Hodnocení SCT800 v profylaktické terapii u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A

Kritéria pro zařazení:

• ve věku ≥12 let a ≤65 let;
• Muži, kteří jsou klinicky diagnostikováni s těžkou (laboratorně testovanou FVIII:C <1%) hemofilií A, včetně historické FVIII:C <1%;
• dříve podstoupená léčba FVIII (profylaktická léčba nebo léčba krvácení), mít příslušné záznamy a je ověřeno, že mají akumulované dny expozice (ED) ≥150 dnů;
• Lze získat záznamy o léčbě krvácení nejméně 3 měsíce před screeningem;
• Negativní výsledky testu inhibitoru FVIII (výsledek laboratorního testu Nijmegen-Bethesda <0,6 BU (jednotka Bethesda)/ml);
• Protrombinový čas je normální nebo mezinárodní normalizovaný poměr (INR) ≤1,5; 7. Počet krevních destiček ≥100 × 109/l;

Kritéria vyloučení:

• Známá alergie na koncentrát rekombinantního koagulačního faktoru VIII nebo jakoukoli pomocnou látku; známá alergie na skot, hlodavce nebo křečky;
• má v anamnéze nebo v rodinné anamnéze inhibitor krevního koagulačního faktoru VIII;
• Klinický test jaterní funkce (glutamát-pyruviktransamináza, glutamát-pyruviktransamináza) ≥ trojnásobek horní hranice normy (ULN) nebo klinický test funkce ledvin (dusík močoviny v krvi, kreatinin) ≥ trojnásobek ULN;
• Pacienti klinicky diagnostikovaní s aktivní hepatitidou B nebo hepatitidou C;
• Pacienti s dalšími onemocněními koagulační dysfunkce kromě hemofilie A;
• Pacienti se závažným onemocněním srdce, včetně infarktu myokardu a srdeční dysfunkce třídy III nebo vyšší;
• Pacienti, kteří dříve prodělali intrakraniální krvácení;