SGT-53 u dětí s recidivujícími nebo progresivními malignitami CNS

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti musí mít recidivující, progresivní nebo refrakterní malignitu CNS, pro kterou nejsou známy léčebné možnosti. Gliom nízkého stupně, kraniofaryngiom a další nezhoubné nádory CNS jsou vyloučeny.
• Nádor musí být měřitelný, definovaný jako nádor, který lze přesně změřit ve dvou kolmých rozměrech na MRI.
• Pacienti s metastatickým onemocněním jsou způsobilí, ale musí mít alespoň jednu cílovou lézi, která je měřitelná.
• Pacienti musí mít k dispozici archivní (zalitou parafinem fixovaný formalín) nebo čerstvou nádorovou tkáň pro korelační studie.
• Pacienti musí být ve věku >1 rok a <21 let.
• Musí se zotavit ze všech chirurgických zákroků před zahájením fází ozařování a chemoterapie.
• Pacienti se musí zotavit z akutních účinků předchozí terapie.
• Existují maximálně 3 předchozí režimy myelosupresivní terapie. Maximální počet terapeutických kurzů však není stanoven.
• Pacienti museli dostat svou poslední dávku známé myelosupresivní terapie alespoň tři (3) týdny před podáním SGT-53.
• Pacienti museli dostat svou poslední dávku biologického činidla > 7 dní před podáním SGT-53.
• Pacienti musí být dostatečně vzdáleni od předchozího ozařování, aby bylo použití standardní frakcionace podle názoru radiačního onkologa považováno za rozumné z hlediska klinické standardní péče.
• Pacienti, kteří dostávají dexamethason nebo jiné kortikosteroidy, musí mít stabilní nebo klesající dávku alespoň jeden (1) týden před zařazením.
• Pacienti musí dostat svou poslední dávku jakéhokoli krátkodobě působícího růstového faktoru alespoň jeden týden před léčbou, u dlouhodobě působících nebo pegylovaných růstových faktorů musí být poslední dávka alespoň dva (2) týdny před zahájením léčby.
• Pacienti s neurologickým deficitem musí mít deficity, které jsou stabilní ve stupni minimálně jeden týden před zařazením.
• Stav výkonnosti (Karnofsky PS pro >16 let nebo Lansky PS pro <16 let) hodnocený během dvou týdnů musí být >50.
• Pacienti musí mít normální funkci orgánů a kostní dřeně.
• Všichni pacienti, kteří mohou otěhotnět nebo mohou být otcem dítěte, musí být ochotni používat přijatelnou formu antikoncepce během léčby v této studii.
• Pacientky nesmějí být těhotné ani kojící. Pacientky musí mít v době zařazení také negativní sérový těhotenský test.
• Pacient a/nebo opatrovník mají schopnost porozumět a ochotu podepsat písemný informovaný souhlas podle institucionálních směrnic.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s jakýmkoli klinicky významným nesouvisejícím systémovým onemocněním (závažná infekce nebo významná srdeční, plicní, jaterní nebo jiná orgánová dysfunkce), která pravděpodobně naruší schopnost tolerovat studijní terapii nebo výsledky studijního postupu.
• Pacienti s gliomy nízkého stupně, kraniofaryngiomem nebo extrakraniálními nádory s metastázami do CNS.
• Pacienti, kteří dostávají jakoukoli jinou hodnocenou lékovou terapii.
• Pacienti, kteří vyžadují terapeutickou antikoagulaci.
• Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nemohou dodržovat požadavky protokolu.
• Pacienti s anamnézou klinicky významné sraženiny nebo krvácení jsou vhodní, ale nebudou dostávat bevacizumab během režimu chemoterapie.
• Nedostupnost chemoterapie z důvodu pojistného krytí nebo jiných logistických problémů je kritériem nezpůsobilosti.
• Pacienti nemusí být v době zařazení na imunosupresivní léčbu, včetně kortikosteroidů (s výjimkou fyziologické substituce, definované jako 0,75 mg/m2/den). Nicméně pacienti, kteří vyžadují přerušované užívání bronchodilatátorů nebo lokální injekce steroidů, nebudou ze studie vyloučeni.