SGT-53 u dzieci z nawracającymi lub postępującymi nowotworami OUN

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci muszą mieć nawracający, postępujący lub oporny na leczenie nowotwór OUN, dla którego nie są znane możliwości wyleczenia. Wyklucza się glejaka o niskim stopniu złośliwości, czaszkogardlaka i inne niezłośliwe guzy OUN.
• Guz musi być mierzalny, definiowany jako guz, który można dokładnie zmierzyć w dwóch prostopadłych wymiarach na MRI.
• Pacjenci z chorobą przerzutową kwalifikują się, ale muszą mieć co najmniej jedną mierzalną zmianę docelową.
• Pacjenci muszą mieć dostępną archiwalną (utrwaloną w formalinie zatopioną w parafinie) lub świeżą tkankę guza do badań korelacyjnych.
• Pacjenci muszą być w wieku >1 roku i <21 lat.
• Musi dojść do siebie po wszystkich interwencjach chirurgicznych przed rozpoczęciem fazy naświetlania i chemioterapii.
• Pacjenci musieli wyleczyć się z ostrych skutków wcześniejszej terapii.
• Istnieją maksymalnie 3 wcześniejsze schematy leczenia mielosupresyjnego. Nie ma jednak maksymalnej liczby kursów terapeutycznych.
• Pacjenci musieli otrzymać ostatnią dawkę znanej terapii mielosupresyjnej co najmniej trzy (3) tygodnie przed otrzymaniem SGT-53.
• Pacjenci musieli otrzymać ostatnią dawkę czynnika biologicznego >7 dni przed otrzymaniem SGT-53.
• Pacjenci muszą znajdować się na tyle daleko od miejsca wcześniejszego napromieniania, aby w opinii radiologa onkologa stosującego standardowe frakcjonowanie było uzasadnione z punktu widzenia standardu klinicznego opieki.
• Pacjenci otrzymujący deksametazon lub inne kortykosteroidy muszą przyjmować stabilną lub zmniejszającą się dawkę przez co najmniej jeden (1) tydzień przed włączeniem do badania.
• Pacjenci muszą otrzymać ostatnią dawkę jakiegokolwiek krótko działającego czynnika wzrostu co najmniej tydzień przed rozpoczęciem leczenia, w przypadku długo działających lub pegylowanych czynników wzrostu ostatnią dawkę należy podać co najmniej dwa (2) tygodnie przed rozpoczęciem leczenia.
• Pacjenci z ubytkami neurologicznymi muszą wykazywać ubytki o stabilnym stopniu złośliwości przez co najmniej jeden tydzień przed włączeniem do badania.
• Stan sprawności (Karnofsky PS dla >16 lat lub Lansky PS dla <16 lat) oceniany w ciągu dwóch tygodni musi być >50.
• Pacjenci muszą mieć prawidłową czynność narządów i szpiku.
• Wszyscy pacjenci w wieku rozrodczym lub mogący zostać ojcem muszą być chętni do stosowania akceptowalnej formy antykoncepcji podczas leczenia w ramach tego badania.
• Pacjentki nie mogą być w ciąży ani karmić piersią. Pacjentki muszą również mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w momencie rejestracji.
• Pacjent i/lub opiekun są w stanie zrozumieć i są chętni do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody zgodnie z wytycznymi instytucji.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci z jakąkolwiek klinicznie istotną niepowiązaną chorobą ogólnoustrojową (poważne zakażenie lub istotna dysfunkcja serca, płuc, wątroby lub innych narządów), która może zakłócać zdolność do tolerowania badanej terapii lub wyników procedury badawczej.
• Pacjenci z glejakami o niskim stopniu złośliwości, czaszkogardlakiem lub guzami pozaczaszkowymi z przerzutami do OUN.
• Pacjenci otrzymujący jakąkolwiek inną eksperymentalną terapię lekową.
• Pacjenci wymagający terapeutycznego leczenia przeciwzakrzepowego.
• Pacjenci, którzy w opinii badacza nie mogą przestrzegać wymagań protokołu.
• Pacjenci z klinicznie istotnym skrzepem lub krwotokiem w wywiadzie kwalifikują się, ale nie otrzymają bewacyzumabu podczas schematu chemioterapii.
• Niedostępność chemioterapii z powodu ubezpieczenia lub innych problemów logistycznych jest kryterium wykluczenia.
• Pacjenci nie mogą przyjmować leków immunosupresyjnych, w tym kortykosteroidów (z wyjątkiem zastępczej terapii fizjologicznej, zdefiniowanej jako 0,75 mg/m2 pc./dobę) w momencie włączenia do badania. Jednak pacjenci, którzy wymagają okresowego stosowania leków rozszerzających oskrzela lub miejscowych zastrzyków steroidowych, nie będą wykluczeni z badania.