Evaluatie van SCT800 bij profylaxetherapie bij eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Inclusiecriteria:

• Leeftijd ≥12 jaar en ≤65 jaar oud;
• Mannelijke patiënten die klinisch gediagnosticeerd zijn met ernstige (laboratorium geteste FVIII:C <1%) hemofilie A, inclusief historische FVIII:C <1%;
• eerder FVIII-behandeling (profylactische behandeling of bloedingsbehandeling) hebben gehad, over de relevante dossiers beschikken en waarvan is geverifieerd dat ze een geaccumuleerde blootstellingsdagen (ED's) ≥150 dagen hebben;
• De bloedingsbehandelingsdossiers van minimaal 3 maanden voordat screening kan worden verkregen;
• Negatieve FVIII-remmertestresultaten (in laboratorium getest resultaat Nijmegen-Bethesda-test <0,6 BU (Bethesda-eenheid)/ml);
• De protrombinetijd is normaal of de internationale genormaliseerde ratio (INR) ≤1,5; 7. Aantal bloedplaatjes ≥100 × 109/L;

Uitsluitingscriteria:

• Bekende allergie voor recombinant stollingsfactor VIII-concentraat of een hulpstof; bekende allergie voor runderen, knaagdieren of hamsters;
• Heeft een voorgeschiedenis of familiegeschiedenis van bloedstollingsfactor VIII-remmers;
• Klinische leverfunctietest (glutaminezuurpyruvaattransaminase, glutaminezuurpyruvaattransaminase) ≥ driemaal de bovengrens van normaal (ULN) of klinische nierfunctietest (bloedureumstikstof, creatinine) ≥ driemaal de ULN;
• Patiënten bij wie klinisch de diagnose actieve hepatitis B of hepatitis C is gesteld;
• Patiënten met andere stollingsstoornissen naast hemofilie A;
• Patiënten met een ernstige hartaandoening, waaronder een myocardinfarct en cardiale disfunctie van klasse III of hoger;
• Patiënten die eerder een intracraniële bloeding hebben gehad;