Evaluering af SCT800 i profylakseterapi på tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A
4. februar 2020 opdateret af: Sinocelltech Ltd.
En multicenter, åben, enkeltarms-evaluering af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af rekombinant human koagulation FVIII (SCT800) i profylakseterapi på patienter med svær hæmofili A, der tidligere havde behandlet med FVIII.
Denne undersøgelse er et multicenter, åbent, enkeltarms forsøg til evaluering af SCT800's effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik i almindelig profylakse og perioperativ behandling hos patienter (≥12 år) med svær hæmofili A, som tidligere er blevet behandlet med koagulationsfaktor VIII(FVIII:C).
Denne undersøgelse omfatter to faser: screeningsperioden og profylakseperioden. Profylakse med 25 - 50 IE/kg SCT800 skal administreres en gang hver anden dag eller tre gange om ugen fra V1, og profylakse med SCT800 skal fortsætte i 24 på hinanden følgende uger.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Efter at forsøgspersonerne har bestået screeningen, skal profylakse med 25 - 50 IE/kg SCT800 administreres én gang hver anden dag eller tre gange om ugen i 6 måneder. Forsøgspersoner skal modtage FVIII intravenøs injektionsbehandling på undersøgelsesstedet eller hjemme. I løbet af studiets profylaksebehandlingsperiode skal forsøgspersonerne vende tilbage til besøg hver fjerde uge, nemlig for besøg (V) 2 (4 uger ± 4 dage), besøg 3 (8 uger ± 4 dage), besøg 4 (12 uger ± 4 dage) , Besøg 5 (16 uger ± 7 dage), Besøg 6 (20 uger ± 7 dage), Besøg 7 (24 uger ± 7 dage) og end-of-treatment (EOT) besøg (+ 14 dage). Heraf skal blodprøvetagning udføres i løbet af screeningsperioden og i V1, V2, V4, V7 og EOT-besøget for FVIII-hæmmeranalyse; blodprøvetagning skal udføres før og efter afslutningen af SCT800-infusion i V1, V4 og V7 til inkrementel in-vivo-genopretningsanalyse (IVR).
FVIII:C-aktivitet skal overvåges før injektion og 15 minutter (min), 30 minutter, 1 timer, 3 timer, 6 timer, 9 timer, 12 timer, 24 timer (t), 28 timer, 32 timer og 48 timer efter injektion ved V1 og V7. Derefter skal farmakokinetiske parametre (inkrementel in-vivo-genfinding, t1/2 osv.) for SCT800 beregnes og evalueres.
5 forsøgspersoner kan modtage elektiv kirurgisk behandling inden for profylaksebehandlingsperioden (efter første lægemiddeladministration på dag 0).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
73
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Tianjin, Kina
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥12 år og ≤65 år;
- Mandlige patienter, som er klinisk diagnosticeret med svær (laboratorietestet FVIII:C <1%) hæmofili A, inklusive historisk FVIII:C <1%;
- Tidligere modtaget FVIII-behandling (profylaktisk eller blødningsbehandling), har de relevante optegnelser og er verificeret til at have akkumulerede eksponeringsdage( ED'er) ≥150 dage;
- Blødningsbehandlingsjournalerne på mindst 3 måneder før screening kan opnås;
- Negative FVIII-inhibitor-assayresultater (laboratorietestet Nijmegen-Bethesda-assayresultat <0,6 BU(Bethesda-enhed)/ml);
- Protrombintiden er normal eller international normaliseret ratio (INR) ≤1,5; 7. Blodpladeantal ≥100 x 109/L;
Ekskluderingskriterier:
- Kendt allergi over for rekombinant koagulationsfaktor VIII-koncentrat eller ethvert hjælpestof; kendt allergi over for kvæg, gnavere eller hamster;
- Har en historie eller familiehistorie med blodkoagulationsfaktor VIII-hæmmer;
- Klinisk leverfunktionstest (glutamin-pyrodruesyre-transaminase, glutamin-pyrodruevin-transaminase) ≥ tre gange den øvre grænse for normal (ULN) eller klinisk nyrefunktionstest (blodurinstofnitrogen, kreatinin) ≥ tre gange ULN;
- Patienter, der er klinisk diagnosticeret med aktiv hepatitis B eller hepatitis C;
- Patienter med andre koagulationsdysfunktionssygdomme ud over hæmofili A;
- Patienter med alvorlig hjertesygdom, herunder myokardieinfarkt og hjertedysfunktion af klasse III eller derover;
- Patienter, der tidligere har oplevet intrakraniel blødning;
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Forebyggelse
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Rekombinant human koagulation FVIII
Deltageren modtog SCT800 til profylakse med 25-50 IE/kg injektion én gang hver anden dag eller tre gange om ugen i 6 måneder.
|
Deltageren modtog SCT800 til profylakse med 25-50 IE/kg injektion én gang hver anden dag eller tre gange om ugen i 6 måneder.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningsrate
Tidsramme: op til 24 uger
|
Annualiseret blødningsrate (ABR) kan beregnes ved hjælp af følgende formel: Antal blødningshændelser i effektevalueringsperiode/(antal dage i behandlingsperiode/365,25)
|
op til 24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig ledblødningshastighed
Tidsramme: op til 24 uger
|
Årlig ledblødningshastighed (AJBR) kan beregnes ved hjælp af følgende formel: Antal ledblødningshændelser under effektevalueringsperioden/(antal dage i behandlingsperioden/365,25).
|
op til 24 uger
|
|
Effektiv behandling af blødningshændelser
Tidsramme: op til 24 uger
|
Investigatoren skal evaluere den hæmostatiske effekt efter behandlingen af hver blødningshændelse hos forsøgspersoner baseret på en firepunktsskala (fremragende, god, moderat, ikke lindret).
|
op til 24 uger
|
|
FVIII inkrementel in vivo-gendannelse
Tidsramme: Foruddosis inden for 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min.
|
Inkrementel genopretning bestemmes som det maksimale faktorniveau registreret i den første time efter infusion og rapporteres som [IU/ml]/[IU/kg]
|
Foruddosis inden for 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min.
|
|
Elimination Halveringstid
Tidsramme: Foruddosis inden for 30 min., 15 min. ± 2 min., 30 min. ± 2 min., 1 time ± 5 min., 3 timer ± 5 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min efter dosis.
|
t1/2; Et-trins aPTT-koagulationsassay og kromogent assay
|
Foruddosis inden for 30 min., 15 min. ± 2 min., 30 min. ± 2 min., 1 time ± 5 min., 3 timer ± 5 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min efter dosis.
|
|
Klarering
Tidsramme: Foruddosis inden for 30 min., 15 min. ± 2 min., 30 min. ± 2 min., 1 time ± 5 min., 3 timer ± 5 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min efter dosis.
|
CL; Et-trins aPTT-koagulationsassay og kromogent assay
|
Foruddosis inden for 30 min., 15 min. ± 2 min., 30 min. ± 2 min., 1 time ± 5 min., 3 timer ± 5 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min efter dosis.
|
|
Område under kurven til det sidste målbare tidspunkt
Tidsramme: Foruddosis inden for 30 min., 15 min. ± 2 min., 30 min. ± 2 min., 1 time ± 5 min., 3 timer ± 5 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min efter dosis.
|
AUClast; Et-trins aPTT-koagulationsassay og kromogent assay
|
Foruddosis inden for 30 min., 15 min. ± 2 min., 30 min. ± 2 min., 1 time ± 5 min., 3 timer ± 5 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min efter dosis.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af FVIII-hæmmere
Tidsramme: op til 24 uger
|
Nijmegen-Bethesda-analysen skal bruges til at overvåge produktionen af FVIII-hæmmere under forsøget.
|
op til 24 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Renchi Yang, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. januar 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
16. januar 2020
Studieafslutning (Faktiske)
16. januar 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. januar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. januar 2019
Først opslået (Faktiske)
24. januar 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
6. februar 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. februar 2020
Sidst verificeret
1. februar 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SCT800-A 302
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .