Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af AG-348 hos voksne deltagere, der ikke regelmæssigt transfunderes med pyruvatkinase-mangel (PKD)

20. maj 2022 opdateret af: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​AG-348 hos voksne, der ikke regelmæssigt transfunderes med pyruvatkinase-mangel

Undersøgelse AG348-C-006 evaluerede effektiviteten og sikkerheden af ​​oralt administreret AG-348 sammenlignet med placebo hos deltagere med pyruvatkinase-mangel (PK), som ikke regelmæssigt modtog blodtransfusioner. Deltagerne blev randomiseret 1:1 til at modtage enten AG-348 eller en matchende placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien
        • Hospital Central da Faculdade de Medicina USP Cidade Universitaria
  • Canada
      • Hamilton, Canada, L8S 4LB
        • McMaster University - Health Sciences Centre
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Danmark
      • Herlev, Danmark, 2730
        • University of Copenhagen, Herlev Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, 94609
        • Addenbrooke's Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • The Royal Liverpool and Broadgreen University
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0NN
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0NN
        • University College London
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • The Children's Hospital Corporation d/b/a Boston's Children Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48304
        • Wayne State University School of Medicine, Children's Hospital of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Primary Children's Hospital Univ. of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • CHU Amiens Picardie
      • Bordeaux, Frankrig
        • Hôpital Saint-André
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Hôpital Henri-Mondor
      • Marseille, Cedex 5, Frankrig, 13385
        • Hôpital de la Timone
      • Toulouse, Frankrig
        • Institut Claudius Regaud
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Italien
      • Genova, Italien, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italien, 80138
        • AOU Policlinico, Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japan
      • Kyoto, Japan
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Mie, Japan
        • Agios Investigative Site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Osaka, Japan
        • Kansai Medical University, Department of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Toho University Omori Medical Center
    • Miyagi
      • Sendai-City, Miyagi, Japan
        • Tohoku University Hospital
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Hacettepe University
  • Korea, Republikken
      • Daegu 705-703, Korea, Republikken, 42415
        • Yeungnam University Hospital
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital U. Vall d'Hebron Servicio de Hematología Clínica
      • El Palmar, Spanien, 30120
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arricaxa
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Department of Paediatrics and Thalassaemia Center, Faculty of Medicine Siriraj
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • Institute of Hematology and Blood Transfusion
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité University Medicine
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke;
  • Mand eller kvinde, i alderen 18 år eller ældre;
  • Dokumenteret klinisk laboratoriebekræftelse af pyruvatkinase (PK)-mangel, defineret som dokumenteret tilstedeværelse af mindst 2 mutante alleler i PKLR-genet, hvoraf mindst 1 er en missense-mutation;
  • Hæmoglobin (Hb)-koncentration mindre end eller lig med 10,0 gram pr. deciliter (g/dL) uanset køn (gennemsnit af mindst 2 Hb-målinger [adskilt af minimum 7 dage] i løbet af screeningsperioden)
  • Anses som ikke regelmæssigt transfunderet, defineret som at have haft ikke mere end 4 transfusionsepisoder i 12-månedersperioden op til den første dag af undersøgelsesbehandlingen og ingen transfusioner i de 3 måneder forud for den første dag af undersøgelsesbehandlingen;
  • Modtog mindst 0,8 mg oral folinsyre dagligt i mindst 21 dage før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen, for at fortsætte dagligt under undersøgelsesdeltagelsen.
  • Tilstrækkelig organfunktion;
  • Kvinder med reproduktionspotentiale har en negativ serumgraviditetstest;
  • For kvinder med reproduktionspotentiale såvel som mænd med partnere, der er kvinder i reproduktivt potentiale, være afholdende som en del af deres sædvanlige livsstil eller acceptere at bruge 2 former for prævention, hvoraf 1 skal anses for at være yderst effektiv, fra tidspunktet informeret samtykke under undersøgelsen og i 28 dage efter den sidste dosis undersøgelsesbehandling for kvinder og 90 dage for mænd efter den sidste dosis undersøgelsesbehandling;
  • Villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer i hele undersøgelsens varighed;

Ekskluderingskriterier:

  • Homozygot for R479H-mutationen eller har 2 non-missense-mutationer, uden tilstedeværelsen af ​​en anden missense-mutation, i PKLR-genet;
  • Betydelig medicinsk tilstand, der giver en uacceptabel risiko for deltagelse i undersøgelsen, og/eller som kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesdataene;
  • Splenektomi planlagt i undersøgelsesbehandlingsperioden eller har gennemgået splenektomi inden for 12 måneder før underskrivelse af informeret samtykke;
  • I øjeblikket tilmeldt et andet terapeutisk klinisk forsøg, der involverer igangværende terapi med ethvert forsøgs- eller markedsført produkt eller placebo. Forudgående og efterfølgende deltagelse i PK Deficiency Natural History Study (NHS) (NCT02053480) eller PK Deficiency Registry er dog tilladt, men samtidig deltagelse er ikke; deltagere, der tilmelder sig denne aktuelle undersøgelse, forventes midlertidigt at suspendere deltagelse i NHS eller Registry;
  • Eksponering for ethvert forsøgslægemiddel, udstyr eller procedure inden for 3 måneder før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen;
  • Forudgående behandling med en pyruvatkinaseaktivator;
  • Tidligere knoglemarvs- eller stamcelletransplantation;
  • I øjeblikket gravid eller ammende;
  • Anamnese med større operation inden for 6 måneder efter at have underskrevet informeret samtykke;
  • Modtager i øjeblikket medicin, der er stærke hæmmere af cytochrom P450 (CYP)3A4, stærke inducere af CYP3A4, stærke hæmmere af P-glycoprotein (P-gp) eller digoxin (en P-gp-følsom substratmedicin), som ikke er blevet stoppet i en varighed på mindst 5 dage eller en tidsramme svarende til 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen;
  • Modtager i øjeblikket hæmatopoietisk stimulerende midler, som ikke er blevet stoppet i en varighed på mindst 28 dage før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen;
  • Anamnese med allergi over for sulfonamider, hvis karakteriseret ved akut hæmolytisk anæmi, lægemiddelinduceret leverskade, anafylaksi, udslæt af erythema multiforme type eller Stevens-Johnsons syndrom, kolestatisk hepatitis eller andre alvorlige kliniske manifestationer;
  • Anamnese med allergi over for AG-348 eller dets hjælpestoffer;
  • Modtager i øjeblikket anabolske steroider, inklusive testosteronpræparater, inden for 28 dage før behandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog en matchende placebo til AG-348 tabletter i en periode på 12 uger som en optimeret dosis. Dette blev efterfulgt af matchning af placebo yderligere i en periode på 12 uger som en fast dosis.
Medicin: Placebo
Placebo-matchende AG-348-tabletter, indgivet for at vedligeholde blinde.
Eksperimentel: AG-348, 5 mg
Deltagerne modtog AG-348 tabletter, 5 milligram (mg) to gange dagligt (BID), administreret oralt, i 4 uger som en startdosis, efterfulgt af to potentielle sekventielle dosisniveaustigninger til 20 mg og 50 mg BID i henholdsvis uge 4 og 8. som bestemt af investigator baseret på sikkerhed og effekt. Den optimerede dosis for hver deltager blev bestemt som 5 mg BID i uge 12, og deltagerne fik derefter den optimerede dosis i en periode på 12 uger som en fast dosis.
Medicin: AG-348
AG-348 tabletter.
Eksperimentel: AG-348, 20 mg
Deltagerne modtog AG-348 tabletter, 5 mg BID, administreret oralt, i 4 uger som startdosis, efterfulgt af to potentielle sekventielle dosisniveaustigninger til 20 mg og 50 mg BID i henholdsvis uge 4 og 8, som bestemt af investigator baseret på sikkerhed og effektivitet. Den optimerede dosis for hver deltager blev bestemt som 20 mg BID i uge 12, og deltagerne fik derefter den optimerede dosis i en periode på 12 uger som en fast dosis.
Medicin: AG-348
AG-348 tabletter.
Eksperimentel: AG-348, 50 mg
Deltagerne modtog AG-348 tabletter, 5 mg BID, administreret oralt, i 4 uger som startdosis, efterfulgt af to potentielle sekventielle dosisniveaustigninger til 20 mg og 50 mg BID i henholdsvis uge 4 og 8, som bestemt af investigator baseret på sikkerhed og effektivitet. Den optimerede dosis for hver deltager blev bestemt som 50 mg BID ved uge 12, og deltagerne fik derefter den optimerede dosis i en periode på 12 uger som en fast dosis.
Medicin: AG-348
AG-348 tabletter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår en hæmoglobin (Hb) respons (HR)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, 20, 24
Hæmoglobinrespons (HR) er defineret som en ≥1,5 g/dL (0,93 mmol/L) stigning i Hb-koncentrationen fra baseline, der opretholdes ved 2 eller flere planlagte vurderinger i uge 16, 20 og 24. Baseline Hb-koncentrationen er gennemsnittet af alle tilgængelige Hb-koncentrationer for en deltager i screeningsperioden op til den første dosis af undersøgelsesbehandlingen. Som forudspecificeret i protokollen er dataene for dette resultatmål opsummeret mellem den aktive arm versus placeboarmen (AG-348 5 mg, 20 mg og 50 mg arme analyseres og rapporteres sammen i sammenligning med placebo).
Baseline, uge ​​16, 20, 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Hb-koncentration i uge 16, 20 og 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, 20, 24
Dette er ændringen i Hb-koncentrationen i uge 16, 20 og 24 sammenlignet med baseline. De præsenterede data repræsenterer værdien af ​​ændringen fra baseline i gennemsnit over uge 16, 20 og 24. Baseline blev defineret som gennemsnittet af alle screeningsvurderinger inden for 45 (42+3) dage før randomisering for deltagere randomiseret og ikke doseret eller før start af undersøgelsesbehandling for deltagere randomiseret og doseret. Som forudspecificeret i protokollen er dataene for dette resultatmål opsummeret mellem den aktive arm versus placeboarmen (AG-348 5 mg, 20 mg og 50 mg arme analyseres og rapporteres sammen i sammenligning med placebo).
Baseline, uge ​​16, 20, 24
Maksimal ændring fra baseline i Hb-koncentration
Tidsramme: Baseline, op til uge 24
Dette er den maksimale ændring fra baseline i Hb-koncentration op til uge 24. Som forudspecificeret i protokollen er dataene for dette resultatmål opsummeret mellem den aktive arm versus placeboarmen (AG-348 5 mg, 20 mg og 50 mg arme analyseres og rapporteres sammen i sammenligning med placebo).
Baseline, op til uge 24
Tid til at opnå en stigning i Hb-koncentrationen på 1,5 g/dL eller mere
Tidsramme: Baseline, op til uge 24
Dette er den tid, det tager for først at opnå en stigning i hæmoglobinkoncentrationen på 1,5 g/dL eller mere fra baseline. Som forudspecificeret i protokollen er dataene for dette resultatmål opsummeret mellem den aktive arm versus placeboarmen (AG-348 5 mg, 20 mg og 50 mg arme analyseres og rapporteres sammen i sammenligning med placebo).
Baseline, op til uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i indirekte bilirubin i uge 16, 20 og 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, 20, 24
Ændringen fra baseline i indirekte bilirubinniveauer blev opsummeret. Indirekte bilirubin er en markør for hæmolyse. De præsenterede data repræsenterer værdien af ​​ændringen fra baseline i gennemsnit over uge 16, 20 og 24. Baseline blev defineret som gennemsnittet af alle screeningsvurderinger inden for 45 (42+3) dage før randomisering for deltagere randomiseret og ikke doseret eller før starten af ​​undersøgelsesbehandling for deltagere randomiseret og doseret. Som forudspecificeret i protokollen er dataene for dette resultatmål opsummeret mellem den aktive arm versus placeboarmen (AG-348 5 mg, 20 mg og 50 mg arme analyseres og rapporteres sammen i sammenligning med placebo).
Baseline, uge ​​16, 20, 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i mælkesyredehydrogenase (LDH) i uge 16, 20 og 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, 20, 24
Ændringen fra baseline i LDH-niveauer blev opsummeret. LDH er en markør for hæmolyse. De præsenterede data repræsenterer værdien af ​​ændringen fra baseline i gennemsnit over uge 16, 20 og 24. Baseline blev defineret som gennemsnittet af alle screeningsvurderinger inden for 45 (42+3) dage før randomisering for deltagere randomiseret og ikke doseret eller før starten af ​​undersøgelsesbehandling for deltagere randomiseret og doseret. Som forudspecificeret i protokollen er dataene for dette resultatmål opsummeret mellem den aktive arm versus placeboarmen (AG-348 5 mg, 20 mg og 50 mg arme analyseres og rapporteres sammen i sammenligning med placebo).
Baseline, uge ​​16, 20, 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Haptoglobin i uge 16, 20 og 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, 20, 24
Ændringen fra baseline i haptoglobinniveauer blev opsummeret. Haptoglobinniveauer er markører for hæmolyse. De præsenterede data repræsenterer værdien af ​​ændringen fra baseline i gennemsnit over uge 16, 20 og 24. Baseline blev defineret som gennemsnittet af alle screeningsvurderinger inden for 45 (42+3) dage før randomisering for deltagere randomiseret og ikke doseret eller før starten af ​​undersøgelsesbehandling for deltagere randomiseret og doseret. Som forudspecificeret i protokollen er dataene for dette resultatmål opsummeret mellem den aktive arm versus placeboarmen (AG-348 5 mg, 20 mg og 50 mg arme analyseres og rapporteres sammen i sammenligning med placebo).
Baseline, uge ​​16, 20, 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i retikulocytprocenter i uge 16, 20 og 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, 20, 24
Ændringen fra baseline i retikulocytprocent blev opsummeret. Retikulocytniveauer er markører for hæmatopoietisk aktivitet. De præsenterede data repræsenterer værdien af ​​ændringen fra baseline i gennemsnit over uge 16, 20 og 24. Baseline blev defineret som gennemsnittet af alle screeningsvurderinger inden for 45 (42+3) dage før randomisering for deltagere randomiseret og ikke doseret eller før starten af ​​undersøgelsesbehandling for deltagere randomiseret og doseret. Som forudspecificeret i protokollen er dataene for dette resultatmål opsummeret mellem den aktive arm versus placeboarmen (AG-348 5 mg, 20 mg og 50 mg arme analyseres og rapporteres sammen i sammenligning med placebo).
Baseline, uge ​​16, 20, 24
Ændring fra baseline i Pyruvat Kinase Deficiency Diary (PKDD)-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
PKDD er et 7-element patientrapporteret resultat (PRO) mål for de centrale tegn og symptomer forbundet med PK-mangel hos voksne. Deltagerne vurderer deres oplevelse med symptomer på PK-mangel i dag. Symptomerne omfatter dem, der er forbundet med træthed, gulsot, knoglesmerter, åndenød og energiniveau. Scoren varierer fra 25 til 76, hvor højere score indikerer en højere sygdomsbyrde. Ændringen fra baseline i ugentlige PKDD-scores blev evalueret. En negativ ændring fra baseline indikerer en lavere sygdomsbyrde. Som forudspecificeret i protokollen er dataene for dette resultatmål opsummeret mellem den aktive arm versus placeboarmen (AG-348 5 mg, 20 mg og 50 mg arme analyseres og rapporteres sammen i sammenligning med placebo).
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i Pyruvat Kinase Deficiency Impact Assessment (PKDIA)-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
PKDIA er et 12-element patientrapporteret resultat (PRO)-mål for de almindelige virkninger af PK-mangel på dagligdagens aktiviteter. Deltagerne vurderer, hvordan PK-mangel har påvirket aspekter af dagliglivet i de sidste 7 dage, herunder påvirkninger på relationer; opfattet udseende; arbejdsydelse; og fritidsaktiviteter, sociale, mentale og fysiske aktiviteter. Scoreintervallet er 30 til 76, hvor højere score indikerer en højere sygdomsbyrde. Ændringen fra baseline i PKDIA-score blev evalueret. En negativ ændring fra baseline indikerer en lavere sygdomsbyrde. Som forudspecificeret i protokollen er dataene for dette resultatmål opsummeret mellem den aktive arm versus placeboarmen (AG-348 5 mg, 20 mg og 50 mg arme analyseres og rapporteres sammen i sammenligning med placebo).
Baseline, uge ​​24
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykkeformular til afslutningen af ​​undersøgelsen, inklusive opfølgning (op til dag 197)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller klinisk forsøgsperson, der administrerer et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med undersøgelsesbehandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej.
Fra underskrivelse af informeret samtykkeformular til afslutningen af ​​undersøgelsen, inklusive opfølgning (op til dag 197)
Areal under kurven fra tid 0 til den sidste kvantificerbare koncentration [AUC(0-sidste)] for AG-348 i uge 12
Tidsramme: Før dosis, 30 minutter og 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 85 (uge 12)
Før dosis, 30 minutter og 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 85 (uge 12)
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) for AG-348
Tidsramme: Før dosis, 30 minutter og 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 85 (uge 12)
Før dosis, 30 minutter og 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 85 (uge 12)
Tid til Cmax (Tmax) for AG-348
Tidsramme: Før dosis, 30 minutter og 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 85 (uge 12)
Før dosis, 30 minutter og 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 85 (uge 12)
Tid til sidste målbar koncentration (Tlast) for AG-348
Tidsramme: Før dosis, 30 minutter og 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 85 (uge 12)
Før dosis, 30 minutter og 1, 2, 4 og 8 timer efter dosis på dag 85 (uge 12)
Eksponering-respons-relation af uønsket hændelse (hedeture) og AG-348-koncentration og relevante AG-348 farmakokinetiske parametre
Tidsramme: Fra første dosis mitapivat til slutningen af ​​undersøgelsen, inklusive opfølgning (op til dag 197)
Forudsagt sandsynlighed for at opleve alle graders hedeture ved doser på 5, 20 og 50 mg mitapivat BID baseret på eksponerings-responsmodel.
Fra første dosis mitapivat til slutningen af ​​undersøgelsen, inklusive opfølgning (op til dag 197)
Eksponering-respons forhold mellem sikkerhedsparametre (kønshormon hos mandlige forsøgspersoner) og AG-348 koncentration og relevante AG-348 farmakokinetiske parametre
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Forudsagt procentvis ændring fra baseline i uge 24 i kønshormonmålene (totalt testosteron, frit testosteron og østron) ved doser på 5, 20 og 50 mg mitapivat BID hos mandlige deltagere.
Baseline, uge ​​24

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Gennem 4 uger efter sidste dosis (ca. uge 31)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller klinisk forsøgsperson, der administrerer et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med undersøgelsesbehandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej. En AESI kan være alvorlig eller ikke-seriøs.
Gennem 4 uger efter sidste dosis (ca. uge 31)
Ændring fra baseline i knoglemineraltæthed Z-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Ændring fra baseline i T-score for knoglemineraltæthed i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

9. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

7. juni 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AG348-C-006

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner