax] allo stato stazionario
Lasso di tempo: Alla Visita 8 (Giorno 43): pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
Cmax è la concentrazione massima osservata determinata direttamente dal profilo concentrazione-tempo.
Alla Visita 8 (Giorno 43): pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
Area sotto la curva del tempo di concentrazione di ZX008 Dal tempo zero al tempo di 24 ore [AUC0-24hours] allo stato stazionario
Lasso di tempo: Alla Visita 8 (Giorno 43): pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
AUC0-24 è l'area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo zero a 24 ore.
Alla Visita 8 (Giorno 43): pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
Tempo alla concentrazione massima [Tmax] di ZX008 allo stato stazionario
Lasso di tempo: Alla Visita 8 (Giorno 43): pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
Tmax è il tempo alla massima concentrazione allo stato stazionario.
Alla Visita 8 (Giorno 43): pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
Emivita di eliminazione [t1/2 Beta] di ZX008 allo stato stazionario
Lasso di tempo: Alla Visita 8 (Giorno 43): pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose
t1/2 beta è l'emivita di eliminazione.
Alla Visita 8 (Giorno 43): pre-dose, 1, 2 e 4-6 ore dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

29 luglio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

29 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2016

Primo Inserito (Stimato)

17 febbraio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZX008-1501
  • ZX008-1502 (Altro identificatore: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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