Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av SCT800 i profylakseterapi på tidligere behandlede pasienter med alvorlig hemofili A

4. februar 2020 oppdatert av: Sinocelltech Ltd.

En multisenter, åpen, enkeltarms-evaluering av effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til rekombinant human koagulasjon FVIII (SCT800) i profylakseterapi på pasienter med alvorlig hemofili A som tidligere hadde behandlet med FVIII.

Denne studien er en multisenter, åpen enarmsstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til SCT800 i vanlig profylakse og perioperativ behandling hos pasienter (≥12 år) med alvorlig hemofili A som tidligere har blitt behandlet med koagulasjonsfaktor VIII(FVIII:C) . Denne studien omfatter to faser: screeningsperioden og profylakseperioden. Profylakse med 25 - 50 IE/kg SCT800 skal administreres annenhver dag eller tre ganger i uken fra V1 og profylakse med SCT800 skal fortsette i 24 sammenhengende uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etter at forsøkspersonene har bestått screening, skal profylakse med 25 - 50 IE/kg SCT800 administreres annenhver dag eller tre ganger i uken i 6 måneder. Forsøkspersonene skal få FVIII intravenøs injeksjonsbehandling på studiestedet eller hjemme. I løpet av studiens profylaksebehandlingsperiode bør forsøkspersonene komme tilbake for besøk hver fjerde uke, nemlig for besøk (V) 2 (4 uker ± 4 dager), besøk 3 (8 uker ± 4 dager), besøk 4 (12 uker ± 4 dager) , besøk 5 (16 uker ± 7 dager), besøk 6 (20 uker ± 7 dager), besøk 7 (24 uker ± 7 dager) og avsluttet behandling (EOT) besøk (+ 14 dager). Hvorav blodprøvetaking skal utføres i løpet av screeningsperioden og i V1, V2, V4, V7 og EOT-besøket for FVIII-hemmeranalyse; blodprøvetaking skal utføres før og etter fullføring av SCT800-infusjon i V1, V4 og V7 for inkrementell in-vivo recovery (IVR) analyse.

FVIII:C-aktivitet skal overvåkes før injeksjon og 15 minutter (min), 30 minutter, 1 t, 3 t, 6 t, 9 t, 12 t, 24 timer (t), 28 timer, 32 timer og 48 timer etter injeksjon ved V1 og V7. Deretter skal farmakokinetiske parametere (inkrementell in-vivo-gjenoppretting, t1/2 osv.) for SCT800 beregnes og evalueres.

5 forsøkspersoner kan få elektiv kirurgisk behandling innenfor profylaksebehandlingsperioden (etter første legemiddeladministrering på dag 0).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

73

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Tianjin, Kina
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥12 år og ≤65 år;
  • Mannlige pasienter som er klinisk diagnostisert med alvorlig (laboratorietestet FVIII:C <1%) hemofili A, inkludert historisk FVIII:C <1%;
  • Tidligere mottatt FVIII-behandling (profylaktisk eller blødningsbehandling), har relevante journaler og er verifisert å ha akkumulerte eksponeringsdager (EDs) ≥150 dager;
  • Blødningsbehandlingsjournalene på minst 3 måneder før screening kan fås;
  • Negative FVIII-hemmeranalyseresultater (laboratorietestet Nijmegen-Bethesda-analyseresultat <0,6 BU(Bethesda-enhet)/ml);
  • Protrombintiden er normal eller internasjonal normalisert ratio (INR) ≤1,5; 7. Blodplateantall ≥100 × 109/L;

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent allergi mot rekombinant koagulasjonsfaktor VIII-konsentrat eller et hvilket som helst hjelpestoff; kjent allergi mot storfe, gnagere eller hamster storfe;
  • Har en historie eller familiehistorie med blodkoagulasjonsfaktor VIII-hemmer;
  • Klinisk leverfunksjonstest (glutamin-pyrodrueuv-transaminase, glutamin-pyrodrueuv-transaminase) ≥ tre ganger øvre normalgrense (ULN) eller klinisk nyrefunksjonstest (blodurea-nitrogen, kreatinin) ≥ tre ganger ULN;
  • Pasienter som er klinisk diagnostisert med aktiv hepatitt B eller hepatitt C;
  • Pasienter med andre koagulasjonsdysfunksjonssykdommer i tillegg til hemofili A;
  • Pasienter med alvorlig hjertesykdom, inkludert hjerteinfarkt og hjertedysfunksjon av klasse III eller høyere;
  • Pasienter som tidligere har opplevd intrakraniell blødning;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rekombinant human koagulasjon FVIII
Deltakeren mottok SCT800 for profylakse med 25 - 50 IE/kg injeksjon annenhver dag eller tre ganger i uken i 6 måneder.
Legemiddel: Rekombinant human koagulasjon FVIII
Deltakeren fikk SCT800 for profylakse med 25 - 50 IE/kg injeksjon annenhver dag eller tre ganger i uken i 6 måneder.
Andre navn:
  • SCT800

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate
Tidsramme: opptil 24 uker
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) kan beregnes ved å bruke følgende formel: Antall blødningshendelser i effektevalueringsperiode/(antall dager i behandlingsperiode/365,25)
opptil 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert leddblødningsrate
Tidsramme: opptil 24 uker
Annualisert leddblødningsrate (AJBR) kan beregnes ved å bruke følgende formel: Antall leddblødningshendelser i løpet av effektevalueringsperioden/(antall dager i behandlingsperioden/365,25).
opptil 24 uker
Effektiv behandling av blødningshendelser
Tidsramme: opptil 24 uker
Utforskeren skal evaluere den hemostatiske effekten etter behandling av hver blødningshendelse hos forsøkspersoner basert på en firepunktsskala (utmerket, god, moderat, ikke lindret).
opptil 24 uker
FVIII inkrementell in vivo utvinning
Tidsramme: Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min.
Inkrementell utvinning bestemmes som det maksimale faktornivået registrert i den første timen etter infusjon og rapporteres som [IE/ml]/[IE/kg]
Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 1 time ± 5 min.
Eliminering halveringstid
Tidsramme: Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 5 min, 6 timer ± 5 min, 9 timer ± 10 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min etter dose.
t1/2; Ett-trinns aPTT koagulasjonsanalyse og kromogen analyse
Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 5 min, 6 timer ± 5 min, 9 timer ± 10 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min etter dose.
Klarering
Tidsramme: Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 5 min, 6 timer ± 5 min, 9 timer ± 10 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min etter dose.
CL; Ett-trinns aPTT koagulasjonsanalyse og kromogen analyse
Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 5 min, 6 timer ± 5 min, 9 timer ± 10 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min etter dose.
Område under kurven til siste målbare tidspunkt
Tidsramme: Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 5 min, 6 timer ± 5 min, 9 timer ± 10 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min etter dose.
AUClast; Ett-trinns aPTT koagulasjonsanalyse og kromogen analyse
Forhåndsdosering innen 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 5 min, 6 timer ± 5 min, 9 timer ± 10 min. 10 min, 28 timer ± 10 min, 32 timer ± 10 min og 48 timer ± 10 min etter dose.

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av FVIII-hemmere
Tidsramme: opp tp 24 uker
Nijmegen-Bethesda-analysen skal brukes til å overvåke produksjonen av FVIII-hemmere under forsøket.
opp tp 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sinocelltech Ltd.

Samarbeidspartnere

Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Parexel
Q2 Solutions

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Renchi Yang, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

16. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

16. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. januar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. januar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

24. januar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. februar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2020

Sist bekreftet

1. februar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SCT800-A 302

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Rekombinant human koagulasjon FVIII

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Venezuela

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere