SGT-53 hos børn med tilbagevendende eller progressive CNS-maligniteter

Inklusionskriterier:

• Patienter skal have en tilbagevendende, progressiv eller refraktær CNS-malignitet, for hvilken der ikke er kendte helbredende muligheder. Lavgradigt gliom, kraniofaryngiom og andre ikke-maligne CNS-tumorer er udelukket.
• Tumor skal være målbar, defineret som en tumor, der kan måles nøjagtigt i to vinkelrette dimensioner på MR.
• Patienter med metastatisk sygdom er kvalificerede, men skal have mindst én mållæsion, som er målbar.
• Patienterne skal have tilgængeligt arkivmateriale (formalinfikseret paraffinindlejret) eller frisk tumorvæv til korrelative undersøgelser.
• Patienterne skal være >1 år og <21 år gamle.
• Skal være kommet sig over alle kirurgiske indgreb forud for starten af ​​stråle- og kemoterapifaserne.
• Patienterne skal være kommet sig over de akutte virkninger af tidligere behandling.
• Der er maksimalt 3 tidligere myelosuppressive behandlingsregimer. Der er dog ikke et maksimalt antal terapeutiske forløb.
• Patienter skal have modtaget deres sidste dosis af kendt myelosuppressiv behandling mindst tre (3) uger før modtagelse af SGT-53.
• Patienter skal have modtaget deres sidste dosis af biologisk middel >7 dage før modtagelse af SGT-53.
• Patienter skal være langt nok fra tidligere bestråling, til at det efter en stråleonkologs opfattelse, der anvender standardfraktionering, anses for at være rimeligt ud fra et klinisk standard of care-perspektiv.
• Patienter, der får dexamethason eller andre kortikosteroider, skal have en stabil eller faldende dosis i mindst én (1) uge før indskrivning.
• Patienter skal have modtaget deres sidste dosis af en korttidsvirkende vækstfaktor mindst en uge før behandling, for langtidsvirkende eller pegylerede vækstfaktorer skal den sidste dosis være mindst to (2) uger før behandlingsstart.
• Patienter med neurologiske underskud skal have underskud, der har været stabile i karakter i minimum en uge før indskrivning.
• Ydeevnestatus (Karnofsky PS i >16 år eller Lansky PS i <16 år) vurderet inden for to uger skal være >50.
• Patienter skal have normal organ- og marvfunktion.
• Alle patienter i den fødedygtige eller fødedygtige alder skal være villige til at bruge en acceptabel form for prævention, mens de behandles i denne undersøgelse.
• Kvindelige patienter må ikke være gravide eller ammende. Kvindelige patienter skal også have en negativ serumgraviditetstest på tidspunktet for indskrivningen.
• Patient og/eller værge har evnen til at forstå og vilje til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument i henhold til institutionelle retningslinjer.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter med enhver klinisk signifikant, ikke-relateret systemisk sygdom (alvorlig infektion eller signifikant hjerte-, lunge-, lever- eller andre organdysfunktioner), som sandsynligvis vil forstyrre evnen til at tolerere undersøgelsesterapi eller resultater af undersøgelsesprocedurer.
• Patienter med lavgradige gliomer, kraniopharyngiomer eller ekstrakranielle tumorer med CNS-metastaser.
• Patienter, der modtager anden lægemiddelbehandling.
• Patienter, der har behov for terapeutisk anti-koagulation.
• Patienter, som efter investigators mening ikke kan overholde protokolkrav.
• Patienter med en anamnese med klinisk signifikant blodprop eller blødning er kvalificerede, men vil ikke modtage bevacizumab under kemoterapibehandling.
• Manglende tilgængelighed af kemoterapi på grund af forsikringsdækning eller andre logistiske problemer er et udelukkelseskriterium.
• Patienter er muligvis ikke i immunsuppressiv behandling, inklusive kortikosteroider (med undtagelse af fysiologisk erstatning, defineret som 0,75 mg/m2/dag) på tidspunktet for indskrivning. Patienter, som kræver periodisk brug af bronkodilatatorer eller lokale steroidinjektioner, vil dog ikke blive udelukket fra undersøgelsen.