SGT-53 nei bambini con tumori maligni del SNC ricorrenti o progressivi

Criterio di inclusione:

• I pazienti devono avere un tumore maligno del SNC ricorrente, progressivo o refrattario per il quale non sono note opzioni curative. Sono esclusi glioma di basso grado, craniofaringioma e altri tumori non maligni del SNC.
• Il tumore deve essere misurabile, definito come un tumore che può essere accuratamente misurato in due dimensioni perpendicolari alla risonanza magnetica.
• I pazienti con malattia metastatica sono idonei ma devono avere almeno una lesione bersaglio misurabile.
• I pazienti devono disporre di tessuto tumorale disponibile in archivio (paraffina fissata in formalina) o tessuto tumorale fresco per gli studi correlati.
• I pazienti devono avere un'età > 1 anno e < 21 anni.
• Deve essersi ripreso da tutti gli interventi chirurgici prima dell'inizio delle fasi di radioterapia e chemioterapia.
• I pazienti devono essersi ripresi dagli effetti acuti della terapia precedente.
• Esiste un massimo di 3 precedenti regimi terapeutici mielosoppressivi. Tuttavia, non esiste un numero massimo di corsi terapeutici.
• I pazienti devono aver ricevuto l'ultima dose di terapia mielosoppressiva nota almeno tre (3) settimane prima della somministrazione di SGT-53.
• I pazienti devono aver ricevuto l'ultima dose di agente biologico >7 giorni prima della ricezione di SGT-53.
• I pazienti devono essere sufficientemente lontani dalla precedente irradiazione che, secondo l'opinione di un radioterapista che utilizza il frazionamento standard, è ritenuto ragionevole dal punto di vista dello standard clinico di cura.
• I pazienti che ricevono desametasone o altri corticosteroidi devono assumere una dose stabile o decrescente per almeno una (1) settimana prima dell'arruolamento.
• I pazienti devono aver ricevuto l'ultima dose di qualsiasi fattore di crescita ad azione breve almeno una settimana prima del trattamento, per i fattori di crescita ad azione prolungata o pegilati, l'ultima dose deve essere almeno due (2) settimane prima dell'inizio del trattamento.
• I pazienti con deficit neurologici devono avere deficit di grado stabile per almeno una settimana prima dell'arruolamento.
• Il performance status (Karnofsky PS per >16 anni o Lansky PS per <16 anni) valutato entro due settimane deve essere >50.
• I pazienti devono avere una normale funzionalità degli organi e del midollo.
• Tutti i pazienti in età fertile o potenzialmente paterna devono essere disposti a utilizzare una forma accettabile di controllo delle nascite durante il trattamento in questo studio.
• Le pazienti di sesso femminile non devono essere in gravidanza o in allattamento. Le pazienti di sesso femminile devono anche avere un test di gravidanza su siero negativo al momento dell'arruolamento.
• Il paziente e/o il tutore hanno la capacità di comprendere e la disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto secondo le linee guida istituzionali.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con qualsiasi malattia sistemica non correlata clinicamente significativa (infezione grave o significativa disfunzione cardiaca, polmonare, epatica o di altri organi) che potrebbe interferire con la capacità di tollerare i risultati della terapia o della procedura dello studio.
• Pazienti con gliomi di basso grado, craniofaringioma o tumori extracranici con metastasi del SNC.
• Pazienti che stanno ricevendo qualsiasi altra terapia farmacologica sperimentale.
• Pazienti che necessitano di anticoagulanti terapeutici.
• Pazienti che secondo il parere dello sperimentatore non possono aderire ai requisiti del protocollo.
• I pazienti con anamnesi di coaguli o emorragie clinicamente significative sono idonei ma non riceveranno bevacizumab durante il regime chemioterapico.
• L'indisponibilità della chemioterapia per copertura assicurativa o altri problemi logistici è un criterio di inammissibilità.
• I pazienti potrebbero non essere in terapia immunosoppressiva, compresi i corticosteroidi (ad eccezione della sostituzione fisiologica, definita come 0,75 mg/m2/giorno) al momento dell'arruolamento. Tuttavia, i pazienti che richiedono l'uso intermittente di broncodilatatori o iniezioni locali di steroidi non saranno esclusi dallo studio.